Bezpečnost a účinnost Telitaciceptu při léčbě systémové sklerózy
6. srpna 2024 aktualizováno: Mu Rong, Peking University Third Hospital
Hodnotitel Slepá, kontrolovaná, předběžná klinická studie telitaciceptu v léčbě difuzní systémové sklerózy s progresivní progresí kůže
Systémová skleróza (SSc) je chronické, multisystémové autoimunitní onemocnění charakterizované potenciálně rozšířenou a progresivní kožní fibrózou a vaskulárními abnormalitami a může postihovat muskuloskeletální, gastrointestinální, plicní, srdeční, renální, neuromuskulární a urogenitální systém.
V současné době neexistuje jasná a účinná medikamentózní léčba progrese sklerodermických kožních lézí a chybí autoritativní léčebná doporučení.
V posledních letech výzkum léčby B lymfocytů u SSc naznačuje, že cílená terapie B lymfocyty má pro pacienty se SSc jistou bezpečnost a účinnost.
Telitacicept je plně lidský fúzní protein, který je fúzí proteinu TACI a proteinu IgG1.
Telitacicept může blokováním BLyS inhibovat další vývoj a zrání nezralých B buněk.
Současně může Telitacicept blokováním APRIL také inhibovat diferenciaci zralých B lymfocytů na plazmatické buňky a ovlivňovat sekreci abnormálních autoprotilátek autoprotilátek plazmatických buněk, které lépe kontrolují aktivitu onemocnění.
Účinnost a bezpečnost léčby SSc vyžaduje další výzkum.
Tato studie je zaslepená, paralelně kontrolovaná klinická studie, která zahrnovala 20 pacientů se SSc, u kterých i přes konvenční léčbu stále došlo k progresi kůže.
Pacienti byli rozděleni do dvou skupin, jedna skupina zahrnovala pacienty, kteří se nezlepšili konvenční léčbou kožních lézí, a druhá skupina zahrnovala pacienty, kteří dostávali tradiční konvenční léčbu.
Hlavním výstupem studie bylo zhodnocení účinnosti a bezpečnosti Telitaciceptu v léčbě progresivních kožních lézí u SSc a sekundárním výstupem bylo zhodnocení dopadu Telitaciceptu na plicní funkce, gastrointestinální symptomy, plicní arteriální hypertenzi, aktivitu onemocnění, a kvalitu života v SSc.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
20
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jing Chai
- Telefonní číslo: 86-010-18610089752
- E-mail: chaijing1008@163.com
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína
- Nábor
- Peking Third Hospital
-
Kontakt:
- Jing Chai
- Telefonní číslo: 86-010-18610089752
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Jedinci se systémovou sklerózou, kteří splnili klasifikační kritéria ACR2013 pro systémovou sklerózu a schválili tuto studii
- Věk: 18 let nebo starší
- Funkce plic FVC % > 50 %
- Pozitivní na autoprotilátky související s ANA nebo sklerodermií
- Pacienti s aktivitou onemocnění po konvenční léčbě: nové postižení kůže nebo zhoršení dvou nových oblastí těla nebo ztluštění a zhoršení kůže po 6 měsících konvenční léčby (δMRSS ≥0 bodů)
- Dávka následujících léků byla stabilní po dobu alespoň 6 měsíců před prvním použitím studovaného léčiva: mykofenolát mofetil, cyklofosfamid；První použití prekortikosteroidů studovaného léčiva (≤10 mg prednisonu/den nebo ekvivalent) po dobu alespoň 30 dnů
Kritéria vyloučení:
- Subjekty, které nesouhlasily s účastí na klinickém hodnocení
- Subjekty se smíšeným onemocněním pojivové tkáně nebo syndromem překrytí
- Fokální sklerodermie
- Těhotné ženy, kojící ženy a muži nebo ženy, které v posledních 12 měsících plánovaly mít děti
- Alergická reakce: Historie alergie na lidské biologické produkty
- Účastníci, kteří se účastnili jakékoli klinické studie během 28 dnů před počátečním screeningem/nebo během 5násobného poločasu rozpadu zkoumané sloučeniny (podle toho, co je delší)
- Ti, kteří dostali živou vakcínu v posledním měsíci
- Během jednoho roku byly použity terapie cílené na B buňky, jako je rituximab, iparizumab a beliumab
- Během jednoho roku byly použity inhibitory tumor nekrotizujícího faktoru a blokátory interleukinových receptorů.
- Pacienti, kteří užívali intravenózní gamaglobulin (IVIG), prednison ≧ 100 mg/den po dobu delší než 14 dní během jednoho měsíce nebo podstoupili operaci výměny plazmy
- K léčbě použijte čínskou medicínu do jednoho měsíce
- Během období screeningu existuje aktivní infekce (jako je herpes zoster, infekce HIV, aktivní tuberkulóza atd.
- Existují závažné komplikace, jako je nekontrolované městnavé srdeční selhání, arytmie, těžká plicní hypertenze nebo hypertenze, těžké gastrointestinální postižení, poškození jaterních funkcí, aktivní infekce, těžký diabetes mellitus, aterosklerotické onemocnění srdce, malignita, AIDS nebo závažné onemocnění periferních cév.
- Pacienti s těžkou depresí, psychózou nebo sebevražednými myšlenkami
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Žádný zásah: Konvenční
|
|
|
Experimentální: Telitacicept
|
160 mg, jednou týdně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny mRSS u pacientů po 52 týdnech léčby
Časové okno: základní linie a týden 52
|
Rozsah a stupeň ztluštění kůže lze vyhodnotit pomocí modifikovaného Rodnanova skóre kůže (mRSS).
Hodnotitel prohmatal 17 oblastí pacientova těla a vypočítal tloušťku kůže každé oblasti na stupnici 0-3 bodů s celkovým skóre 51 bodů.
Kožní progrese byla hodnocena prostřednictvím změn ve skóre mRSS.
|
základní linie a týden 52
|
|
Bezpečnost Telitaciceptu
Časové okno: až 52 týdnů
|
Vyhodnoťte nežádoucí účinky léku
|
až 52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. června 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
10. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. srpna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
9. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. srpna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. srpna 2024
Naposledy ověřeno
1. srpna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BYSYDL2021005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .