Un estudio de Rapcabtagene Autoleucel en pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) con nefritis lúpica (LN) activa refractaria
1 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de fase 2, adaptativo, aleatorizado, abierto, cegado por el evaluador y controlado con activo para evaluar la eficacia y seguridad de Rapcabtagene Autoleucel frente al tratamiento estándar en pacientes que padecen lupus eritematoso sistémico (LES) con nefritis lúpica activa refractaria (LN) ).
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de rapcabtagene autoleucel (administrado una vez después de la linfodepleción) versus el estándar de atención (SOC) en pacientes con lupus eritematoso sistémico (LES) con nefritis lúpica (NL) activa y refractaria.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 2, adaptativo, de dos años, aleatorizado, cegado por el evaluador y controlado de forma activa:
- Parte A: Los participantes que padecen lupus eritematoso sistémico (LES) con LN activa refractaria serán asignados al azar al Régimen 1, Régimen 2 o SOC.
- Parte B: Los participantes que padecen LES con LN activa refractaria serán asignados al azar al régimen seleccionado de la Parte A o SOC.
El estudio constará de dos periodos:
- Un período de selección que dura hasta 6 semanas, y
- Un período de tratamiento aleatorio y un período de seguimiento primario que dura hasta 104 semanas.
Después del final del estudio (EOS), los participantes que recibieron la infusión de rapcabtagene autoleucel ingresarán a un período de seguimiento a largo plazo (LTFU) que durará hasta 15 años después de la infusión de rapcabtagene autoleucel. Este LTFU se describirá en un protocolo de estudio separado.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
179
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania, 45147
- Novartis Investigative Site
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Lübeck, Alemania, 23538
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemania, 55131
- Novartis Investigative Site
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Nuremberg, Alemania, 90419
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Stuttgart, Baden-Wurttemberg, Alemania, 70376
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60528
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
- Novartis Investigative Site
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Thuringia
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Jena, Thuringia, Alemania, 07740
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, Arabia Saudita, 11211
- Novartis Investigative Site
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CABA, Argentina, C1181ACH
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1118AAT
- Novartis Investigative Site
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Córdoba Province
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Córdoba, Córdoba Province, Argentina, X5016KEH
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Novartis Investigative Site
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Graz, Austria, 8036
- Novartis Investigative Site
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Vienna, Austria, 1090
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, Brasil, 01509-010
- Novartis Investigative Site
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Estado de Bahia
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Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 41253-190
- Novartis Investigative Site
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Paraná
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Curitiba, Paraná, Brasil, 80030-110
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01232-010
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 01308-050
- Novartis Investigative Site
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Olomouc, Chequia, 779 00
- Novartis Investigative Site
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Prague, Chequia, 128 08
- Novartis Investigative Site
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Prague, Chequia, 128 00
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sur, 04763
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corea del Sur, 06591
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, Corea del Sur, 06351
- Novartis Investigative Site
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, España, 08035
- Novartis Investigative Site
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Córdoba, España, 14004
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28041
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28009
- Novartis Investigative Site
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Salamanca, España, 37007
- Novartis Investigative Site
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Valencia, España, 46026
- Novartis Investigative Site
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A Coruna
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Santiago Compostela, A Coruna, España, 15706
- Novartis Investigative Site
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Cantabria
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Santander, Cantabria, España, 39008
- Novartis Investigative Site
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Navarre
-
Pamplona, Navarre, España, 31008
- Novartis Investigative Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- University of Alabama
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California
-
San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
- Loma Linda University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- UCSF
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San Pablo, California, Estados Unidos, 94806
- Sutter Health Network
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Childs Hosp
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa
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-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
- University of Kentucky
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- WA Uni School Of Med
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North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clinical Research Institute
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- James Cancer Hospital
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health Sciences University
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Univ Of TX MD Anderson CC
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Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84143
- LDS Hospital
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Bordeaux, Francia, 33076
- Novartis Investigative Site
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Clermont-Ferrand, Francia, 63003
- Novartis Investigative Site
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Marseille, Francia, 13005
- Novartis Investigative Site
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Montpellier, Francia, 34295
- Novartis Investigative Site
-
Nantes, Francia, 44093
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75014
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
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Strasbourg, Francia, 67091
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, Francia, 31054
- Novartis Investigative Site
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Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
- Novartis Investigative Site
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Budapest, Hungría, 1083
- Novartis Investigative Site
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Hajdu Bihar Megye
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Debrecen, Hajdu Bihar Megye, Hungría, 4032
- Novartis Investigative Site
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Haifa, Israel, 3109601
- Novartis Investigative Site
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
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AL
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Alessandria, AL, Italia, 15121
- Novartis Investigative Site
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AN
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Ancona, AN, Italia, 60020
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italia, 16132
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, Italia, 20132
- Novartis Investigative Site
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Milan, MI, Italia, 20122
- Novartis Investigative Site
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Rozzano, MI, Italia, 20089
- Novartis Investigative Site
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PE
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Pescara, PE, Italia, 65124
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa, PI, Italia, 56126
- Novartis Investigative Site
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PV
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Pavia, PV, Italia, 27100
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka, Japón, 8128582
- Novartis Investigative Site
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Ishikawa, Japón, 9208641
- Novartis Investigative Site
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Kyoto, Japón, 6068507
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Chiba, Chiba, Japón, 2608677
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japón, 0608648
- Novartis Investigative Site
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Hyōgo
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Kobe, Hyōgo, Japón, 6500047
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japón, 2360004
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, Japón, 9808574
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Suita, Osaka, Japón, 5650871
- Novartis Investigative Site
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Shimane
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Izumo, Shimane, Japón, 6938501
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo Ku, Tokyo, Japón, 1138431
- Novartis Investigative Site
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japón, 1138519
- Novartis Investigative Site
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Nuevo León
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Monterrey, Nuevo León, México, 64460
- Novartis Investigative Site
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Oslo, Noruega, 0372
- Novartis Investigative Site
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Novartis Investigative Site
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Leiden, South Holland, Países Bajos, 2333 ZA
- Novartis Investigative Site
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Lodz, Polonia, 92-213
- Novartis Investigative Site
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-355
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2JF
- Novartis Investigative Site
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Bucharest, Rumania, 022328
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapur, 119074
- Novartis Investigative Site
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Stockholm, Suecia, 17176
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, Suiza, 1011
- Novartis Investigative Site
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Taichung, Taiwán, 407219
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taiwán, 10002
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Hombres y mujeres con LES, con edades >= 18 años y =< 65 años en el momento del cribado, que cumplan con los criterios de clasificación de LES de la Liga Europea contra el Reumatismo (EULAR) de 2019/Colegio Americano de Reumatología (ACR) de 2019 en el momento del cribado.
- El participante debe tener al menos uno de los siguientes autoanticuerpos en el momento de la selección: anticuerpos antinucleares (ANA) con un título >= 1:80 (en células HEp-2 o una prueba positiva equivalente) o anti-ADNds (por encima del LSN). ); o anti-Sm (por encima del LSN) según lo determine un laboratorio central.
- Nefritis lúpica activa sin signos de cronicidad significativa
- Criterios SLEDAI-2K en la selección: puntuación SLEDAI-2K >= 6 puntos (Gladman et al 2002, Touma et al 2011), excluyendo los puntos atribuidos a "fiebre", "dolor de cabeza lúpico", "alopecia" y "síndrome cerebral orgánico" .
- Respuesta inadecuada en el cribado a al menos dos regímenes de tratamiento de LN
Criterios de exclusión clave:
- Cualquier brote agudo y grave relacionado con el lupus en el momento de la selección que necesite un tratamiento inmediato distinto de los GC de pulso y/o imposibilite el lavado inmunosupresor y, por lo tanto, haga que el participante no sea elegible para la terapia CD19 CAR-T.
- Función inadecuada de los órganos durante el cribado y antes de la aleatorización
- Historial o diagnóstico actual de ECG o anomalías cardíacas que indiquen un riesgo significativo de seguridad para los participantes antes de la aleatorización.
- Positividad para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en el cribado.
- Infección aguda o crónica por hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC) en el momento del cribado.
- Evidencia de tuberculosis activa o latente.
- Evento tromboembólico de grado 2 o superior en las últimas 4 semanas antes de la selección.
- Vacunación (incluidas vacunas vivas atenuadas) no completada al menos 6 semanas antes de la aleatorización.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: rapcabtagén autoleucel
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infusión única de rapcabtagene autoleucel
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar la eficacia de rapcabtagene autoleucel
Periodo de tiempo: Semana 24, Semana 52
|
Definido como: Cumplir con los criterios de la Definición de remisión en el lupus eritematoso sistémico (DORIS) o Lograr una respuesta renal completa (RRC) |
Semana 24, Semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes que lograron una respuesta renal completa (RRC)
Periodo de tiempo: Semana 52
|
CRR es un criterio de valoración compuesto
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Semana 52
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Número de semanas en las que se alcanzó la puntuación baja de actividad de la enfermedad del lupus (LLDAS)
Periodo de tiempo: Semana 12 a Semana 52
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Estado de baja actividad de la enfermedad del lupus (LLDAS)
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Semana 12 a Semana 52
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Porcentaje de participantes sin bengalas (es decir, 1 bengala BILAG2004 A nueva o 2 bengalas BILAG2004 B nuevas)
Periodo de tiempo: Semana 12 a Semana 52
|
El Grupo de Actividad del Lupus de las Islas Británicas (BILAG2004) registra la actividad de la enfermedad que se produjo durante las últimas 4 semanas.
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Semana 12 a Semana 52
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Dosis acumulada anualizada de corticoides
Periodo de tiempo: Semana 52
|
La dosis total de corticosteroides utilizada hasta la semana 52 por paciente.
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Semana 52
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Porcentaje de participantes cuyo estado serológico es negativo
Periodo de tiempo: Semana 52
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El porcentaje de participantes con estado serológico negativo.
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Semana 52
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Cambio en la puntuación FACIT-Fatiga desde el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 52
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Evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT): la fatiga es una medida de resultados informada por el paciente de 13 ítems
|
Línea de base hasta la semana 52
|
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DORIS mantenido
Periodo de tiempo: Semana 52 a Semana 76
|
Definición de remisión en el lupus eritematoso sistémico (DORIS)
|
Semana 52 a Semana 76
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
14 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
6 de febrero de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
3 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Glomerulonefritis
- Nefritis
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Lupus Eritematoso Sistémico
- Nefritis lúpica
- Administración de Servicios de Salud
- Calidad, acceso y evaluación de la atención médica
- Calidad de la atención médica
- Indicadores de calidad, atención médica
- Estándar de cuidado
Otros números de identificación del estudio
- CYTB323J12201
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510150-17-00 (Identificador de registro: EU CT Number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles.
Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico.
Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .