Um estudo de Rapcabtagene Autoleucel em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) com nefrite lúpica refratária (NL) ativa
1 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de fase 2, adaptativo, randomizado, aberto, cego por avaliador e controlado por ativo para avaliar a eficácia e segurança de Rapcabtagene Autoleucel versus padrão de tratamento em pacientes que sofrem de lúpus eritematoso sistêmico (LES) com nefrite lúpica refratária ativa (LN) ).
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança deste rapcabtagene autoleucel (administrado uma vez após linfodepleção) versus Standard of Care (SOC) em pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) com nefrite lúpica (LN) ativa e refratária.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase 2, adaptativo, de dois anos, randomizado, cego para avaliador e controle ativo:
- Parte A: Os participantes que sofrem de lúpus eritematoso sistêmico (LES) com LN ativo e refratário serão randomizados para o Regime 1, Regime 2 ou SOC.
- Parte B: Os participantes que sofrem de LES com LN ativo e refratário serão randomizados para o regime selecionado da Parte A ou SOC.
O estudo consistirá em dois períodos:
- Um período de triagem com duração de até 6 semanas, e
- Um período de tratamento randomizado e um período de acompanhamento primário com duração de até 104 semanas.
Após o final do estudo (EOS), os participantes que receberam infusão de rapcabtagene autoleucel entrarão em um período de acompanhamento de longo prazo (LTFU) com duração de até 15 anos após a infusão de rapcabtagene autoleucel. Este LTFU será descrito em um protocolo de estudo separado.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
179
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha, 45147
- Novartis Investigative Site
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Lübeck, Alemanha, 23538
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemanha, 55131
- Novartis Investigative Site
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Nuremberg, Alemanha, 90419
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemanha, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Stuttgart, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 70376
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60528
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 50937
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemanha, 04103
- Novartis Investigative Site
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Thuringia
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Jena, Thuringia, Alemanha, 07740
- Novartis Investigative Site
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CABA, Argentina, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
- Novartis Investigative Site
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, Brasil, 01509-010
- Novartis Investigative Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
- Novartis Investigative Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Cingapura, 119074
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Coréia do Sul, 04763
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Coréia do Sul, 06591
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, Coréia do Sul, 06351
- Novartis Investigative Site
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Espanha, 08035
- Novartis Investigative Site
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Córdoba, Espanha, 14004
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, Espanha, 28009
- Novartis Investigative Site
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Salamanca, Espanha, 37007
- Novartis Investigative Site
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Valencia, Espanha, 46026
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, Espanha, 15706
- Novartis Investigative Site
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Cantabria
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Santander, Cantabria, Espanha, 39008
- Novartis Investigative Site
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Navarre
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Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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California
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San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
- Loma Linda University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- UCSF
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San Pablo, California, Estados Unidos, 94806
- Sutter Health Network
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
- University of Kentucky
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- WA Uni School Of Med
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clinical Research Institute
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- James Cancer Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Univ Of TX MD Anderson CC
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- LDS Hospital
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Bordeaux, França, 33076
- Novartis Investigative Site
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Clermont-Ferrand, França, 63003
- Novartis Investigative Site
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Marseille, França, 13005
- Novartis Investigative Site
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Montpellier, França, 34295
- Novartis Investigative Site
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Nantes, França, 44093
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75014
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75013
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, França, 67091
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, França, 31054
- Novartis Investigative Site
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Vandœuvre-lès-Nancy, França, 54511
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Leiden, South Holland, Holanda, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hungria, 1083
- Novartis Investigative Site
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Hajdu Bihar Megye
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Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Hungria, 4032
- Novartis Investigative Site
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Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
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AL
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Alessandria, AL, Itália, 15121
- Novartis Investigative Site
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AN
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Ancona, AN, Itália, 60020
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Itália, 16132
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Itália, 20132
- Novartis Investigative Site
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Milan, MI, Itália, 20122
- Novartis Investigative Site
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Rozzano, MI, Itália, 20089
- Novartis Investigative Site
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PE
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Pescara, PE, Itália, 65124
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa, PI, Itália, 56126
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, Itália, 27100
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, Japão, 8128582
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japão, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japão, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Chiba, Chiba, Japão, 2608677
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 0608648
- Novartis Investigative Site
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japão, 6500047
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão, 2360004
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japão, 9808574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japão, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Shimane
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Izumo, Shimane, Japão, 6938501
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo Ku, Tokyo, Japão, 1138431
- Novartis Investigative Site
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 1138519
- Novartis Investigative Site
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Novartis Investigative Site
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Oslo, Noruega, 0372
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polônia, 92-213
- Novartis Investigative Site
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-355
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Bucharest, Romênia, 022328
- Novartis Investigative Site
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Stockholm, Suécia, 17176
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, Suíça, 1011
- Novartis Investigative Site
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Taichung, Taiwan, 407219
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Olomouc, Tcheca, 779 00
- Novartis Investigative Site
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Prague, Tcheca, 128 08
- Novartis Investigative Site
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Prague, Tcheca, 128 00
- Novartis Investigative Site
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Graz, Áustria, 8036
- Novartis Investigative Site
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Vienna, Áustria, 1090
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios principais de inclusão:
- Homens e mulheres com LES, com idade >= 18 anos e =< 65 anos no rastreio, cumprindo os critérios de classificação da Liga Europeia Contra o Reumatismo (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) de 2019 para LES no rastreio.
- O participante deve ser positivo para pelo menos um dos seguintes autoanticorpos na triagem: anticorpos antinucleares (ANA) em um título >= 1:80 (em células HEp-2 ou um teste positivo equivalente) ou anti-dsDNA (acima do LSN ); ou anti-Sm (acima do LSN), conforme determinado por um laboratório central.
- Nefrite lúpica ativa sem sinais de cronicidade significativa
- Critérios SLEDAI-2K na triagem: pontuação SLEDAI-2K >= 6 pontos (Gladman et al 2002, Touma et al 2011), excluindo pontos atribuídos a "febre", "cefaleia lúpica", "alopecia" e "síndrome cerebral orgânica" .
- Resposta inadequada na triagem para pelo menos dois regimes de tratamento de LN
Principais critérios de exclusão:
- Qualquer crise aguda e grave relacionada ao lúpus na triagem que precise de tratamento imediato diferente de GCs de pulso e/ou impossibilite a eliminação imunossupressora e, portanto, torne o participante inelegível para a terapia CD19 CAR-T
- Função orgânica inadequada durante a triagem e antes da randomização
- História ou diagnóstico atual de ECG ou anomalias cardíacas indicando risco significativo de segurança para os participantes antes da randomização
- Positividade para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) na triagem.
- Infecção aguda ou crônica por hepatite B (HBV) ou hepatite C (HCV) na triagem.
- Evidência de tuberculose ativa ou latente.
- Evento tromboembólico de grau 2 ou superior nas últimas 4 semanas antes da triagem.
- A vacinação (inclusive com vacinas vivas atenuadas) não foi concluída pelo menos 6 semanas antes da randomização.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: rapcabtagene autoleucel
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infusão única de rapcabtagene autoleucel
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avalie a eficácia do rapcabtagene autoleucel
Prazo: Semana 24, Semana 52
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Definido como: Atendendo aos critérios da Definição de Remissão no Lúpus Eritematoso Sistêmico (DORIS) ou Alcançar resposta renal completa (CRR) |
Semana 24, Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que alcançaram resposta renal completa (CRR)
Prazo: Semana 52
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CRR é um endpoint composto
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Semana 52
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Número de semanas em que o Lupus Low Disease Activity Score (LLDAS) foi alcançado
Prazo: Semana 12 a Semana 52
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Estado de Baixa Atividade da Doença do Lúpus (LLDAS)
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Semana 12 a Semana 52
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PPorcentagem de participantes sem flaring (ou seja, 1 novo BILAG2004 A ou 2 novos BILAG2004 B flares)
Prazo: Semana 12 a Semana 52
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O British Isles Lupus Activity Group (BILAG2004) registra a atividade da doença ocorrida nas últimas 4 semanas.
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Semana 12 a Semana 52
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Dose cumulativa anual de corticosteroides
Prazo: Semana 52
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A dose total de corticosteroides usada até a semana 52 por paciente.
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Semana 52
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Porcentagem de participantes com status sorológico negativo
Prazo: Semana 52
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A porcentagem de participantes com status sorológico negativo
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Semana 52
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Mudança na pontuação FACIT-Fadiga desde o início
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Avaliação Funcional da Terapia para Doenças Crônicas (FACIT) - A fadiga é uma medida de resultados relatados pelo paciente com 13 itens
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Linha de base até a semana 52
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Mantido DORIS
Prazo: Semana 52 a Semana 76
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Definição de remissão no lúpus eritematoso sistêmico (DORIS)
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Semana 52 a Semana 76
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
14 de fevereiro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
6 de fevereiro de 2032
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
3 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de setembro de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Glomerulonefrite
- Nefrite
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Lúpus Eritematoso Sistêmico
- Doença de Lupus
- Administração de Serviços de Saúde
- Qualidade, acesso e avaliação da assistência médica
- Qualidade de assistência médica
- Indicadores de qualidade, assistência médica
- Padrão de atendimento
Outros números de identificação do estudo
- CYTB323J12201
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510150-17-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados o acesso a dados de pacientes e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis.
Estas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico.
Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados deste ensaio está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .