Effektivitet og sikkerhed af mælkestiger hos børn med IgE-medieret komælksproteinallergi
Effektivitet og sikkerhed af 4-trin versus 6-trins mælkestige hos børn med IgE-medieret komælksproteinallergi: Protokol for et åbent, randomiseret kontrolleret forsøg
Komælksproteinallergi (CMPA) er en af de mest almindelige fødevareallergier i den tidlige barndom. Førstelinjebehandlingen af CMPA er eliminering af komælksproteiner (CMP'er) fra barnets eller moderens kost.
Tilgængelige data fra litteraturen indikerer, at de fleste børn med CMPA opnår tolerance over for CMP'er med alderen. En vurdering af toleranceovertagelse over for CMP'er udføres almindeligvis ved hjælp af mælkestige. Imidlertid er videnskabelig evidens vedrørende effektiviteten og sikkerheden af mælkestigen hos børn med CMPA begrænset. I øjeblikket er der ingen standardiseret mælkestigeprotokol og forskellige versioner af stigen og anbefalet af videnskabelige selskaber i forskellige lande.
Denne undersøgelse har til formål at vurdere effektiviteten og sikkerheden af 4-trins mælkestigen (4-ML) sammenlignet med 6-trins mælkestigen (6-ML) hos børn med IgE-medieret CMPA. Dette er et åbent, randomiseret overlegenhedsforsøg med to parallelle arme og et tildelingsforhold på 1:1.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Introduktion af bagt mælk i kosten for børn med komælksproteinallergi (CMPA) har vist sig potentielt at fremskynde udviklingen af tolerance over for rå mælk. Der er dog ingen standardiseret mælkestigeprotokol, og forskellige videnskabelige selskaber på tværs af lande anbefaler forskellige versioner.
Denne undersøgelse har til formål at vurdere effektiviteten og sikkerheden af 4-trins mælkestigen (4-ML) sammenlignet med 6-trins mælkestigen (6-ML) hos børn med IgE-medieret CMPA.
Vi vil udføre et åbent randomiseret forsøg med to parallelle arme på to afdelinger på det samme akademiske hospital. I alt 92 børn med IgE-medieret CMPA vil blive allokeret til at introducere komælk i deres kost i henhold til enten 4-ML eller 6-ML med en 4-ugers pause mellem de efterfølgende trin. Oral food challenge (OFC'er) med testede produkter på hvert efterfølgende trin på mælkestigen vil blive udført på hospitalsmiljøer. Det primære resultat vil være procentdelen af børn med tolerance over for ikke-opvarmede komælksproteiner defineret som ingen allergisk reaktion på ikke-opvarmet komælk (120-240 ml afhængigt af patientens alder) under den sidste OFC; målt ved slutningen af den 12-ugers observationsperiode for 4-ML og 20-ugers observationsperiode for 6-ML. Sekundære resultater vil omfatte procentdelen af børn med en negativ OFC til hvert mælkestigetrin; procentdelen af børn med anafylaksi (både dem, der blev behandlet, og som ikke blev behandlet med adrenalin); procentdelen af børn med forværring af atopisk dermatitis; vækst; overholdelse; og livskvalitet for omsorgspersoner og forældres angst for uønskede hændelser under deres barns OFC.
De statistiske analyser vil blive udført med StatsDirect. Mann-Whitney U-testen vil blive brugt til at sammenligne middelværdierne af kontinuerte variabler, hvis ikke-normalfordeling vil blive vurderet. Proportioner vil blive sammenlignet med Fishers eksakte test. Forskellen i undersøgelsesgrupper blev betragtet som signifikant, når P-værdien vil være <05. Resultaterne af denne undersøgelse vil blive analyseret på baggrund af intention om at behandle.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Andrea Horvath, MD, PhD
- Telefonnummer: 048223179444
- E-mail: andrea.horvath@wum.edu.pl
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Daria Wiszniewska, MD
- Telefonnummer: 048223179535
- E-mail: daria.wiszniewska@uckwum.pl
Studiesteder
-
-
-
Warsaw, Polen
- Rekruttering
- Medical University od Warsaw, Department od Pediatrics
-
Kontakt:
- Daria Wiszniewska
- Telefonnummer: 783307607
- E-mail: daria.wiszniewska@gmail.com
-
Warsaw, Polen
- Ikke rekrutterer endnu
- Medical University od Warsaw
-
Kontakt:
- Andrea Horvath, MD PhD
- Telefonnummer: 22 317 9444
- E-mail: andrea.horvath@wum.edu.pl
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder mellem 1 og 5 år.
- Diagnose af IgE-medieret CMPA bekræftet i henhold til ESPGHAN-retningslinjer, af en positiv OFC med CMP'er. Hos børn med høj risiko (dvs. med anafylaksi i anamnesen) er diagnose baseret på positiv hudpriktest og/eller forhøjet specifik IgE til CMP'er tilstrækkelig.
- På en terapeutisk eliminationsdiæt i mindst 6 måneder eller op til 12 måneders alderen.12
- Berettiget uanset risikoen for systemisk reaktion (anafylaksi) og astma.
- God generel sundhedstilstand.
- Forældre uden sprogbarrierer.
- Skriftligt informeret samtykke underskrevet af forældre.
- Godt samarbejde med barnets værger.
Ekskluderingskriterier:
- Ukontrolleret astma, defineret som tilstedeværelsen af åndenød, trykken for brystet, hoste og/eller auskultatoriske forandringer trods behandling.
- Tegn på forværring af en kronisk sygdom.
- Tegn på akut infektionssygdom (dvs. akut løbende næse, hoste, subfebril feber eller feber).
- Tegn på forværring af en anden allergisk sygdom (dvs. conjunctivitis, allergisk rhinitis, atopisk dermatitis).
- Anafylaksi på grund af CMP'er inden for de sidste 6 måneder.
- Brugte antihistaminer inden for 3-10 dage før udfordringen (afhængig af lægemidlets egenskaber og årsagen til brugen).
- Erhvervet tolerance over for bagte CMP'er eller højere trin på mælkestigen.
- Brug af immunsuppressive lægemidler eller immunterapi
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 4-trins mælkestige
|
oral madudfordringer med efterfølgende trin af 4-trins mælkestige (muffin, pandekage, bagt hård ost, yoghurt/pasteuriseret komælk eller modificeret komælk)
oral madudfordringer med efterfølgende trin af 6-trins mælkestige (småkage, muffin, pandekage, bagt hård ost, yoghurt, pasteuriseret komælk eller modificeret komælk)
|
|
Aktiv komparator: 6-trins mælkestige
|
oral madudfordringer med efterfølgende trin af 4-trins mælkestige (muffin, pandekage, bagt hård ost, yoghurt/pasteuriseret komælk eller modificeret komælk)
oral madudfordringer med efterfølgende trin af 6-trins mælkestige (småkage, muffin, pandekage, bagt hård ost, yoghurt, pasteuriseret komælk eller modificeret komælk)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdelen af børn, der opnåede tolerance over for ikke-opvarmede komælksproteiner
Tidsramme: i slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
Procentdelen af børn, der opnåede tolerance over for ikke-opvarmede komælksproteiner defineret som ikke-reaktive patienter under OFC med ikke-opvarmet komælk (det sidste trin i mælkestigen; pasteuriseret komælk eller modificeret komælk, mængden af 120-240 ml afhængig af patientens alder, max.
7,95 g CMP'er)
|
i slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af børn, der oplevede anafylaksi
Tidsramme: i løbet af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
Anafylaksi defineret af de kliniske kriterier for anafylaksi i henhold til WAO 2020.
|
i løbet af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
|
Procentdel af børn, der krævede adrenalinadministration
Tidsramme: i løbet af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
i løbet af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
|
|
Ændring i BMI for alder z-score
Tidsramme: ved slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængig af undersøgelsesarmen) sammenlignet med baseline (før den første OFC)
|
ved slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængig af undersøgelsesarmen) sammenlignet med baseline (før den første OFC)
|
|
|
Vurdering af forældres angst for uønskede hændelser under deres barns OFC
Tidsramme: før hver OFC, hvilket betyder før den første OFC og afhængigt af undersøgelsesarmen: efter 4,8,12 uger eller efter 4,8,12,16,20 uger
|
brug af Subjective Units of Distress Scale (SUDS); forældre vil vurdere deres angstniveau på en skala fra 1 til 100, hvor 0 repræsenterer ingen angst eller fuldstændig afslapning, og 100 repræsenterer ekstrem angst, den værste nogensinde oplevet.
|
før hver OFC, hvilket betyder før den første OFC og afhængigt af undersøgelsesarmen: efter 4,8,12 uger eller efter 4,8,12,16,20 uger
|
|
I en undergruppe af børn med atopisk dermatitis, procentdelen af børn med mild, moderat og svær atopisk dermatitis
Tidsramme: før og efter hver OFC (under undersøgelsen efter hver observationsperiode), hvilket betyder før og efter den første OFC og og før og efter efterfølgende OFC'er afhængigt af studiegruppen: efter 4,8,12 uger eller efter 4,8,12, 16,20 uger
|
vurderet ved hjælp af oSCORAD23-skalaen; den maksimale score på denne skala er 83 point (i de mest alvorlige tilfælde kan der tilføjes yderligere 10 point for ændringer, der skæmmer eller begrænser patientens funktion), minimumsscore er 0 point; jo flere point, jo større intensitet af ændringer
|
før og efter hver OFC (under undersøgelsen efter hver observationsperiode), hvilket betyder før og efter den første OFC og og før og efter efterfølgende OFC'er afhængigt af studiegruppen: efter 4,8,12 uger eller efter 4,8,12, 16,20 uger
|
|
Procentdel af børn med fuld overholdelse af interventionsprotokollen
Tidsramme: i slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
defineret som at udføre alle OFC'er i hospitalsmiljøet og derefter regelmæssig introduktion af de mælkeholdige produkter i henhold til den individuelle tolerance efter undersøgelsesprotokollen
|
i slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
|
Procentdel af børn med negative OFC'er til hver komælksform efter at have modtaget den fulde planlagte mængde for hver OFC
Tidsramme: i slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
Dette vil blive rapporteret som en procentdel af børn med negative OFC'er til hver komælksform (småkage, muffin, pandekage, ost, yoghurt, mælk, hvis relevant) i henhold til mælkestigeprotokollen efter at have modtaget den fulde planlagte mængde for hver OFC.
|
i slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
|
Procentdel af børn med negative OFC'er til hver komælkform efter at have modtaget enhver tolereret dosis
Tidsramme: efter afslutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
Dette vil blive rapporteret som en procentdel af børn med negative OFC'er til hver komælksform (småkage, muffin, pandekage, ost, yoghurt, mælk, hvis relevant) i henhold til mælkestigeprotokollen, efter at have modtaget enhver tolereret dosis under forsøget.
|
efter afslutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængigt af undersøgelsesarmen)
|
|
Ændring i den samlede score for The Food Allergy Questionnaire of Life - Parent Form (FAQLQ-PF)
Tidsramme: ved slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængig af undersøgelsesarmen) sammenlignet med baseline (før den første OFC)
|
Spørgeskemaet er opdelt i tre domæner: følelsesmæssig påvirkning, madangst og sociale og kostmæssige begrænsninger.
Den samlede score er beregnet som middelværdien af tre underskalaer.
Minimumsscore er 0, maksimumscore er 6.
Jo lavere score, jo mere liv påvirker allergien.
|
ved slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængig af undersøgelsesarmen) sammenlignet med baseline (før den første OFC)
|
|
Ændring i længde/højde for alder z-score
Tidsramme: ved slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængig af undersøgelsesarmen) sammenlignet med baseline (før den første OFC)
|
ved slutningen af observationsperioden (12 eller 20 uger, afhængig af undersøgelsesarmen) sammenlignet med baseline (før den første OFC)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Andrea Horvath, Medical University od Warsaw
- Ledende efterforsker: Hanna Szajewska, Medical University of Warsaw
- Ledende efterforsker: Anna Nowak-Węgrzyn, Collegium Medicum, University of Warmia and Mazury, Olsztyn, Poland; New York Univeristy, Grossmann School of Medicine
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ML2024
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Resultaterne af denne RCT, hvad enten det er positivt eller negativt, vil blive offentliggjort i en peer-reviewet tidsskrift (data vil blive forelagt det første tidsskrift efter 3-6 måneder fra studieafslutningen). Abstracts vil også blive forelagt relevante nationale og internationale konferencer.
De anvendte datasæt og/eller genereret under denne undersøgelse vil blive stillet til rådighed fra en given forfatter efter rimelig anmodning efter offentliggørelsen af resultaterne, senest 3 år efter afslutningen af dataanalyse.
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .