Badanie autoleucelu rapkabtagenu u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym (SLE) z aktywnym, opornym na leczenie toczniowym zapaleniem nerek (LN)
1 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Adaptacyjne, randomizowane, otwarte badanie fazy 2, zaślepione przez oceniającego i kontrolowane substancją czynną, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania rapcabtagene autoleucel w porównaniu ze standardowym leczeniem u pacjentów cierpiących na toczeń rumieniowaty układowy (SLE) z aktywnym, opornym na leczenie toczniowym zapaleniem nerek (LN) ).
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa autoleucelu rapkabtagenu (podawanego po limfodeplecji) w porównaniu ze standardową opieką (SOC) u pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym (SLE) z aktywnym, opornym na leczenie toczniowym zapaleniem nerek (LN).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to adaptacyjne, dwuletnie, randomizowane, zaślepione przez osobę oceniającą badanie fazy 2 z aktywną kontrolą:
- Część A: Uczestnicy cierpiący na toczeń rumieniowaty układowy (SLE) z aktywną, oporną na leczenie LN zostaną losowo przydzieleni do schematu 1, schematu 2 lub SOC.
- Część B: Uczestnicy cierpiący na SLE z aktywną, oporną na leczenie LN zostaną losowo przydzieleni do wybranego schematu z Części A lub SOC.
Badanie będzie składać się z dwóch okresów:
- Okres przesiewowy trwający do 6 tygodni oraz
- Randomizowany okres leczenia i główny okres obserwacji trwający do 104 tygodni.
Po zakończeniu badania (EOS) uczestnicy, którzy otrzymali wlew autoleucelu rapkabtagenu, rozpoczną długoterminowy okres obserwacji (LTFU) trwający do 15 lat po wlewie autoleucelu rapkabtagenu. Ten LTFU zostanie opisany w odrębnym protokole badania.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
179
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
CABA, Argentyna, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
-
-
Buenos Aires
-
CABA, Buenos Aires, Argentyna, C1118AAT
- Novartis Investigative Site
-
-
Córdoba Province
-
Córdoba, Córdoba Province, Argentyna, X5016KEH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Austria, 1090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazylia, 01509-010
- Novartis Investigative Site
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 41253-190
- Novartis Investigative Site
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazylia, 80030-110
- Novartis Investigative Site
-
-
São Paulo
-
Barretos, São Paulo, Brazylia, 14784-400
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01232-010
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 01308-050
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Olomouc, Czechy, 779 00
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Czechy, 128 08
- Novartis Investigative Site
-
Prague, Czechy, 128 00
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dania, 8200
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Novartis Investigative Site
-
Clermont-Ferrand, Francja, 63003
- Novartis Investigative Site
-
Marseille, Francja, 13005
- Novartis Investigative Site
-
Montpellier, Francja, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Francja, 44093
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75014
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francja, 75013
- Novartis Investigative Site
-
Strasbourg, Francja, 67091
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, Francja, 31054
- Novartis Investigative Site
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54511
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Salamanca, Hiszpania, 37007
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
A Coruna
-
Santiago Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
- Novartis Investigative Site
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
- Novartis Investigative Site
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
-
-
Provincie Groningen
-
Groningen, Provincie Groningen, Holandia, 9713 GZ
- Novartis Investigative Site
-
-
South Holland
-
Leiden, South Holland, Holandia, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Novartis Investigative Site
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia, 8128582
- Novartis Investigative Site
-
Ishikawa, Japonia, 9208641
- Novartis Investigative Site
-
Kyoto, Japonia, 6068507
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Chiba, Chiba, Japonia, 2608677
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0608648
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonia, 6500047
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japonia, 2360004
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai, Miyagi, Japonia, 9808574
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia, 5650871
- Novartis Investigative Site
-
-
Shimane
-
Izumo, Shimane, Japonia, 6938501
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo Ku, Tokyo, Japonia, 1138431
- Novartis Investigative Site
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 1138519
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Korea Południowa, 04763
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Korea Południowa, 06591
- Novartis Investigative Site
-
-
Seoul
-
Seoul, Seoul, Korea Południowa, 06351
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Nuevo León
-
Monterrey, Nuevo León, Meksyk, 64460
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Lübeck, Niemcy, 23538
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Nuremberg, Niemcy, 90419
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Stuttgart, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 70376
- Novartis Investigative Site
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60528
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Cologne, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 50937
- Novartis Investigative Site
-
-
Saxony
-
Leipzig, Saxony, Niemcy, 04103
- Novartis Investigative Site
-
-
Thuringia
-
Jena, Thuringia, Niemcy, 07740
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, 0372
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lodz, Polska, 92-213
- Novartis Investigative Site
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-355
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 022328
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119074
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
San Bernardino, California, Stany Zjednoczone, 92408
- Loma Linda University
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- UCSF
-
San Pablo, California, Stany Zjednoczone, 94806
- Sutter Health Network
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0284
- University of Kentucky
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- WA Uni School Of Med
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- James Cancer Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health Sciences University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Univ Of TX MD Anderson CC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84143
- LDS Hospital
-
-
-
-
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja, 17176
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Taichung, Tajwan, 407219
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1083
- Novartis Investigative Site
-
-
Hajdu Bihar Megye
-
Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Węgry, 4032
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
AL
-
Alessandria, AL, Włochy, 15121
- Novartis Investigative Site
-
-
AN
-
Ancona, AN, Włochy, 60020
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Włochy, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20132
- Novartis Investigative Site
-
Milan, MI, Włochy, 20122
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Włochy, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
PE
-
Pescara, PE, Włochy, 65124
- Novartis Investigative Site
-
-
PI
-
Pisa, PI, Włochy, 56126
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Włochy, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyźni i kobiety chorzy na SLE, w wieku >= 18 lat i =< 65 lat w momencie badania przesiewowego, spełniający kryteria klasyfikacji SLE 2019 Europejskiej Ligi Przeciwko Reumatyzmowi (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) w momencie badania przesiewowego.
- Podczas badania przesiewowego uczestnik musi mieć wynik pozytywny na co najmniej jedno z następujących autoprzeciwciał: przeciwciała przeciwjądrowe (ANA) w mianie >= 1:80 (na komórkach HEp-2 lub równoważnym pozytywnym teście) lub anty-dsDNA (powyżej ULN ); lub anty-Sm (powyżej ULN), jak określono w laboratorium centralnym.
- Aktywne toczniowe zapalenie nerek bez cech znacznej przewlekłości
- Kryteria SLEDAI-2K podczas badań przesiewowych: Wynik SLEDAI-2K >= 6 punktów (Gladman i in. 2002, Touma i in. 2011), z wyłączeniem punktów przypisanych „gorączce”, „toczniowemu bólowi głowy”, „łysieniu” i „organicznemu zespołowi mózgowemu” .
- Niewystarczająca odpowiedź w badaniach przesiewowych na co najmniej dwa schematy leczenia LN
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Jakikolwiek ostry, ciężki zaostrzenie związane z toczniem w badaniu przesiewowym, które wymaga natychmiastowego leczenia innego niż GC tętna i/lub uniemożliwia wypłukiwanie leków immunosupresyjnych, a tym samym sprawia, że uczestnik nie kwalifikuje się do terapii CD19 CAR-T
- Nieodpowiednia czynność narządów podczas badań przesiewowych i przed randomizacją
- Historia lub aktualna diagnoza EKG lub nieprawidłowości kardiologicznych wskazująca na znaczne ryzyko bezpieczeństwa uczestników przed randomizacją
- Pozytywny wynik ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) podczas badania przesiewowego.
- Ostre lub przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) podczas badania przesiewowego.
- Dowody na aktywną lub utajoną gruźlicę.
- Zdarzenie zakrzepowo-zatorowe stopnia 2. lub wyższego w ciągu ostatnich 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Szczepienie (w tym żywymi atenuowanymi szczepionkami) nie zostało zakończone co najmniej 6 tygodni przed randomizacją.
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: autoleucel rapkabtagenu
|
pojedynczy wlew autoleucelu rapkabtagenu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności autoleucelu rapkabtagenu
Ramy czasowe: Tydzień 24, Tydzień 52
|
Zdefiniowane jako: Spełnienie kryteriów definicji remisji w toczniu rumieniowatym układowym (DORIS) Lub Osiągnięcie całkowitej odpowiedzi nerek (CRR) |
Tydzień 24, Tydzień 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli całkowitą odpowiedź nerek (CRR)
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
CRR jest złożonym punktem końcowym
|
Tydzień 52
|
|
Liczba tygodni, w których osiągnięto wynik niskiej aktywności choroby tocznia (LLDAS).
Ramy czasowe: Tydzień 12 do tygodnia 52
|
Stan niskiej aktywności choroby tocznia (LLDAS)
|
Tydzień 12 do tygodnia 52
|
|
Procent uczestników bez flar BILAG2004 A lub 2 nowe flary BILAG2004 B)
Ramy czasowe: Tydzień 12 do tygodnia 52
|
Grupa aktywności tocznia na Wyspach Brytyjskich (BILAG2004) rejestruje aktywność choroby występującą w ciągu ostatnich 4 tygodni.
|
Tydzień 12 do tygodnia 52
|
|
Roczna skumulowana dawka kortykosteroidów
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Całkowita dawka kortykosteroidów zastosowana do 52. tygodnia na pacjenta.
|
Tydzień 52
|
|
Odsetek uczestników, u których wynik badania serologicznego był negatywny
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Odsetek uczestników z ujemnym statusem serologicznym
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana wyniku FACIT-Fatigue w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
Ocena funkcjonalna terapii chorób przewlekłych (FACIT) – zmęczenie to 13-elementowa miara wyników zgłaszana przez pacjenta
|
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia
|
|
Utrzymany DORIS
Ramy czasowe: Tydzień 52. do tygodnia 76
|
Definicja remisji w toczniu rumieniowatym układowym (DORIS)
|
Tydzień 52. do tygodnia 76
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
14 lutego 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
6 lutego 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 sierpnia 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 sierpnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby nerek
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Kłębuszkowe zapalenie nerek
- Zapalenie nerek
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Toczeń rumieniowaty układowy
- Toczniowe zapalenie nerek
- Administracja usług zdrowotnych
- Jakość opieki zdrowotnej, dostęp i ocena
- Jakość opieki zdrowotnej
- Wskaźniki jakości, opieka zdrowotna
- Standard opieki
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYTB323J12201
- 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510150-17-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań.
Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej.
Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.
Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .