Un estudio para evaluar ALN-BCAT en pacientes con carcinoma hepatocelular
16 de junio de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Un estudio de fase 1 de ALN-BCAT como monoterapia y en combinación con pembrolizumab en pacientes con carcinoma hepatocelular avanzado o metastásico
El propósito de la parte del estudio de aumento de dosis es caracterizar la seguridad y tolerabilidad de ALN-BCAT como monoterapia y en combinación con pembrolizumab; y para determinar las dosis recomendadas para la expansión (RDFE) de ALN-BCAT como monoterapia y en combinación con pembrolizumab.
El propósito de la parte de expansión de dosis del estudio es evaluar la actividad antitumoral de ALN-BCAT como monoterapia y en combinación con pembrolizumab; caracterizar la seguridad y tolerabilidad de ALN-BCAT como monoterapia y en combinación con pembrolizumab.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
158
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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Busan, Corea del Sur, 49241
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Seongnam, Corea del Sur, 13496
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Seongnam, Corea del Sur, 13620
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Corea del Sur, 03722
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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-
California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
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Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
-
New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Terminado
- Clinical Trial Site
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Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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-
Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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-
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-
-
Milan, Italia, 20132
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
-
Rozzano, Italia, 20089
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Verona, Italia, 37134
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- ¿Se ha confirmado el CHC histológica o citológicamente o, en el caso de pacientes con cirrosis hepática, clínicamente según los criterios de la Asociación Estadounidense para el Estudio de Enfermedades Hepáticas (AASLD)?
- Ha recibido al menos una línea de terapia sistémica para enfermedad metastásica o avanzada irresecable.
- Tiene al menos una mutación activadora de la vía del sitio de integración relacionado con las alas (WNT)
- Child-Pugh clase A o B7
Criterios de exclusión:
- Tiene CHC fibrolaminar, CHC sarcomatoide o tumores colangio-CHC mixtos.
- Tiene enfermedad extrahepática sintomática.
- Ha recibido terapia contra el cáncer o medicamentos en investigación ≤3 semanas antes de la primera dosis del medicamento del estudio.
Nota: se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Monoterapia: aumento de dosis
A los pacientes se les administrarán múltiples dosis de ALN-BCAT.
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV)
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Experimental: Monoterapia: expansión de dosis
A los pacientes se les administrarán múltiples dosis de ALN-BCAT.
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV)
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Experimental: Terapia combinada: aumento de dosis
A los pacientes se les administrarán múltiples dosis de ALN-BCAT en combinación con pembrolizumab.
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV)
Administrado mediante infusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
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Experimental: Terapia combinada: expansión de dosis
A los pacientes se les administrarán múltiples dosis de ALN-BCAT en combinación con pembrolizumab.
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Administrado mediante infusión intravenosa (IV)
Administrado mediante infusión intravenosa (IV)
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Frecuencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30-37 días después de la última dosis
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Desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30-37 días después de la última dosis
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Gravedad de los EA
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30-37 días después de la última dosis
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Desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 30-37 días después de la última dosis
|
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Aumento de dosis: aparición de toxicidades limitantes de dosis (DLT)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 21 días
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Desde el momento de la primera dosis del fármaco del estudio hasta 21 días
|
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Expansión de dosis: actividad antitumoral según la evaluación de los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos versión 1.1 (RECIST v1.1)
Periodo de tiempo: Hasta 30-37 días después de la última dosis
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Hasta 30-37 días después de la última dosis
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Concentraciones de ALN-BCAT en plasma
Periodo de tiempo: Hasta el final de la última administración del fármaco del estudio.
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Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC), concentración plasmática máxima observada (Cmax) Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax)
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Hasta el final de la última administración del fármaco del estudio.
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Aumento de dosis: actividad antitumoral según la evaluación de RECIST v1.1
Periodo de tiempo: Hasta 30-37 días después de la última dosis
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Hasta 30-37 días después de la última dosis
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Cambio porcentual en el gen que codifica la expresión del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) de la proteína ß-catenina (CTNNB1) en comparación con muestras de tumores antes del tratamiento con muestras de tumores durante el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
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Hasta 30 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de diciembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de octubre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Adenocarcinoma
- Carcinoma
- Carcinoma Hepatocelular
- Neoplasias Hepaticas
- Enfermedades del HIGADO
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Inhibidores de puntos de control inmunitarios
- Agentes antineoplásicos
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- pembrolizumab
Otros números de identificación del estudio
- ALN-BCAT-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .