A형 혈우병 환자를 대상으로 Emicizumab에서 Mim8로 전환하는 것이 얼마나 안전한지 살펴보는 연구(FRONTIER 5) (FRONTIER 5)
2024년 4월 23일 업데이트: Novo Nordisk A/S
Emicizumab 예방에서 NNC0365-3769(Mim8) 예방으로 직접 전환하는 FVIII 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A가 있는 성인 및 청소년에 대한 공개 라벨 안전성 연구
이 연구는 A형 혈우병 환자를 대상으로 에미시주맙에서 Mim8로 전환하는 것이 얼마나 안전한지 살펴보고 있습니다. Mim8은 A형 혈우병 환자의 출혈 에피소드를 예방하는 데 사용되는 신약입니다. Mim8은 누락된 응고 기능을 대체하여 작동합니다. 인자 VIII(FVIII).
Mim8은 매주 한 번, 2주에 한 번 또는 한 달에 한 번 펜 주입기를 사용하여 피부 아래에 주입됩니다.
참가자는 펜 인젝터 사용에 대한 교육을 받습니다.
참가자는 이 연구에서 Mim8을 얼마나 자주 받는지 연구 의사와 협력하여 스스로 선택할 수 있습니다.
참가자가 첫 번째 Mim8 주사를 맞는 시기는 emicizumab을 사용한 현재 치료에 따라 다릅니다.
참가자는 방문 2에서 첫 번째 Mim8 주사를 받습니다. 참가자는 6~27회의 Mim8 주사를 받습니다.
참가자가 가질 총 주사 횟수는 투약 빈도에 따라 다릅니다.
연구는 약 6-12개월 동안 지속됩니다.
이 연구에 참여하는 동안 참여자가 사용할 수 있는 의약품에 대한 몇 가지 제한 사항이 있습니다.
연구 의사는 참가자들에게 이에 대해 더 많이 말할 것입니다.
참가자가 출혈을 경험하는 경우 연구 의사와 동의한 추가 지혈제로 치료할 수 있습니다.
여성 참가자는 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획이 있는 경우 참여할 수 없습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
48
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novo Nordisk
- 전화번호: (+1) 866-867-7178
- 이메일: clinicaltrials@novonordisk.com
연구 장소
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Seoul, 대한민국, 05278
- Gangdong Kyung Hee University Hospital
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Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum am Friedrichshain
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Bonn, 독일, 53127
- Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hosp-Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33607
- St Joseph's Children's Hospita
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Central Michigan University
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Vanderbilt U Med Ctr_Nashville
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Bruxelles, 벨기에, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
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Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Universitario Regional de Málaga
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Belfast, 영국, BT9 78B
- Belfast City Hospital
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- Arthur Bloom Haemophilia Centre
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
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Sheffield, 영국, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
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Innsbruck, 오스트리아, A 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Wien, 오스트리아, 1090
- AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
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Firenze, 이탈리아, 50134
- AOU Careggi Firenze
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Milano, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Napoli, 이탈리아, 80122
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
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Nara, 일본, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- McMaster University
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Bron, 프랑스, 69500
- Hospices Civils de Lyon-Hopital Cardiologique Louis Pradel-1
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 관련 활동 전에 사전 동의를 얻었습니다. 연구 관련 활동은 연구 적합성을 결정하는 활동을 포함하여 연구의 일부로 수행되는 모든 절차입니다.
- 의료 기록을 기반으로 심각도에 관계없이 선천성 혈우병 A 진단을 받은 남성 또는 여성.
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 12세 이상.
- 참가자는 스크리닝 전 최소 8주 동안 레이블에 따라 매주 1회(QW), 2주에 1회(Q2W) 또는 4주에 1회(Q4W) 에미시주맙으로 치료를 받았습니다.
- emicizumab 치료를 중단하고 치료 시작 후 26주 동안 Mim8 QW, Q2W 또는 월 1회(QM) 치료로 전환하기로 선택한 참가자(방문 2).
- 참가자 및/또는 간병인이 전자 일기 및 환자 보고 결과(PRO) 설문지 작성을 포함하여 예정된 방문 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 에미시주맙을 제외한 모든 중재적, 임상 연구에 참여(서명된 정보에 입각한 동의서) 이전 8주(또는 시험용 의약품[IMP]의 5 반감기 중 더 긴 기간) 내에 마지막 용량을 투여받은 경우 상영.
- 에미시주맙과 관련된 진행 중인 이상 반응(AE)을 포함하여 조사자의 의견에 참가자의 프로토콜 또는 안전 준수를 위태롭게 할 수 있는 모든 장애.
- 이 연구에 대한 이전 참여. 참여는 서명된 사전 동의로 정의됩니다.
- A형 혈우병 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 조사자가 평가한 이전 또는 현재 혈전색전성 질환 또는 사건(항혈전 치료가 현재 진행되지 않는 이전 카테터 관련 혈전증 제외) 또는 혈전색전성 질환의 위험.
- 에미시주맙에 대한 중화 항체가 검출되었거나 에미시주맙 요법을 준수하는 환자의 경우 임상 및 실험실 평가에 근거하여 의심됩니다.
- 언제든지 FVIII 유전자 치료를 받을 수 있습니다.
- 진행 중이거나 계획된 면역 관용 유도 요법.
- 스크리닝 후 26주 치료 기간 동안 경미하거나 대수술이 예정되어 있습니다.
- 연구 개입, 관련 제품, 제품의 구성 성분 또는 기타 단클론 항체에 대해 알려진 또는 의심되는 과민성.
- 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT)가 스크리닝 시 측정된 상한값의 1.5배를 초과하는 총 빌리루빈과 조합하여 상한값의 3배를 초과(>)하는 것으로 정의되는 간 기능 장애.
- 예상 사구체 여과율(eGFR)이 1.73제곱미터당 분당 30밀리리터(mL/min/1.73 이하) 이하(≤)로 정의되는 신장애 m^2) 스크리닝 시 측정된 혈청 크레아티닌의 경우.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 계획 중이거나 가임 가능성이 있고 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않는 여성.
- 정신적 무능력, 협력 의지가 없거나 적절한 이해와 협력을 방해하는 언어 장벽.
- 기타 조건(예: 자가면역 질환) 또는 연구자가 평가한 출혈 또는 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 검사실 이상.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NNC0365-3769 (Mim8) PPX
참가자는 미리 채워진 고정 용량 DV3407-C1 펜 주입기를 사용하여 Mim8 예방(PPX) 피하(s.c.) 주사를 받습니다.
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참가자는 Mim8 PPX를 주 1회 투여(QW), 2주에 1회 투여(Q2W) 또는 월 1회 투여 s.c.
미리 채워진 고정 용량 DV3407-C1 펜 주입기를 사용하여 26주 동안 주입합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 이상 반응의 수
기간: 방문 2(0주차)부터 26주차까지
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이벤트 수로 측정됩니다.
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방문 2(0주차)부터 26주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈우병 기기 취급 및 선호도 평가(HDHPA) 설문지를 사용한 기기 취급 경험
기간: 방문 8(치료 26주 후)
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참가자의 백분율로 측정됩니다.
HDHPA는 기기 취급 경험과 기기 선호도를 측정합니다.
이 조치는 개별적으로 보고되는 26개 항목으로 구성됩니다.
단위 측정입니다. 참가자 비율 = 26개 개별 항목 각각에 대한 각 응답 범주 내 참가자 답변 분포.
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방문 8(치료 26주 후)
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혈우병 치료 경험 척도(Hemo-TEM) 총점을 이용한 참여자의 치료부담 변화
기간: 방문 2(0주차)부터 치료 종료까지(최대 26주)
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점수로 측정됩니다.
Hemo-TEM은 치료 부담을 측정합니다.
이 측정은 5개의 도메인 점수와 1개의 총점을 생성하는 26개 항목으로 구성됩니다.
영역 점수(점수 범위): 주사 어려움(0-100), 신체적 영향(0-100), 치료 방해(0-100), 일상생활 방해(0-100) 및 정서적 영향(0-100).
총 점수 범위는 0-100입니다.
점수가 높을수록 치료 부담이 크다는 것을 나타냅니다.
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방문 2(0주차)부터 치료 종료까지(최대 26주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 26일
기본 완료 (추정된)
2024년 9월 9일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 12일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- NN7769-4728
- U1111-1281-9323 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2022-003053-66 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 약속에 따름
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
NNC0365-3769 (Mim8) PPX에 대한 임상 시험
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Novo Nordisk A/S완전한건강한 자원봉사자 | 억제제가 있거나 없는 A형 혈우병미국, 독일, 스페인, 오스트리아, 불가리아, 이탈리아, 일본, 남아프리카, 스위스, 칠면조, 영국, 폴란드
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