Um estudo para avaliar ALN-BCAT em pacientes com carcinoma hepatocelular
16 de junho de 2026 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
Um estudo de fase 1 de ALN-BCAT como monoterapia e em combinação com pembrolizumabe em pacientes com carcinoma hepatocelular avançado ou metastático
O objetivo da parte do estudo de escalonamento de dose é caracterizar a segurança e tolerabilidade do ALN-BCAT como monoterapia e em combinação com pembrolizumabe; e determinar a(s) dose(s) recomendada(s) para expansão (RDFE) de ALN-BCAT em monoterapia e em combinação com pembrolizumab.
O objetivo da parte de expansão da dose do estudo é avaliar a atividade antitumoral do ALN-BCAT em monoterapia e em combinação com pembrolizumabe; caracterizar a segurança e tolerabilidade do ALN-BCAT em monoterapia e em combinação com pembrolizumab.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
158
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Estude backup de contato
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de telefone: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Locais de estudo
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Busan, Coréia do Sul, 49241
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Seongnam, Coréia do Sul, 13496
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Seongnam, Coréia do Sul, 13620
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Seoul, Coréia do Sul, 03722
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85054
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Concluído
- Clinical Trial Site
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-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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-
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Milan, Itália, 20132
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
-
Rozzano, Itália, 20089
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Verona, Itália, 37134
- Recrutamento
- Clinical Trial Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- O CHC foi confirmado histologicamente ou citologicamente ou, para pacientes com cirrose hepática, clinicamente pelos critérios da Associação Americana para o Estudo de Doenças Hepáticas (AASLD)?
- Teve pelo menos uma linha de terapia sistêmica para doença avançada ou metastática irressecável
- Tem pelo menos uma mutação ativadora da via de integração sem asas (WNT).
- Child-Pugh classe A ou B7
Critérios de exclusão:
- Tem CHC fibrolamelar, CHC sarcomatóide ou tumores colangio-CHC mistos
- Tem doença extra-hepática sintomática
- Recebeu terapia anticâncer ou medicamentos experimentais ≤3 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo
Nota: aplicam-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Monoterapia: escalonamento de dose
Os pacientes receberão doses múltiplas de ALN-BCAT.
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Administrado por infusão intravenosa (IV)
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Experimental: Monoterapia: Expansão da Dose
Os pacientes receberão doses múltiplas de ALN-BCAT.
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Administrado por infusão intravenosa (IV)
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Experimental: Terapia Combinada: Escalonamento de Dose
Os pacientes receberão doses múltiplas de ALN-BCAT em combinação com pembrolizumabe.
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Administrado por infusão intravenosa (IV)
Administrado por infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
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Experimental: Terapia Combinada: Expansão da Dose
Os pacientes receberão doses múltiplas de ALN-BCAT em combinação com pembrolizumabe.
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Administrado por infusão intravenosa (IV)
Administrado por infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Frequência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: Desde o momento da administração da primeira dose do medicamento em estudo até 30-37 dias após a última dose
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Desde o momento da administração da primeira dose do medicamento em estudo até 30-37 dias após a última dose
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Gravidade dos EAs
Prazo: Desde o momento da administração da primeira dose do medicamento em estudo até 30-37 dias após a última dose
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Desde o momento da administração da primeira dose do medicamento em estudo até 30-37 dias após a última dose
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|
Escalonamento de Dose: Ocorrência de Toxicidades Limitantes de Dose (DLTs)
Prazo: Desde o momento da administração da primeira dose do medicamento em estudo até 21 dias
|
Desde o momento da administração da primeira dose do medicamento em estudo até 21 dias
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Expansão da dose: atividade antitumoral avaliada pelos critérios de avaliação de resposta em tumores sólidos versão 1.1 (RECIST v1.1)
Prazo: Até 30-37 dias após a última dose
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Até 30-37 dias após a última dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentrações de ALN-BCAT no plasma
Prazo: Até o final da última administração do medicamento do estudo
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC), concentração plasmática máxima observada (Cmax), tempo até a concentração plasmática máxima (Tmax)
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Até o final da última administração do medicamento do estudo
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Escalonamento de Dose: Atividade Antitumoral conforme avaliado por RECIST v1.1
Prazo: Até 30-37 dias após a última dose
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Até 30-37 dias após a última dose
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Alteração percentual no gene que codifica a expressão do ácido ribonucleico mensageiro (mRNA) da proteína ß-catenina (CTNNB1) comparando amostras de tumor pré-tratamento com amostras de tumor em tratamento
Prazo: Até 30 dias
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Até 30 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
30 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de outubro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
19 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias do Aparelho Digestivo
- Doenças do aparelho digestivo
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Adenocarcinoma
- Carcinoma
- Carcinoma Hepatocelular
- Neoplasias Hepáticas
- Doenças do Fígado
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Inibidores de Ponto de Verificação Imunológica
- Agentes Antineoplásicos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Pembrolizumab
Outros números de identificação do estudo
- ALN-BCAT-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .