Uno studio per valutare ALN-BCAT in pazienti con carcinoma epatocellulare
16 giugno 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals
Uno studio di fase 1 su ALN-BCAT in monoterapia e in combinazione con pembrolizumab in pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato o metastatico
Lo scopo della parte dello studio relativa all’incremento della dose è caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di ALN-BCAT in monoterapia e in combinazione con pembrolizumab; e per determinare la/e dose/i raccomandata/e per l'espansione (RDFE) di ALN-BCAT in monoterapia e in combinazione con pembrolizumab.
Lo scopo della parte di espansione della dose dello studio è valutare l'attività antitumorale di ALN-BCAT in monoterapia e in combinazione con pembrolizumab; caratterizzare la sicurezza e la tollerabilità di ALN-BCAT in monoterapia e in combinazione con pembrolizumab.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
158
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-ALNYLAM
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numero di telefono: 1-877-256-9526
- Email: clinicaltrials@alnylam.com
Luoghi di studio
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Busan, Corea del Sud, 49241
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Seongnam, Corea del Sud, 13496
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Seongnam, Corea del Sud, 13620
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Seoul, Corea del Sud, 03722
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Milan, Italia, 20132
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
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Rozzano, Italia, 20089
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
Verona, Italia, 37134
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
California
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Completato
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Reclutamento
- Clinical Trial Site
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- L'HCC è stato confermato istologicamente o citologicamente o, per i pazienti con cirrosi epatica, clinicamente secondo i criteri dell'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD)
- Ha avuto almeno una linea di terapia sistemica per malattia avanzata o metastatica non resecabile
- Ha almeno una mutazione che attiva la via di integrazione relativa al sito di integrazione senza ali (WNT).
- Child-Pugh classe A o B7
Criteri di esclusione:
- Presenta HCC fibrolamellare, HCC sarcomatoide o tumori misti colangio-HCC
- Ha una malattia extraepatica sintomatica
- Ha ricevuto terapia antitumorale o farmaci sperimentali ≤3 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
Nota: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Monoterapia: aumento della dose
Ai pazienti verranno somministrate dosi multiple di ALN-BCAT.
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Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
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Sperimentale: Monoterapia: espansione della dose
Ai pazienti verranno somministrate dosi multiple di ALN-BCAT.
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Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
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Sperimentale: Terapia di combinazione: aumento della dose
Ai pazienti verranno somministrate dosi multiple di ALN-BCAT in combinazione con pembrolizumab.
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Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
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|
Sperimentale: Terapia di combinazione: espansione della dose
Ai pazienti verranno somministrate dosi multiple di ALN-BCAT in combinazione con pembrolizumab.
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Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Frequenza degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Dal momento della prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Dal momento della prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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|
Aumento della dose: comparsa di tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Dal momento della prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino a 21 giorni
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Dal momento della prima dose di somministrazione del farmaco in studio fino a 21 giorni
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Espansione della dose: attività antitumorale valutata mediante i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi versione 1.1 (RECIST v1.1)
Lasso di tempo: Fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Concentrazioni di ALN-BCAT nel plasma
Lasso di tempo: Fino alla fine dell'ultima somministrazione del farmaco in studio
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Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC), concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) Tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax)
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Fino alla fine dell'ultima somministrazione del farmaco in studio
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Aumento della dose: attività antitumorale valutata da RECIST v1.1
Lasso di tempo: Fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Fino a 30-37 giorni dopo l'ultima dose
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Variazione percentuale nel gene che codifica l'espressione dell'acido ribonucleico (mRNA) messaggero della proteina ß-catenina (CTNNB1) Confronto dell'espressione dei campioni tumorali prima del trattamento con quelli durante il trattamento
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni
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Fino a 30 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 dicembre 2024
Completamento primario (Stimato)
30 settembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
31 ottobre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
19 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Neoplasie per sede
- Neoplasie
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie dell'apparato digerente
- Malattie dell'apparato digerente
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Adenocarcinoma
- Carcinoma
- Carcinoma, epatocellulare
- Neoplasie del fegato
- Malattie del fegato
- Agenti antineoplastici, immunologici
- Inibitori del checkpoint immunitario
- Agenti antineoplastici
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- pembrolizumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALN-BCAT-001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .