Un estudio de investigación que analiza qué tan seguro es cambiar de Emicizumab a Mim8 en personas con hemofilia A (FRONTIER 5) (FRONTIER 5)
5 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Estudio de seguridad abierto en adultos y adolescentes con hemofilia A con y sin inhibidores de FVIII que cambian directamente de la profilaxis con emicizumab a la profilaxis con NNC0365-3769 (Mim8)
Este estudio está analizando qué tan seguro es cambiar de emicizumab a Mim8, en personas con hemofilia A. Mim8 es un nuevo medicamento que se usa para prevenir episodios de sangrado en personas con hemofilia A. Mim8 funciona reemplazando la función de la coagulación faltante. factor VIII (FVIII).
Mim8 se inyectará debajo de la piel con un inyector de pluma una vez a la semana, una vez cada dos semanas o una vez al mes.
Los participantes serán capacitados en el uso de la pluma inyectora.
Los participantes pueden elegir ellos mismos, en colaboración con el médico del estudio, la frecuencia con la que reciben Mim8 en este estudio.
El momento en que el participante recibirá su primera inyección de Mim8 depende de su tratamiento actual con emicizumab.
Los participantes recibirán su primera inyección de Mim8 en la Visita 2. Los participantes recibirán entre 6 y 27 inyecciones de Mim8.
El número total de inyecciones que recibirán los participantes depende de su frecuencia de dosificación.
El estudio durará entre 6 y 12 meses.
Mientras participa en este estudio, existen algunas restricciones sobre qué medicamento puede usar el participante.
El médico del estudio les dará más información a los participantes sobre esto.
En caso de que los participantes experimenten hemorragias, estas pueden tratarse con medicamentos hemostáticos adicionales según lo acordado con el médico del estudio.
Las participantes femeninas no pueden participar si están embarazadas, amamantando o planean quedar embarazadas durante el período del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
61
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Bonn, Alemania, 53127
- Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
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Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Vienna, Austria, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Brussels, Bélgica, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- McMaster University
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, Corea del Sur, 05278
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- St Joseph's Hospital Foundation
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Augusta Univ/Childrens Hosp-GA
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Med. Cntr
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Central Michigan University
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48824
- Michigan State University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt U Med Ctr_Nashville
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Bron, Francia, 69500
- Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, Italia, 80122
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
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Napoli, Italia, 80122
- Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon - U.S.D. Centro Regionale Pediatrico Malattie della Coagulazione
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Tuscany
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Florence, Tuscany, Italia, 50134
- AOU Careggi Firenze
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Nara, Japón, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
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Belfast, Reino Unido, BT9 78B
- Belfast City Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Children's Hospital
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Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado obtenido antes de cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos los procedimientos que se llevan a cabo como parte del estudio, incluidas las actividades para determinar la idoneidad para el estudio.
- Hombre o mujer con diagnóstico de hemofilia A congénita de cualquier gravedad basado en registros médicos.
- Tener 12 años o más al momento de firmar el consentimiento informado.
- Participantes tratados con emicizumab una vez a la semana (QW), una vez cada dos semanas (Q2W) o una vez cada cuatro semanas (Q4W) según la etiqueta durante al menos 8 semanas antes de la selección.
- Participantes que eligieron interrumpir el tratamiento con emicizumab y cambiar a Mim8 QW, Q2W o tratamiento una vez al mes (QM) durante 26 semanas desde el inicio del tratamiento (Visita 2).
- Disposición y capacidad del participante y/o cuidador para cumplir con las visitas programadas y los procedimientos del estudio, incluida la realización de un diario electrónico y cuestionarios de resultados informados por el paciente (PRO).
Criterio de exclusión:
- Participación (es decir, consentimiento informado firmado) en cualquier estudio clínico de intervención, con la excepción de emicizumab, con recepción de la última dosis dentro de las 8 semanas (o 5 semividas del medicamento en investigación [IMP], lo que sea más largo) antes poner en pantalla.
- Cualquier trastorno que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro el cumplimiento del protocolo o la seguridad por parte del participante, incluidos los eventos adversos (AA) en curso asociados con emicizumab.
- Participación previa en este estudio. La participación se define como consentimiento informado firmado.
- Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos conocidos distintos de la hemofilia A.
- Enfermedad o eventos tromboembólicos previos o actuales (a excepción de la trombosis anterior asociada al catéter para la cual no se está realizando actualmente un tratamiento antitrombótico) o riesgo de enfermedad tromboembólica, según lo evaluado por el investigador.
- Se han detectado anticuerpos neutralizantes contra emicizumab o, en el caso de los pacientes que siguen el tratamiento con emicizumab, se sospecha según las evaluaciones clínicas y de laboratorio.
- Recepción de terapia génica de FVIII en cualquier momento.
- Terapia de inducción de inmunotolerancia en curso o planificada.
- Cirugía menor o mayor planificada para realizarse después de la selección y durante el período de tratamiento de 26 semanas.
- Hipersensibilidad conocida o sospechada a la intervención del estudio, productos relacionados, cualquier componente del producto u otros anticuerpos monoclonales.
- Disfunción hepática definida como aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) superior a (>) 3 veces el límite superior combinado con bilirrubina total > 1,5 veces el límite superior medido en la selección.
- Insuficiencia renal definida como tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) menor o igual a (≤) 30 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m^2) para la creatinina sérica medida en la selección.
- Mujer que está embarazada, amamantando o tiene la intención de quedar embarazada o está en edad fértil y no usa un método anticonceptivo altamente efectivo.
- Incapacidad mental, falta de voluntad para cooperar o una barrera del idioma que impide la comprensión y la cooperación adecuadas.
- Otras condiciones (por ej. enfermedad autoinmune) o anormalidad de laboratorio que puede aumentar el riesgo de sangrado o trombosis según lo evaluado por el investigador.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: NNC0365-3769 (Mim8) PPX
Los participantes recibirán una inyección subcutánea (s.c.) de profilaxis Mim8 (PPX) mediante un inyector de pluma precargado de dosis fija DV3407-C1.
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Los participantes recibirán una dosis de Mim8 PPX una vez a la semana (QW), una dosis cada dos semanas (Q2W) o una dosis mensual s.c.
inyección utilizando una pluma-inyector de dosis fija DV3407-C1 precargada durante 26 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la visita 2 (semana 0) hasta la semana 26
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Medido como recuento de eventos.
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Desde la visita 2 (semana 0) hasta la semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Experiencia en el manejo de dispositivos utilizando el cuestionario de evaluación de preferencia y manejo de dispositivos de hemofilia (HDHPA)
Periodo de tiempo: Visita 8 (después de 26 semanas de tratamiento)
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Medido como porcentaje de participantes.
HDHPA mide la experiencia de manejo de dispositivos y la preferencia de dispositivos.
La medida consta de 26 ítems que se reportan individualmente.
se mide en unidades: Porcentaje de participantes = la distribución de las respuestas de los participantes dentro de cada categoría de respuesta, para cada uno de los 26 ítems individuales.
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Visita 8 (después de 26 semanas de tratamiento)
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Cambio en la carga de tratamiento de los participantes utilizando la puntuación total de la medida de la experiencia del tratamiento de la hemofilia (Hemo-TEM)
Periodo de tiempo: Desde la Visita 2 (semana 0) hasta el final del tratamiento (hasta 26 semanas)
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Medido como puntos de puntuación.
Hemo-TEM mide la carga del tratamiento.
La medida consta de 26 ítems que arrojan 5 puntajes de dominio y 1 puntaje total.
Puntuaciones de dominio (rango de puntuación): Dificultades de inyección (0-100), impacto físico (0-100), molestia del tratamiento (0-100), interferencia con la vida diaria (0-100) e impacto emocional (0-100).
La puntuación total oscila entre 0 y 100.
Las puntuaciones más altas indican una mayor carga de tratamiento.
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Desde la Visita 2 (semana 0) hasta el final del tratamiento (hasta 26 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
18 de julio de 2024
Finalización del estudio (Actual)
19 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
30 de mayo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- fosfatasa de proteína 4
Otros números de identificación del estudio
- NN7769-4728
- U1111-1281-9323 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2022-003053-66 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .