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Eine Forschungsstudie zur Bewertung, wie gut Etavopivat bei Menschen mit Sichelzellenanämie wirkt (Hibiscus 2)

16. September 2026 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Eine globale, randomisierte, doppelblinde und placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Etavopivat bei Jugendlichen und Erwachsenen mit Sichelzellenanämie

Diese Studie wird durchgeführt, um zu bestätigen, ob Etavopivat bei der Reduzierung der Anzahl vasookklusiver Krisen-VOCs (Sichelzellenanämie-Schmerzkrisen) gut wirkt, die durch Verstopfungen der Blutgefäße bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Sichelzellenanämie verursacht werden. In der Studie wird auch untersucht, wie gut Etavopivat die Schädigung verschiedener Organe reduzieren, Ihre Belastungstoleranz verbessern und Müdigkeit bei Menschen mit Sichelzellenanämie reduzieren kann. Die Teilnehmer erhalten entweder Etavopivat oder ein Placebo. Welche Behandlung die Teilnehmer erhalten, entscheidet der Zufall. Etavopivat ist ein neues Medikament und wird derzeit zusätzlich zu dieser in weiteren Studien getestet. Die Studie wird etwa 2 Jahre dauern.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

510

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Royal Prince Alfred Hospital - Department of Haematology
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Rekrutierung
        • Prince of Wales Hospital - Department of Haematology
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekrutierung
        • Monash Medical Centre - Haematology Department
    • Western Australia
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Rekrutierung
        • Fiona Stanley Hospital - Haemophilia and Haemostasis Centre
  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1070
        • Rekrutierung
        • HUB - Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU - UVC Brugmann
      • Brussels, Belgien, 1000
        • Rekrutierung
        • CHU Saint-Pierre - UMC Sint-Pieter
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Rekrutierung
        • UZ Antwerpen - UZA - Kinderhemato-Oncologie
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Rekrutierung
        • UZ Antwerpen - UZA - Haematology
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • UZ Leuven - Kindergeneeskunde
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekrutierung
        • Hemorio-Fundarj
      • São Paulo, Brasilien, 01229-001
        • Rekrutierung
        • Hospital Samaritano Higienópolis - Instituto de Conhecimento Ensino e Pesquisa (ICEP)
    • Pernambuco
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 52070-460
        • Noch keine Rekrutierung
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
      • Recife, Pernambuco, Brasilien, 50070-460
        • Rekrutierung
        • MultiHemo - Grupo Oncoclínicas
    • São
      • Ribeirão Preto, São, Brasilien, 14051-140
        • Rekrutierung
        • Fundação Hemocentro de Ribeirão Preto
    • São Paulo
      • Distrito de Barão Geraldo - Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Rekrutierung
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Noch keine Rekrutierung
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekrutierung
        • HC da FMUSP Hospital das Clínicas São Paulo
  • Frankreich
      • Bobigny, Frankreich, 93000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ap-Hp-Hopital Avicenne
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Rekrutierung
        • Ap-Hp-Hopital Henri Mondor
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes-Site Nord Michallon
      • Lyon, Frankreich, 69437
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon-Hopital Edouard Herriot
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Rekrutierung
        • Ap-Hp-Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Noch keine Rekrutierung
        • AP-HP-HOPITAL NECKER_Service d'hématologie
      • Rouen, Frankreich, 76031
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rouen-Hopital Charles Nicolle
  • Ghana
      • Agogo, Ghana, 0000
        • Abgeschlossen
        • Agogo Presbyterian Hospital, Ghana
    • Bono East
      • Kintampo, Bono East, Ghana, 27WF+98M
        • Noch keine Rekrutierung
        • Kintampo Health Research Centre (KHRC)
    • Upper East Region
      • Navrongo, Upper East Region, Ghana, UB-03821
        • Noch keine Rekrutierung
        • Navrongo Health Research Centre
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Rekrutierung
        • Hippokration Hospital
      • Athens, Griechenland, 115 26
        • Rekrutierung
        • "Laiko" General Hospital of Athens
      • Athens, Griechenland, 115 27
        • Rekrutierung
        • Childrens' Hospital of Athens "Agia Sofia"
      • Ioannina, Griechenland, 45500
        • Rekrutierung
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Ioannina, Griechenland, 45500
        • Noch keine Rekrutierung
        • University General Hospital Of Ioannina
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 36
        • Noch keine Rekrutierung
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 36
        • Rekrutierung
        • "AHEPA" University General Hospital of Thessaloniki
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110029
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences_New Dehli
    • Assam
      • Guwahati, Assam, Indien, 781032
        • Rekrutierung
        • Gauhati Medical College and Hospital
    • Chhattisgarh
      • Raipur, Chhattisgarh, Indien, 492099
        • Rekrutierung
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS), Raipur
    • Gujarat
      • Dohad, Gujarat, Indien, 389151
        • Rekrutierung
        • Zydus Medical College & Hospital
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Rekrutierung
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd.
      • Vadodara, Gujarat, Indien, 390001
        • Rekrutierung
        • SSG Hospital, Baroda
      • Vadodara, Gujarat, Indien, 390020
        • Rekrutierung
        • HOCC Haemato Oncology Care Centre
    • Karnataka
      • Mysuru, Karnataka, Indien, 570004
        • Rekrutierung
        • JSS Hospital, Mysore
    • Kerala
      • Kozhikode, Kerala, Indien, 673008
        • Rekrutierung
        • Government Medical College, Kozhikode
      • Kozhikode, Kerala, Indien, 673008
        • Noch keine Rekrutierung
        • Government Medical College, Kozhikode
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440026
        • Rekrutierung
        • Arihant Multispeciality Hospital
    • Odisha
      • Bhubaneswar, Odisha, Indien, 751003
        • Rekrutierung
        • IMS and SUM Hospital
    • Rajasthan
      • Udaipur, Rajasthan, Indien, 313001
        • Rekrutierung
        • RNT Medical College
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Rekrutierung
        • Nizam's Institute of Medical Sciences
    • Uttar Pradesh
      • Noida, Uttar Pradesh, Indien, 201303
        • Rekrutierung
        • Post Graduate Institute of Child Health
  • Italien
      • Brescia, Italien, 25123
        • Rekrutierung
        • ASST Civili di Brescia
      • Catania, Italien, 95123
        • Rekrutierung
        • ARNAS Garibaldi Catania - Presidio Ospedaliero Garibaldi-Centro
      • Modena, Italien, 41100
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena - UOC Pediatria ad indirizzo Oncoematologico
      • Monza, Italien, 20900
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
      • Naples, Italien, 80138
        • Rekrutierung
        • A.O.U. Università Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Palermo, Italien, 90146
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello
    • Torino
      • Orbassano, Torino, Italien, 10043
        • Noch keine Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
      • Orbassano, Torino, Italien, 10043
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga - S.C.D.O. Microcitemie e malattie rare ematologiche
    • Veneto
      • Verona, Veneto, Italien, 37134
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona Policlinico GB Rossi - Borgo Roma - Centro Ricerche Cliniche Di Verona S.r.l.
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Rekrutierung
        • Foothills Med Ctr-Univ Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutierung
        • Stollery Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
        • Rekrutierung
        • University of Alberta_Edmonton
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutierung
        • BC Children's Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 2A5
        • Noch keine Rekrutierung
        • St Pauls Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Rekrutierung
        • LHSC - Victoria Hospital
      • Scarborough Village, Ontario, Kanada, M1E 4B9
        • Noch keine Rekrutierung
        • Scarborough Health Network Research Institute (SHNRI)
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Abgeschlossen
        • UHN-Toronto General Hospital
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrutierung
        • University of Toronto
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Rekrutierung
        • Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Rekrutierung
        • CHUM-Hosp de Univ Montreal
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40101
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ahero Clinical Trials Unit
    • Nairobi County
      • Nairobi, Nairobi County, Kenia, 00509
        • Noch keine Rekrutierung
        • Gertrude's Children's Hospital
    • Siaya County
      • Siaya, Siaya County, Kenia, 40600
        • Noch keine Rekrutierung
        • KEMRI CRDR Siaya Clinical Research Annex, Country Referral Hospital
    • Uasin Gishu County
      • Eldoret, Uasin Gishu County, Kenia, 8088-30100
        • Noch keine Rekrutierung
        • International Cancer Institute (ICI)
  • Kolumbien
      • Antioquia, Kolumbien, 4006
        • Noch keine Rekrutierung
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
      • Cali, Kolumbien, 760032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centro de investigaciones clínicas, fudación valle del lili
      • Montería, Kolumbien, 230002
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Antioquia
      • Medellín, Antioquia, Kolumbien, 50034
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
    • Atlántico
      • Barranquilla, Atlántico, Kolumbien, 80020
        • Rekrutierung
        • Clinica de la Costa
    • Cesar Department
      • Valledupar, Cesar Department, Kolumbien, 200001
        • Rekrutierung
        • Sociedad de Oncología y Hematología del Cesar SAS (SOHEC)
    • Departamento de Córdoba
      • Montería, Departamento de Córdoba, Kolumbien, 230002
        • Rekrutierung
        • Clínica IMAT Oncomedica Auna S.A.S.
    • Valle del Cauca Department
      • Cali, Valle del Cauca Department, Kolumbien, 760032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Fundacion Valle del Lili
  • Libanon
      • Hamra, Libanon, 11-0236
        • Rekrutierung
        • American University of Beirut Medical Centre
      • Tripoli, Libanon, 1434
        • Rekrutierung
        • Hospital Nini
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1081 HV
        • Rekrutierung
        • AmsterdamUMC VUMC
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Rekrutierung
        • Erasmus MC
      • The Hague, Niederlande, 2545AA
        • Rekrutierung
        • HagaZiekenhuis
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Rekrutierung
        • UMC Utrecht, Van Creveldkliniek
  • Nigeria
      • Lagos, Nigeria, 102215
        • Noch keine Rekrutierung
        • Lagos University Teaching Hospital, Lagos
    • Enugu State
      • Ituku-Ozalla, Enugu State, Nigeria, 400001
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Nigeria Teaching Hospital (UNTH)
    • Federal Capital Territory (fct)
      • Abuja, Federal Capital Territory (fct), Nigeria, 90410
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre of Excellence for Sickle Cell Disease Research and Training, University of Abuja (CESRTA)
    • Oyo State
      • Ibadan, Oyo State, Nigeria, 0000
        • Noch keine Rekrutierung
        • University College Hospital Paediatric Haematology and Oncology Unit, Ibadan
  • Oman
      • Muscat, Oman, 111
        • Abgeschlossen
        • The Royal Hospital
    • Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud
      • Muscat, Sultanet of Oman/Muscat/Al Khoud, Oman, 123
        • Rekrutierung
        • Sultan Qaboos University Hospital
  • Saudi-Arabien
      • Al Ahsa, Saudi-Arabien, 36428
        • Rekrutierung
        • King Abdulaziz Hospital-Al Ahsa-National Guard
      • Al Ahsa, Saudi-Arabien, 36342
        • Noch keine Rekrutierung
        • Al-Moosa Health Group
      • Al Qaţīf, Saudi-Arabien, 32643
        • Rekrutierung
        • Prince Mohammed bin Fahad Hospital for Blood Disorders
      • Dhahran, Saudi-Arabien, 34232
        • Rekrutierung
        • National Guard Hospital Dammam
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12713
        • Rekrutierung
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre, Riyadh
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 12372
        • Rekrutierung
        • King Khalid University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital Vall d'hebrón
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Gregorio Marañón
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Rekrutierung
        • Acıbadem Adana Hastanesi-Hematoloji
      • Adana, Türkei (türkiye), 01250
        • Rekrutierung
        • Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Balcalı Hastanesi- Hematoloji
      • Adana, Türkei (türkiye), 01250
        • Rekrutierung
        • Başkent Üniversitesi Adana-Hematoloji
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Rekrutierung
        • Hacettepe University Hematology
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Rekrutierung
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33110
        • Noch keine Rekrutierung
        • Mersin University Medical Faculty Pediatric Hematology
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33110
        • Rekrutierung
        • Mersin Üniversitesi Tip Fakültesi Hastanesi- Çiftlikköy Yerleşkesi- Hematoloji
      • Mersin, Türkei (türkiye), 33200
        • Rekrutierung
        • VM Medical Park Mersin Hastanesi- Hematoloji
  • Uganda
    • Central Region
      • Kampala, Central Region, Uganda, 00000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Makerere University College of Health Sciences (MakCHS)
    • Central Region (Wakiso District)
      • Kampala, Central Region (Wakiso District), Uganda, 00000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Joint Clinical Research Centre (JCRC)
    • Eastern Region
      • Jinja, Eastern Region, Uganda, 0000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Jinja Regional Referral Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Uni of Alabama at Birmingham
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36604
        • Rekrutierung
        • Univer South Alabama Ped/Onc
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hsptl
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Abgeschlossen
        • UCLA Health
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Rekrutierung
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Abgeschlossen
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University_Palo Alto
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Rekrutierung
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Abgeschlossen
        • Clinical and Transl Res Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours/AI duPont Hosp-Chld
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • MedStar Hlth Res Institute
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Childrens National Medical Ctr
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Rekrutierung
        • Memorial Healthcare
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Univer Of Illinois at Chicago
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Rekrutierung
        • Children's Hosp-New Orleans
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118-2393
        • Rekrutierung
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Abgeschlossen
        • Henry Ford Hospital_Detroit
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University-St.Louis
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Rekrutierung
        • Children's Nebraska
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89135
        • Abgeschlossen
        • Cure 4 the Kids Foundation
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112-2027
        • Rekrutierung
        • Newark Beth Israel MC
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Rekrutierung
        • NYC Health+Hospitals
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11238
        • Rekrutierung
        • Interfaith Medical Center
      • Mount Kisco, New York, Vereinigte Staaten, 10549
        • Abgeschlossen
        • Northwell Health
      • Queens, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Rekrutierung
        • Cohen Children's Medical Ctr
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10461
        • Rekrutierung
        • Jacobi Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Montefiore Medical Ctr
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke Comprehen Sickle Cell
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Rekrutierung
        • East Carolina Univ-Greenville
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Atrium Health-Wake Forest Bapt
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • Univ Hosp Cleveland Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203
        • Rekrutierung
        • Ohio State Univ Wexner Med Ctr
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • Univ of OK Health Sciences Ctr
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Rekrutierung
        • St Christopher Hosp for Child
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hosptl Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Rekrutierung
        • St. Jude Children's Res Hosp
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38104
        • Rekrutierung
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • UT Health University of Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Rekrutierung
        • Inova Health System
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Children's Hsptl Of The Kings
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Comm Univ Medical Ctr
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Rekrutierung
        • Mary Bridge Children's Health
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Noch keine Rekrutierung
        • Mary Bridge Children's Health
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Rekrutierung
        • Addenbrooke's Hospital - Haemophilia and Thrombophilia
      • London, Vereinigtes Königreich, N19 5NF
        • Rekrutierung
        • Whittington Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0NN
        • Rekrutierung
        • Imperial College London
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • Kings College Hospital - Haematology
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • King's College Hospital - Paediatric Research
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Rekrutierung
        • Guy's Hospital - Haematology

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich.
  • Zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 12 Jahre alt.
  • Bestätigte Diagnose einer Sichelzellenanämie: Dokumentation des Genotyps der Sichelzellenanämie (SCD) (HbSS, HbSβ0-Thalassämie oder andere Varianten des Sichelzellensyndroms) auf der Grundlage früherer Labortests oder Screening-Testergebnisse aus dem Zentrallabor. Eine molekulare Genotypisierung ist nicht erforderlich. Der SCD-Genotyp kann anhand der Ergebnisse der Hämoglobin (Hb)-Elektrophorese, der Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC) oder ähnlicher Tests bestimmt werden. Beachten Sie, dass die Hb-Elektrophorese beim Screening vom Zentrallabor durchgeführt wird.
  • In den 12 Monaten vor dem Screening sind 1–15 Episoden dokumentierter gefäßverschließender Krisen (VOC) aufgetreten. Die Dokumentation muss vor der Randomisierung in der Krankenakte des Teilnehmers vorhanden sein. Veranstaltungen, die ausschließlich auf der Rückrufaktion von Teilnehmern ohne unterstützende Dokumentation basieren, sollten nicht auf die Teilnahmeberechtigung angerechnet werden.
  • Hb größer oder gleich (≥) 5,0 und kleiner oder gleich (≤) 10,0 g/dl (größer oder gleich (≥) 50 und kleiner oder gleich (≤) 100 g/L) beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Mehr als 15 VOCs innerhalb der letzten 12 Monate vor dem Screening, dokumentiert in der Krankenakte des Teilnehmers. Veranstaltungen, die ausschließlich auf der Rückrufaktion von Teilnehmern ohne unterstützende Dokumentation basieren, sollten nicht auf die Teilnahmeberechtigung angerechnet werden.
  • Verwendung eines Voxelotors oder eines ähnlichen Mittels innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Studienbehandlung oder voraussichtlicher Bedarf an diesem Mittel während der Studie.
  • Verwendung eines Selectin-Antagonisten (z. B. Crizanlizumab, monoklonaler Antikörper oder kleines Molekül) innerhalb von 28 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor Beginn der Studienbehandlung oder voraussichtlicher Bedarf an solchen Wirkstoffen während der Studie.
  • Erhalt einer regelmäßig geplanten Bluttransfusionstherapie (RBC) (auch als chronische, prophylaktische oder präventive Transfusion bezeichnet) oder mehr als oder gleich 6 Transfusionsereignisse in den letzten 12 Monaten (d. h. durchschnittlich 1 Transfusionsereignis alle 60 Tage).
  • Teilnehmer, die aus irgendeinem Grund innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening-Zeitraum oder 60 Tagen nach dem Randomisierungstag eine Erythrozytentransfusion erhalten haben, sind nur teilnahmeberechtigt, wenn vor Beginn der Studienbehandlung durch Hb-Elektrophorese ein HbA (Erwachsenenhämoglobin) von weniger als 10 % dokumentiert wird.
  • Erhalt oder Anwendung von Begleitmedikamenten, die starke Induktoren von CYP3A4 (Cytochrom p450 3a4) sind, innerhalb von 2 Wochen nach Beginn der Studienbehandlung oder voraussichtlicher Bedarf an solchen Wirkstoffen während der Studie.
  • Verwendung von Erythropoetin oder einer anderen Behandlung mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren innerhalb von 28 Tagen nach Beginn der Studienbehandlung oder voraussichtlicher Bedarf an solchen Wirkstoffen während der Studie.
  • Erhalt einer vorherigen zellbasierten Therapie (z. B. hämatopoetische Zelltransplantation, Genmodifikationstherapie).

  • Leberfunktionsstörung, gekennzeichnet durch:

    • Alaninaminotransferase (ALT) größer als 4,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder
    • Direktes Bilirubin größer als 3,0 × ULN.
  • Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Einwilligung und während der Studie keine Malariaprophylaxe einnehmen oder nicht einnehmen können, wenn sie in Gebieten mit endemischer Malaria leben, in denen eine Prophylaxe empfohlen wird.
  • Schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate [eGFR] beim Screening, berechnet vom Zentrallabor, größer als 30 ml/min/1,73 m^ 2) oder auf chronischer Dialyse.
  • Zurückgelegte Strecke mit standardisiertem 6MWT unter 100 m beim Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Etavopivat
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten eine orale Dosis Etavopivat.
Arzneimittel: Etavopivat
Etavopivat wird oral verabreicht.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten eine orale Dosis Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Das zu Etavopivat passende Placebo wird oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der festgestellten vasookklusiven Krisenereignisse (VOC) mit medizinischem Kontakt
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen als Anzahl der Ereignisse.
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Einsetzen der ersten festgestellten vasookklusiven Krise (VOC)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen als Zeit in Tagen.
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Änderung der zurückgelegten Distanz während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen in Metern.
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Änderung des standardisierten T-Scores auf der Fatigue 7a-Skala des Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS).
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen im T-Score.
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Veränderung des Hämoglobins (Hb)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen in Gramm pro Deziliter (g/dL).
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen in Einheiten pro Liter (U/L).
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen als Zellen x10^9/L.
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Veränderung des indirekten Bilirubins
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen in Milligramm pro Deziliter (mg/dL).
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 52
Veränderung des Hämoglobins (Hb) um mehr als 1 Gramm pro Deziliter (g/dL)
Zeitfenster: Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 24
Gemessen in Anzahl der Teilnehmer.
Ausgangswert (Woche 0) bis Woche 24
Teilnehmer, die die Schwelle für eine klinisch bedeutsame Veränderung (ja/nein) in der PROMIS-Fatigue-Skala 7a erreichen
Zeitfenster: Basiswert (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen als Anzahl der Teilnehmer.
Basiswert (Woche 0) bis Woche 52
Teilnehmer, die die Schwelle für eine klinisch bedeutsame Veränderung (ja/nein) im 6MWT erreichen
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) bis Woche 52
Gemessen als Anzahl der Teilnehmer.
Baseline (Woche 0) bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Transparency (dept. 2834), Novo Nordisk A/S

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

27. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7535-7807
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
  • U1111-1298-3431 (Andere Kennung: World Health Organisation (WHO))
  • 2023-509175-16 (Andere Kennung: European Medical Agency (EMA))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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