Porovnání konzervativní a chirurgické léčby trigonocefalie Kraniofaciální chirurgie u dětí s trigonocefalií: observační kohortová studie o klinických výsledcích, psychosociální pohodě a nákladech (Treat Trigono)
Porovnání účinnosti konzervativní politiky s kraniofaciální chirurgií u dětí s trigonocefalií: observační kohortová studie o klinických výsledcích, psychosociální pohodě a nákladech
VÝZKUMNÁ OTÁZKA Je účinnost konzervativní politiky srovnatelná s účinností chirurgického zákroku u dětí s trigonocefalií, pokud jde o klinické výsledky a psychosociální fungování, stres pro rodiče a náklady? NÁVRH Observační kohortová studie u dětí ve věku 0 až 8 let s trigonocefalií, s výjimkou metopického hřebenování (fyziologické časné uzavření metopické sutury), léčených konzervativně nebo chirurgicky.
VÝSLEDKOVÁ OPATŘENÍ Primární: Pokles růstu hlavy, indikující zvýšený intrakraniální tlak Sekundární: fundoskopie, kognice, chování, refrakce a vidění, tvar čela, kvalita života, posttraumatický stres, rozhodovací konflikt, náklady.
Přehled studie
Detailní popis
HYPOTÉZA Konzervativní léčba není horší než chirurgie, pokud jde o klinické výsledky, způsobuje menší zátěž onemocněním a je nákladově efektivní.
NÁVRH STUDIE Observační kohortová studie STUDIE POPULACE Děti ve věku 0 až 8 let s trigonocefalií, s vyloučením metopického rýhování (fyziologické brzké uzavření metopického stehu) INTERVENCE Konzervativní politika OBVYKLÁ PÉČE/POROVNÁNÍ Kraniofaciální chirurgie VÝSLEDKOVÁ OPATŘENÍ Primární: Pokles růstu hlavy (hlava SD), indikující zvýšený intrakraniální tlak Sekundární: fundoskopie, kognice, chování, refrakce a vidění, tvar čela, kvalita života, posttraumatický stres, rozhodovací konflikt, náklady. Opakovaná měření ve věku 0, 2, 4, 6, 8 let věku VELIKOST VZORKU/ANALÝZA DAT Vhodní pacienti <= 3 roky jsou zahrnuti od září 2022 Velikost vzorku 440 pacientů <1 rok věku: 195 chirurgických a 245 konzervativních
Non-inferiorita s ohledem na růst hlavy od 0 do 4 let (roční měření) se určuje pomocí lineárního smíšeného modelu upraveného o zmatky:
závažnost fenotypu, pohlaví, syndrom a rodičovské faktory (např. vzdělání). ANALÝZA NÁKLADOVÉ EFEKTIVITY/BIA Ekonomické hodnocení se provádí se zahrnutím nákladů na zdravotní péči a nákladů v důsledku ztráty produktivity rodičů. Je provedena podrobná studie nákladů na lékařskou odbornou péči, chirurgické náklady, hospitalizaci a další náklady přímo spojené s intervencemi. Ceny za operaci budou stanoveny metodou mikrokalkulace zdola nahoru. Nákladová užitečnost bude měřena pomocí získaného QALY (na základě skóre užitečnosti EQ-5D), s elipsami spolehlivosti a křivkami přijatelnosti. Dopad konzervativní politiky versus chirurgie bude zkoumán z hlediska zajištění a centrální úrovně. Z pohledu vlády (zdravotnictví) bude zdůrazněna celospolečenská perspektiva a perspektiva „rozpočtového kader zorg“. Poskytneme platný rámec s rozpočtovými důsledky prostřednictvím řady předpovědí. Je provedena analýza citlivosti.
ČASOVÝ PLÁN Zařazení mezi zářím 2022 a zářím 2030. Analýza a hlášení pro každý výstupní parametr související s věkem jsou distribuovány od ledna 2025 do září 2031. Nové doporučení pro léčbu trigonocefalie v guidelines připravené v roce 2031.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Irene MJ Mathijssen, MD, PhD, MBA-H
- Telefonní číslo: +31655758441
- E-mail: i.mathijssen@erasmusmc.nl
Studijní místa
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3012LE
- Nábor
- Erasmus MC
-
Kontakt:
- Irene MJ Mathijssen, MD, PhD, MBA-H
- Telefonní číslo: +31655758441
- E-mail: i.mathijssen@erasmusmc.nl
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- diagnóza trigonocefalie
Kritéria vyloučení:
- metopický hřeben (fyziologické předčasné uzavření metopického stehu)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Konzervativní skupina
Děti s trigonocefalií, které jsou léčeny konzervativně.
|
|
|
Chirurgická skupina
Děti s trigonocefalií, které jsou léčeny chirurgicky.
|
Chirurgická léčba, buď stripkraniektomie nebo frontoorbitální předsunutí
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Růst hlavy
Časové okno: od 0 do 8 let
|
Roční měření obvodu hlavy v SD pro pohlaví a věk.
Pokles růstu hlavy může znamenat zvýšený intrakraniální tlak
|
od 0 do 8 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
fundoskopie
Časové okno: od 1 do 4 let
|
Každoroční screening na přítomnost papily jako příznak zvýšeného intrakraniálního tlaku
|
od 1 do 4 let
|
|
Poznání a chování
Časové okno: ve věku 0, 2, 4 a 8 let
|
Validované testy kognice a chování dítěte
|
ve věku 0, 2, 4 a 8 let
|
|
lom a vidění
Časové okno: ve věku 1, 4 a 8 let
|
testy provedené ortoptistou
|
ve věku 1, 4 a 8 let
|
|
tvar čela
Časové okno: ve věku 0, 2, 4, 6 a 8 let
|
3D fotografie (objektivní) a skóre VAS od rodičů (subjektivní) ke klasifikaci tvaru čela
|
ve věku 0, 2, 4, 6 a 8 let
|
|
Kvalita života a posttraumatický stres
Časové okno: ve věku 0, 2, 4, 6 a 8 let
|
Validované testy k měření kvality života dítěte a rodičů a přítomnosti PTS u rodičů
|
ve věku 0, 2, 4, 6 a 8 let
|
|
Rozhodovací konflikt
Časové okno: ve věku 8 let
|
dotazník ke zjištění, zda jsou rodiče stále spokojeni se svým rozhodnutím o typu léčby
|
ve věku 8 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Irene MJ Mathijssen, MD, PhD, MBA-H, Erasmus Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Cornelissen MJ, Loudon SE, van Doorn FEC, Muller RPM, van Veelen MC, Mathijssen IMJ. Very Low Prevalence of Intracranial Hypertension in Trigonocephaly. Plast Reconstr Surg. 2017 Jan;139(1):97e-104e. doi: 10.1097/PRS.0000000000002866.
- de Planque CA, Petr J, Gaillard L, Mutsaerts HJMM, van Veelen MC, Versnel SL, Dremmen MHG, Mathijssen IMJ. Cerebral Blood Flow of the Frontal Lobe in Untreated Children with Trigonocephaly versus Healthy Controls: An Arterial Spin Labeling Study. Plast Reconstr Surg. 2022 Apr 1;149(4):931-937. doi: 10.1097/PRS.0000000000008931.
- Mathijssen IMJ; Working Group Guideline Craniosynostosis. Updated Guideline on Treatment and Management of Craniosynostosis. J Craniofac Surg. 2021 Jan-Feb 01;32(1):371-450. doi: 10.1097/SCS.0000000000007035. No abstract available.
- Abdel-Alim T, Iping R, Wolvius EB, Mathijssen IMJ, Dirven CMF, Niessen WJ, van Veelen MC, Roshchupkin GV. Three-Dimensional Stereophotogrammetry in the Evaluation of Craniosynostosis: Current and Potential Use Cases. J Craniofac Surg. 2021 May 1;32(3):956-963. doi: 10.1097/SCS.0000000000007379.
- Tio P, van Staalduinen M, Okkerse J, Dulfer K, Erler N, Loudon S, Telleman M, Abdel-Alim T, Roshchupkin G, Heemskerk S, Polinder S, van Veelen ML, Bannink N, van Driel A, Faasse M, Ista E, Joosten K, Spoor J, Weissbach E, Kats J, Versnel SL, Pleumeekers M, Mathijssen I. Comparing effectiveness of conservative policy to craniofacial surgery in children with metopic synostosis: protocol for an observational cohort study on clinical outcomes, psychosocial well-being and costs in a Dutch academic hospital. BMJ Open. 2025 May 6;15(5):e094112. doi: 10.1136/bmjopen-2024-094112.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PaNaMaID 9517
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .