Tutkimustutkimus, jossa tarkastellaan, kuinka turvallista on vaihtaa emitistsumabista Mim8:aan hemofilia A:ta sairastavilla (FRONTIER 5) (FRONTIER 5)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Tietoinen suostumus saatu ennen kaikkea tutkimukseen liittyvää toimintaa. Tutkimukseen liittyvät toiminnot ovat mitä tahansa toimenpiteitä, jotka suoritetaan osana tutkimusta, mukaan lukien toimet, joilla määritetään tutkimukseen soveltuvuus.
2. Mies tai nainen, jolla on diagnosoitu synnynnäinen hemofilia A minkä tahansa vaikeusasteen perusteella lääketieteellisten tietojen perusteella.
3. Ikä 12 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
4. Osallistujat, joita hoidettiin emitsitsumabilla kerran viikossa (QW), kerran kahdessa viikossa (Q2W) tai kerran neljässä viikossa (Q4W) etiketin mukaan vähintään 8 viikon ajan ennen seulontaa.
5. Osallistujat, jotka päättävät keskeyttää emitistsumabihoidon ja siirtyä Mim8 QW-, Q2W- tai kerran kuukaudessa (QM) tapahtuvaan hoitoon 26 viikon ajan hoidon aloittamisesta (käynti 2).
6. Osallistujan ja/tai hoitajan halu ja kyky noudattaa suunniteltuja käyntejä ja tutkimusmenettelyjä, mukaan lukien sähköisen päiväkirjan ja potilaiden raportoimien tulosten (PRO) kyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Osallistuminen (eli allekirjoitettu tietoinen suostumus) mihin tahansa interventio-, kliiniseen tutkimukseen, emitistsumabia lukuun ottamatta, viimeisen annoksen vastaanottamisen jälkeen 8 viikon sisällä (tai tutkimuslääkkeen [IMP] viiden puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi) ennen seulonta.
2. Mikä tahansa häiriö, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa osallistujan noudattamisen protokollan tai turvallisuuden kanssa, mukaan lukien emitistsumabiin liittyvät jatkuvat haittatapahtumat (AE).
3. Aikaisempi osallistuminen tähän tutkimukseen. Osallistuminen määritellään allekirjoitettuna tietoon perustuvana suostumuksena.
4. Tunnetut synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia A.
5. Aiempi tai nykyinen tromboembolinen sairaus tai tapahtumat (lukuun ottamatta aikaisempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa) tai tromboembolisen sairauden riski tutkijan arvioiden mukaan.
6. Emitistsumabia vastaan ​​on havaittu neutraloivia vasta-aineita tai niitä epäillään kliinisten ja laboratoriotutkimusten perusteella potilailla, jotka ovat jatkaneet emitistsumabihoitoa.
7. FVIII-geeniterapian vastaanotto milloin tahansa.
8. Meneillään oleva tai suunniteltu immuunitoleranssin induktiohoito.
9. Pieni tai suuri leikkaus on suunniteltu tehtäväksi seulonnan jälkeen ja 26 viikon hoitojakson aikana.
10. Tunnettu tai epäilty yliherkkyys tutkimustoimenpiteille, niihin liittyville tuotteille, tuotteen aineosille tai muille monoklonaalisille vasta-aineille.
11. Maksan toimintahäiriö, joka määritellään aspartaattiaminotransferaasiksi (AST) ja/tai alaniiniaminotransferaasiksi (ALT) yli (>) 3 kertaa yläraja yhdistettynä kokonaisbilirubiiniin > 1,5 kertaa seulonnassa mitattu yläraja.
12. Munuaisten vajaatoiminta määritellään arvioiduksi glomerulussuodatusnopeudeksi (eGFR), joka on pienempi tai yhtä suuri (≤) 30 millilitraa minuutissa per 1,73 neliömetriä (mL/min/1,73) m^2) seerumin kreatiniinille seulonnassa mitattuna.
13. Nainen, joka on raskaana, imettää tai aikoo tulla raskaaksi tai on hedelmällisessä iässä ja ei käytä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää.
14. Henkinen kyvyttömyys, haluttomuus tehdä yhteistyötä tai kielimuuri, joka estää riittävän ymmärryksen ja yhteistyön.
15. Muut ehdot (esim. autoimmuunisairaus) tai laboratorioarvojen poikkeavuus, joka voi lisätä verenvuodon tai tromboosin riskiä tutkijan arvioiden mukaan.