- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05777226
Erforschung der SORD-CMT-Naturgeschichte und Epalrestat-Behandlung (SORD-CMT)
16. April 2023 aktualisiert von: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University
Multizentrische Studie der natürlichen Geschichte der SORD-bedingten Charcot-Marie-Tooth-Krankheit und Epalrestat-Behandlung
Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) ist eine Gruppe der häufigsten erblichen peripheren Neuropathie mit hoher klinischer und genetischer Heterogenität.
Biallelische pathogene Varianten im SORD-Gen, die zu einem Funktionsverlust des SORD-Proteins führen, verursachen eine axonale Degeneration.
Aktuelle Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass SORD-CMT2 der häufigste Subtyp von AR-CMT2 sein könnte.
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, den natürlichen Verlauf von SORD-CMT2-Patienten zu untersuchen, indem der ONLS-Score und die Veränderungen des Sorbitspiegels im Serum im 6., 12., 24. und 36. Monat erfasst werden, und die Wirksamkeit und Sicherheit von Epalrestat zu bewerten.
Patienten mit hoher Behandlungsbereitschaft und freiwilligem Medikamentenkauf werden in die Epalrestat-Behandlungsgruppe aufgenommen, Patienten ohne medikamentöse Behandlungsbereitschaft in die Kontrollgruppe.
Patienten in der medikamentösen Behandlungsgruppe nehmen dreimal täglich Epalrestat (50 mg) oral ein.
Diese Studie soll gleichzeitig in 5 Krankenhäusern auf dem chinesischen Festland durchgeführt werden.
Etwa 30 SORD-CMT2-Patienten werden in diese Studie aufgenommen, und die Studiendauer beträgt 36 Monate.
Studienübersicht
Status
Noch keine Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Voraussichtlich)
30
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Zhang Ruxu, PhD
- Telefonnummer: +8618975172668
- E-Mail: zhangruxu@vip.163.com
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetisch bestätigte SORD-CMT2-Patienten.
- Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Patienten im Alter von > 14 und ≤ 50 Jahren.
- Ausschluss einer sekundären peripheren Neuropathie (z. B. diabetische periphere Neuropathie)
- Nehmen Sie freiwillig an klinischen Studien teil, unterschreiben Sie eine Einverständniserklärung und können Sie Forschungsverfahren verstehen und einhalten.
P.S. Patienten, die eine starke Behandlungsbereitschaft haben und freiwillig Epalrestat zur Behandlung kaufen (50 mg, dreimal täglich), werden in die Behandlungsgruppe aufgenommen.
Ausschlusskriterien:
- Vorhandensein einer anderen Ursache der peripheren Neuropathie.
- Probanden mit anderen neurologischen Störungen, die die Bewertung der Studienbehandlung beeinflussen.
- Vorgeschichte einer klinisch signifikanten instabilen Erkrankung, die den an dieser Studie teilnehmenden Probanden innerhalb des letzten 1-Jahres Schaden zufügen kann.
- Patienten mit schwerem Trauma oder einer Extremitätenoperation vor der Aufnahme oder geplanter Extremitätenoperation vor Abschluss der Nachsorge.
- Patienten mit vorheriger bilateraler Stabilisierungsoperation des Sprunggelenks.
- Patienten, die in den 3 Monaten vor der Aufnahme mit anderen verwandten Arzneimitteln behandelt wurden.
- Haben Sie eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch; eine Vorgeschichte von Alkoholabhängigkeit in den letzten 3 Monaten haben.
- Probanden, die positiv auf Syphilis-Antikörper und HIV-Antikörper sind.
- Probanden, deren Thorax-Röntgen und B-Ultraschall Tumore zeigen.
- Patienten mit schlechter Compliance, die das Follow-up der Studie nicht abschließen können.
- Patienten, die einer Teilnahme an der Studie nicht zustimmen.
- Andere Faktoren sind für eine Einbeziehung nicht geeignet.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Epalrestat-Behandlungsgruppe
Epalrestat;Tablette; 50mg; dreimal pro Tag; 36 Monate
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Patienten in der Behandlungsgruppe werden mit Epalrestat-Tabletten interveniert.
Andere Namen:
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Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Kein Eingriff
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Sorbitspiegel im Serum
Zeitfenster: 36 Monate
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Veränderungen der Sorbitspiegel im Serum nach 6, 12, 24 und 36 Monaten
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36 Monate
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Gesamtpunktzahl der Neuropathie-Einschränkungsskala (ONLS).
Zeitfenster: 36 Monate
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Änderungen der ONLS-Skalenwerte nach 6, 12, 24 und 36 Monaten. Der Gesamtwert für den Arm beträgt 5 Punkte und 7 für das Bein; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 Punkten (keine Behinderung) bis 12 Punkte (Behinderung)
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36 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Der 10-Meter-Gehtest (10MWRT)
Zeitfenster: 36 Monate
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Veränderungen im 10-Meter-Gehtest (10MWRT) nach 6, 12, 24 und 36 Monaten
|
36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. April 2023
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. April 2026
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. April 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
13. Februar 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
8. März 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. März 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. April 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. April 2023
Zuletzt verifiziert
1. April 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Angeborene Anomalien
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Stomatognathe Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Erkrankungen des peripheren Nervensystems
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Missbildungen des Nervensystems
- Polyneuropathien
- Zahnerkrankungen
- Nervenkompressionssyndrome
- Charcot-Marie-Tooth-Krankheit
- Hereditäre sensorische und motorische Neuropathie
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzym-Inhibitoren
- Epalrestat
Andere Studien-ID-Nummern
- quick22474
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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