Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie k vyhodnocení toho, jak dobře Etavopivat funguje u lidí se srpkovitou anémií (Hibiscus 2)

16. září 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Globální fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená a placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost etavopivatu u dospívajících a dospělých se srpkovitou anémií

Tato studie se provádí za účelem potvrzení, zda etavopivat dobře funguje při snižování počtu vazookluzivních krizových VOC (krizů srpkovitých buněk) způsobených překážkami v krevních cévách u dospělých a dospívajících žijících se srpkovitou anémií. Studie také vyhodnotí, jak dobře může etavopivat snížit poškození různých orgánů, zlepšit vaši toleranci cvičení a snížit únavu u lidí se srpkovitou anémií. Účastníci dostanou buď etavopivat, nebo placebo. O jaké léčbě se účastníkům dostane, rozhoduje náhoda. Etavopivat je nový lék a v současné době se kromě tohoto testuje i v dalších studiích. Studium bude trvat cca 2 roky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

510

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Nábor
        • Royal Prince Alfred Hospital - Department of Haematology
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Nábor
        • Prince of Wales Hospital - Department of Haematology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Nábor
        • Monash Medical Centre - Haematology Department
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
        • Nábor
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1070
        • Nábor
        • HUB - Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Zatím nenabíráme
        • CHU - UVC Brugmann
      • Brussels, Belgie, 1000
        • Nábor
        • CHU Saint-Pierre - UMC Sint-Pieter
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Nábor
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Nábor
        • UZ Antwerpen - UZA - Haematology
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Nábor
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Nábor
        • Hemorio-Fundarj
      • São Paulo, Brazílie, 01229-001
        • Nábor
        • Hospital Samaritano Higienópolis - Instituto de Conhecimento Ensino e Pesquisa (ICEP)
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazílie, 52070-460
        • Zatím nenabíráme
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
      • Recife, Pernambuco, Brazílie, 50070-460
        • Nábor
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
    • São
      • Ribeirão Preto, São, Brazílie, 14051-140
        • Nábor
        • Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
    • São Paulo
      • Distrito de Barão Geraldo - Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Nábor
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Zatím nenabíráme
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Nábor
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
  • Francie
      • Bobigny, Francie, 93000
        • Zatím nenabíráme
        • Ap-Hp-Hopital Avicenne
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Créteil, Francie, 94000
        • Nábor
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon
      • Lyon, Francie, 69437
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris, Francie, 75019
        • Nábor
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Paris, Francie, 75015
        • Zatím nenabíráme
        • AP-HP-HOPITAL NECKER_Service d'hématologie
      • Rouen, Francie, 76031
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Ghana
      • Agogo, Ghana, 0000
        • Dokončeno
        • Agogo Presbyterian Hospital, Ghana
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Zatím nenabíráme
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
    • Upper East Region
      • Navrongo, Upper East Region, Ghana, UB-03821
        • Zatím nenabíráme
        • Navrongo Health Research Centre
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • Nábor
        • AmsterdamUMC VUMC
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Nábor
        • Erasmus MC
      • The Hague, Holandsko, 2545AA
        • Nábor
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Nábor
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indie, 781032
        • Nábor
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Indie, 492099
        • Nábor
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
    • Gujarat
      • Dohad, Gujarat, Indie, 389151
        • Nábor
        • Zydus Medical College & Hospital
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nábor
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
      • Vadodara, Gujarat, Indie, 390001
        • Nábor
        • SSG Hospital, Baroda
      • Vadodara, Gujarat, Indie, 390020
        • Nábor
        • HOCC Haemato Oncology Care Centre
    • Karnataka
      • Mysuru, Karnataka, Indie, 570004
        • Nábor
        • JSS Hospital, Mysore
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, Indie, 673008
        • Nábor
        • Government Medical College, Kozhikode
      • Kozhikode, Kerala, Indie, 673008
        • Zatím nenabíráme
        • Government Medical College, Kozhikode
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440026
        • Nábor
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751003
        • Nábor
        • IMS and SUM Hospital
    • Rajasthan
      • Udaipur, Rajasthan, Indie, 313001
        • Nábor
        • RNT Medical College
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Nábor
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indie, 201303
        • Nábor
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 25123
        • Nábor
        • ASST Civili di Brescia
      • Catania, Itálie, 95123
        • Nábor
        • ARNAS Garibaldi Catania - Presidio Ospedaliero Garibaldi-Centro
      • Modena, Itálie, 41100
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena - UOC Pediatria ad indirizzo Oncoematologico
      • Monza, Itálie, 20900
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Itálie, 80138
        • Nábor
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Itálie, 10043
        • Zatím nenabíráme
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Orbassano, Torino, Itálie, 10043
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
    • Veneto
      • Verona, Veneto, Itálie, 37134
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma - Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Nábor
        • Foothills Med Ctr-Univ Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Nábor
        • University of Alberta_Edmonton
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Nábor
        • BC Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
        • Zatím nenabíráme
        • St Pauls Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Nábor
        • LHSC - Victoria Hospital
      • Scarborough Village, Ontario, Kanada, M1E 4B9
        • Zatím nenabíráme
        • Scarborough Health Network Research Institute (SHNRI)
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Dokončeno
        • UHN-Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Nábor
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Nábor
        • Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Nábor
        • CHUM-Hosp de Univ Montreal
  • Keňa
      • Kisumu, Keňa, 40101
        • Zatím nenabíráme
        • Ahero Clinical Trials Unit
    • Nairobi County
      • Nairobi, Nairobi County, Keňa, 00509
        • Zatím nenabíráme
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Siaya County
      • Siaya, Siaya County, Keňa, 40600
        • Zatím nenabíráme
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
    • Uasin Gishu County
      • Eldoret, Uasin Gishu County, Keňa, 8088-30100
        • Zatím nenabíráme
        • International Cancer Institute (ICI)
  • Kolumbie
      • Antioquia, Kolumbie, 4006
        • Zatím nenabíráme
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
      • Cali, Kolumbie, 760032
        • Zatím nenabíráme
        • Centro de investigaciones clínicas, fudación valle del lili
      • Montería, Kolumbie, 230002
        • Zatím nenabíráme
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbie, 50034
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbie, 80020
        • Nábor
        • Clinica de la Costa
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Kolumbie, 200001
        • Nábor
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
    • Departamento de Córdoba
      • Montería, Departamento de Córdoba, Kolumbie, 230002
        • Nábor
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbie, 760032
        • Zatím nenabíráme
        • Fundacion Valle del Lili
  • Libanon
      • Hamra, Libanon, 11-0236
        • Nábor
        • American University of Beirut Medical Centre
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Nábor
        • Hospital Nini
  • Nigérie
      • Lagos, Nigérie, 102215
        • Zatím nenabíráme
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigérie, 400001
        • Zatím nenabíráme
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
    • Federal Capital Territory (fct)
      • Abuja, Federal Capital Territory (fct), Nigérie, 90410
        • Zatím nenabíráme
        • Centre of Excellence for Sickle Cell Disease Research and Training, University of Abuja (CESRTA)
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigérie, 0000
        • Zatím nenabíráme
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit, Ibadan
  • Omán
      • Muscat, Omán, 111
        • Dokončeno
        • The Royal Hospital
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Omán, 123
        • Nábor
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudská arábie
      • Al Ahsa, Saudská arábie, 36428
        • Nábor
        • King Abdulaziz Hospital-Al Ahsa-National Guard
      • Al Ahsa, Saudská arábie, 36342
        • Zatím nenabíráme
        • Al-Moosa Health Group
      • Al Qaţīf, Saudská arábie, 32643
        • Nábor
        • Prince Mohammed bin Fahad Hospital for Blood Disorders
      • Dhahran, Saudská arábie, 34232
        • Nábor
        • National Guard Hospital Dammam
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • Nábor
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
      • Riyadh, Saudská arábie, 12372
        • Nábor
        • King Khalid University Hospital
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Nábor
        • Addenbrooke's Hospital - Haemophilia and Thrombophilia
      • London, Spojené království, N19 5NF
        • Nábor
        • Whittington Hospital
      • London, Spojené království, W12 0NN
        • Nábor
        • Imperial College London
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • King's College Hospital - Paediatric Research
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Nábor
        • Guy's Hospital - Haematology
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Uni of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36604
        • Nábor
        • Univer South Alabama Ped/Onc
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Dokončeno
        • UCLA Health
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Nábor
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Dokončeno
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Nábor
        • Stanford University_Palo Alto
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Dokončeno
        • Clinical and Transl Res Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nábor
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • MedStar Hlth Res Institute
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Nábor
        • Memorial Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Nábor
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • Univer Of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118-2393
        • Nábor
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Dokončeno
        • Henry Ford Hospital_Detroit
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University-St.Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Nábor
        • Children's Nebraska
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Dokončeno
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112-2027
        • Nábor
        • Newark Beth Israel MC
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Nábor
        • NYC Health+Hospitals
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11238
        • Nábor
        • Interfaith Medical Center
      • Mount Kisco, New York, Spojené státy, 10549
        • Dokončeno
        • Northwell Health
      • Queens, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • Cohen Children's Medical Ctr
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Nábor
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Ctr
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke Comprehen Sickle Cell
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Nábor
        • East Carolina Univ-Greenville
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Atrium Health-Wake Forest Bapt
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203
        • Nábor
        • Ohio State Univ Wexner Med Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Univ of OK Health Sciences Ctr
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Nábor
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Res Hosp
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38104
        • Nábor
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • UT Health University of Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Nábor
        • Inova Health System
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
        • Nábor
        • Children's Hsptl Of The Kings
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Comm Univ Medical Ctr
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Nábor
        • Mary Bridge Children's Health
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Zatím nenabíráme
        • Mary Bridge Children's Health
  • Turecko (Türkiye)
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01130
        • Nábor
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01250
        • Nábor
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Adana, Turecko (Türkiye), 01250
        • Nábor
        • Başkent Üniversitesi Adana-Hematoloji
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Nábor
        • Hacettepe University Hematology
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Nábor
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Mersin, Turecko (Türkiye), 33110
        • Zatím nenabíráme
        • Mersin University Medical Faculty Pediatric Hematology
      • Mersin, Turecko (Türkiye), 33110
        • Nábor
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Turecko (Türkiye), 33200
        • Nábor
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Hematoloji
  • Uganda
    • Central Region
      • Kampala, Central Region, Uganda, 00000
        • Zatím nenabíráme
        • Makerere University College of Health Sciences (MakCHS)
    • Central Region (Wakiso District)
      • Kampala, Central Region (Wakiso District), Uganda, 00000
        • Zatím nenabíráme
        • Joint Clinical Research Centre (JCRC)
    • Eastern Region
      • Jinja, Eastern Region, Uganda, 0000
        • Zatím nenabíráme
        • Jinja Regional Referral Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11527
        • Zatím nenabíráme
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Řecko, 11527
        • Nábor
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Řecko, 115 26
        • Nábor
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Řecko, 115 27
        • Nábor
        • Childrens' Hospital of Athens "Agia Sofia"
      • Ioannina, Řecko, 45500
        • Nábor
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Ioannina, Řecko, 45500
        • Zatím nenabíráme
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Thessaloniki, Řecko, 546 36
        • Zatím nenabíráme
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Řecko, 546 36
        • Nábor
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Muž nebo žena.
  • Věk 12 let nebo více v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Potvrzená diagnóza srpkovité anémii: Dokumentace genotypu srpkovité anémii (SCD) (HbSS, HbSβ0-talasémie nebo jiné varianty srpkovitého syndromu) na základě předchozí historie laboratorních testů nebo výsledků screeningových testů z centrální laboratoře. Molekulární genotypování není vyžadováno. Genotyp SCD lze určit z výsledků elektroforézy hemoglobinu (Hb), vysokoúčinné kapalinové chromatografie (HPLC) nebo podobného testování. Všimněte si, že elektroforézu Hb provádí centrální laboratoř při screeningu.
  • Mít 1-15 epizod dokumentovaných vasookluzivních krizí (VOC) během 12 měsíců před screeningem. Dokumentace musí existovat v lékařském záznamu účastníka před randomizací. Události založené pouze na odvolání účastníka bez podpůrné dokumentace by se neměly započítávat do způsobilosti.
  • Hb větší nebo rovno (≥) 5,0 a menší nebo rovno (≤) 10,0 g/dl (vyšší nebo rovno (≥) 50 a menší nebo rovno (≤) 100 g/l) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Více než 15 VOC za posledních 12 měsíců před screeningem zdokumentováno v lékařském záznamu účastníka. Události založené pouze na odvolání účastníka bez podpůrné dokumentace by se neměly započítávat do způsobilosti.
  • Použití voxelotoru nebo podobného činidla během 28 dnů před zahájením studijní léčby nebo předpokládaná potřeba tohoto činidla během studie.
  • Použití antagonisty selektinu (např. crizanlizumabu, monoklonální protilátky nebo malé molekuly) během 28 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před zahájením studijní léčby nebo předpokládanou potřebou takových činidel během studie.
  • Přijímání pravidelně naplánované krevní (RBC) transfuzní terapie (také nazývané chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze) nebo větší nebo rovné 6 transfuzním událostem v předchozích 12 měsících (tj. průměrně 1 transfuzní událost každých 60 dní).
  • Účastníci, kteří z jakéhokoli důvodu dostali transfuzi červených krvinek během 60 dnů od období screeningu nebo 60 dnů od dne randomizace, jsou způsobilí pouze tehdy, pokud je před zahájením studijní léčby dokumentováno HbA (hemoglobin dospělých) nižší než 10 % pomocí elektroforézy Hb.
  • Přijímání nebo užívání souběžných léků, které jsou silnými induktory CYP3A4 (cytochrom p450 3a4) do 2 týdnů od zahájení studijní léčby nebo předpokládaná potřeba takových látek během studie.
  • Použití erytropoetinu nebo léčby jiným hematopoetickým růstovým faktorem do 28 dnů od zahájení studijní léčby nebo předpokládaná potřeba takových činidel během studie.
  • Přijetí předchozí buněčné terapie (např. transplantace hematopoetických buněk, terapie genové modifikace).

  • Jaterní dysfunkce charakterizovaná:

    • alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než 4,0 × horní hranice normy (ULN) popř
    • Přímý bilirubin vyšší než 3,0 × ULN.
  • Účastníci, kteří neužívají nebo nemohou užívat antimalarickou profylaxi v době souhlasu a během studie, pokud žijí v oblastech endemické malárie, kde je profylaxe doporučena.
  • Závažná renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [eGFR] při screeningu, vypočtená centrální laboratoří vyšší než 30 ml/min/1,73 m^ 2) nebo na chronické dialýze.
  • Ujetá vzdálenost na standardizovaném 6MWT pod 100 m při stínění.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Etavopivat
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali perorální dávku Etavopivatu.
Lék: Etavopivat
Etavopivat bude podáván perorálně.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali perorální dávku placeba.
Lék: Placebo
Placebo odpovídající Etavopivat bude podáváno perorálně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet posuzovaných událostí vazookluzivní krize (VOC) s lékařským kontaktem
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno jako počet událostí.
Výchozí stav (týden 0) až týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do nástupu první posuzované vazookluzivní krize (VOC)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno jako čas ve dnech.
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna ujeté vzdálenosti během 6minutového testu chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno v metrech.
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna standardizovaného T-skóre v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Únava 7a stupnice
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno v T-skóre.
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna hemoglobinu (Hb)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno v gramech na decilitr (g/dl).
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno v jednotkách na litr (U/L).
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna absolutního počtu retikulocytů
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno jako buňky x10^9/L.
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna nepřímého bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Měřeno v miligramech na decilitr (mg/dl).
Výchozí stav (týden 0) až týden 52
Změna hemoglobinu (Hb) větší než 1 gram na decilitr (g/dL)
Časové okno: Základní hodnota (týden 0) do týdne 24
Měřeno v počtu účastníků.
Základní hodnota (týden 0) do týdne 24
Účastníci dosahující prahu pro klinicky významnou změnu (ano/ne) v PROMIS škále únavy 7a
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52
Měřeno jako počet účastníků.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52
Účastníci dosahující prahu pro klinicky významnou změnu (ano/ne) v 6MWT
Časové okno: Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52
Měřeno jako počet účastníků.
Od výchozí hodnoty (týden 0) do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. srpna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7535-7807
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • U1111-1298-3431 (Jiný identifikátor: World Health Organisation (WHO))
  • 2023-509175-16 (Jiný identifikátor: European Medical Agency (EMA))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit