- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT05777226
Forskning af SORD-CMT Natural History og Epalrestat Treatment (SORD-CMT)
16. april 2023 opdateret af: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University
Multicenterstudie af naturhistorie af SORD-relateret Charcot-Marie-Tooth-sygdom og Epalrestat-behandling
Charcot-Marie-Tooth sygdom (CMT) er en gruppe af de mest almindelige arvelige perifere neuropatier med høj klinisk og genetisk heterogenitet.
Biallele patogene varianter i SORD-genet, der fører til tab af funktion af SORD-protein, forårsager aksonal degeneration.
Aktuel forskning tyder på, at SORD-CMT2 kan være den mest almindelige undertype af AR-CMT2.
Det primære formål med denne undersøgelse er at udforske den naturlige historie for SORD-CMT2-patienter ved at detektere ONLS-skalaen og ændringer i serumsorbitolniveauet efter 6., 12., 24. og 36. måned og at evaluere effektiviteten og sikkerheden af epalrestat.
Patienter med stærk behandlingsvilje og frivilligt køb af lægemidler indgår i epalrestat-behandlingsgruppen, og patienter uden lægemiddelbehandlingsvilje indgår i kontrolgruppen.
Patienter i lægemiddelbehandlingsgruppen tager epalrestat (50 mg) oralt tre gange dagligt.
Denne undersøgelse forventes at blive udført samtidigt på 5 hospitaler på det kinesiske fastland.
Omkring 30 SORD-CMT2 patienter vil blive tilmeldt denne undersøgelse, og undersøgelsesperioden vil være 36 måneder.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Zhang Ruxu, PhD
- Telefonnummer: +8618975172668
- E-mail: zhangruxu@vip.163.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
14 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Genetisk bekræftede SORD-CMT2 patienter.
- Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige patienter, i alderen > 14 og ≤ 50 år.
- Udelukke sekundær perifer neuropati (f.eks. diabetisk perifer neuropati)
- Frivilligt deltage i kliniske forsøg, underskrive informeret samtykke og være i stand til at forstå og overholde forskningsprocedurer.
P.S. Patienter, der har en stærk vilje til at behandle og frivilligt køber epalrestat til behandling (50 mg, tre gange dagligt) er inkluderet i behandlingsgruppen.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af enhver anden årsag til perifer neuropati.
- Forsøgspersoner med andre neurologiske lidelser, der påvirker evalueringen af undersøgelsesbehandlingen.
- Anamnese med klinisk signifikant ustabil medicinsk sygdom, der kan forårsage skade på forsøgspersoner, der deltager i denne undersøgelse inden for det seneste 1 år.
- Patienter med større traumer eller ekstremitetsoperationer før indskrivning eller planlagt til ekstremitetsoperation før afslutning af opfølgning.
- Patienter med tidligere bilateral ankelstabiliseringsoperation.
- Patienter, der blev behandlet med andre relaterede lægemidler i de 3 måneder før indskrivning.
- Har nogen historie med stofmisbrug; har en historie med alkoholafhængighed inden for de seneste 3 måneder.
- Forsøgspersoner, der er positive for syfilis-antistof og HIV-antistof.
- Forsøgspersoner, hvis røntgen af thorax og B-ultralyd viser tumorer.
- Patienter med dårlig compliance og ude af stand til at gennemføre undersøgelsesopfølgningen.
- Patienter, der ikke accepterer at deltage i undersøgelsen.
- Andre faktorer er ikke egnede til inklusion.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Epalrestat behandlingsgruppe
Epalrestat;Tablet; 50 mg; tre gange om dagen; 36 måneder
|
Patienter i behandlingsgruppen interveneres med Epalrestat-tabletter.
Andre navne:
|
Ingen indgriben: kontrolgruppe
Ingen indgriben
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Serum sorbitol niveauer
Tidsramme: 36 måneder
|
Ændringer i serumsorbitolniveauer efter 6, 12, 24 og 36 måneder
|
36 måneder
|
Samlet Neuropati Begrænsningsskala (ONLS) score
Tidsramme: 36 måneder
|
Ændringer i ONLS-skalaen ved 6, 12, 24 og 36 måneder. Den samlede score for armen er 5 point og 7 for benet; den samlede score går fra 0 point (ingen handicap) til 12 point (handicap)
|
36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
10 meter gangtest (10MWRT)
Tidsramme: 36 måneder
|
Ændringer i 10-meter gangtesten (10MWRT) efter 6, 12, 24 og 36 måneder
|
36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
1. april 2023
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. april 2026
Studieafslutning (Forventet)
1. april 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
21. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. april 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. april 2023
Sidst verificeret
1. april 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i nervesystemet
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neuromuskulære sygdomme
- Stomatognatiske sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Sygdomme i det perifere nervesystem
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Misdannelser i nervesystemet
- Polyneuropatier
- Tandsygdomme
- Nervekompressionssyndromer
- Charcot-Marie-Tooth sygdom
- Arvelig sensorisk og motorisk neuropati
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Epalrestat
Andre undersøgelses-id-numre
- quick22474
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT)
-
Hereditary Neuropathy FoundationRekrutteringCharcot-Marie-Tooth sygdom | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type IA | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type IB | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2 | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type 2C | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2A2B | Charcot-Marie-Tooth sygdom... og andre forholdForenede Stater
-
University of South FloridaNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...AfsluttetMedfødte abnormiteter | Genetiske sygdomme, medfødte | Nervekompressionssyndromer | Arvelig sensorisk og motorisk neuropati | Heredodegenerative lidelser, nervesystem | Tandsygdomme | Charcot Marie tandsygdom (CMT)Forenede Stater
-
University College, LondonUniversity of IowaUkendtCharcot-Marie-Tooth sygdom, type IA | Charcot-Marie-Tooth sygdom type 2A | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type IB | Charcot-Marie-Tooth sygdom, type XDet Forenede Kongerige
-
University Medical Center GoettingenAfsluttet
-
University Hospital, Clermont-FerrandAktiv, ikke rekrutterendeCharcot-Marie-Tooth Type 1A neuropatiFrankrig
-
University Hospital, Clermont-FerrandAfsluttetCharcot-Marie-Tooth Type 1A neuropatiFrankrig
-
St George's, University of LondonUniversity College London HospitalsUkendtPerifer neuropati | CMT - Charcot-Marie-Tooth Disease | Arvelig perifer neuropati | CMT1ADet Forenede Kongerige
-
Tasly GeneNet Pharmaceuticals Co., LtdRekrutteringCharcot-Marie-Tooth Type 1AKina
-
Nationwide Children's HospitalSuspenderetCharcot-Marie-Tooth Neuropati Type 1AForenede Stater
-
Samsung Medical CenterIkke rekrutterer endnu
Kliniske forsøg med Epalrestat
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityRekruttering
-
Maggie's Pearl, LLCAktiv, ikke rekrutterendePmm2-CDG | Phosphomannomutase 2-mangel | Phosphomannomutase 2 medfødt glykosyleringsforstyrrelse | Phosphomannomutase II medfødt glykosyleringslidelse | Phosphomannomutase II-mangelForenede Stater
-
Sun Yat-sen UniversityAfsluttetTredobbelt negativ brystkræftKina
-
St. John's Research InstituteIkke rekrutterer endnuDiabetisk neuropati periferIndien
-
Samuel Lunenfeld Research Institute, Mount Sinai...University of Toronto; Canadian Anesthesiologists' SocietyAfsluttet