Uno studio di ricerca per valutare l'efficacia di etavopivat nelle persone affette da anemia falciforme (Hibiscus 2)
16 settembre 2026 aggiornato da: Novo Nordisk A/S
Uno studio globale di fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che valuta l’efficacia e la sicurezza di etavopivat negli adolescenti e negli adulti affetti da anemia falciforme
Questo studio è condotto per confermare se etavopivat funziona bene nel ridurre il numero di COV (crisi dolorose da anemia falciforme) da crisi vaso-occlusive causate da ostruzioni dei vasi sanguigni negli adulti e negli adolescenti che vivono con l'anemia falciforme.
Lo studio valuterà inoltre l'efficacia con cui etavopivat può ridurre il danno a diversi organi, migliorare la tolleranza all'esercizio fisico e ridurre l'affaticamento nelle persone affette da anemia falciforme. I partecipanti riceveranno etavopivat o placebo.
Il trattamento che riceveranno i partecipanti viene deciso dal caso.
Etavopivat è un nuovo medicinale ed è attualmente in fase di sperimentazione in altri studi oltre a questo.
Lo studio durerà circa 2 anni.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
510
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Novo Nordisk
- Numero di telefono: (+1) 866-867-7178
- Email: clinicaltrials@novonordisk.com
Luoghi di studio
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Al Ahsa, Arabia Saudita, 36428
- Reclutamento
- King Abdulaziz Hospital-Al Ahsa-National Guard
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Al Ahsa, Arabia Saudita, 36342
- Non ancora reclutamento
- Al-Moosa Health Group
-
Al Qaţīf, Arabia Saudita, 32643
- Reclutamento
- Prince Mohammed bin Fahad Hospital for Blood Disorders
-
Dhahran, Arabia Saudita, 34232
- Reclutamento
- National Guard Hospital Dammam
-
Riyadh, Arabia Saudita, 12713
- Reclutamento
- King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
-
Riyadh, Arabia Saudita, 12372
- Reclutamento
- King Khalid University Hospital
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Reclutamento
- Royal Prince Alfred Hospital - Department of Haematology
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Reclutamento
- Prince of Wales Hospital - Department of Haematology
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Reclutamento
- Monash Medical Centre - Haematology Department
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Western Australia
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Reclutamento
- Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
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Brussels, Belgio, 1070
- Reclutamento
- HUB - Hôpital Erasme
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Brussels, Belgio, 1020
- Non ancora reclutamento
- CHU - UVC Brugmann
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Brussels, Belgio, 1000
- Reclutamento
- CHU Saint-Pierre - UMC Sint-Pieter
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Edegem, Belgio, 2650
- Reclutamento
- UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
-
Edegem, Belgio, 2650
- Reclutamento
- UZ Antwerpen - UZA - Haematology
-
Leuven, Belgio, 3000
- Reclutamento
- UZ Leuven - Kindergeneeskunde
-
-
-
-
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211-030
- Reclutamento
- Hemorio-Fundarj
-
São Paulo, Brasile, 01229-001
- Reclutamento
- Hospital Samaritano Higienópolis - Instituto de Conhecimento Ensino e Pesquisa (ICEP)
-
-
Pernambuco
-
Recife, Pernambuco, Brasile, 52070-460
- Non ancora reclutamento
- MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
-
Recife, Pernambuco, Brasile, 50070-460
- Reclutamento
- MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
-
-
São
-
Ribeirão Preto, São, Brasile, 14051-140
- Reclutamento
- Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
-
-
São Paulo
-
Distrito de Barão Geraldo - Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-878
- Reclutamento
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-010
- Non ancora reclutamento
- HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
-
São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-010
- Reclutamento
- HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Reclutamento
- Foothills Med Ctr-Univ Calgary
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Reclutamento
- Stollery Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Reclutamento
- University of Alberta_Edmonton
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Reclutamento
- BC Children's Hospital
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 2A5
- Non ancora reclutamento
- St Pauls Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A5W9
- Reclutamento
- LHSC - Victoria Hospital
-
Scarborough Village, Ontario, Canada, M1E 4B9
- Non ancora reclutamento
- Scarborough Health Network Research Institute (SHNRI)
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Completato
- UHN-Toronto General Hospital
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Reclutamento
- University of Toronto
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Reclutamento
- Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
- Reclutamento
- CHUM-Hosp de Univ Montreal
-
-
-
-
-
Antioquia, Colombia, 4006
- Non ancora reclutamento
- Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
-
Cali, Colombia, 760032
- Non ancora reclutamento
- Centro de investigaciones clínicas, fudación valle del lili
-
Montería, Colombia, 230002
- Non ancora reclutamento
- Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
-
-
Antioquia
-
Medellín, Antioquia, Colombia, 50034
- Non ancora reclutamento
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
Atlántico
-
Barranquilla, Atlántico, Colombia, 80020
- Reclutamento
- Clinica de la Costa
-
-
Cesar Department
-
Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
- Reclutamento
- Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
-
-
Departamento de Córdoba
-
Montería, Departamento de Córdoba, Colombia, 230002
- Reclutamento
- Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
-
-
Valle del Cauca Department
-
Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
- Non ancora reclutamento
- Fundacion Valle del Lili
-
-
-
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-
Bobigny, Francia, 93000
- Non ancora reclutamento
- Ap-Hp-Hopital Avicenne
-
Bordeaux, Francia, 33000
- Reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Créteil, Francia, 94000
- Reclutamento
- Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
-
Grenoble, Francia, 38043
- Reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon
-
Lyon, Francia, 69437
- Reclutamento
- Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
-
Paris, Francia, 75019
- Reclutamento
- Ap-Hp-Hopital Robert Debre
-
Paris, Francia, 75015
- Non ancora reclutamento
- AP-HP-HOPITAL NECKER_Service d'hématologie
-
Rouen, Francia, 76031
- Non ancora reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
-
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-
Agogo, Ghana, 0000
- Completato
- Agogo Presbyterian Hospital, Ghana
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Bono East
-
Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
- Non ancora reclutamento
- Kintampo Health Research Centre (KHRC)
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Upper East Region
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Navrongo, Upper East Region, Ghana, UB-03821
- Non ancora reclutamento
- Navrongo Health Research Centre
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-
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Athens, Grecia, 11527
- Non ancora reclutamento
- Hippokration Hospital
-
Athens, Grecia, 11527
- Reclutamento
- Hippokration Hospital
-
Athens, Grecia, 115 26
- Reclutamento
- "Laiko" General Hospital of Athens
-
Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamento
- Childrens' Hospital of Athens "Agia Sofia"
-
Ioannina, Grecia, 45500
- Reclutamento
- University General Hospital Of Ioannina
-
Ioannina, Grecia, 45500
- Non ancora reclutamento
- University General Hospital Of Ioannina
-
Thessaloniki, Grecia, 546 36
- Non ancora reclutamento
- "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
-
Thessaloniki, Grecia, 546 36
- Reclutamento
- "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
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-
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-
-
New Delhi, India, 110029
- Reclutamento
- All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
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Assam
-
Guwahati, Assam, India, 781032
- Reclutamento
- Gauhati Medical College and Hospital
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Chhattisgarh
-
Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
- Reclutamento
- All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
-
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Gujarat
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Dohad, Gujarat, India, 389151
- Reclutamento
- Zydus Medical College & Hospital
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Surat, Gujarat, India, 395002
- Reclutamento
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
-
Vadodara, Gujarat, India, 390001
- Reclutamento
- SSG Hospital, Baroda
-
Vadodara, Gujarat, India, 390020
- Reclutamento
- HOCC Haemato Oncology Care Centre
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Karnataka
-
Mysuru, Karnataka, India, 570004
- Reclutamento
- JSS Hospital, Mysore
-
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Kerala
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Kozhikode, Kerala, India, 673008
- Reclutamento
- Government Medical College, Kozhikode
-
Kozhikode, Kerala, India, 673008
- Non ancora reclutamento
- Government Medical College, Kozhikode
-
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Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, India, 440026
- Reclutamento
- Arihant Multispeciality Hospital
-
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Odisha
-
Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
- Reclutamento
- IMS and SUM Hospital
-
-
Rajasthan
-
Udaipur, Rajasthan, India, 313001
- Reclutamento
- RNT Medical College
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, India, 500082
- Reclutamento
- Nizam's Institute of Medical Sciences
-
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Uttar Pradesh
-
Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
- Reclutamento
- Post Graduate Institute of Child Health
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-
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Brescia, Italia, 25123
- Reclutamento
- ASST Civili di Brescia
-
Catania, Italia, 95123
- Reclutamento
- ARNAS Garibaldi Catania - Presidio Ospedaliero Garibaldi-Centro
-
Modena, Italia, 41100
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena - UOC Pediatria ad indirizzo Oncoematologico
-
Monza, Italia, 20900
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Naples, Italia, 80138
- Reclutamento
- A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
-
Padova, Italia, 35128
- Reclutamento
- Azienda Ospedale Universita Padova
-
Palermo, Italia, 90146
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
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Torino
-
Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Non ancora reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
-
Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
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Veneto
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Verona, Veneto, Italia, 37134
- Reclutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma - Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.
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Kisumu, Kenya, 40101
- Non ancora reclutamento
- Ahero Clinical Trials Unit
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Nairobi County
-
Nairobi, Nairobi County, Kenya, 00509
- Non ancora reclutamento
- Gertrude's Children's Hospital
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Siaya County
-
Siaya, Siaya County, Kenya, 40600
- Non ancora reclutamento
- KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
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Uasin Gishu County
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Eldoret, Uasin Gishu County, Kenya, 8088-30100
- Non ancora reclutamento
- International Cancer Institute (ICI)
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Hamra, Libano, 11-0236
- Reclutamento
- American University of Beirut Medical Centre
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Tripoli, Libano, 1434
- Reclutamento
- Hospital Nini
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Lagos, Nigeria, 102215
- Non ancora reclutamento
- Lagos University Teaching Hospital, Lagos
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Enugu State
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Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
- Non ancora reclutamento
- University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
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Federal Capital Territory (fct)
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Abuja, Federal Capital Territory (fct), Nigeria, 90410
- Non ancora reclutamento
- Centre of Excellence for Sickle Cell Disease Research and Training, University of Abuja (CESRTA)
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Oyo State
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Ibadan, Oyo State, Nigeria, 0000
- Non ancora reclutamento
- University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit, Ibadan
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Amsterdam, Olanda, 1081 HV
- Reclutamento
- AmsterdamUMC VUMC
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Rotterdam, Olanda, 3015 GD
- Reclutamento
- Erasmus MC
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The Hague, Olanda, 2545AA
- Reclutamento
- HagaZiekenhuis
-
Utrecht, Olanda, 3584 CX
- Reclutamento
- UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
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Muscat, Oman, 111
- Completato
- The Royal Hospital
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Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
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Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
- Reclutamento
- Sultan Qaboos University Hospital
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Reclutamento
- Addenbrooke's Hospital - Haemophilia and Thrombophilia
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London, Regno Unito, N19 5NF
- Reclutamento
- Whittington Hospital
-
London, Regno Unito, W12 0NN
- Reclutamento
- Imperial College London
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- Reclutamento
- Kings College Hospital - Haematology
-
London, Regno Unito, SE5 9RS
- Reclutamento
- King's College Hospital - Paediatric Research
-
London, Regno Unito, SE1 9RT
- Reclutamento
- Guy's Hospital - Haematology
-
-
-
-
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Barcelona, Spagna, 08035
- Reclutamento
- Hospital Vall d'hebrón
-
Barcelona, Spagna, 08035
- Non ancora reclutamento
- Hospital Vall d'hebrón
-
Madrid, Spagna, 28046
- Reclutamento
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spagna, 28009
- Reclutamento
- Hospital Gregorio Marañón
-
Seville, Spagna, 41013
- Reclutamento
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- Uni of Alabama at Birmingham
-
Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36604
- Reclutamento
- Univer South Alabama Ped/Onc
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Phoenix Children's Hsptl
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Reclutamento
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Reclutamento
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Completato
- UCLA Health
-
Madera, California, Stati Uniti, 93636
- Reclutamento
- Valley Children's Hospital
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Completato
- University of California Irvine
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Reclutamento
- Stanford University_Palo Alto
-
Torrance, California, Stati Uniti, 90502
- Reclutamento
- Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Completato
- Clinical and Transl Res Center
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Reclutamento
- Nemours/AI duPont Hosp-Chld
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- MedStar Hlth Res Institute
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Childrens National Medical Ctr
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
- Reclutamento
- Memorial Healthcare
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Reclutamento
- Children's Healthcare Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Childrens Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Reclutamento
- Univer Of Illinois at Chicago
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
- Reclutamento
- Children's Hosp-New Orleans
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118-2393
- Reclutamento
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Completato
- Henry Ford Hospital_Detroit
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- Reclutamento
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University-St.Louis
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
- Reclutamento
- Children's Nebraska
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
- Completato
- Cure 4 the Kids Foundation
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07112-2027
- Reclutamento
- Newark Beth Israel MC
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
- Reclutamento
- NYC Health+Hospitals
-
Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11238
- Reclutamento
- Interfaith Medical Center
-
Mount Kisco, New York, Stati Uniti, 10549
- Completato
- Northwell Health
-
Queens, New York, Stati Uniti, 11040
- Reclutamento
- Cohen Children's Medical Ctr
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
- Reclutamento
- Jacobi Medical Center
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
- Reclutamento
- Montefiore Medical Ctr
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke University Medical Center
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Reclutamento
- Duke Comprehen Sickle Cell
-
Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
- Reclutamento
- East Carolina Univ-Greenville
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Reclutamento
- Atrium Health-Wake Forest Bapt
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Reclutamento
- Univ Hosp Cleveland Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203
- Reclutamento
- Ohio State Univ Wexner Med Ctr
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- Reclutamento
- Univ of OK Health Sciences Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
- Reclutamento
- St Christopher Hosp for Child
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- Children's Hosptl Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Reclutamento
- St. Jude Children's Res Hosp
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38104
- Reclutamento
- University of Tennessee Health Science Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Reclutamento
- UT Health University of Texas
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
- Reclutamento
- Inova Health System
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Reclutamento
- Children's Hsptl Of The Kings
-
Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Reclutamento
- Virginia Comm Univ Medical Ctr
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- Reclutamento
- Mary Bridge Children's Health
-
Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- Non ancora reclutamento
- Mary Bridge Children's Health
-
-
-
-
-
Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Reclutamento
- Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
-
Adana, Turchia (Türkiye), 01250
- Reclutamento
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
-
Adana, Turchia (Türkiye), 01250
- Reclutamento
- Başkent Üniversitesi Adana-Hematoloji
-
Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
- Reclutamento
- Hacettepe University Hematology
-
Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
- Reclutamento
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
Mersin, Turchia (Türkiye), 33110
- Non ancora reclutamento
- Mersin University Medical Faculty Pediatric Hematology
-
Mersin, Turchia (Türkiye), 33110
- Reclutamento
- Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
-
Mersin, Turchia (Türkiye), 33200
- Reclutamento
- VM Medical Park Mersin Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
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Central Region
-
Kampala, Central Region, Uganda, 00000
- Non ancora reclutamento
- Makerere University College of Health Sciences (MakCHS)
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Central Region (Wakiso District)
-
Kampala, Central Region (Wakiso District), Uganda, 00000
- Non ancora reclutamento
- Joint Clinical Research Centre (JCRC)
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-
Eastern Region
-
Jinja, Eastern Region, Uganda, 0000
- Non ancora reclutamento
- Jinja Regional Referral Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Maschio o femmina.
- Età pari o superiore a 12 anni al momento della firma del consenso informato.
- Diagnosi confermata di anemia falciforme: documentazione del genotipo dell'anemia falciforme (SCD) (HbSS, HbSβ0-talassemia o altre varianti della sindrome falciforme) basata sull'anamnesi precedente di test di laboratorio o sui risultati dei test di screening dal laboratorio centrale. Non è richiesta la genotipizzazione molecolare. Il genotipo della SCD può essere determinato dai risultati dell'elettroforesi dell'emoglobina (Hb), della cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) o di test simili. Si noti che l'elettroforesi dell'Hb viene eseguita dal laboratorio centrale durante lo screening.
- Presentare 1-15 episodi di crisi vaso-occlusive (VOC) documentate nei 12 mesi precedenti lo screening. La documentazione deve essere presente nella cartella clinica del partecipante prima della randomizzazione. Gli eventi basati esclusivamente sul richiamo dei partecipanti senza documentazione di supporto non devono essere conteggiati ai fini dell'idoneità.
- Hb maggiore o uguale a (≥) 5,0 e inferiore o uguale a (≤) 10,0 g/dL (maggiore o uguale a (≥) 50 e inferiore o uguale a (≤) 100 g/L) allo screening.
Criteri di esclusione:
- Più di 15 COV negli ultimi 12 mesi prima dello screening documentati nella cartella clinica del partecipante. Gli eventi basati esclusivamente sul richiamo dei partecipanti senza documentazione di supporto non devono essere conteggiati ai fini dell'idoneità.
