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Un estudio de investigación para evaluar qué tan bien funciona etavopivat en personas con anemia de células falciformes (Hibiscus 2)

16 de septiembre de 2026 actualizado por: Novo Nordisk A/S

Un estudio global de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de etavopivat en adolescentes y adultos con anemia de células falciformes

Este estudio se lleva a cabo para confirmar si etavopivat funciona bien para reducir la cantidad de crisis vasooclusivas VOC (crisis de dolor de células falciformes) causadas por obstrucciones en los vasos sanguíneos en adultos y adolescentes que viven con anemia de células falciformes. El estudio también evaluará qué tan bien etavopivat puede reducir el daño a diferentes órganos, mejorar la tolerancia al ejercicio y reducir la fatiga en personas con anemia de células falciformes. Los participantes recibirán etavopivat o placebo. El tratamiento que recibirán los participantes se decide al azar. Etavopivat es un medicamento nuevo y actualmente se está probando en otros estudios además de este. El estudio tendrá una duración de unos 2 años.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

510

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Al Ahsa, Arabia Saudita, 36428
        • Reclutamiento
        • King Abdulaziz Hospital-Al Ahsa-National Guard
      • Al Ahsa, Arabia Saudita, 36342
        • Aún no reclutando
        • Al-Moosa Health Group
      • Al Qaţīf, Arabia Saudita, 32643
        • Reclutamiento
        • Prince Mohammed bin Fahad Hospital for Blood Disorders
      • Dhahran, Arabia Saudita, 34232
        • Reclutamiento
        • National Guard Hospital Dammam
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Reclutamiento
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12372
        • Reclutamiento
        • King Khalid University Hospital
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Reclutamiento
        • Royal Prince Alfred Hospital - Department of Haematology
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamiento
        • Prince of Wales Hospital - Department of Haematology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Reclutamiento
        • Monash Medical Centre - Haematology Department
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Reclutamiento
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Reclutamiento
        • Hemorio-Fundarj
      • São Paulo, Brasil, 01229-001
        • Reclutamiento
        • Hospital Samaritano Higienópolis - Instituto de Conhecimento Ensino e Pesquisa (ICEP)
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasil, 52070-460
        • Aún no reclutando
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
      • Recife, Pernambuco, Brasil, 50070-460
        • Reclutamiento
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
    • São
      • Ribeirão Preto, São, Brasil, 14051-140
        • Reclutamiento
        • Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
    • São Paulo
      • Distrito de Barão Geraldo - Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
        • Reclutamiento
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Aún no reclutando
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
        • Reclutamiento
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica, 1070
        • Reclutamiento
        • HUB - Hôpital Erasme
      • Brussels, Bélgica, 1020
        • Aún no reclutando
        • CHU - UVC Brugmann
      • Brussels, Bélgica, 1000
        • Reclutamiento
        • CHU Saint-Pierre - UMC Sint-Pieter
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Reclutamiento
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Reclutamiento
        • UZ Antwerpen - UZA - Haematology
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
        • Reclutamiento
        • Foothills Med Ctr-Univ Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Reclutamiento
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
        • Reclutamiento
        • University of Alberta_Edmonton
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Reclutamiento
        • BC Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 2A5
        • Aún no reclutando
        • St Pauls Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A5W9
        • Reclutamiento
        • LHSC - Victoria Hospital
      • Scarborough Village, Ontario, Canadá, M1E 4B9
        • Aún no reclutando
        • Scarborough Health Network Research Institute (SHNRI)
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Terminado
        • UHN-Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Reclutamiento
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Reclutamiento
        • Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
        • Reclutamiento
        • CHUM-Hosp de Univ Montreal
  • Colombia
      • Antioquia, Colombia, 4006
        • Aún no reclutando
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
      • Cali, Colombia, 760032
        • Aún no reclutando
        • Centro de investigaciones clínicas, fudación valle del lili
      • Montería, Colombia, 230002
        • Aún no reclutando
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Colombia, 50034
        • Aún no reclutando
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Colombia, 80020
        • Reclutamiento
        • Clinica de la Costa
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Colombia, 200001
        • Reclutamiento
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
    • Departamento de Córdoba
      • Montería, Departamento de Córdoba, Colombia, 230002
        • Reclutamiento
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Colombia, 760032
        • Aún no reclutando
        • Fundacion Valle del Lili
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, España, 08035
        • Aún no reclutando
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, España, 28046
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Seville, España, 41013
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • Uni of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Estados Unidos, 36604
        • Reclutamiento
        • Univer South Alabama Ped/Onc
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Reclutamiento
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Reclutamiento
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Terminado
        • UCLA Health
      • Madera, California, Estados Unidos, 93636
        • Reclutamiento
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Terminado
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University_Palo Alto
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Reclutamiento
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Terminado
        • Clinical and Transl Res Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Reclutamiento
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • MedStar Hlth Res Institute
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
        • Reclutamiento
        • Memorial Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Reclutamiento
        • Univer Of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
        • Reclutamiento
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118-2393
        • Reclutamiento
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Terminado
        • Henry Ford Hospital_Detroit
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University-St.Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
        • Reclutamiento
        • Children's Nebraska
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Terminado
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Estados Unidos, 07112-2027
        • Reclutamiento
        • Newark Beth Israel MC
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Reclutamiento
        • NYC Health+Hospitals
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11238
        • Reclutamiento
        • Interfaith Medical Center
      • Mount Kisco, New York, Estados Unidos, 10549
        • Terminado
        • Northwell Health
      • Queens, New York, Estados Unidos, 11040
        • Reclutamiento
        • Cohen Children's Medical Ctr
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Reclutamiento
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Ctr
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke Comprehen Sickle Cell
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Reclutamiento
        • East Carolina Univ-Greenville
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Reclutamiento
        • Atrium Health-Wake Forest Bapt
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Reclutamiento
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203
        • Reclutamiento
        • Ohio State Univ Wexner Med Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • Univ of OK Health Sciences Ctr
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Reclutamiento
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • Reclutamiento
        • St. Jude Children's Res Hosp
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
        • Reclutamiento
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • UT Health University of Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
        • Reclutamiento
        • Inova Health System
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Reclutamiento
        • Children's Hsptl Of The Kings
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Comm Univ Medical Ctr
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Reclutamiento
        • Mary Bridge Children's Health
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Aún no reclutando
        • Mary Bridge Children's Health
  • Francia
      • Bobigny, Francia, 93000
        • Aún no reclutando
        • Ap-Hp-Hopital Avicenne
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Créteil, Francia, 94000
        • Reclutamiento
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon
      • Lyon, Francia, 69437
        • Reclutamiento
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris, Francia, 75019
        • Reclutamiento
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Paris, Francia, 75015
        • Aún no reclutando
        • AP-HP-HOPITAL NECKER_Service d'hématologie
      • Rouen, Francia, 76031
        • Aún no reclutando
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Ghana
      • Agogo, Ghana, 0000
        • Terminado
        • Agogo Presbyterian Hospital, Ghana
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Aún no reclutando
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
    • Upper East Region
      • Navrongo, Upper East Region, Ghana, UB-03821
        • Aún no reclutando
        • Navrongo Health Research Centre
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Aún no reclutando
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • Reclutamiento
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Grecia, 115 26
        • Reclutamiento
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Grecia, 115 27
        • Reclutamiento
        • Childrens' Hospital of Athens "Agia Sofia"
      • Ioannina, Grecia, 45500
        • Reclutamiento
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Ioannina, Grecia, 45500
        • Aún no reclutando
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Thessaloniki, Grecia, 546 36
        • Aún no reclutando
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Grecia, 546 36
        • Reclutamiento
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
  • India
      • New Delhi, India, 110029
        • Reclutamiento
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Assam
      • Guwahati, Assam, India, 781032
        • Reclutamiento
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, India, 492099
        • Reclutamiento
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
    • Gujarat
      • Dohad, Gujarat, India, 389151
        • Reclutamiento
        • Zydus Medical College & Hospital
      • Surat, Gujarat, India, 395002
        • Reclutamiento
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
      • Vadodara, Gujarat, India, 390001
        • Reclutamiento
        • SSG Hospital, Baroda
      • Vadodara, Gujarat, India, 390020
        • Reclutamiento
        • HOCC Haemato Oncology Care Centre
    • Karnataka
      • Mysuru, Karnataka, India, 570004
        • Reclutamiento
        • JSS Hospital, Mysore
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, India, 673008
        • Reclutamiento
        • Government Medical College, Kozhikode
      • Kozhikode, Kerala, India, 673008
        • Aún no reclutando
        • Government Medical College, Kozhikode
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440026
        • Reclutamiento
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, India, 751003
        • Reclutamiento
        • IMS and SUM Hospital
    • Rajasthan
      • Udaipur, Rajasthan, India, 313001
        • Reclutamiento
        • RNT Medical College
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Reclutamiento
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, India, 201303
        • Reclutamiento
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamiento
        • ASST Civili di Brescia
      • Catania, Italia, 95123
        • Reclutamiento
        • ARNAS Garibaldi Catania - Presidio Ospedaliero Garibaldi-Centro
      • Modena, Italia, 41100
        • Aún no reclutando
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena - UOC Pediatria ad indirizzo Oncoematologico
      • Monza, Italia, 20900
        • Reclutamiento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Italia, 80138
        • Reclutamiento
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Italia, 35128
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Italia, 90146
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italia, 10043
        • Aún no reclutando
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Orbassano, Torino, Italia, 10043
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
    • Veneto
      • Verona, Veneto, Italia, 37134
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma - Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40101
        • Aún no reclutando
        • Ahero Clinical Trials Unit
    • Nairobi County
      • Nairobi, Nairobi County, Kenia, 00509
        • Aún no reclutando
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Siaya County
      • Siaya, Siaya County, Kenia, 40600
        • Aún no reclutando
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
    • Uasin Gishu County
      • Eldoret, Uasin Gishu County, Kenia, 8088-30100
        • Aún no reclutando
        • International Cancer Institute (ICI)
  • Líbano
      • Hamra, Líbano, 11-0236
        • Reclutamiento
        • American University of Beirut Medical Centre
      • Tripoli, Líbano, 1434
        • Reclutamiento
        • Hospital Nini
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Aún no reclutando
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
        • Aún no reclutando
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
    • Federal Capital Territory (fct)
      • Abuja, Federal Capital Territory (fct), Nigeria, 90410
        • Aún no reclutando
        • Centre of Excellence for Sickle Cell Disease Research and Training, University of Abuja (CESRTA)
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 0000
        • Aún no reclutando
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit, Ibadan
  • Omán
      • Muscat, Omán, 111
        • Terminado
        • The Royal Hospital
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Omán, 123
        • Reclutamiento
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
        • Reclutamiento
        • AmsterdamUMC VUMC
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Reclutamiento
        • Erasmus MC
      • The Hague, Países Bajos, 2545AA
        • Reclutamiento
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • Reclutamiento
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Reclutamiento
        • Addenbrooke's Hospital - Haemophilia and Thrombophilia
      • London, Reino Unido, N19 5NF
        • Reclutamiento
        • Whittington Hospital
      • London, Reino Unido, W12 0NN
        • Reclutamiento
        • Imperial College London
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Reclutamiento
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Reclutamiento
        • King's College Hospital - Paediatric Research
      • London, Reino Unido, SE1 9RT
        • Reclutamiento
        • Guy's Hospital - Haematology
  • Turquía (Türkiye)
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01130
        • Reclutamiento
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01250
        • Reclutamiento
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Adana, Turquía (Türkiye), 01250
        • Reclutamiento
        • Başkent Üniversitesi Adana-Hematoloji
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Reclutamiento
        • Hacettepe University Hematology
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
        • Reclutamiento
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Mersin, Turquía (Türkiye), 33110
        • Aún no reclutando
        • Mersin University Medical Faculty Pediatric Hematology
      • Mersin, Turquía (Türkiye), 33110
        • Reclutamiento
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Turquía (Türkiye), 33200
        • Reclutamiento
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Hematoloji
  • Uganda
    • Central Region
      • Kampala, Central Region, Uganda, 00000
        • Aún no reclutando
        • Makerere University College of Health Sciences (MakCHS)
    • Central Region (Wakiso District)
      • Kampala, Central Region (Wakiso District), Uganda, 00000
        • Aún no reclutando
        • Joint Clinical Research Centre (JCRC)
    • Eastern Region
      • Jinja, Eastern Region, Uganda, 0000
        • Aún no reclutando
        • Jinja Regional Referral Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Masculino o femenino.
  • Tener 12 años o más al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Diagnóstico confirmado de anemia de células falciformes: documentación del genotipo de la enfermedad de células falciformes (SCD) (HbSS, HbSβ0-talasemia u otras variantes del síndrome de células falciformes) basada en antecedentes de pruebas de laboratorio o resultados de pruebas de detección del laboratorio central. No se requiere genotipado molecular. El genotipo de la SCD se puede determinar a partir de los resultados de la electroforesis de hemoglobina (Hb), la cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) o pruebas similares. Tenga en cuenta que la electroforesis de Hb la realiza el laboratorio central en el momento de la selección.
  • Tener de 1 a 15 episodios de crisis vasooclusivas (COV) documentadas dentro de los 12 meses anteriores a la evaluación. La documentación debe existir en el historial médico del participante antes de la aleatorización. Los eventos basados ​​únicamente en el recuerdo de los participantes sin documentación de respaldo no deben contarse para la elegibilidad.
  • Hb mayor o igual a (≥) 5,0 y menor o igual a (≤) 10,0 g/dL (mayor o igual a (≥) 50 y menor o igual a (≤) 100 g/L) en el momento de la selección.

Criterios de exclusión:

  • Más de 15 VOC en los últimos 12 meses antes de la evaluación documentados en el historial médico del participante. Los eventos basados ​​únicamente en el recuerdo de los participantes sin documentación de respaldo no deben contarse para la elegibilidad.
  • Uso de voxelotor o agente similar dentro de los 28 días anteriores al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de este agente durante el estudio.
  • Uso de un antagonista de selectina (p. ej., crizanlizumab, anticuerpo monoclonal o molécula pequeña) dentro de los 28 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de comenzar el tratamiento del estudio o la necesidad anticipada de dichos agentes durante el estudio.
  • Recibir terapia de transfusión de sangre (RBC) programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) o más de o igual a 6 eventos de transfusión en los 12 meses anteriores (es decir, un promedio de 1 evento de transfusión cada 60 días).
  • Los participantes que hayan recibido una transfusión de glóbulos rojos por cualquier motivo dentro de los 60 días posteriores al período de selección o 60 días posteriores al día de la aleatorización solo son elegibles si se documenta una HbA (hemoglobina adulta) inferior al 10 % mediante electroforesis de Hb antes de comenzar el tratamiento del estudio.
  • Recibir o usar medicamentos concomitantes que sean potentes inductores de CYP3A4 (citocromo p450 3a4) dentro de las 2 semanas posteriores al inicio del tratamiento del estudio o la necesidad anticipada de dichos agentes durante el estudio.
  • Uso de eritropoyetina u otro tratamiento con factor de crecimiento hematopoyético dentro de los 28 días posteriores al inicio del tratamiento del estudio o necesidad anticipada de dichos agentes durante el estudio.
  • Recepción de terapia celular previa (p. ej., trasplante de células hematopoyéticas, terapia de modificación genética).

  • Disfunción hepática caracterizada por:

    • Alanina aminotransferasa (ALT) superior a 4,0 × límite superior normal (LSN) o
    • Bilirrubina directa superior a 3,0 × LSN.
  • Participantes que no estén tomando o no puedan tomar profilaxis antipalúdica en el momento del consentimiento y durante el estudio si viven en áreas de malaria endémica donde se recomienda la profilaxis.
  • Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular estimada [TFGe] en el momento de la selección, calculada por el laboratorio central superior a 30 ml/min/1,73 m^ 2) o en diálisis crónica.
  • Distancia recorrida en 6MWT estandarizado por debajo de 100 m en el momento de la proyección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Etavopivat
Los participantes serán asignados al azar para recibir una dosis oral de Etavopivat.
Droga: Etavopivat
Etavopivat se administrará por vía oral.
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes serán asignados al azar para recibir una dosis oral de placebo.
Droga: Placebo
El placebo equivalente a Etavopivat se administrará por vía oral.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos de crisis vasooclusiva (COV) adjudicados con un contacto médico
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido como recuento de eventos.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el inicio de la primera crisis vasooclusiva (VOC) adjudicada
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido como tiempo en días.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en la distancia recorrida durante la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido en Metros.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en la puntuación T estandarizada en la escala de fatiga 7a del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido en puntuación T.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en la hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido en gramos por decilitro (g/dL).
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido en Unidades por litro (U/L).
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido como células x10^9/L.
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en la bilirrubina indirecta.
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Medido en miligramos por decilitro (mg/dL).
Línea de base (semana 0) hasta la semana 52
Cambio en Hemoglobina (Hb) mayor a 1 gramos por decilitro (g/dL)
Periodo de tiempo: Baseline (semana 0) a semana 24
Medido en recuento de participantes.
Baseline (semana 0) a semana 24
Participantes que alcanzan el umbral de cambio clínicamente significativo (sí/no) en la escala de fatiga PROMIS 7a
Periodo de tiempo: Línea de base (semana 0) a semana 52
Medido como recuento de participantes.
Línea de base (semana 0) a semana 52
Participantes que alcanzan el umbral de cambio clínicamente significativo (sí/no) en la prueba de caminata de 6 minutos
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la semana 52
Medido como recuento de participantes.
Desde el inicio (semana 0) hasta la semana 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novo Nordisk A/S

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

27 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

12 de agosto de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

25 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NN7535-7807
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • U1111-1298-3431 (Otro identificador: World Health Organisation (WHO))
  • 2023-509175-16 (Otro identificador: European Medical Agency (EMA))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Según el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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