Исследование естественной истории SORD-CMT и лечение Эпалрестатом (SORD-CMT)
16 апреля 2023 г. обновлено: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University
Многоцентровое исследование естественного течения болезни Шарко-Мари-Тута, связанной с SORD, и лечение эпалрестатом
Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) представляет собой группу наиболее распространенных наследственных периферических невропатий с высокой клинической и генетической гетерогенностью.
Биаллельные патогенные варианты в гене SORD, приводящие к потере функции белка SORD, вызывают дегенерацию аксонов.
Текущие исследования показывают, что SORD-CMT2 может быть наиболее распространенным подтипом AR-CMT2.
Основная цель этого исследования — изучить естественное течение болезни у пациентов с SORD-CMT2 путем определения показателей по шкале ONLS и изменений уровня сорбитола в сыворотке через 6, 12, 24 и 36 месяцев, а также оценить эффективность и безопасность эпалрестата.
Пациенты с сильной готовностью к лечению и добровольной покупкой лекарств включены в группу лечения эпалрестатом, а пациенты без желания медикаментозного лечения включены в контрольную группу.
Пациенты группы медикаментозного лечения принимают эпалрестат (50 мг) перорально три раза в день.
Ожидается, что это исследование будет проводиться одновременно в 5 больницах материкового Китая.
Около 30 пациентов SORD-CMT2 будут включены в это исследование, а период исследования составит 36 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
30
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Zhang Ruxu, PhD
- Номер телефона: +8618975172668
- Электронная почта: zhangruxu@vip.163.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Генетически подтвержденные пациенты SORD-CMT2.
- Мужчины или небеременные, некормящие пациенты женского пола в возрасте > 14 и ≤ 50 лет.
- Исключить вторичную периферическую невропатию (например, диабетическую периферическую невропатию)
- Добровольно участвовать в клинических испытаниях, подписывать информированное согласие, понимать и соблюдать исследовательские процедуры.
P.S. В группу лечения включают пациентов, которые проявляют твердое желание лечиться и добровольно приобретают эпалрестат для лечения (50 мг 3 раза в день).
Критерий исключения:
- Наличие любой другой причины периферической невропатии.
- Субъекты с другими неврологическими расстройствами, влияющими на оценку исследуемого лечения.
- История клинически значимого нестабильного медицинского заболевания, которое может причинить вред субъектам, участвующим в этом исследовании, в течение последнего 1 года.
- Пациенты с серьезной травмой или хирургическим вмешательством на конечностях перед включением в исследование или с запланированным хирургическим вмешательством на конечностях до завершения последующего наблюдения.
- Пациенты, ранее перенесшие двустороннюю операцию по стабилизации голеностопного сустава.
- Пациенты, которые лечились другими родственными препаратами за 3 месяца до включения в исследование.
- Иметь историю злоупотребления наркотиками; наличие в анамнезе алкогольной зависимости в течение последних 3 мес.
- Субъекты с положительным результатом на антитела к сифилису и антитела к ВИЧ.
- Субъекты, у которых рентгенограмма грудной клетки и B-УЗИ показывают опухоли.
- Пациенты с плохой комплаентностью и неспособные завершить исследование последующее наблюдение.
- Пациенты, не согласные участвовать в исследовании.
- Другие факторы не подходят для включения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения Эпалрестатом
Эпалрестат; Таблетка; 50 мг; три раза в день; 36 месяцев
|
Пациентам в лечебной группе назначают таблетки Эпалрестат.
Другие имена:
|
|
Без вмешательства: контрольная группа
Без вмешательства
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Уровни сорбитола в сыворотке
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменения уровня сорбитола в сыворотке через 6, 12, 24 и 36 мес.
|
36 месяцев
|
|
Общая шкала ограничений нейропатии (ONLS)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменения баллов по шкале ОНЛС через 6, 12, 24 и 36 мес. Суммарный балл для руки – 5 баллов, для ноги – 7; общая оценка колеблется от 0 баллов (нет инвалидности) до 12 баллов (инвалидность)
|
36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Тест 10-метровой ходьбы (10MWRT)
Временное ограничение: 36 месяцев
|
Изменения в тесте ходьбы на 10 м (10MWRT) через 6, 12, 24 и 36 мес.
|
36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 февраля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 апреля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 апреля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные заболевания
- Стоматогнатические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Пороки развития нервной системы
- Полинейропатии
- Зубные болезни
- Синдромы компрессии нервов
- Болезнь Шарко-Мари-Тута
- Наследственная сенсорная и моторная невропатия
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Эпалрестат
Другие идентификационные номера исследования
- quick22474
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .