Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Forskning af SORD-CMT Natural History og Epalrestat Treatment (SORD-CMT)

16. april 2023 opdateret af: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

Multicenterstudie af naturhistorie af SORD-relateret Charcot-Marie-Tooth-sygdom og Epalrestat-behandling

Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT) er en gruppe af de mest almindelige arvelige perifere neuropatier med høj klinisk og genetisk heterogenitet. Biallele patogene varianter i SORD-genet, der fører til tab af funktion af SORD-protein, forårsager aksonal degeneration. Aktuel forskning tyder på, at SORD-CMT2 kan være den mest almindelige undertype af AR-CMT2. Det primære formål med denne undersøgelse er at udforske den naturlige historie for SORD-CMT2-patienter ved at detektere ONLS-skalaen og ændringer i serumsorbitolniveauet efter 6., 12., 24. og 36. måned og at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​epalrestat. Patienter med stærk behandlingsvilje og frivilligt køb af lægemidler indgår i epalrestat-behandlingsgruppen, og patienter uden lægemiddelbehandlingsvilje indgår i kontrolgruppen. Patienter i lægemiddelbehandlingsgruppen tager epalrestat (50 mg) oralt tre gange dagligt. Denne undersøgelse forventes at blive udført samtidigt på 5 hospitaler på det kinesiske fastland. Omkring 30 SORD-CMT2 patienter vil blive tilmeldt denne undersøgelse, og undersøgelsesperioden vil være 36 måneder.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftede SORD-CMT2 patienter.
  • Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige patienter, i alderen > 14 og ≤ 50 år.
  • Udelukke sekundær perifer neuropati (f.eks. diabetisk perifer neuropati)
  • Frivilligt deltage i kliniske forsøg, underskrive informeret samtykke og være i stand til at forstå og overholde forskningsprocedurer.

P.S. Patienter, der har en stærk vilje til at behandle og frivilligt køber epalrestat til behandling (50 mg, tre gange dagligt) er inkluderet i behandlingsgruppen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver anden årsag til perifer neuropati.
  • Forsøgspersoner med andre neurologiske lidelser, der påvirker evalueringen af ​​undersøgelsesbehandlingen.
  • Anamnese med klinisk signifikant ustabil medicinsk sygdom, der kan forårsage skade på forsøgspersoner, der deltager i denne undersøgelse inden for det seneste 1 år.
  • Patienter med større traumer eller ekstremitetsoperationer før indskrivning eller planlagt til ekstremitetsoperation før afslutning af opfølgning.
  • Patienter med tidligere bilateral ankelstabiliseringsoperation.
  • Patienter, der blev behandlet med andre relaterede lægemidler i de 3 måneder før indskrivning.
  • Har nogen historie med stofmisbrug; har en historie med alkoholafhængighed inden for de seneste 3 måneder.
  • Forsøgspersoner, der er positive for syfilis-antistof og HIV-antistof.
  • Forsøgspersoner, hvis røntgen af ​​thorax og B-ultralyd viser tumorer.
  • Patienter med dårlig compliance og ude af stand til at gennemføre undersøgelsesopfølgningen.
  • Patienter, der ikke accepterer at deltage i undersøgelsen.
  • Andre faktorer er ikke egnede til inklusion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Epalrestat behandlingsgruppe
Epalrestat;Tablet; 50 mg; tre gange om dagen; 36 måneder
Patienter i behandlingsgruppen interveneres med Epalrestat-tabletter.
Andre navne:
  • Epalrestat tabletter(YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical. Co., Ltd.)
Ingen indgriben: kontrolgruppe
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum sorbitol niveauer
Tidsramme: 36 måneder
Ændringer i serumsorbitolniveauer efter 6, 12, 24 og 36 måneder
36 måneder
Samlet Neuropati Begrænsningsskala (ONLS) score
Tidsramme: 36 måneder
Ændringer i ONLS-skalaen ved 6, 12, 24 og 36 måneder. Den samlede score for armen er 5 point og 7 for benet; den samlede score går fra 0 point (ingen handicap) til 12 point (handicap)
36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
10 meter gangtest (10MWRT)
Tidsramme: 36 måneder
Ændringer i 10-meter gangtesten (10MWRT) efter 6, 12, 24 og 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. april 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2026

Studieafslutning (Forventet)

1. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. april 2023

Sidst verificeret

1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT)

Kliniske forsøg med Epalrestat

3
Abonner