- Uso di voxelotor o agente simile entro 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio o necessità prevista di questo agente durante lo studio.
- Uso di un antagonista selettivo (ad es. crizanlizumab, anticorpo monoclonale o piccola molecola) entro 28 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) prima dell'inizio del trattamento in studio o necessità prevista di tali agenti durante lo studio.
- Ricevere una terapia trasfusionale di sangue (RBC) regolarmente programmata (detta anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva) o un numero maggiore o uguale di 6 eventi trasfusionali nei 12 mesi precedenti (ovvero, una media di 1 evento trasfusionale ogni 60 giorni).
- I partecipanti che hanno ricevuto una trasfusione di globuli rossi per qualsiasi motivo entro 60 giorni dal periodo di screening o 60 giorni dal giorno di randomizzazione sono idonei solo se l'HbA1c (emoglobina adulta) è inferiore al 10% mediante elettroforesi dell'Hb prima di iniziare il trattamento in studio.
- Ricezione o uso concomitante di farmaci che sono forti induttori del CYP3A4 (citocromo p450 3a4) entro 2 settimane dall'inizio del trattamento in studio o necessità prevista di tali agenti durante lo studio.
- Uso di eritropoietina o altro trattamento con fattore di crescita ematopoietico entro 28 giorni dall'inizio del trattamento in studio o necessità prevista di tali agenti durante lo studio.
- Ricezione di precedente terapia a base cellulare (ad es. trapianto di cellule emopoietiche, terapia di modificazione genica).
Disfunzione epatica caratterizzata da:
- Alanina aminotransferasi (ALT) superiore a 4,0 volte il limite superiore della norma (ULN) o
- Bilirubina diretta superiore a 3,0 × ULN.
- Partecipanti che non stanno assumendo o non sono in grado di assumere la profilassi antimalarica al momento del consenso e durante lo studio se vivono in aree di malaria endemica dove è raccomandata la profilassi.
- Disfunzione renale grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] allo screening, calcolata dal laboratorio centrale superiore a 30 ml/min/1,73 m^ 2) o in dialisi cronica.
- Distanza percorsa su 6MWT standardizzato inferiore a 100 m allo screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Etavopivat
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere una dose orale di Etavopivat.
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Etavopivat verrà somministrato per via orale.
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti verranno randomizzati a ricevere una dose orale di placebo.
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Il placebo corrispondente a Etavopivat sarà somministrato per via orale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di eventi di crisi vaso-occlusive (VOC) aggiudicati con un contatto medico
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato come conteggio di eventi.
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo all'insorgenza della prima crisi vaso-occlusiva (VOC) giudicata
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato come tempo in giorni.
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Variazione della distanza percorsa durante il test della camminata di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato in metri.
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Variazione del punteggio T standardizzato sulla scala della fatica 7a del Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
|
Misurato in punteggio T.
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Variazione dell'emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
|
Misurato in grammi per decilitro (g/dL).
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
|
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Variazione della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato in unità per litro (U/L).
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Variazione della conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato come cellule x10^9/L.
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Variazione della bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato in milligrammi per decilitro (mg/dL).
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Dal basale (settimana 0) alla settimana 52
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Cambiamento dell'emoglobina (Hb) superiore a 1 grammo per decilitro (g/dL)
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0) alla settimana 24
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Misurato in numero di partecipanti.
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Baseline (settimana 0) alla settimana 24
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Partecipanti che raggiungono la soglia per il cambiamento clinicamente significativo (sì/no) nella scala PROMIS fatigue 7a
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0) a settimana 52
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Misurato come conteggio dei partecipanti.
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Baseline (settimana 0) a settimana 52
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Partecipanti che raggiungono la soglia per un cambiamento clinicamente significativo (sì/no) nel 6MWT
Lasso di tempo: Baseline (settimana 0) alla settimana 52
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Misurato come conteggio dei partecipanti.
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Baseline (settimana 0) alla settimana 52
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 febbraio 2025
Completamento primario (Stimato)
27 agosto 2027
Completamento dello studio (Stimato)
12 agosto 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
25 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NN7535-7807
- 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
- U1111-1298-3431 (Altro identificatore: World Health Organisation (WHO))
- 2023-509175-16 (Altro identificatore: European Medical Agency (EMA))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Secondo l'impegno di divulgazione di Novo Nordisk su novonordisk-trials.com
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .