Výzkumná studie zaměřená na to, jak bezpečné je přejít z emicizumabu na Mim8 u lidí s hemofilií A (HRANICE 5) (FRONTIER 5)
5. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Otevřená bezpečnostní studie u dospělých a dospívajících s hemofilií A s inhibitory FVIII a bez nich Přímý přechod z profylaxe emicizumabem na profylaxi NNC0365-3769 (Mim8)
Tato studie se zabývá tím, jak bezpečné je přejít z emicizumabu na Mim8 u lidí s hemofilií A. Mim8 je nový lék, který se používá k prevenci krvácivých epizod u lidí s hemofilií A. Mim8 funguje tak, že nahrazuje funkci chybějícího srážení krve faktor VIII (FVIII).
Mim8 bude podáván pod kůži pomocí injekčního pera buď jednou týdně, jednou za dva týdny nebo jednou za měsíc.
Účastníci budou proškoleni v používání perového injektoru.
Účastníci si mohou sami zvolit, ve spolupráci s lékařem studie, jak často dostanou Mim8 v této studii.
Kdy účastník dostane svou první injekci Mim8, závisí na jeho současné léčbě emicizumabem.
Účastníci dostanou svou první injekci Mim8 na návštěvě 2. Účastníci dostanou 6 až 27 injekcí Mim8.
Celkový počet injekcí, které účastníci budou mít, závisí na frekvenci jejich dávkování.
Studie bude trvat asi 6-12 měsíců.
Při účasti na této studii existují určitá omezení ohledně toho, co může účastník léku používat.
Více o tom účastníkům sdělí lékař studie.
V případě, že účastníci zaznamenají krvácení, mohou být léčeni dalším hemostatickým lékem po dohodě s lékařem studie.
Účastnice se nemohou zúčastnit, pokud jsou těhotné, kojí nebo plánují otěhotnět během období studie.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
61
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Napoli, Itálie, 80122
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
-
Napoli, Itálie, 80122
- Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon - U.S.D. Centro Regionale Pediatrico Malattie della Coagulazione
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50134
- AOU Careggi Firenze
-
-
-
-
-
Nara, Japonsko, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
-
-
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
Seoul, Jižní Korea, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster University
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Bonn, Německo, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
-
-
-
-
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Vienna, Rakousko, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
-
-
-
-
-
Belfast, Spojené království, BT9 78B
- Belfast City Hospital
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Children's Hospital
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
Sheffield, Spojené království, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta Univ/Childrens Hosp-GA
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Central Michigan University
-
East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48824
- Michigan State University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
- Vanderbilt U Med Ctr_Nashville
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Informovaný souhlas získaný před jakoukoli činností související se studií. Činnosti související se studiem jsou jakékoli postupy, které jsou prováděny jako součást studie, včetně činností k určení vhodnosti pro studii.
- Muž nebo žena s diagnózou vrozené hemofilie A jakékoli závažnosti na základě lékařské dokumentace.
- Věk 12 let nebo více v době podpisu informovaného souhlasu.
- Účastníci léčení emicizumabem jednou týdně (QW), jednou za dva týdny (Q2W) nebo jednou za čtyři týdny (Q4W) podle štítku po dobu alespoň 8 týdnů před screeningem.
- Účastníci, kteří se rozhodli přerušit léčbu emicizumabem a přejít na léčbu Mim8 QW, Q2W nebo jednou měsíčně (QM) po dobu 26 týdnů od zahájení léčby (návštěva 2).
- Ochota a schopnost účastníka a/nebo pečovatele dodržovat naplánované návštěvy a studijní postupy, včetně vyplnění elektronického deníku a dotazníků o výsledcích hlášených pacientem (PRO).
Kritéria vyloučení:
- Účast (tj. podepsaný informovaný souhlas) v jakékoli intervenční klinické studii, s výjimkou emicizumabu, s obdržením poslední dávky během 8 týdnů (nebo 5 poločasů hodnoceného léčivého přípravku [IMP], podle toho, co je delší) před promítání.
- Jakákoli porucha, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit dodržování protokolu nebo bezpečnost účastníka, včetně probíhajících nežádoucích příhod (AE) spojených s emicizumabem.
- Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako podepsaný informovaný souhlas.
- Známé vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A.
- Předchozí nebo současné tromboembolické onemocnění nebo příhody (s výjimkou předchozí trombózy spojené s katétrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá) nebo riziko tromboembolické nemoci, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.
- Neutralizační protilátky proti emicizumabu byly detekovány nebo u pacientů adherentních k léčbě emicizumabem jsou na základě klinických a laboratorních vyšetření podezření.
- Příjem genové terapie FVIII kdykoli.
- Probíhající nebo plánovaná léčba indukcí imunitní tolerance.
- Menší nebo větší chirurgický zákrok, který se plánuje provést po screeningu a během 26týdenního léčebného období.
- Známá nebo suspektní přecitlivělost na studijní intervenci, související produkty, jakékoli složky přípravku nebo na jiné monoklonální protilátky.
- Jaterní dysfunkce definovaná jako aspartátaminotransferáza (AST) a/nebo alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než (>) 3násobek horní hranice v kombinaci s celkovým bilirubinem >1,5násobkem horní hranice naměřené při screeningu.
- Porucha funkce ledvin definovaná jako odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) menší nebo rovna (≤) 30 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2) pro sérový kreatinin měřený při screeningu.
- Žena, která je těhotná, kojí nebo zamýšlí otěhotnět nebo je ve fertilním věku a nepoužívá vysoce účinnou metodu antikoncepce.
- Psychická neschopnost, neochota spolupracovat nebo jazyková bariéra znemožňující dostatečné porozumění a spolupráci.
- Jiné podmínky (např. autoimunitní onemocnění) nebo laboratorní abnormality, které mohou podle hodnocení zkoušejícího zvýšit riziko krvácení nebo trombózy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NNC0365-3769 (Mim8) PPX
Účastníci dostanou profylaxi Mim8 (PPX) subkutánní (s.c.) pomocí předplněného pera DV3407-C1 s fixní dávkou.
|
Účastníci dostanou Mim8 PPX dávkování jednou týdně (QW), dávkování jednou za dva týdny (Q2W) nebo dávkování jednou měsíčně s.c.
injekci pomocí předplněného injektoru DV3407-C1 s fixní dávkou po dobu 26 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od návštěvy 2 (týden 0) do týdne 26
|
Měřeno jako počet událostí.
|
Od návštěvy 2 (týden 0) do týdne 26
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zkušenosti s manipulací s přístrojem pomocí dotazníku HDHPA (Hemophilia Device Handling and Preference Assessment).
Časové okno: Návštěva 8 (po 26 týdnech léčby)
|
Měřeno jako procento účastníků.
HDHPA měří zkušenosti s ovládáním zařízení a preference zařízení.
Opatření se skládá z 26 položek, které se vykazují jednotlivě.
měří se v jednotkách: Procento účastníků = rozdělení odpovědí účastníků v rámci každé kategorie odpovědí pro každou z 26 jednotlivých položek.
|
Návštěva 8 (po 26 týdnech léčby)
|
|
Změna v léčebné zátěži účastníků pomocí celkového skóre měření hemofilie (Hemo-TEM).
Časové okno: Od návštěvy 2 (týden 0) do konce léčby (až 26 týdnů)
|
Měřeno jako body.
Hemo-TEM měří léčebnou zátěž.
Měření se skládá z 26 položek poskytujících 5 doménových skóre a 1 celkové skóre.
Doménové skóre (rozsah skóre): Potíže s injekcí (0-100), fyzický dopad (0-100), obtěžování při léčbě (0-100), zásah do každodenního života (0-100) a emocionální dopad (0-100).
Celkové skóre se pohybuje v rozmezí 0-100.
Vyšší skóre ukazuje na větší léčebnou zátěž.
|
Od návštěvy 2 (týden 0) do konce léčby (až 26 týdnů)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. června 2023
Primární dokončení (Aktuální)
18. července 2024
Dokončení studie (Aktuální)
19. července 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
30. května 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NN7769-4728
- U1111-1281-9323 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
- 2022-003053-66 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .