Badanie naukowe oceniające, jak bezpieczne jest przejście z emicizumabu na Mim8 u osób z hemofilią typu A (GRANICA 5) (FRONTIER 5)

Kryteria przyjęcia:

1. Świadoma zgoda uzyskana przed podjęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Czynności związane z badaniem to wszelkie procedury przeprowadzane w ramach badania, w tym czynności mające na celu określenie przydatności do badania.
2. Mężczyzna lub kobieta z rozpoznaniem wrodzonej hemofilii A o dowolnym nasileniu na podstawie dokumentacji medycznej.
3. Wiek 12 lat lub więcej w momencie podpisania świadomej zgody.
4. Uczestnicy leczeni emicizumabem raz w tygodniu (QW), raz na dwa tygodnie (Q2W) lub raz na cztery tygodnie (Q4W) zgodnie z etykietą przez co najmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
5. Uczestnicy decydujący się na przerwanie leczenia emicizumabem i przejście na leczenie Mim8 QW, Q2W lub raz w miesiącu (QM) przez 26 tygodni od rozpoczęcia leczenia (Wizyta 2).
6. Chęć i zdolność uczestnika i/lub opiekuna do przestrzegania zaplanowanych wizyt i procedur badania, w tym wypełniania elektronicznego dziennika i kwestionariuszy zgłaszanych przez pacjentów (PRO).

Kryteria wyłączenia:

1. Udział (tj. podpisana świadoma zgoda) w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym, z wyjątkiem emicizumabu, z otrzymaniem ostatniej dawki w ciągu 8 tygodni (lub 5 okresów półtrwania badanego produktu leczniczego [IMP], w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed ekranizacja.
2. Jakiekolwiek zaburzenie, które zdaniem badacza mogłoby zagrozić przestrzeganiu przez uczestnika protokołu lub bezpieczeństwu, w tym trwające zdarzenia niepożądane (AE) związane z emicizumabem.
3. Poprzedni udział w tym badaniu. Uczestnictwo definiuje się jako podpisaną świadomą zgodę.
4. Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A.
5. Przebyta lub obecna choroba lub zdarzenia zakrzepowo-zatorowe (z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której obecnie nie stosuje się leczenia przeciwzakrzepowego) lub ryzyko choroby zakrzepowo-zatorowej, ocenione przez badacza.
6. Wykryto przeciwciała neutralizujące skierowane przeciwko emicizumabowi lub podejrzewa się je u pacjentów stosujących się do leczenia emicizumabem na podstawie oceny klinicznej i laboratoryjnej.
7. Otrzymanie terapii genowej FVIII w dowolnym momencie.
8. Trwająca lub planowana terapia indukująca tolerancję immunologiczną.
9. Mała lub duża operacja planowana po badaniu przesiewowym i podczas 26-tygodniowego okresu leczenia.
10. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na interwencję badawczą, produkty pokrewne, jakiekolwiek składniki produktu lub inne przeciwciała monoklonalne.
11. Dysfunkcja wątroby zdefiniowana jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i (lub) aminotransferaza alaninowa (ALT) większa niż (>) 3-krotna górna granica w połączeniu ze stężeniem bilirubiny całkowitej >1,5-krotnością górnej granicy mierzonej podczas badań przesiewowych.
12. Zaburzenia czynności nerek definiowane jako oszacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) mniejszy lub równy (≤) 30 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2) dla kreatyniny w surowicy mierzonej podczas badań przesiewowych.
13. Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub zamierzająca zajść w ciążę lub mogąca zajść w ciążę i niestosująca wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
14. Niezdolność umysłowa, niechęć do współpracy lub bariera językowa uniemożliwiająca odpowiednie zrozumienie i współpracę.
15. Inne warunki (np. choroba autoimmunologiczna) lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które według oceny badacza mogą zwiększać ryzyko krwawienia lub zakrzepicy.