Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badawcze mające na celu ocenę skuteczności działania etavopivatu u osób cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową (Hibiscus 2)

16 września 2026 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S

Globalne, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo oceniające skuteczność i bezpieczeństwo etavopivatu u młodzieży i dorosłych chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową

Badanie to przeprowadzono w celu potwierdzenia, czy etawopiwat działa dobrze w zmniejszaniu liczby LZO, które stanowią kryzys okluzyjny naczyń (przełomy anemii sierpowatokrwinkowej) spowodowane zatorami w naczyniach krwionośnych u dorosłych i młodzieży cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową. W badaniu zostanie również oceniona skuteczność etavopivatu w zmniejszaniu uszkodzeń różnych narządów, poprawie tolerancji wysiłku i zmniejszeniu zmęczenia u osób chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową. Uczestnicy otrzymają etavopivat lub placebo. O tym, jakie leczenie otrzymają uczestnicy, decyduje przypadek. Etavopivat jest nowym lekiem i oprócz tego jest obecnie testowany w innych badaniach. Badanie potrwa około 2 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

510

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Al Ahsa, Arabia Saudyjska, 36428
        • Rekrutacyjny
        • King Abdulaziz Hospital-Al Ahsa-National Guard
      • Al Ahsa, Arabia Saudyjska, 36342
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Al-Moosa Health Group
      • Al Qaţīf, Arabia Saudyjska, 32643
        • Rekrutacyjny
        • Prince Mohammed bin Fahad Hospital for Blood Disorders
      • Dhahran, Arabia Saudyjska, 34232
        • Rekrutacyjny
        • National Guard Hospital Dammam
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12372
        • Rekrutacyjny
        • King Khalid University Hospital
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Prince Alfred Hospital - Department of Haematology
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrutacyjny
        • Prince of Wales Hospital - Department of Haematology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrutacyjny
        • Monash Medical Centre - Haematology Department
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Rekrutacyjny
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Rekrutacyjny
        • HUB - Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU - UVC Brugmann
      • Brussels, Belgia, 1000
        • Rekrutacyjny
        • CHU Saint-Pierre - UMC Sint-Pieter
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekrutacyjny
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekrutacyjny
        • UZ Antwerpen - UZA - Haematology
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
        • Rekrutacyjny
        • Hemorio-Fundarj
      • São Paulo, Brazylia, 01229-001
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Samaritano Higienópolis - Instituto de Conhecimento Ensino e Pesquisa (ICEP)
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brazylia, 52070-460
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
      • Recife, Pernambuco, Brazylia, 50070-460
        • Rekrutacyjny
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
    • São
      • Ribeirão Preto, São, Brazylia, 14051-140
        • Rekrutacyjny
        • Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
    • São Paulo
      • Distrito de Barão Geraldo - Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
        • Rekrutacyjny
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-010
        • Rekrutacyjny
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
  • Francja
      • Bobigny, Francja, 93000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ap-Hp-Hopital Avicenne
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Créteil, Francja, 94000
        • Rekrutacyjny
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon
      • Lyon, Francja, 69437
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris, Francja, 75019
        • Rekrutacyjny
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Paris, Francja, 75015
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AP-HP-HOPITAL NECKER_Service d'hématologie
      • Rouen, Francja, 76031
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Ghana
      • Agogo, Ghana, 0000
        • Zakończony
        • Agogo Presbyterian Hospital, Ghana
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
    • Upper East Region
      • Navrongo, Upper East Region, Ghana, UB-03821
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Navrongo Health Research Centre
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Grecja, 11527
        • Rekrutacyjny
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Grecja, 115 26
        • Rekrutacyjny
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grecja, 115 27
        • Rekrutacyjny
        • Childrens' Hospital of Athens "Agia Sofia"
      • Ioannina, Grecja, 45500
        • Rekrutacyjny
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Ioannina, Grecja, 45500
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Thessaloniki, Grecja, 546 36
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Grecja, 546 36
        • Rekrutacyjny
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1081 HV
        • Rekrutacyjny
        • AmsterdamUMC VUMC
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Rekrutacyjny
        • Erasmus MC
      • The Hague, Holandia, 2545AA
        • Rekrutacyjny
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Rekrutacyjny
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indie, 781032
        • Rekrutacyjny
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Indie, 492099
        • Rekrutacyjny
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
    • Gujarat
      • Dohad, Gujarat, Indie, 389151
        • Rekrutacyjny
        • Zydus Medical College & Hospital
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Rekrutacyjny
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
      • Vadodara, Gujarat, Indie, 390001
        • Rekrutacyjny
        • SSG Hospital, Baroda
      • Vadodara, Gujarat, Indie, 390020
        • Rekrutacyjny
        • HOCC Haemato Oncology Care Centre
    • Karnataka
      • Mysuru, Karnataka, Indie, 570004
        • Rekrutacyjny
        • JSS Hospital, Mysore
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, Indie, 673008
        • Rekrutacyjny
        • Government Medical College, Kozhikode
      • Kozhikode, Kerala, Indie, 673008
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Government Medical College, Kozhikode
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indie, 440026
        • Rekrutacyjny
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indie, 751003
        • Rekrutacyjny
        • IMS and SUM Hospital
    • Rajasthan
      • Udaipur, Rajasthan, Indie, 313001
        • Rekrutacyjny
        • RNT Medical College
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Rekrutacyjny
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indie, 201303
        • Rekrutacyjny
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Rekrutacyjny
        • Foothills Med Ctr-Univ Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutacyjny
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta_Edmonton
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutacyjny
        • BC Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • St Pauls Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Rekrutacyjny
        • LHSC - Victoria Hospital
      • Scarborough Village, Ontario, Kanada, M1E 4B9
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Scarborough Health Network Research Institute (SHNRI)
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Zakończony
        • UHN-Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrutacyjny
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutacyjny
        • Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Rekrutacyjny
        • CHUM-Hosp de Univ Montreal
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Ahero Clinical Trials Unit
    • Nairobi County
      • Nairobi, Nairobi County, Kenia, 00509
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Siaya County
      • Siaya, Siaya County, Kenia, 40600
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
    • Uasin Gishu County
      • Eldoret, Uasin Gishu County, Kenia, 8088-30100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • International Cancer Institute (ICI)
  • Kolumbia
      • Antioquia, Kolumbia, 4006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
      • Cali, Kolumbia, 760032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centro de investigaciones clínicas, fudación valle del lili
      • Montería, Kolumbia, 230002
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbia, 50034
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 80020
        • Rekrutacyjny
        • Clinica de la Costa
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Kolumbia, 200001
        • Rekrutacyjny
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
    • Departamento de Córdoba
      • Montería, Departamento de Córdoba, Kolumbia, 230002
        • Rekrutacyjny
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760032
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Fundacion Valle del Lili
  • Liban
      • Hamra, Liban, 11-0236
        • Rekrutacyjny
        • American University of Beirut Medical Centre
      • Tripoli, Liban, 1434
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Nini
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
    • Federal Capital Territory (fct)
      • Abuja, Federal Capital Territory (fct), Nigeria, 90410
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Centre of Excellence for Sickle Cell Disease Research and Training, University of Abuja (CESRTA)
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 0000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit, Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman, 111
        • Zakończony
        • The Royal Hospital
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Rekrutacyjny
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Uni of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
        • Rekrutacyjny
        • Univer South Alabama Ped/Onc
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Rekrutacyjny
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Zakończony
        • UCLA Health
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Rekrutacyjny
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Zakończony
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University_Palo Alto
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Rekrutacyjny
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Zakończony
        • Clinical and Transl Res Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • MedStar Hlth Res Institute
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • Univer Of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118-2393
        • Rekrutacyjny
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Zakończony
        • Henry Ford Hospital_Detroit
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University-St.Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Rekrutacyjny
        • Children's Nebraska
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
        • Zakończony
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112-2027
        • Rekrutacyjny
        • Newark Beth Israel MC
