Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Rapcabtagene Autoleucelu u pacientů se systémovým lupus erythematodes (SLE) s aktivní refrakterní lupusovou nefritidou (LN)

1. září 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze 2, adaptivní, randomizovaná, otevřená, hodnotitelem zaslepená aktivně kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti Rapcabtagene Autoleucel versus standardní péče u pacientů trpících systémovým lupus erythematodes (SLE) s aktivní refrakterní lupusovou nefritidou (LN ).

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost autoleucelu rapkabtagenu (podaného jednou po lymfodepleci) oproti standardní péči (SOC) u pacientů se systémovým lupus erythematodes (SLE) s aktivní refrakterní lupus nefritidou (LN).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je adaptivní, dvouletá, randomizovaná, hodnotitelem zaslepená, aktivně kontrolovaná studie fáze 2:

  • Část A: Účastníci trpící systémovým lupus erythematodes (SLE) s aktivní, refrakterní LN budou randomizováni do režimu 1, režimu 2 nebo SOC.
  • Část B: Účastníci trpící SLE s aktivní, refrakterní LN budou randomizováni do zvoleného režimu z části A nebo SOC.

Studium se bude skládat ze dvou období:

  • Screeningové období trvající až 6 týdnů a
  • Randomizované období léčby a primární období sledování trvající až 104 týdnů.

Po ukončení studie (EOS) účastníci, kteří dostali infuzi rapcabtagene autoleucelu, vstoupí do období dlouhodobého sledování (LTFU) trvajícího až 15 let po infuzi rapcabtagene autoleucelu. Tento LTFU bude popsán v samostatném protokolu studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

179

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • CABA, Argentina, C1181ACH
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • CABA, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
        • Novartis Investigative Site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
        • Novartis Investigative Site
  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Novartis Investigative Site
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 01509-010
        • Novartis Investigative Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazílie, 41253-190
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazílie, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brazílie, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01232-010
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 01308-050
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Clermont-Ferrand, Francie, 63003
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francie, 13005
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes, Francie, 44093
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75014
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francie, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francie, 67091
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francie, 31054
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francie, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Novartis Investigative Site
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holandsko, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holandsko, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • AL
      • Alessandria, AL, Itálie, 15121
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Itálie, 60020
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20132
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, MI, Itálie, 20122
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Itálie, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • PE
      • Pescara, PE, Itálie, 65124
        • Novartis Investigative Site
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56126
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Itálie, 27100
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Izrael, 5265601
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Ishikawa, Japonsko, 9208641
        • Novartis Investigative Site
      • Kyoto, Japonsko, 6068507
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Chiba, Chiba, Japonsko, 2608677
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 0608648
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 6500047
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japonsko, 2360004
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonsko, 9808574
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonsko, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Shimane
      • Izumo, Shimane, Japonsko, 6938501
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo Ku, Tokyo, Japonsko, 1138431
        • Novartis Investigative Site
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 1138519
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 04763
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Novartis Investigative Site
    • Hajdu Bihar Megye
      • Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Maďarsko, 4032
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Novartis Investigative Site
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0372
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Nuremberg, Německo, 90419
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Německo, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Stuttgart, Baden-Wurttemberg, Německo, 70376
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60528
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Cologne, North Rhine-Westphalia, Německo, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Německo, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Polsko
      • Lodz, Polsko, 92-213
        • Novartis Investigative Site
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-355
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko, 022328
        • Novartis Investigative Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Spojené království, S10 2JF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • San Bernardino, California, Spojené státy, 92408
        • Loma Linda University
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • UCSF
      • San Pablo, California, Spojené státy, 94806
        • Sutter Health Network
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • WA Uni School Of Med
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Clinical Research Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • James Cancer Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Univ Of TX MD Anderson CC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84143
        • LDS Hospital
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407219
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 10002
        • Novartis Investigative Site
  • Česko
      • Olomouc, Česko, 779 00
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Česko, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Česko, 128 00
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Španělsko, 37007
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • A Coruna
      • Santiago Compostela, A Coruna, Španělsko, 15706
        • Novartis Investigative Site
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Novartis Investigative Site
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 17176
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy se SLE, ve věku >= 18 let a =< 65 let při screeningu, splňující klasifikační kritéria Evropské ligy proti revmatismu (EULAR) / American College of Rheumatology (ACR) 2019 pro SLE při screeningu.
  • Účastník musí být při screeningu pozitivní na alespoň jednu z následujících autoprotilátek: antinukleární protilátky (ANA) v titru >= 1:80 (na buňkách HEp-2 nebo ekvivalentní pozitivní test) nebo anti-dsDNA (nad ULN ); nebo anti-Sm (nad ULN) podle stanovení centrální laboratoří.
  • Aktivní lupusová nefritida bez známek významné chronicity
  • Kritéria SLEDAI-2K při screeningu: SLEDAI-2K skóre >= 6 bodů (Gladman a kol. 2002, Touma a kol. 2011), s výjimkou bodů připisovaných „horečce“, „lupusové bolesti hlavy“, „alopecii“ a „syndromu organického mozku“ .
  • Nedostatečná odpověď při screeningu na alespoň dva léčebné režimy LN

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakékoli akutní, závažné vzplanutí související s lupusem při screeningu, které vyžaduje okamžitou léčbu jinou než pulzní GC a/nebo znemožňuje imunosupresivní vymývání, a tím znemožňuje účastníkovi léčbu CD19 CAR-T
  • Nedostatečná funkce orgánů během screeningu a před randomizací
  • Anamnéza nebo současná diagnóza EKG nebo srdečních abnormalit ukazující na významné riziko bezpečnosti pro účastníky před randomizací
  • Pozitivita viru lidské imunodeficience (HIV) při screeningu.
  • Akutní nebo chronická infekce hepatitidou B (HBV) nebo hepatitidou C (HCV) při screeningu.
  • Důkaz aktivní nebo latentní tuberkulózy.
  • Tromboembolická příhoda 2. nebo vyššího stupně v posledních 4 týdnech před screeningem.
  • Očkování (včetně živých atenuovaných vakcín) nebylo dokončeno alespoň 6 týdnů před randomizací.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rapcabtagene autoleucel
Biologický: rapcabtagene autoleucel
jednorázová infuze rapcabtagene autoleucel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte účinnost rapcabtagene autoleucelu
Časové okno: 24. týden, 52. týden

Definováno jako:

Splnění kritérií definice remise u systémového lupus erythematodes (DORIS)

nebo

Dosažení kompletní renální odpovědi (CRR)
24. týden, 52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli kompletní renální odpovědi (CRR)
Časové okno: 52. týden
CRR je složený koncový bod
52. týden
Počet týdnů, kdy bylo dosaženo skóre aktivity nízkého lupusu (LLDAS).
Časové okno: Týden 12 až 52
Lupus Low Disease Activity State (LLDAS)
Týden 12 až 52
PProcento účastníků bez vzplanutí (tj. 1 nová BILAG2004 A nebo 2 nová BILAG2004 B)
Časové okno: Týden 12 až 52
British Isles Lupus Activity Group (BILAG2004) zaznamenává aktivitu onemocnění vyskytující se za poslední 4 týdny.
Týden 12 až 52
Anualizovaná kumulativní dávka kortikosteroidů
Časové okno: 52. týden
Celková dávka kortikosteroidů užívaná do 52. týdne na pacienta.
52. týden
Procento účastníků, kteří jsou negativní na sérologický stav
Časové okno: 52. týden
Procento účastníků s negativním sérologickým stavem
52. týden
Změna skóre FACIT-Únava od základní linie
Časové okno: Výchozí stav do týdne 52
Funkční hodnocení terapie chronických nemocí (FACIT) – únava je 13-položková míra výsledků hlášených pacientem
Výchozí stav do týdne 52
Udržovaná DORIS
Časové okno: Týden 52 až 76
Definice remise u systémového lupus erythematodes (DORIS)
Týden 52 až 76

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

14. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. února 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. září 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CYTB323J12201
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510150-17-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy. Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit