Studie k hodnocení ALN-BCAT u pacientů s hepatocelulárním karcinomem
16. června 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
Studie fáze 1 ALN-BCAT jako monoterapie a v kombinaci s pembrolizumabem u pacientů s pokročilým nebo metastazujícím hepatocelulárním karcinomem
Účelem části studie týkající se eskalace dávky je charakterizovat bezpečnost a snášenlivost ALN-BCAT v monoterapii a v kombinaci s pembrolizumabem; a ke stanovení doporučené dávky (dávek) pro expanzi (RDFE) ALN-BCAT jako monoterapie a v kombinaci s pembrolizumabem.
Účelem části studie zaměřené na rozšíření dávky je zhodnotit protinádorovou aktivitu ALN-BCAT v monoterapii a v kombinaci s pembrolizumabem; charakterizovat bezpečnost a snášenlivost ALN-BCAT v monoterapii a v kombinaci s pembrolizumabem.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
158
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie, 20132
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Rozzano, Itálie, 20089
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Verona, Itálie, 37134
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Busan, Jižní Korea, 49241
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Seongnam, Jižní Korea, 13496
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Seongnam, Jižní Korea, 13620
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Dokončeno
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Má HCC potvrzeno histologicky nebo cytologicky nebo u pacientů s jaterní cirhózou klinicky podle kritérií Americké asociace pro studium jaterních onemocnění (AASLD)
- Podstoupil alespoň jednu linii systémové léčby neresekovatelného pokročilého nebo metastatického onemocnění
- Má alespoň jednu mutaci aktivující dráhu integrace související s bezkřídly (WNT).
- Child-Pugh třída A nebo B7
Kritéria vyloučení:
- Má fibrolamelární HCC, sarkomatoidní HCC nebo smíšené cholangio-HCC nádory
- Má symptomatické extrahepatální onemocnění
- Podstoupil protirakovinnou terapii nebo hodnocené léky ≤ 3 týdny před první dávkou studovaného léku
Poznámka: platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Monoterapie: Eskalace dávky
Pacientům bude podáváno více dávek ALN-BCAT.
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí
|
|
Experimentální: Monoterapie: Rozšíření dávky
Pacientům bude podáváno více dávek ALN-BCAT.
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí
|
|
Experimentální: Kombinovaná terapie: Eskalace dávky
Pacientům budou podávány opakované dávky ALN-BCAT v kombinaci s pembrolizumabem.
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kombinovaná terapie: Rozšíření dávky
Pacientům budou podávány opakované dávky ALN-BCAT v kombinaci s pembrolizumabem.
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Frekvence nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od okamžiku podání první dávky studovaného léčiva do 30-37 dnů po poslední dávce
|
Od okamžiku podání první dávky studovaného léčiva do 30-37 dnů po poslední dávce
|
|
Závažnost AE
Časové okno: Od okamžiku podání první dávky studovaného léčiva do 30-37 dnů po poslední dávce
|
Od okamžiku podání první dávky studovaného léčiva do 30-37 dnů po poslední dávce
|
|
Eskalace dávky: Výskyt toxických látek omezujících dávku (DLT)
Časové okno: Od okamžiku podání první dávky studovaného léku do 21 dnů
|
Od okamžiku podání první dávky studovaného léku do 21 dnů
|
|
Rozšíření dávky: Protinádorová aktivita hodnocená podle kritérií hodnocení odezvy u solidních nádorů verze 1.1 (RECIST v1.1)
Časové okno: Až 30-37 dní po poslední dávce
|
Až 30-37 dní po poslední dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace ALN-BCAT v plazmě
Časové okno: Až do konce posledního podání studovaného léku
|
Oblast pod křivkou koncentrace v plazmě-čas (AUC), Maximální pozorovaná koncentrace v plazmě (Cmax) Čas do maximální koncentrace v plazmě (Tmax)
|
Až do konce posledního podání studovaného léku
|
|
Eskalace dávky: Protinádorová aktivita podle hodnocení RECIST v1.1
Časové okno: Až 30-37 dní po poslední dávce
|
Až 30-37 dní po poslední dávce
|
|
|
Procentuální změna v genu, který kóduje ß-kateninový protein (CTNNB1) Messenger Exprese ribonukleové kyseliny (mRNA) Porovnání předléčby se vzorky nádorů při léčbě
Časové okno: Až 30 dní
|
Až 30 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. prosince 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. října 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Novotvary podle místa
- Novotvary
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary trávicího systému
- Nemoci trávicího systému
- Novotvary, žlázové a epiteliální
- Adenokarcinom
- Karcinom
- Karcinom, Hepatocelulární
- Novotvary jater
- Onemocnění jater
- Antineoplastická činidla, Imunologická
- Inhibitory imunitního kontrolního bodu
- Antineoplastická činidla
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Pembrolizumab
Další identifikační čísla studie
- ALN-BCAT-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .