Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A SORD-CMT Természettudományi és Epalrestat-kezelés kutatása (SORD-CMT)

2023. április 16. frissítette: Ruxu Zhang, The Third Xiangya Hospital of Central South University

A SORD-hoz kapcsolódó Charcot-Marie-Tooth betegség és az Epalrestat kezelés többközpontú természetrajzi tanulmánya

A Charcot-Marie-Tooth-kór (CMT) a leggyakoribb örökletes perifériás neuropátiák csoportja, nagy klinikai és genetikai heterogenitással. A SORD gén biallélikus patogén variánsai, amelyek a SORD fehérje funkciójának elvesztéséhez vezetnek, axon degenerációt okoznak. A jelenlegi kutatások szerint a SORD-CMT2 lehet az AR-CMT2 leggyakoribb altípusa. E vizsgálat elsődleges célja a SORD-CMT2 betegek természetes anamnézisének feltárása az ONLS skála pontszámának és a szérum szorbitszint változásainak kimutatásával a 6., 12., 24. és 36. hónapban, valamint az epalrestat hatékonyságának és biztonságosságának értékelése. Az erős kezelési hajlandósággal és önkéntes gyógyszervásárlással rendelkező betegek az epalrestat-kezelési csoportba, a gyógyszeres kezelési hajlandósággal nem rendelkező betegek pedig a kontrollcsoportba tartoznak. A gyógyszeres kezelési csoportba tartozó betegek epalresztátot (50 mg) szájon át naponta háromszor szednek. Ezt a vizsgálatot várhatóan egyidejűleg 5 szárazföldi kínai kórházban fogják elvégezni. Körülbelül 30 SORD-CMT2 beteget vonnak be ebbe a vizsgálatba, és a vizsgálati időszak 36 hónap lesz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt SORD-CMT2 betegek.
  • Férfi vagy nem terhes, nem szoptató nőbetegek, 14 év feletti és ≤ 50 év felettiek.
  • A másodlagos perifériás neuropátia (pl. diabéteszes perifériás neuropátia) kizárása
  • Önként vesz részt a klinikai vizsgálatokban, aláírja a tájékozott beleegyezését, és képes legyen megérteni és betartani a kutatási eljárásokat.

P.S. A kezelési csoportba azok a betegek tartoznak, akik erősen hajlandóak a kezelésre, és önként vásárolnak epalrestatot kezelés céljából (50 mg, naponta háromszor).

Kizárási kritériumok:

  • A perifériás neuropátia bármely más okának jelenléte.
  • A vizsgálati kezelés értékelését befolyásoló egyéb neurológiai rendellenességben szenvedő alanyok.
  • Klinikailag jelentős instabil orvosi betegség anamnézisében, amely károsíthatja a vizsgálatban részt vevő alanyokat az elmúlt 1 évben.
  • Súlyos traumán vagy végtagműtéten átesett betegek felvétele előtt, vagy végtagműtétet terveznek a nyomon követés befejezése előtt.
  • Korábban kétoldali bokastabilizáló műtéten átesett betegek.
  • Azok a betegek, akiket a beiratkozást megelőző 3 hónapban más kapcsolódó gyógyszerekkel kezeltek.
  • rendelkezik bármilyen kábítószerrel való visszaélés előzményében; alkoholfüggősége volt az elmúlt 3 hónapban.
  • Szifilisz- és HIV-ellenanyagra pozitív alanyok.
  • Azok az alanyok, akiknél a mellkasröntgen és a B-ultrahang daganatokat mutat.
  • Olyan betegek, akiknek nincs megfelelő együttműködésük, és nem tudják befejezni a vizsgálati követést.
  • Azok a betegek, akik nem járulnak hozzá a vizsgálatban való részvételhez.
  • Más tényezők nem alkalmasak a felvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Epalrestat kezelési csoport
Epalrestat;Tabletta; 50 mg; háromszor egy nap; 36 hónap
Drog: Epalrestat
A kezelési csoportba tartozó betegeket Epalrestat tablettával adják be.
Más nevek:
  • Epalrestat tabletták (YANGTZE River Pharmaceutical Group Nanjing Pharmaceutical. Vállalat, KFT.)
Nincs beavatkozás: ellenőrző csoport
Nincs beavatkozás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum szorbit szintje
Időkeret: 36 hónap
A szérum szorbitszint változása 6, 12, 24 és 36 hónapban
36 hónap
Az általános neuropátia-korlátozási skála (ONLS) pontszámai
Időkeret: 36 hónap
Változások az ONLS skála pontszámaiban 6, 12, 24 és 36 hónapban. A teljes pontszám a karra 5, a lábra 7; az összpontszám 0 ponttól (nem fogyatékosság) 12 pontig (fogyatékosság) terjed.
36 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 10 méteres sétateszt (10MWRT)
Időkeret: 36 hónap
Változások a 10 méteres sétatesztben (10MWRT) 6, 12, 24 és 36 hónapos korban
36 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Third Xiangya Hospital of Central South University

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2023. április 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. április 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 16.

Utolsó ellenőrzés

2023. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • quick22474

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Charcot-Marie-Tooth-kór (CMT)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Korea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel