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Uno studio di ricerca che esamina quanto sia sicuro passare da Emicizumab a Mim8 nelle persone con emofilia A (FRONTIERA 5) (FRONTIER 5)

5 dicembre 2025 aggiornato da: Novo Nordisk A/S

Studio in aperto sulla sicurezza in adulti e adolescenti affetti da emofilia A con e senza inibitori del FVIII Passaggio diretto dalla profilassi con emicizumab alla profilassi NNC0365-3769 (Mim8)

Questo studio sta esaminando quanto sia sicuro passare da emicizumab a Mim8, nelle persone con emofilia A. Mim8 è un nuovo medicinale utilizzato per prevenire episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia A. Mim8 agisce sostituendo la funzione della coagulazione mancante fattore VIII (FVIII). Mim8 verrà iniettato sotto la pelle utilizzando un iniettore a penna una volta alla settimana, una volta ogni due settimane o una volta al mese. I partecipanti saranno addestrati all'uso dell'iniettore a penna. I partecipanti possono scegliere autonomamente, in collaborazione con il medico dello studio, la frequenza con cui ricevono Mim8 in questo studio. Quando il partecipante riceverà la prima iniezione di Mim8 dipende dal suo attuale trattamento con emicizumab. I partecipanti riceveranno la loro prima iniezione di Mim8 alla Visita 2. I partecipanti avranno tra 6 e 27 iniezioni di Mim8. Il numero totale di iniezioni che i partecipanti avranno dipende dalla loro frequenza di dosaggio. Lo studio durerà per circa 6-12 mesi. Durante la partecipazione a questo studio, ci sono alcune restrizioni su quale medicinale può usare il partecipante. Il medico dello studio dirà ai partecipanti di più su questo. Nel caso in cui i partecipanti sperimentino sanguinamenti, questi possono essere trattati con farmaci emostatici aggiuntivi come concordato con il medico dello studio. Le partecipanti di sesso femminile non possono partecipare se sono incinte, allattano o pianificano una gravidanza durante il periodo di studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Vienna, Austria, 1090
        • AKH - Klin. Abt. f. Haematologie u. Haemostaseologie
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc - Service Hématologie
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud, 05278
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Hospices Civils de Lyon- Hopital Louis Pradel-1
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Bonn, Germania, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn - Institut für Experimentelle Hämatologie
  • Giappone
      • Nara, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Napoli, Italia, 80122
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale Santobono Pausilipon
      • Napoli, Italia, 80122
        • Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon - U.S.D. Centro Regionale Pediatrico Malattie della Coagulazione
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • AOU Careggi Firenze
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 78B
        • Belfast City Hospital
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
        • Arthur Bloom Haemophilia Centre
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Center
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • UC Denver Hemoph & Thrombo Ctr
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • St Joseph's Hospital Foundation
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Augusta Univ/Childrens Hosp-GA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Central Michigan University
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Michigan State University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Vanderbilt U Med Ctr_Nashville
  • Sud Africa
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sud Africa, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato ottenuto prima di qualsiasi attività correlata allo studio. Le attività correlate allo studio sono tutte le procedure svolte nell'ambito dello studio, comprese le attività per determinare l'idoneità allo studio.
  2. Maschio o femmina con diagnosi di emofilia congenita A di qualsiasi gravità sulla base delle cartelle cliniche.
  3. Età 12 anni o superiore al momento della firma del consenso informato.
  4. - Partecipanti trattati con emicizumab una volta alla settimana (QW), una volta ogni due settimane (Q2W) o una volta ogni quattro settimane (Q4W) secondo l'etichetta per almeno 8 settimane prima dello screening.
  5. - Partecipanti che scelgono di interrompere il trattamento con emicizumab e passare al trattamento Mim8 QW, Q2W o una volta al mese (QM) per 26 settimane dall'inizio del trattamento (Visita 2).
  6. - Volontà e capacità del partecipante e/o del caregiver di rispettare le visite programmate e le procedure di studio, incluso il completamento di un diario elettronico e questionari sugli esiti riportati dal paziente (PRO).

Criteri di esclusione:

  1. Partecipazione (vale a dire, consenso informato firmato) a qualsiasi studio clinico interventistico, ad eccezione di emicizumab, con ricevimento dell'ultima dose entro 8 settimane (o 5 emivite del medicinale sperimentale [IMP], a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima selezione.
  2. Qualsiasi disturbo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la conformità del partecipante al protocollo o alla sicurezza, inclusi gli eventi avversi (AE) in corso associati a emicizumab.
  3. Precedente partecipazione a questo studio. La partecipazione è definita come consenso informato firmato.
  4. Disturbi della coagulazione congeniti o acquisiti noti diversi dall'emofilia A.
  5. - Malattia o eventi tromboembolici precedenti o in corso (ad eccezione di precedenti trombosi associate a catetere per le quali il trattamento antitrombotico non è attualmente in corso) o rischio di malattia tromboembolica, come valutato dallo sperimentatore.
  6. Anticorpi neutralizzanti verso emicizumab sono stati rilevati o, per i pazienti aderenti alla terapia con emicizumab, sono sospettati sulla base di valutazioni cliniche e di laboratorio.
  7. Ricezione della terapia genica del FVIII in qualsiasi momento.
  8. Terapia di induzione della tolleranza immunitaria in corso o pianificata.
  9. Intervento chirurgico minore o maggiore pianificato dopo lo screening e durante il periodo di trattamento di 26 settimane.
  10. Ipersensibilità nota o sospetta all'intervento in studio, ai prodotti correlati, a qualsiasi componente del prodotto o ad altri anticorpi monoclonali.
  11. Disfunzione epatica definita come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) superiore a (>) 3 volte il limite superiore combinato con bilirubina totale >1,5 volte il limite superiore misurato allo screening.
  12. Compromissione renale definita come velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore o uguale a (≤) 30 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2) per la creatinina sierica misurata allo screening.
  13. Donne in gravidanza, in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza o in età fertile e che non utilizzano metodi contraccettivi altamente efficaci.
  14. Incapacità mentale, riluttanza a collaborare o barriera linguistica che preclude un'adeguata comprensione e cooperazione.
  15. Altre condizioni (es. malattia autoimmune) o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi come valutato dallo sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NNC0365-3769 (Mim8) PPX
I partecipanti riceveranno l'iniezione sottocutanea (s.c.) di profilassi Mim8 (PPX) utilizzando un iniettore a penna DV3407-C1 a dose fissa preriempito.
Droga: NNC0365-3769 (Mim8) PPX
I partecipanti riceveranno Mim8 PPX dosaggio una volta alla settimana (QW), dosaggio una volta ogni due settimane (Q2W) o dosaggio una volta al mese s.c. iniezione utilizzando una penna-iniettore a dose fissa DV3407-C1 preriempita per 26 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla visita 2 (settimana 0) fino alla settimana 26
Misurato come numero di eventi.
Dalla visita 2 (settimana 0) fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esperienza di gestione del dispositivo utilizzando il questionario HDHPA (Hemophilia Device Handling and Preference Assessment).
Lasso di tempo: Visita 8 (dopo 26 settimane di trattamento)
Misurato come percentuale di partecipanti. HDHPA misura l'esperienza di gestione del dispositivo e la preferenza del dispositivo. Il provvedimento si compone di 26 voci che vengono riportate singolarmente. è misurato in unità: Percentuale di partecipanti = la distribuzione delle risposte dei partecipanti all'interno di ogni categoria di risposta, per ognuno dei 26 singoli item.
Visita 8 (dopo 26 settimane di trattamento)
Variazione del carico di trattamento dei partecipanti utilizzando il punteggio totale della misura dell'esperienza di trattamento dell'emofilia (Hemo-TEM).
Lasso di tempo: Dalla Visita 2 (settimana 0) fino alla fine del trattamento (fino a 26 settimane)
Misurato come punteggio. Hemo-TEM misura il carico del trattamento. La misura è composta da 26 elementi che producono 5 punteggi di dominio e 1 punteggio totale. Punteggi di dominio (intervallo di punteggio): difficoltà di iniezione (0-100), impatto fisico (0-100), disturbo del trattamento (0-100), interferenza con la vita quotidiana (0-100) e impatto emotivo (0-100). Il punteggio totale varia da 0 a 100. Punteggi più alti indicano un carico di trattamento maggiore.
Dalla Visita 2 (settimana 0) fino alla fine del trattamento (fino a 26 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

18 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

19 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NN7769-4728
  • U1111-1281-9323 (Altro identificatore: World Health Organization (WHO))
  • 2022-003053-66 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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