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血友病A患者におけるエミシズマブからMim8への切り替えがどの程度安全であるかを調査した研究 (FRONTIER 5) (FRONTIER 5)

2024年4月23日 更新者：Novo Nordisk A/S

エミシズマブ予防から NNC0365-3769 (Mim8) 予防に直接切り替える FVIII 阻害剤の有無による血友病 A の成人および青少年を対象とした非盲検安全性研究

この研究では、血友病 A 患者を対象に、エミシズマブから Mim8 に切り替えることがどの程度安全なのかを調べています。Mim8 は、血友病 A 患者の出血エピソードを予防するために使用される新薬です。Mim8 は、欠落している凝固機能を置き換えることによって機能します。第 VIII 因子 (FVIII)。 Mim8 は、週に 1 回、2 週間に 1 回、または月に 1 回、ペン型注射器を使用して皮下に注射されます。 参加者はペン型インジェクターの使い方を訓練されます。 参加者は、研究医師と協力して、この研究でMim8を投与する頻度を自分で選択できます。 参加者が最初の Mim8 注射をいつ受けるかは、エミシズマブによる現在の治療によって異なります。 参加者は、訪問 2 で最初の Mim8 注射を受けます。参加者は、6 ～ 27 回の Mim8 注射を受けます。 参加者が受ける注射の総数は、投与頻度によって異なります。 研究は約6〜12か月間続きます。 この研究に参加している間、医学参加者が使用できるものにはいくつかの制限があります。 研究担当医師が参加者にこれについて詳しく説明します。 参加者が出血を経験した場合、治験医師の同意に従って追加の止血薬で治療することができます。 女性参加者が妊娠中、授乳中、または研究期間中に妊娠する予定がある場合は参加できません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

48

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hosp-Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • St Joseph's Children's Hospita
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Central Michigan University
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Vanderbilt U Med Ctr_Nashville
  • イギリス
      • Belfast、イギリス、BT9 78B
        • Belfast City Hospital
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • イタリア
      • Firenze、イタリア、50134
        • AOU Careggi Firenze
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli、イタリア、80122
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、A 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Wien、オーストリア、1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • カナダ
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • McMaster University
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Universitario Regional de Málaga
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Vivantes Klinikum am Friedrichshain
      • Bonn、ドイツ、53127
        • Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
  • フランス
      • Bron、フランス、69500
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Cardiologique Louis Pradel-1
  • ベルギー
      • Bruxelles、ベルギー、1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
  • 南アフリカ
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国、03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul、大韓民国、05278
        • Gangdong Kyung Hee University Hospital
  • 日本
      • Nara、日本、634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 研究関連の活動の前にインフォームドコンセントを取得します。 研究関連の活動とは、研究の適合性を判断する活動を含む、研究の一部として実行されるあらゆる手順です。
  2. 医療記録に基づいて、あらゆる重症度の先天性血友病Aと診断された男性または女性。
  3. インフォームドコンセントに署名した時点で年齢が 12 歳以上であること。
  4. 参加者は、スクリーニング前の少なくとも8週間、ラベルに従って週1回（QW）、2週間に1回（Q2W）、または4週間に1回（Q4W）のエミシズマブによる治療を受けた。
  5. 治療開始から26週間、エミシズマブ治療を中止し、Mim8 QW、Q2W、または月1回（QM）治療に切り替えることを選択した参加者（訪問2）。
  6. 参加者および/または介護者が、電子日記や患者報告アウトカム (PRO) アンケートへの記入を含む、予定された訪問および研究手順に従う意欲および能力。

除外基準:

  1. エミシズマブを除く介入臨床研究への参加（つまり、インフォームドコンセントへの署名）があり、8週間以内（または治験薬[IMP]の5半減期のいずれか長い方）以内に最後の投与を受けている。ふるい分け。
  2. エミシズマブに関連する進行中の有害事象（AE）を含む、治験責任医師の意見で参加者のプロトコール遵守または安全性を危険にさらす可能性があるあらゆる障害。
  3. この研究への以前の参加。 参加は、署名されたインフォームドコンセントとして定義されます。
  4. 血友病A以外の既知の先天性または後天性凝固障害。
  5. 過去または現在の血栓塞栓性疾患またはイベント（抗血栓治療が現在進行中でない過去のカテーテル関連血栓症を除く）、または研究者によって評価された血栓塞栓性疾患のリスク。
  6. エミシズマブに対する中和抗体が検出されているか、エミシズマブ治療を遵守している患者の場合、臨床評価および検査室評価に基づいて中和抗体が疑われています。
  7. FVIII 遺伝子治療をいつでも受けられます。
  8. 免疫寛容導入療法が進行中または計画されている。
  9. 小規模または大規模な手術は、スクリーニング後および 26 週間の治療期間中に行われる予定です。
  10. -研究介入、関連製品、製品の成分、または他のモノクローナル抗体に対する過敏症が既知または疑われる。
  11. 肝機能障害は、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が上限の3倍（>）を超え、総ビリルビンがスクリーニング時に測定された上限の1​​.5倍を超えるものとして定義されます。
  12. 腎障害は、推定糸球体濾過量 (eGFR) が 1.73 平方メートルあたり 1 分あたり 30 ミリリットル (mL/min/1.73) 以下 (≤) であると定義されます。 m^2) スクリーニング時に測定された血清クレアチニン。
  13. 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している、または出産の可能性があり、効果の高い避妊法を使用していない女性。
  14. 精神的無能、協力意欲のなさ、または言語の壁により適切な理解と協力が妨げられている。
  15. その他の条件 (例: 自己免疫疾患）、または研究者が評価した出血や血栓症のリスクを高める可能性のある検査異常。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NNC0365-3769 (Mim8) PPX
参加者は、充填済み固定用量 DV3407-C1 ペン型注射器を使用して、Mim8 予防 (PPX) 皮下 (s.c.) 注射を受けます。
薬：NNC0365-3769 (Mim8) PPX
参加者は、Mim8 PPX を週 1 回投与 (QW)、2 週間に 1 回投与 (Q2W)、または月 1 回皮下投与を受けます。 充填済みの固定用量 DV3407-C1 ペン型注射器を使用して 26 週間注射します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象の数
時間枠：訪問 2 (0 週目) から 26 週目まで
イベントの数として測定されます。
訪問 2 (0 週目) から 26 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血友病機器の取り扱いと好みの評価 (HDHPA) アンケートを使用した機器の取り扱い経験
時間枠：訪問 8 (26 週間の治療後)
参加者の割合として測定されます。 HDHPA は、デバイスの取り扱いエクスペリエンスとデバイスの好みを測定します。 この措置は 26 項目からなり、個別に報告されます。 それは単位で測定されます: 参加者の割合 = 26 の個々の項目ごとの、各回答カテゴリー内の参加者の回答の分布。
訪問 8 (26 週間の治療後)
血友病治療経験尺度（Hemo-TEM）合計スコアを用いた参加者の治療負担の変化
時間枠：来院 2 (0 週目) から治療終了まで (最長 26 週)
スコアポイントとして測定されます。 Hemo-TEM は治療負担を測定します。 この尺度は 26 項目で構成され、5 つのドメイン スコアと 1 つの合計スコアが得られます。 ドメインスコア (スコア範囲): 注射の難しさ (0 ～ 100)、身体的影響 (0 ～ 100)、治療の煩わしさ (0 ～ 100)、日常生活への干渉 (0 ～ 100)、および感情的な影響 (0 ～ 100)。 合計スコアの範囲は 0 ～ 100 です。 スコアが高いほど、治療負担が大きいことを示します。
来院 2 (0 週目) から治療終了まで (最長 26 週)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年6月26日

一次修了 (推定)

2024年9月9日

研究の完了 (推定)

2024年12月11日

試験登録日

最初に提出

2023年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月12日

最初の投稿 (実際)

2023年5月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月23日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NN7769-4728
  • U1111-1281-9323 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
  • 2022-003053-66 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novonordisk-trials.com でのノボ ノルディスクの開示義務によると

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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