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • Rekrutacyjny
        • NYC Health+Hospitals
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11238
        • Rekrutacyjny
        • Interfaith Medical Center
      • Mount Kisco, New York, Stany Zjednoczone, 10549
        • Zakończony
        • Northwell Health
      • Queens, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Cohen Children's Medical Ctr
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10461
        • Rekrutacyjny
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Ctr
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke Comprehen Sickle Cell
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Rekrutacyjny
        • East Carolina Univ-Greenville
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Atrium Health-Wake Forest Bapt
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State Univ Wexner Med Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Rekrutacyjny
        • Univ of OK Health Sciences Ctr
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Rekrutacyjny
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Res Hosp
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38104
        • Rekrutacyjny
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • UT Health University of Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Rekrutacyjny
        • Inova Health System
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hsptl Of The Kings
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Comm Univ Medical Ctr
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Rekrutacyjny
        • Mary Bridge Children's Health
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Mary Bridge Children's Health
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Rekrutacyjny
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01250
        • Rekrutacyjny
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01250
        • Rekrutacyjny
        • Başkent Üniversitesi Adana-Hematoloji
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Rekrutacyjny
        • Hacettepe University Hematology
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Rekrutacyjny
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33110
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Mersin University Medical Faculty Pediatric Hematology
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33110
        • Rekrutacyjny
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Turcja (Türkiye), 33200
        • Rekrutacyjny
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Hematoloji
  • Uganda
    • Central Region
      • Kampala, Central Region, Uganda, 00000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Makerere University College of Health Sciences (MakCHS)
    • Central Region (Wakiso District)
      • Kampala, Central Region (Wakiso District), Uganda, 00000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Joint Clinical Research Centre (JCRC)
    • Eastern Region
      • Jinja, Eastern Region, Uganda, 0000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Jinja Regional Referral Hospital
  • Włochy
      • Brescia, Włochy, 25123
        • Rekrutacyjny
        • ASST Civili di Brescia
      • Catania, Włochy, 95123
        • Rekrutacyjny
        • ARNAS Garibaldi Catania - Presidio Ospedaliero Garibaldi-Centro
      • Modena, Włochy, 41100
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena - UOC Pediatria ad indirizzo Oncoematologico
      • Monza, Włochy, 20900
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Włochy, 80138
        • Rekrutacyjny
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Włochy, 90146
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Włochy, 10043
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Orbassano, Torino, Włochy, 10043
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
    • Veneto
      • Verona, Veneto, Włochy, 37134
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma - Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Addenbrooke's Hospital - Haemophilia and Thrombophilia
      • London, Zjednoczone Królestwo, N19 5NF
        • Rekrutacyjny
        • Whittington Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0NN
        • Rekrutacyjny
        • Imperial College London
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Rekrutacyjny
        • King's College Hospital - Paediatric Research
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Rekrutacyjny
        • Guy's Hospital - Haematology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta.
  • Wiek 12 lat lub więcej w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Potwierdzona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej: Dokumentacja genotypu anemii sierpowatokrwinkowej (SCD) (HbSS, talasemia HbSβ0 lub inne warianty anemii sierpowatokrwinkowej) na podstawie wcześniejszej historii badań laboratoryjnych lub wyników badań przesiewowych z laboratorium centralnego. Genotypowanie molekularne nie jest wymagane. Genotyp SCD można określić na podstawie wyników elektroforezy hemoglobiny (Hb), wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) lub podobnych testów. Należy pamiętać, że elektroforezę Hb przeprowadza centralne laboratorium podczas badań przesiewowych.
  • W ciągu 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe wystąpiło 1–15 epizodów udokumentowanych kryzysów okluzyjnych naczyń (VOC). Przed randomizacją musi istnieć dokumentacja w dokumentacji medycznej uczestnika. Wydarzenia oparte wyłącznie na wspomnieniach uczestników bez dokumentacji uzupełniającej nie powinny być wliczane do kwalifikowalności.
  • Hb większa lub równa (≥) 5,0 i mniejsza lub równa (≤) 10,0 g/dl (większa lub równa (≥) 50 i mniejsza lub równa (≤) 100 g/l) podczas badania przesiewowego.

Kryteria wykluczenia:

  • Ponad 15 LZO w ciągu ostatnich 12 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe udokumentowane w dokumentacji medycznej uczestnika. Wydarzenia oparte wyłącznie na wspomnieniach uczestników bez dokumentacji uzupełniającej nie powinny być wliczane do kwalifikowalności.
  • Stosowanie wokselotora lub podobnego środka w ciągu 28 dni przed rozpoczęciem leczenia badanego lub przewidywanym zapotrzebowaniem na ten środek w trakcie badania.
  • Zastosowanie antagonisty selektyny (np. kryzanlizumabu, przeciwciała monoklonalnego lub drobnocząsteczkowego) w ciągu 28 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed rozpoczęciem leczenia badanego lub przewidywanym zapotrzebowaniem na takie leki w trakcie badania.
  • Poddawanie się regularnie zaplanowanej transfuzji krwi (RBC) (nazywanej również transfuzją przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą) lub co najmniej 6 transfuzji w ciągu ostatnich 12 miesięcy (tj. średnio 1 transfuzja co 60 dni).
  • Uczestnicy, którzy z jakiegokolwiek powodu otrzymali transfuzję czerwonych krwinek w ciągu 60 dni od okresu przesiewowego lub 60 dni od dnia randomizacji, kwalifikują się tylko wtedy, gdy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania udokumentowana zostanie wartość HbA1c (hemoglobina u dorosłych) mniejsza niż 10% metodą elektroforezy Hb.
  • Przyjmowanie lub stosowanie jednocześnie leków będących silnymi induktorami CYP3A4 (cytochromu p450 3a4) w ciągu 2 tygodni od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem lub przewidywanego zapotrzebowania na takie leki w trakcie badania.
  • Stosowanie erytropoetyny lub innego hematopoetycznego czynnika wzrostu w ciągu 28 dni od rozpoczęcia leczenia objętego badaniem lub przewidywane zapotrzebowanie na takie środki w trakcie badania.
  • Otrzymanie wcześniejszej terapii komórkowej (np. przeszczep komórek krwiotwórczych, terapia modyfikacją genów).

  • Zaburzenia czynności wątroby charakteryzujące się:

    • Aminotransferaza alaninowa (ALT) większa niż 4,0 × górna granica normy (GGN) lub
    • Stężenie bilirubiny bezpośredniej powyżej 3,0 × GGN.
  • Uczestnicy, którzy nie przyjmują lub nie mogą stosować profilaktyki przeciwmalarycznej w momencie wyrażenia zgody i w trakcie badania, jeśli mieszkają na obszarach endemicznej malarii, gdzie zaleca się profilaktykę.
  • Ciężka dysfunkcja nerek (szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej [eGFR] podczas badania przesiewowego, obliczony przez laboratorium centralne większy niż 30 ml/min/1,73 m^ 2) lub na przewlekłej dializie.
  • Przebyta odległość na standardowym 6MWT poniżej 100 m podczas przesiewania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etavopivat
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej doustną dawkę Etavopivatu.
Lek: Etavopivat
Etavopivat będzie podawany doustnie.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej doustną dawkę placebo.
Lek: Placebo
Placebo odpowiadające Etavopivatowi będzie podawane doustnie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba stwierdzonych przypadków kryzysu okluzyjnego naczyń (LZO) u kontaktu medycznego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone jako liczba zdarzeń.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia pierwszego stwierdzonego kryzysu okluzyjnego naczyń (LZO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzony jako czas w dniach.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana odległości przebytej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone w metrach.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana standaryzowanego wyniku T w skali zmęczenia 7a w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone w T-score.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hb)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone w gramach na decylitr (g/dL).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone w jednostkach na litr (U/L).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone jako komórki x10^9/L.
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana bilirubiny pośredniej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone w miligramach na decylitr (mg/dL).
Wartość wyjściowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Zmiana stężenia hemoglobiny (Hb) większa niż 1 gram na decylitr (g/dL)
Ramy czasowe: Początkowa (tydzień 0) do tygodnia 24
Mierzone w liczbie uczestników.
Początkowa (tydzień 0) do tygodnia 24
Uczestnicy osiągający próg istotnej klinicznie zmiany (tak/nie) w skali zmęczenia PROMIS 7a
Ramy czasowe: Linia bazowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone jako liczba uczestników.
Linia bazowa (tydzień 0) do tygodnia 52
Uczestnicy osiągający próg istotnej zmiany klinicznej (tak/nie) w teście 6MWT
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy (tydzień 0) do tygodnia 52
Mierzone jako liczba uczestników.
Punkt wyjściowy (tydzień 0) do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NN7535-7807
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • U1111-1298-3431 (Inny identyfikator: World Health Organisation (WHO))
  • 2023-509175-16 (Inny identyfikator: European Medical Agency (EMA))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj