Účinnost a bezpečnost mléčných žebříčků u dětí s alergií na bílkovinu kravského mléka zprostředkovanou IgE
Účinnost a bezpečnost 4stupňového oproti 6stupňového mléčného žebříčku u dětí s alergií na bílkovinu kravského mléka zprostředkovanou IgE: Protokol pro otevřenou randomizovanou kontrolovanou studii
Alergie na bílkovinu kravského mléka (CMPA) je jednou z nejčastějších potravinových alergií v raném dětství. Léčba CMPA první volby spočívá v eliminaci bílkovin kravského mléka (CMP) z jídelníčku dítěte nebo matky.
Dostupné údaje z literatury naznačují, že většina dětí s CMPA získává toleranci vůči CMP s věkem. Hodnocení získání tolerance vůči CMP se běžně provádí pomocí mléčného žebříčku. Vědecké důkazy týkající se účinnosti a bezpečnosti mléčného žebříčku u dětí s CMPA jsou však omezené. V současné době neexistuje žádný standardizovaný protokol mléčného žebříčku a různé verze žebříčku doporučují vědecké společnosti v různých zemích.
Tato studie si klade za cíl posoudit účinnost a bezpečnost 4stupňového mléčného žebříčku (4-ML) ve srovnání s 6stupňovým mléčným žebříčkem (6-ML) u dětí s CMPA zprostředkovanou IgE. Jedná se o otevřenou, randomizovanou studii superiority se dvěma paralelními rameny a alokačním poměrem 1:1.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Ukázalo se, že zavedení pečeného mléka do stravy dětí s alergií na bílkovinu kravského mléka (CMPA) potenciálně urychluje rozvoj tolerance k syrovému mléku. Neexistuje však žádný standardizovaný protokol mléčného žebříčku a různé vědecké společnosti napříč zeměmi doporučují různé verze.
Tato studie si klade za cíl posoudit účinnost a bezpečnost 4stupňového mléčného žebříčku (4-ML) ve srovnání s 6stupňovým mléčným žebříčkem (6-ML) u dětí s CMPA zprostředkovanou IgE.
Provedeme otevřenou randomizovanou studii se dvěma paralelními rameny na dvou odděleních téže akademické nemocnice. Celkem 92 dětem s CMPA zprostředkovanou IgE bude přiděleno k zavedení kravského mléka do jejich stravy podle 4-ML nebo 6-ML se čtyřtýdenní přestávkou mezi následujícími kroky. Orální potravinový test (OFC) s testovanými produkty v každém následujícím kroku mléčného žebříčku bude prováděn v nemocničním prostředí. Primárním výsledkem bude procento dětí s tolerancí na nezahřívané bílkoviny kravského mléka definované jako bez alergické reakce na nezahřívané kravské mléko (120-240 ml v závislosti na věku pacienta) během poslední OFC; měřeno na konci 12týdenního období pozorování pro 4-ML a 20týdenní období pozorování pro 6-ML. Sekundární výsledky budou zahrnovat procento dětí s negativním OFC na každém stupni mléčného žebříčku; procento dětí s anafylaxí (jak ty, které byly léčeny, tak ty, které nebyly léčeny adrenalinem); procento dětí s exacerbací atopické dermatitidy; růst; dodržování; a kvalitu života pečovatelů a úzkost rodičů z nežádoucích událostí během OFC jejich dítěte.
Statistické analýzy budou prováděny pomocí StatsDirect. Mann-Whitney U test bude použit k porovnání průměrů spojitých proměnných, pokud bude hodnoceno nenormální rozdělení. Proporce budou porovnány s Fisherovým exaktním testem. Rozdíl ve studijních skupinách byl považován za významný, když hodnota P bude <05. Výsledky této studie budou analyzovány na základě záměru léčit.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Andrea Horvath, MD, PhD
- Telefonní číslo: 048223179444
- E-mail: andrea.horvath@wum.edu.pl
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Daria Wiszniewska, MD
- Telefonní číslo: 048223179535
- E-mail: daria.wiszniewska@uckwum.pl
Studijní místa
-
-
-
Warsaw, Polsko
- Nábor
- Medical University od Warsaw, Department od Pediatrics
-
Kontakt:
- Daria Wiszniewska
- Telefonní číslo: 783307607
- E-mail: daria.wiszniewska@gmail.com
-
Warsaw, Polsko
- Zatím nenabíráme
- Medical University od Warsaw
-
Kontakt:
- Andrea Horvath, MD PhD
- Telefonní číslo: 22 317 9444
- E-mail: andrea.horvath@wum.edu.pl
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Věk od 1 do 5 let.
- Diagnóza CMPA zprostředkovaná IgE potvrzena podle doporučení ESPGHAN pozitivním OFC s CMP. U vysoce rizikových dětí (tj. s anamnézou anafylaxe) stačí diagnostika na základě pozitivního kožního prick testu a/nebo zvýšených specifických IgE vůči CMP.
- Na terapeutické eliminační dietě minimálně 6 měsíců nebo do 12 měsíců věku.12
- Vhodné bez ohledu na riziko systémové reakce (anafylaxe) a astmatu.
- Dobrý celkový zdravotní stav.
- Rodiče bez jazykové bariéry.
- Písemný informovaný souhlas podepsaný rodiči.
- Dobrá spolupráce s opatrovníky dítěte.
Kritéria vyloučení:
- Nekontrolované astma, definované jako přítomnost dušnosti, tlaku na hrudi, kašle a/nebo auskultačních změn navzdory léčbě.
- Známky exacerbace chronického onemocnění.
- Příznaky akutního infekčního onemocnění (tj. akutní rýma, kašel, subfebrilní horečka nebo horečka).
- Známky exacerbace jiného alergického onemocnění (tj. konjunktivitida, alergická rýma, atopická dermatitida).
- Anafylaxe v důsledku CMP v posledních 6 měsících.
- Použita antihistaminika během 3-10 dnů před provokací (v závislosti na vlastnostech léku a důvodu použití).
- Získaná tolerance k pečeným CMP nebo vyšším stupňům mléčného žebříčku.
- Použití imunosupresivních léků nebo imunoterapie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 4stupňový žebřík na mléko
|
orální potravinové výzvy s následnými kroky 4stupňového mléčného žebříčku (muffin, palačinka, pečený tvrdý sýr, jogurt/pasterizované kravské mléko nebo modifikované kravské mléko)
orální potravinové výzvy s následnými kroky 6stupňového mléčného žebříčku (sušenka, muffin, palačinka, pečený tvrdý sýr, jogurt, pasterizované kravské mléko nebo modifikované kravské mléko)
|
|
Aktivní komparátor: 6stupňový žebřík na mléko
|
orální potravinové výzvy s následnými kroky 4stupňového mléčného žebříčku (muffin, palačinka, pečený tvrdý sýr, jogurt/pasterizované kravské mléko nebo modifikované kravské mléko)
orální potravinové výzvy s následnými kroky 6stupňového mléčného žebříčku (sušenka, muffin, palačinka, pečený tvrdý sýr, jogurt, pasterizované kravské mléko nebo modifikované kravské mléko)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento dětí, které získaly toleranci k nezahřívaným bílkovinám kravského mléka
Časové okno: na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
Procento dětí, které získaly toleranci na nezahřívané bílkoviny kravského mléka definované jako nereaktivní pacienti během OFC s nezahřívaným kravským mlékem (poslední stupeň mléčného žebříčku; pasterizované kravské mléko nebo modifikované kravské mléko, množství 120-240 ml v závislosti na věku pacienta, max.
7,95 g CMP)
|
na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento dětí, které zažily anafylaxi
Časové okno: během období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
Anafylaxe definovaná klinickými kritérii anafylaxe podle WAO 2020.
|
během období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
|
Procento dětí, které vyžadovaly podání adrenalinu
Časové okno: během období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
během období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
|
|
Změna BMI-pro-věkové z-skóre
Časové okno: na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie) ve srovnání s výchozí hodnotou (před prvním OFC)
|
na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie) ve srovnání s výchozí hodnotou (před prvním OFC)
|
|
|
Posouzení úzkosti rodičů z nežádoucích jevů během OFC jejich dítěte
Časové okno: před každým OFC, což znamená před prvním OFC a v závislosti na studijní větvi: po 4,8,12 týdnech nebo po 4,8,12,16,20 týdnech
|
pomocí škály subjektivních jednotek tísně (SUDS); rodiče budou hodnotit úroveň své úzkosti na stupnici od 1 do 100, kde 0 představuje žádnou úzkost nebo úplné uvolnění a 100 představuje extrémní úzkost, nejhorší, kterou kdy zažili.
|
před každým OFC, což znamená před prvním OFC a v závislosti na studijní větvi: po 4,8,12 týdnech nebo po 4,8,12,16,20 týdnech
|
|
V podskupině dětí s atopickou dermatitidou je procento dětí s mírnou, středně těžkou a těžkou atopickou dermatitidou
Časové okno: před a po každém OFC (během vyšetření po každém pozorovacím období), což znamená před a po prvním OFC a a před a po následujících OFC v závislosti na studijní větvi: po 4,8,12 týdnech nebo po 4,8,12, 16,20 týdne
|
hodnoceno pomocí škály oSCORAD23; maximální skóre na této škále je 83 bodů (v nejtěžších případech lze přidat dalších 10 bodů za změny, které disfigurují nebo omezují fungování pacienta), minimální skóre je 0 bodů; čím více bodů, tím větší intenzita změn
|
před a po každém OFC (během vyšetření po každém pozorovacím období), což znamená před a po prvním OFC a a před a po následujících OFC v závislosti na studijní větvi: po 4,8,12 týdnech nebo po 4,8,12, 16,20 týdne
|
|
Procento dětí, které plně dodržují intervenční protokol
Časové okno: na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
definováno jako provedení všech OFC v nemocničním prostředí a následné pravidelné zavádění výrobků obsahujících mléko podle individuální tolerance podle protokolu studie
|
na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
|
Procento dětí s negativními OFC ke každé formě kravského mléka po obdržení plného plánovaného množství za každý OFC
Časové okno: na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
Toto bude hlášeno jako procento dětí s negativními OFC ke každé formě kravského mléka (sušenka, muffin, palačinka, sýr, jogurt, mléko, pokud je to relevantní) podle protokolu mléčného žebříčku po obdržení plného plánovaného množství za každý OFC.
|
na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
|
Procento dětí s negativními OFC na každou formu kravského mléka po podání jakékoli tolerované dávky
Časové okno: po skončení období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
Toto bude hlášeno jako procento dětí s negativními OFC pro každou formu kravského mléka (sušenka, muffin, palačinka, sýr, jogurt, mléko, je-li to relevantní) podle protokolu mléčného žebříčku poté, co během studie obdržely jakoukoli tolerovanou dávku.
|
po skončení období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie)
|
|
Změna celkového skóre Dotazníku životních potravinových alergií – rodičovský formulář (FAQLQ-PF)
Časové okno: na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie) ve srovnání s výchozí hodnotou (před prvním OFC)
|
Dotazník je rozdělen do tří oblastí: emoční dopad, úzkost z jídla a sociální a dietní omezení.
Celkové skóre se vypočítá jako průměr tří subškál.
Minimální skóre je 0, maximální skóre je 6.
Čím nižší je skóre, tím více život ovlivňuje alergii.
|
na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie) ve srovnání s výchozí hodnotou (před prvním OFC)
|
|
Změna v z-skóre délky/výšky podle věku
Časové okno: na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie) ve srovnání s výchozí hodnotou (před prvním OFC)
|
na konci období pozorování (12 nebo 20 týdnů, v závislosti na rameni studie) ve srovnání s výchozí hodnotou (před prvním OFC)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Andrea Horvath, Medical University od Warsaw
- Vrchní vyšetřovatel: Hanna Szajewska, Medical University of Warsaw
- Vrchní vyšetřovatel: Anna Nowak-Węgrzyn, Collegium Medicum, University of Warmia and Mazury, Olsztyn, Poland; New York Univeristy, Grossmann School of Medicine
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ML2024
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Výsledky tohoto RCT, ať už pozitivní nebo negativní, budou zveřejněny v recenzovaném časopise (data budou před 3-6 měsíci před dokončením studie předložena do prvního deníku). Abstrakt bude také předložen příslušným národním a mezinárodním konferencím.
Použité a/nebo generované datové sady budou během této studie k dispozici od daného autora na přiměřenou žádost po zveřejnění výsledků, nejpozději 3 roky od dokončení analýzy dat.
Časový rámec sdílení IPD
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .