En undersøgelse til evaluering af ALN-BCAT hos patienter med hepatocellulært karcinom
16. juni 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Et fase 1-studie af ALN-BCAT som monoterapi og i kombination med Pembrolizumab hos patienter med avanceret eller metastatisk hepatocellulært karcinom
Formålet med dosiseskaleringsdelen af studiet er at karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten af ALN-BCAT som monoterapi og i kombination med pembrolizumab; og at bestemme den eller de anbefalede dosis(er) til ekspansion (RDFE) af ALN-BCAT som monoterapi og i kombination med pembrolizumab.
Formålet med dosisudvidelsesdelen af studiet er at evaluere antitumoraktiviteten af ALN-BCAT som monoterapi og i kombination med pembrolizumab; at karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten af ALN-BCAT som monoterapi og i kombination med pembrolizumab.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
158
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonnummer: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Afsluttet
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20132
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Rozzano, Italien, 20089
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Verona, Italien, 37134
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Busan, Sydkorea, 49241
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Seongnam, Sydkorea, 13496
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Seongnam, Sydkorea, 13620
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
Seoul, Sydkorea, 03722
- Rekruttering
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Har HCC bekræftet histologisk eller cytologisk, eller, for patienter med levercirrhose, klinisk af American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) kriterier
- Har haft mindst én linje af systemisk terapi for ikke-operabel fremskreden eller metastatisk sygdom
- Har mindst én vingeløs-relateret integrationssted (WNT)-pathway-aktiverende mutation
- Child-Pugh klasse A eller B7
Ekskluderingskriterier:
- Har fibrolamellær HCC, sarcomatoid HCC eller blandede cholangio-HCC tumorer
- Har symptomatisk ekstrahepatisk sygdom
- Har modtaget kræftbehandling eller forsøgsmedicin ≤3 uger før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
Bemærk: andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Monoterapi: Dosiseskalering
Patienterne vil få flere doser ALN-BCAT.
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion
|
|
Eksperimentel: Monoterapi: Dosisudvidelse
Patienterne vil få flere doser ALN-BCAT.
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion
|
|
Eksperimentel: Kombinationsterapi: Dosiseskalering
Patienterne vil få flere doser ALN-BCAT i kombination med pembrolizumab.
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion
Administreret ved intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kombinationsterapi: Dosisudvidelse
Patienterne vil få flere doser ALN-BCAT i kombination med pembrolizumab.
|
Administreret ved intravenøs (IV) infusion
Administreret ved intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hyppighed af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra tidspunktet for den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30-37 dage efter den sidste dosis
|
Fra tidspunktet for den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30-37 dage efter den sidste dosis
|
|
Alvorligheden af AE'er
Tidsramme: Fra tidspunktet for den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30-37 dage efter den sidste dosis
|
Fra tidspunktet for den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 30-37 dage efter den sidste dosis
|
|
Dosiseskalering: Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er)
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosis af undersøgelseslægemiddeladministration op til 21 dage
|
Fra tidspunktet for første dosis af undersøgelseslægemiddeladministration op til 21 dage
|
|
Dosisudvidelse: Antitumoraktivitet som vurderet ved responsevalueringskriterier i solide tumorer version 1.1 (RECIST v1.1)
Tidsramme: Op til 30-37 dage efter sidste dosis
|
Op til 30-37 dage efter sidste dosis
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Koncentrationer af ALN-BCAT i plasma
Tidsramme: Op til slutningen af den sidste undersøgelses lægemiddeladministration
|
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC), maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax)
|
Op til slutningen af den sidste undersøgelses lægemiddeladministration
|
|
Dosiseskalering: Antitumoraktivitet som vurderet af RECIST v1.1
Tidsramme: Op til 30-37 dage efter sidste dosis
|
Op til 30-37 dage efter sidste dosis
|
|
|
Procent ændring i gen, der koder for ß-catenin-protein (CTNNB1) Messenger-ribonukleinsyre (mRNA)-ekspression, der sammenligner forbehandling med tumorprøver under behandling
Tidsramme: Op til 30 dage
|
Op til 30 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. december 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2027
Studieafslutning (Anslået)
31. oktober 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
13. september 2024
Først opslået (Faktiske)
19. september 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. juni 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. juni 2026
Sidst verificeret
1. juni 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neoplasmer efter sted
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk type
- Neoplasmer i fordøjelsessystemet
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Neoplasmer, kirtel og epitel
- Adenocarcinom
- Karcinom
- Carcinom, hepatocellulært
- Neoplasmer i leveren
- Leversygdomme
- Antineoplastiske midler, immunologiske
- Immune Checkpoint-hæmmere
- Antineoplastiske midler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- pembrolizumab
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-BCAT-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .