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Erforschung der SORD-CMT-Naturgeschichte und Epalrestat-Behandlung (SORD-CMT)

16. April 2023 aktualisiert von: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

Multizentrische Studie der natürlichen Geschichte der SORD-bedingten Charcot-Marie-Tooth-Krankheit und Epalrestat-Behandlung

Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) ist eine Gruppe der häufigsten erblichen peripheren Neuropathie mit hoher klinischer und genetischer Heterogenität. Biallelische pathogene Varianten im SORD-Gen, die zu einem Funktionsverlust des SORD-Proteins führen, verursachen eine axonale Degeneration. Aktuelle Forschungsergebnisse deuten darauf hin, dass SORD-CMT2 der häufigste Subtyp von AR-CMT2 sein könnte. Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, den natürlichen Verlauf von SORD-CMT2-Patienten zu untersuchen, indem der ONLS-Score und die Veränderungen des Sorbitspiegels im Serum im 6., 12., 24. und 36. Monat erfasst werden, und die Wirksamkeit und Sicherheit von Epalrestat zu bewerten. Patienten mit hoher Behandlungsbereitschaft und freiwilligem Medikamentenkauf werden in die Epalrestat-Behandlungsgruppe aufgenommen, Patienten ohne medikamentöse Behandlungsbereitschaft in die Kontrollgruppe. Patienten in der medikamentösen Behandlungsgruppe nehmen dreimal täglich Epalrestat (50 mg) oral ein. Diese Studie soll gleichzeitig in 5 Krankenhäusern auf dem chinesischen Festland durchgeführt werden. Etwa 30 SORD-CMT2-Patienten werden in diese Studie aufgenommen, und die Studiendauer beträgt 36 Monate.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte SORD-CMT2-Patienten.
  • Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Patienten im Alter von > 14 und ≤ 50 Jahren.
  • Ausschluss einer sekundären peripheren Neuropathie (z. B. diabetische periphere Neuropathie)
  • Nehmen Sie freiwillig an klinischen Studien teil, unterschreiben Sie eine Einverständniserklärung und können Sie Forschungsverfahren verstehen und einhalten.

P.S. Patienten, die eine starke Behandlungsbereitschaft haben und freiwillig Epalrestat zur Behandlung kaufen (50 mg, dreimal täglich), werden in die Behandlungsgruppe aufgenommen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer anderen Ursache der peripheren Neuropathie.
  • Probanden mit anderen neurologischen Störungen, die die Bewertung der Studienbehandlung beeinflussen.
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten instabilen Erkrankung, die den an dieser Studie teilnehmenden Probanden innerhalb des letzten 1-Jahres Schaden zufügen kann.
  • Patienten mit schwerem Trauma oder einer Extremitätenoperation vor der Aufnahme oder geplanter Extremitätenoperation vor Abschluss der Nachsorge.
  • Patienten mit vorheriger bilateraler Stabilisierungsoperation des Sprunggelenks.
  • Patienten, die in den 3 Monaten vor der Aufnahme mit anderen verwandten Arzneimitteln behandelt wurden.
  • Haben Sie eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch; eine Vorgeschichte von Alkoholabhängigkeit in den letzten 3 Monaten haben.
  • Probanden, die positiv auf Syphilis-Antikörper und HIV-Antikörper sind.
  • Probanden, deren Thorax-Röntgen und B-Ultraschall Tumore zeigen.
  • Patienten mit schlechter Compliance, die das Follow-up der Studie nicht abschließen können.
  • Patienten, die einer Teilnahme an der Studie nicht zustimmen.
  • Andere Faktoren sind für eine Einbeziehung nicht geeignet.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Epalrestat-Behandlungsgruppe
Epalrestat;Tablette; 50mg; dreimal pro Tag; 36 Monate
Patienten in der Behandlungsgruppe werden mit Epalrestat-Tabletten interveniert.
Andere Namen:
  • Epalrestat Tabletten (YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical. Co., Ltd.)
Kein Eingriff: Kontrollgruppe
Kein Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sorbitspiegel im Serum
Zeitfenster: 36 Monate
Veränderungen der Sorbitspiegel im Serum nach 6, 12, 24 und 36 Monaten
36 Monate
Gesamtpunktzahl der Neuropathie-Einschränkungsskala (ONLS).
Zeitfenster: 36 Monate
Änderungen der ONLS-Skalenwerte nach 6, 12, 24 und 36 Monaten. Der Gesamtwert für den Arm beträgt 5 Punkte und 7 für das Bein; die Gesamtpunktzahl reicht von 0 Punkten (keine Behinderung) bis 12 Punkte (Behinderung)
36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der 10-Meter-Gehtest (10MWRT)
Zeitfenster: 36 Monate
Veränderungen im 10-Meter-Gehtest (10MWRT) nach 6, 12, 24 und 36 Monaten
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. April 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. April 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. April 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2023

Zuletzt verifiziert

1. April 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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