SORD-CMTの自然史とエパルレスタット治療の研究 (SORD-CMT)

包含基準:

• 遺伝的に確認されたSORD-CMT2患者。
• -14歳以上50歳以下の男性または妊娠していない、授乳していない女性患者。
• 二次性末梢神経障害（糖尿病性末梢神経障害など）を除外する
• 臨床試験に自発的に参加し、インフォームド コンセントに署名し、研究手順を理解し、遵守できること。

追記治療意欲が高く、治療のためにエパルレスタット（50mg、1日3回）を自発的に購入した患者が治療群に含まれます。

除外基準:

• 末梢神経障害の他の原因の存在。
• -研究治療の評価に影響を与える他の神経障害のある被験者。
• -過去1年以内にこの研究に参加している被験者に害を及ぼす可能性のある臨床的に重要な不安定な医学的疾患の病歴。
• -登録前に大外傷または四肢手術を受けた患者、またはフォローアップの完了前に四肢手術を計画している患者。
• -以前に両側足首安定化手術を受けた患者。
• 登録前3ヶ月間に他の関連薬による治療を受けた患者。
• 薬物乱用の履歴がある;過去3か月以内にアルコール依存症の病歴がある。
• -梅毒抗体およびHIV抗体が陽性である被験者。
• 胸部X線およびB超音波で腫瘍が認められる被験者。
• コンプライアンスが不十分で、研究のフォローアップを完了できない患者。
• -研究への参加に同意しない患者。
• 他の要因は含めるのに適していません。