Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimustutkimus sen arvioimiseksi, kuinka hyvin Etavopivat toimii sirppisolutautia sairastavilla ihmisillä (Hibiscus 2)

keskiviikko 16. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

Globaali vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu ja lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan etavopivatin tehoa ja turvallisuutta sirppisolutautia sairastavilla nuorilla ja aikuisilla

Tällä tutkimuksella varmistetaan, toimiiko etavopivat hyvin verisuonten tukkeutumisen aiheuttamien vaso-okklusiivisten VOC-yhdisteiden (sirppisolukipukriisien) lukumäärän vähentämisessä aikuisilla ja nuorilla, joilla on sirppisolusairaus. Tutkimuksessa arvioidaan myös, kuinka hyvin etavopivat voi vähentää eri elinten vaurioita, parantaa rasitussietokykyäsi ja vähentää sirppisolusairautta sairastavien väsymystä. Osallistujat saavat joko etavopivaatia tai lumelääkettä. Se, minkä hoidon osallistujat saavat, päätetään sattumalta. Etavopivat on uusi lääke, ja sitä testataan parhaillaan muissa tutkimuksissa tämän lisäksi. Tutkimus kestää noin 2 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

510

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
        • Rekrytointi
        • AmsterdamUMC VUMC
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Rekrytointi
        • Erasmus MC
      • The Hague, Alankomaat, 2545AA
        • Rekrytointi
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • Rekrytointi
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrytointi
        • Royal Prince Alfred Hospital - Department of Haematology
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Rekrytointi
        • Prince of Wales Hospital - Department of Haematology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrytointi
        • Monash Medical Centre - Haematology Department
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
        • Rekrytointi
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1070
        • Rekrytointi
        • HUB - Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgia, 1020
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU - UVC Brugmann
      • Brussels, Belgia, 1000
        • Rekrytointi
        • CHU Saint-Pierre - UMC Sint-Pieter
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • UZ Antwerpen - UZA - Haematology
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
        • Rekrytointi
        • Hemorio-Fundarj
      • São Paulo, Brasilia, 01229-001
        • Rekrytointi
        • Hospital Samaritano Higienópolis - Instituto de Conhecimento Ensino e Pesquisa (ICEP)
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilia, 52070-460
        • Ei vielä rekrytointia
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
      • Recife, Pernambuco, Brasilia, 50070-460
        • Rekrytointi
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
    • São
      • Ribeirão Preto, São, Brasilia, 14051-140
        • Rekrytointi
        • Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
    • São Paulo
      • Distrito de Barão Geraldo - Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
        • Rekrytointi
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-010
        • Ei vielä rekrytointia
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-010
        • Rekrytointi
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Rekrytointi
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Seville, Espanja, 41013
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Ghana
      • Agogo, Ghana, 0000
        • Valmis
        • Agogo Presbyterian Hospital, Ghana
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Ei vielä rekrytointia
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
    • Upper East Region
      • Navrongo, Upper East Region, Ghana, UB-03821
        • Ei vielä rekrytointia
        • Navrongo Health Research Centre
  • Intia
      • New Delhi, Intia, 110029
        • Rekrytointi
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Intia, 781032
        • Rekrytointi
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Intia, 492099
        • Rekrytointi
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
    • Gujarat
      • Dohad, Gujarat, Intia, 389151
        • Rekrytointi
        • Zydus Medical College & Hospital
      • Surat, Gujarat, Intia, 395002
        • Rekrytointi
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
      • Vadodara, Gujarat, Intia, 390001
        • Rekrytointi
        • SSG Hospital, Baroda
      • Vadodara, Gujarat, Intia, 390020
        • Rekrytointi
        • HOCC Haemato Oncology Care Centre
    • Karnataka
      • Mysuru, Karnataka, Intia, 570004
        • Rekrytointi
        • JSS Hospital, Mysore
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, Intia, 673008
        • Rekrytointi
        • Government Medical College, Kozhikode
      • Kozhikode, Kerala, Intia, 673008
        • Ei vielä rekrytointia
        • Government Medical College, Kozhikode
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Intia, 440026
        • Rekrytointi
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Intia, 751003
        • Rekrytointi
        • IMS and SUM Hospital
    • Rajasthan
      • Udaipur, Rajasthan, Intia, 313001
        • Rekrytointi
        • RNT Medical College
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
        • Rekrytointi
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Intia, 201303
        • Rekrytointi
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Italia
      • Brescia, Italia, 25123
        • Rekrytointi
        • ASST Civili di Brescia
      • Catania, Italia, 95123
        • Rekrytointi
        • ARNAS Garibaldi Catania - Presidio Ospedaliero Garibaldi-Centro
      • Modena, Italia, 41100
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena - UOC Pediatria ad indirizzo Oncoematologico
      • Monza, Italia, 20900
        • Rekrytointi
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Italia, 80138
        • Rekrytointi
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Italia, 90146
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italia, 10043
        • Ei vielä rekrytointia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Orbassano, Torino, Italia, 10043
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
    • Veneto
      • Verona, Veneto, Italia, 37134
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma - Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Rekrytointi
        • Foothills Med Ctr-Univ Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrytointi
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrytointi
        • University of Alberta_Edmonton
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrytointi
        • BC Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
        • Ei vielä rekrytointia
        • St Pauls Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Rekrytointi
        • LHSC - Victoria Hospital
      • Scarborough Village, Ontario, Kanada, M1E 4B9
        • Ei vielä rekrytointia
        • Scarborough Health Network Research Institute (SHNRI)
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Valmis
        • UHN-Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrytointi
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrytointi
        • Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Rekrytointi
        • CHUM-Hosp de Univ Montreal
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40101
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ahero Clinical Trials Unit
    • Nairobi County
      • Nairobi, Nairobi County, Kenia, 00509
        • Ei vielä rekrytointia
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Siaya County
      • Siaya, Siaya County, Kenia, 40600
        • Ei vielä rekrytointia
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
    • Uasin Gishu County
      • Eldoret, Uasin Gishu County, Kenia, 8088-30100
        • Ei vielä rekrytointia
        • International Cancer Institute (ICI)
  • Kolumbia
      • Antioquia, Kolumbia, 4006
        • Ei vielä rekrytointia
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
      • Cali, Kolumbia, 760032
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centro de investigaciones clínicas, fudación valle del lili
      • Montería, Kolumbia, 230002
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbia, 50034
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbia, 80020
        • Rekrytointi
        • Clinica de la Costa
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Kolumbia, 200001
        • Rekrytointi
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
    • Departamento de Córdoba
      • Montería, Departamento de Córdoba, Kolumbia, 230002
        • Rekrytointi
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbia, 760032
        • Ei vielä rekrytointia
        • Fundacion Valle del Lili
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Rekrytointi
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Kreikka, 115 26
        • Rekrytointi
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Kreikka, 115 27
        • Rekrytointi
        • Childrens' Hospital of Athens "Agia Sofia"
      • Ioannina, Kreikka, 45500
        • Rekrytointi
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Ioannina, Kreikka, 45500
        • Ei vielä rekrytointia
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 36
        • Ei vielä rekrytointia
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 36
        • Rekrytointi
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
  • Libanon
      • Hamra, Libanon, 11-0236
        • Rekrytointi
        • American University of Beirut Medical Centre
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Rekrytointi
        • Hospital Nini
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Ei vielä rekrytointia
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
    • Federal Capital Territory (fct)
      • Abuja, Federal Capital Territory (fct), Nigeria, 90410
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre of Excellence for Sickle Cell Disease Research and Training, University of Abuja (CESRTA)
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 0000
        • Ei vielä rekrytointia
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit, Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman, 111
        • Valmis
        • The Royal Hospital
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Rekrytointi
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Ranska
      • Bobigny, Ranska, 93000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ap-Hp-Hopital Avicenne
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Créteil, Ranska, 94000
        • Rekrytointi
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Ranska, 38043
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon
      • Lyon, Ranska, 69437
        • Rekrytointi
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris, Ranska, 75019
        • Rekrytointi
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Paris, Ranska, 75015
        • Ei vielä rekrytointia
        • AP-HP-HOPITAL NECKER_Service d'hématologie
      • Rouen, Ranska, 76031
        • Ei vielä rekrytointia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Saudi-Arabia
      • Al Ahsa, Saudi-Arabia, 36428
        • Rekrytointi
        • King Abdulaziz Hospital-Al Ahsa-National Guard
      • Al Ahsa, Saudi-Arabia, 36342
        • Ei vielä rekrytointia
        • Al-Moosa Health Group
      • Al Qaţīf, Saudi-Arabia, 32643
        • Rekrytointi
        • Prince Mohammed bin Fahad Hospital for Blood Disorders
      • Dhahran, Saudi-Arabia, 34232
        • Rekrytointi
        • National Guard Hospital Dammam
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12713
        • Rekrytointi
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 12372
        • Rekrytointi
        • King Khalid University Hospital
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01130
        • Rekrytointi
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01250
        • Rekrytointi
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Adana, Turkki (Türkiye), 01250
        • Rekrytointi
        • Başkent Üniversitesi Adana-Hematoloji
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Rekrytointi
        • Hacettepe University Hematology
      • Ankara, Turkki (Türkiye), 06230
        • Rekrytointi
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Ei vielä rekrytointia
        • Mersin University Medical Faculty Pediatric Hematology
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33110
        • Rekrytointi
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Turkki (Türkiye), 33200
        • Rekrytointi
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Hematoloji
  • Uganda
    • Central Region
      • Kampala, Central Region, Uganda, 00000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Makerere University College of Health Sciences (MakCHS)
    • Central Region (Wakiso District)
      • Kampala, Central Region (Wakiso District), Uganda, 00000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Joint Clinical Research Centre (JCRC)
    • Eastern Region
      • Jinja, Eastern Region, Uganda, 0000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Jinja Regional Referral Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • Rekrytointi
        • Addenbrooke's Hospital - Haemophilia and Thrombophilia
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, N19 5NF
        • Rekrytointi
        • Whittington Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0NN
        • Rekrytointi
        • Imperial College London
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Rekrytointi
        • King's College Hospital - Paediatric Research
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • Rekrytointi
        • Guy's Hospital - Haematology
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Uni of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36604
        • Rekrytointi
        • Univer South Alabama Ped/Onc
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Rekrytointi
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Valmis
        • UCLA Health
      • Madera, California, Yhdysvallat, 93636
        • Rekrytointi
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Valmis
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University_Palo Alto
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Rekrytointi
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Valmis
        • Clinical and Transl Res Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
        • Rekrytointi
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • MedStar Hlth Res Institute
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
        • Rekrytointi
        • Memorial Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • Univer Of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Rekrytointi
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118-2393
        • Rekrytointi
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Valmis
        • Henry Ford Hospital_Detroit
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University-St.Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
        • Rekrytointi
        • Children's Nebraska
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
        • Valmis
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112-2027
        • Rekrytointi
        • Newark Beth Israel MC
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • Rekrytointi
        • NYC Health+Hospitals
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11238
        • Rekrytointi
        • Interfaith Medical Center
      • Mount Kisco, New York, Yhdysvallat, 10549
        • Valmis
        • Northwell Health
      • Queens, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Rekrytointi
        • Cohen Children's Medical Ctr
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Rekrytointi
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Montefiore Medical Ctr
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke Comprehen Sickle Cell
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Rekrytointi
        • East Carolina Univ-Greenville
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Atrium Health-Wake Forest Bapt
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • Rekrytointi
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203
        • Rekrytointi
        • Ohio State Univ Wexner Med Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Rekrytointi
        • Univ of OK Health Sciences Ctr
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Rekrytointi
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Res Hosp
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38104
        • Rekrytointi
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • UT Health University of Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
        • Rekrytointi
        • Inova Health System
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Children's Hsptl Of The Kings
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Virginia Comm Univ Medical Ctr
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Rekrytointi
        • Mary Bridge Children's Health
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Ei vielä rekrytointia
        • Mary Bridge Children's Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Mies tai nainen.
  • Ikä 12 vuotta tai vanhempi tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Sirppisolusairauden vahvistettu diagnoosi: Sirppisolusairauden (SCD) genotyypin (HbSS, HbSβ0-talassemia tai muut sirppisoluoireyhtymän variantit) dokumentointi, joka perustuu aikaisempaan laboratoriotutkimukseen tai keskuslaboratorion seulontatestien tuloksiin. Molekyyligenotyypitystä ei vaadita. SCD-genotyyppi voidaan määrittää hemoglobiinielektroforeesin (Hb), korkean suorituskyvyn nestekromatografian (HPLC) tai vastaavan testin tuloksista. Huomaa, että keskuslaboratorio suorittaa seulonnan yhteydessä Hb-elektroforeesin.
  • Sinulla on 1–15 jaksoa dokumentoituja vaso okklusiivisia kriisejä (VOC) 12 kuukauden aikana ennen seulontaa. Asiakirjan on oltava osallistujan sairauskertomuksessa ennen satunnaistamista. Tapahtumia, jotka perustuvat pelkästään osallistujan muistamiseen ilman todisteita, ei pitäisi laskea kelpoisuuteen.
  • Hb suurempi tai yhtä suuri kuin (≥) 5,0 ja pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 10,0 g/dL (suurempi tai yhtä suuri kuin (≥) 50 ja pienempi tai yhtä suuri kuin (≤) 100 g/l) seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Yli 15 VOC:ta viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa, jotka on dokumentoitu osallistujan sairauskertomukseen. Tapahtumia, jotka perustuvat pelkästään osallistujan muistamiseen ilman todisteita, ei pitäisi laskea kelpoisuuteen.
  • Voxelotorin tai vastaavan aineen käyttö 28 päivän sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai tämän aineen oletettu tarve tutkimuksen aikana.
  • Selektiiniantagonistin (esim. krizanlitsumabin, monoklonaalisen vasta-aineen tai pienen molekyylin) käyttö 28 päivän tai 5 puoliintumisajan (kumpi on pidempi) sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai tällaisten aineiden odotettu tarve tutkimuksen aikana.
  • Säännöllisesti suunniteltu verensiirtohoito (kutsutaan myös krooniseksi, profylaktiseksi tai ehkäiseväksi verensiirroksi) tai vähintään 6 verensiirtotapahtumaa edellisten 12 kuukauden aikana (eli keskimäärin 1 verensiirtotapahtuma 60 päivän välein).
  • Osallistujat, jotka ovat saaneet punasolusiirron jostain syystä 60 päivän kuluessa seulontajaksosta tai 60 päivän kuluessa satunnaistamispäivästä, ovat kelpoisia vain, jos HbA (aikuisten hemoglobiini) on alle 10 % Hb-elektroforeesilla ennen tutkimushoidon aloittamista.
  • Samanaikainen sellaisten lääkkeiden saaminen tai käyttö, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n (sytokromi p450 3a4) indusoijia 2 viikon sisällä tutkimushoidon aloittamisesta tai tällaisten aineiden ennakoitu tarve tutkimuksen aikana.
  • Erytropoietiinin tai muun hematopoieettisen kasvutekijähoidon käyttö 28 päivän kuluessa tutkimushoidon aloittamisesta tai tällaisten aineiden odotettu tarve tutkimuksen aikana.
  • Aiemman solupohjaisen hoidon vastaanottaminen (esim. hematopoieettinen solusiirto, geenimuunnoshoito).

  • Maksan toimintahäiriölle on ominaista:

    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) yli 4,0 × normaalin yläraja (ULN) tai
    • Suora bilirubiini yli 3,0 × ULN.
  • Osallistujat, jotka eivät käytä tai eivät voi ottaa malarian estolääkettä suostumuksensa ajankohtana ja tutkimuksen aikana, jos he asuvat endeemisen malarian alueilla, joilla ennaltaehkäisyä suositellaan.
  • Vaikea munuaisten toimintahäiriö (arvioitu glomerulussuodatusnopeus [eGFR] seulonnassa, keskuslaboratorion laskema yli 30 ml/min/1,73 m^2) tai kroonisessa dialyysissä.
  • Kuljettu matka standardoidulla 6 MWT:llä alle 100 m seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Etavopivat
Osallistujat satunnaistetaan saamaan etavopivat-annoksen suun kautta.
Lääke: Etavopivat
Etavopivatia annetaan suun kautta.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat satunnaistetaan saamaan suun kautta annos lumelääkettä.
Lääke: Plasebo
Plaseboa vastaava Etavopivat annetaan suun kautta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tuomittujen vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien (VOC) määrä, jossa on ollut lääkärikontakti
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Tapahtumien lukumääränä mitattuna.
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika ensimmäisen arvioidun vaso-okklusiivisen kriisin (VOC) alkamiseen
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Aikana päivinä mitattuna.
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos kuljetussa matkassa 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu metreinä.
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos standardoidussa T-pisteessä potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymys 7a -asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
T-pisteellä mitattuna.
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos hemoglobiinissa (Hb)
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu grammoina desilitrassa (g/dl).
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu yksiköissä litraa kohti (U/L).
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu soluina x10^9/l.
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu milligrammoina desilitraa kohden (mg/dl).
Perustaso (viikko 0) viikkoon 52
Muutos hemoglobiinissa (Hb) yli 1 gramma desilitrassa (g/dL)
Aikaikkuna: Perustaso (viikko 0) viikkoon 24
Mitattu osallistujamääränä.
Perustaso (viikko 0) viikkoon 24
Osallistujat, jotka saavuttavat kliinisesti merkittävän muutoksen kynnyksen (kyllä/ei) PROMIS-väsymysasteikolla 7a
Aikaikkuna: Alkuarvo (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu osallistujamääränä.
Alkuarvo (viikko 0) viikkoon 52
Osallistujat, jotka saavuttavat kliinisesti merkittävän muutoksen kynnysarvon (kyllä/ei) 6MWT-testissä
Aikaikkuna: Alkutilanne (viikko 0) viikkoon 52
Mitattu osallistujien lukumääränä.
Alkutilanne (viikko 0) viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 27. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 12. elokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 25. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 16. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7535-7807
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • U1111-1298-3431 (Muu tunniste: World Health Organisation (WHO))
  • 2023-509175-16 (Muu tunniste: European Medical Agency (EMA))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa