Confronto tra trattamento conservativo e chirurgico della trigonocefalia Chirurgia craniofacciale nei bambini affetti da trigonocefalia: uno studio osservazionale di coorte su risultati clinici, benessere psicosociale e costi (Treat Trigono)

IPOTESI Il trattamento conservativo non è inferiore alla chirurgia per quanto riguarda i risultati clinici, causa un minor carico di malattia ed è economicamente vantaggioso.

DISEGNO DELLO STUDIO Studio osservazionale di coorte POPOLAZIONE DELLO STUDIO Bambini, di età compresa tra 0 e 8 anni, con trigonocefalia, esclusa la cresta metopica (chiusura precoce fisiologica della sutura metopica) INTERVENTO Politica conservativa CURA USUALE/CONFRONTO Chirurgia craniofacciale MISURE DI RISULTATO Primario: declino della crescita della testa (circonferenza della testa in SD), indicante un aumento della pressione intracranica Secondaria: fundoscopia, cognizione, comportamento, rifrazione e visione, forma della fronte, qualità della vita, stress post-traumatico, conflitto decisionale, costi. Misure ripetute a 0, 2, 4, 6, 8 anni di età DIMENSIONE DEL CAMPIONE/ANALISI DEI DATI I pazienti eleggibili <= 3 anni di età sono inclusi da settembre 2022 Dimensione del campione 440 pazienti <1 anno di età: 195 chirurgici e 245 conservativi

La non inferiorità per quanto riguarda la crescita della testa da 0 a 4 anni (misurazione annuale) è determinata utilizzando un modello misto lineare aggiustato per i fattori confondenti:

gravità del fenotipo, sesso, sindrome e fattori genitoriali (ad esempio, istruzione). ANALISI COSTO-EFFICACIA/BIA Viene effettuata una valutazione economica incorporando i costi medici e quelli dovuti alla perdita di produttività dei genitori. Viene effettuato uno studio dettagliato dei costi per le cure mediche specialistiche, i costi chirurgici, il ricovero ospedaliero e altri costi direttamente associati agli interventi. I premi in termini di costi dell'intervento chirurgico saranno determinati mediante il metodo dei microcosti dal basso verso l'alto. L'utilità dei costi sarà misurata con il QALY (basato sul punteggio di utilità EQ-5D) ottenuto, con ellissi di confidenza e curve di accettabilità. L'impatto della politica conservativa rispetto alla chirurgia sarà studiato dal punto di vista dell'assicurazione e dal livello centrale. Dal punto di vista del governo (sanitario) verrà messa in risalto la prospettiva sociale e la prospettiva del "budgettair kader zorg". Forniremo un quadro valido con conseguenze sul bilancio attraverso una serie di previsioni. Viene eseguita l'analisi di sensibilità.

CALENDARIO Inclusione tra settembre 2022 e settembre 2030. L'analisi e il reporting per ciascun parametro di risultato relativo all'età sono distribuiti da gennaio 2025 a settembre 2031. Nuova raccomandazione per il trattamento della trigonocefalia in linee guida pronte nel 2031.