Efficacia e sicurezza delle scale del latte nei bambini con allergia alle proteine del latte vaccino IgE-mediata
Efficacia e sicurezza della scala del latte in 4 passaggi rispetto a quella in 6 passaggi nei bambini con allergia alle proteine del latte vaccino IgE-mediata: protocollo per uno studio randomizzato e controllato in aperto
L'allergia alle proteine del latte vaccino (APLV) è una delle allergie alimentari più comuni nella prima infanzia. Il trattamento di prima linea dell'APLV è l'eliminazione delle proteine del latte vaccino (CMP) dalla dieta del bambino o della madre.
I dati disponibili in letteratura indicano che la maggior parte dei bambini affetti da CMPA acquisisce tolleranza ai CMP con l’età. Una valutazione dell’acquisizione della tolleranza ai CMP viene comunemente eseguita utilizzando la scala del latte. Tuttavia, le prove scientifiche riguardanti l’efficacia e la sicurezza della scala lattiera nei bambini affetti da APLV sono limitate. Attualmente non esiste un protocollo standardizzato della scala del latte, ma esistono diverse versioni della scala raccomandate dalle società scientifiche in vari paesi.
Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza della scala del latte in 4 fasi (4-ML) rispetto alla scala del latte in 6 fasi (6-ML) nei bambini con CMPA IgE-mediata. Si tratta di uno studio di superiorità randomizzato, in aperto, con due bracci paralleli e un rapporto di allocazione 1:1.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
È stato dimostrato che l’introduzione del latte cotto nella dieta dei bambini affetti da allergia alle proteine del latte vaccino (CMPA) accelera potenzialmente lo sviluppo della tolleranza al latte crudo. Tuttavia, non esiste un protocollo standardizzato per la scala del latte e diverse società scientifiche nei paesi raccomandano versioni diverse.
Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza della scala del latte in 4 fasi (4-ML) rispetto alla scala del latte in 6 fasi (6-ML) nei bambini con CMPA IgE-mediata.
Effettueremo uno studio randomizzato in aperto con due bracci paralleli in due dipartimenti dello stesso ospedale accademico. Un totale di 92 bambini con CMPA IgE-mediata verrà assegnato a introdurre il latte vaccino nella loro dieta secondo 4-ML o 6-ML con un periodo di pausa di 4 settimane tra i passaggi successivi. In ambito ospedaliero verranno condotte sfide alimentari orali (OFC) con prodotti testati in ogni fase successiva della scala del latte. L'esito primario sarà la percentuale di bambini con tolleranza alle proteine del latte vaccino non riscaldato definita come nessuna reazione allergica al latte vaccino non riscaldato (120-240 ml a seconda dell'età del paziente) durante l'ultimo OFC; misurato alla fine del periodo di osservazione di 12 settimane per il 4-ML e di 20 settimane per il 6-ML. I risultati secondari includeranno la percentuale di bambini con un OFC negativo per ogni passaggio della scala del latte; la percentuale di bambini con anafilassi (sia quelli trattati che quelli non trattati con adrenalina); la percentuale di bambini con esacerbazione della dermatite atopica; crescita; conformità; e la qualità della vita dei caregiver e l'ansia dei genitori riguardo agli eventi avversi durante l'OFC del loro bambino.
Le analisi statistiche saranno condotte con StatsDirect. Il test U di Mann-Whitney verrà utilizzato per confrontare le medie delle variabili continue se verrà valutata una distribuzione non normale. Le proporzioni verranno confrontate con il test esatto di Fisher. La differenza nei gruppi di studio è stata considerata significativa quando il valore P era <05. I risultati di questo studio saranno analizzati sulla base dell’intenzione al trattamento.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Andrea Horvath, MD, PhD
- Numero di telefono: 048223179444
- Email: andrea.horvath@wum.edu.pl
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Daria Wiszniewska, MD
- Numero di telefono: 048223179535
- Email: daria.wiszniewska@uckwum.pl
Luoghi di studio
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Warsaw, Polonia
- Reclutamento
- Medical University od Warsaw, Department od Pediatrics
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Contatto:
- Daria Wiszniewska
- Numero di telefono: 783307607
- Email: daria.wiszniewska@gmail.com
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Warsaw, Polonia
- Non ancora reclutamento
- Medical University od Warsaw
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Contatto:
- Andrea Horvath, MD PhD
- Numero di telefono: 22 317 9444
- Email: andrea.horvath@wum.edu.pl
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età compresa tra 1 e 5 anni.
- Diagnosi di CMPA IgE-mediata confermata secondo le linee guida ESPGHAN, da un OFC positivo con CMP. Nei bambini ad alto rischio (cioè con una storia di anafilassi), la diagnosi basata sulla positività del prick test cutaneo e/o su un aumento delle IgE specifiche contro le CMP è sufficiente.
- In dieta terapeutica di eliminazione per almeno 6 mesi o fino a 12 mesi di età.12
- Idoneo indipendentemente dal rischio di reazione sistemica (anafilassi) e asma.
- Buono stato di salute generale.
- Genitori senza barriere linguistiche.
- Consenso informato scritto firmato dai genitori.
- Buona collaborazione con i tutori del bambino.
Criteri di esclusione:
- Asma non controllata, definita come presenza di respiro corto, costrizione toracica, tosse e/o alterazioni auscultatorie nonostante il trattamento.
- Segni di esacerbazione di una malattia cronica.
- Segni di malattia infettiva acuta (ad esempio, naso che cola acuto, tosse, febbre subfebbrile o febbre).
- Segni di esacerbazione di un'altra malattia allergica (ad esempio congiuntivite, rinite allergica, dermatite atopica).
- Anafilassi dovuta a CMP negli ultimi 6 mesi.
- Antistaminici utilizzati entro 3-10 giorni prima della sfida (a seconda delle caratteristiche del farmaco e del motivo dell'uso).
- Tolleranza acquisita ai CMP cotti o ai gradini più alti della scala del latte.
- Uso di farmaci immunosoppressori o immunoterapia
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Scaletta per il latte a 4 gradini
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sfide alimentari orali con passaggi successivi della scala del latte a 4 fasi (muffin, pancake, formaggio a pasta dura cotto al forno, yogurt/latte vaccino pastorizzato o latte vaccino modificato)
sfide alimentari orali con passaggi successivi della scala del latte a 6 fasi (biscotto, muffin, pancake, formaggio a pasta dura cotto, yogurt, latte vaccino pastorizzato o latte vaccino modificato)
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Comparatore attivo: Scaletta per il latte a 6 gradini
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sfide alimentari orali con passaggi successivi della scala del latte a 4 fasi (muffin, pancake, formaggio a pasta dura cotto al forno, yogurt/latte vaccino pastorizzato o latte vaccino modificato)
sfide alimentari orali con passaggi successivi della scala del latte a 6 fasi (biscotto, muffin, pancake, formaggio a pasta dura cotto, yogurt, latte vaccino pastorizzato o latte vaccino modificato)
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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La percentuale di bambini che hanno acquisito tolleranza alle proteine del latte vaccino non riscaldato
Lasso di tempo: alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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La percentuale di bambini che hanno acquisito tolleranza alle proteine del latte vaccino non riscaldato definiti come pazienti non reattivi durante l'OFC con latte vaccino non riscaldato (l'ultimo gradino della scala del latte; latte vaccino pastorizzato o latte vaccino modificato, la quantità di 120-240 ml a seconda dell'età del paziente, max.
7,95 g di CMP)
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alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di bambini che hanno subito anafilassi
Lasso di tempo: durante il periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Anafilassi definita dai criteri clinici dell'anafilassi secondo WAO 2020.
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durante il periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Percentuale di bambini che hanno richiesto la somministrazione di adrenalina
Lasso di tempo: durante il periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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durante il periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Variazione del punteggio z BMI per età
Lasso di tempo: alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio) rispetto al basale (prima del primo OFC)
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alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio) rispetto al basale (prima del primo OFC)
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Valutazione dell'ansia dei genitori rispetto ad eventi avversi durante l'OFC del figlio
Lasso di tempo: prima di ciascun OFC, ovvero prima del primo OFC e a seconda del braccio di studio: dopo 4,8,12 settimane o dopo 4,8,12,16,20 settimane
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utilizzando la scala delle unità soggettive di disagio (SUDS); i genitori valuteranno il loro livello di ansia su una scala da 1 a 100, dove 0 rappresenta assenza di ansia o completo rilassamento e 100 rappresenta ansia estrema, la peggiore mai sperimentata.
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prima di ciascun OFC, ovvero prima del primo OFC e a seconda del braccio di studio: dopo 4,8,12 settimane o dopo 4,8,12,16,20 settimane
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In un sottogruppo di bambini con dermatite atopica, la percentuale di bambini con dermatite atopica lieve, moderata e grave
Lasso di tempo: prima e dopo ciascun OFC (durante l'esame successivo a ciascun periodo di osservazione), ovvero prima e dopo il primo OFC e prima e dopo i successivi OFC a seconda del braccio dello studio: dopo 4,8,12 settimane o dopo 4,8,12, 16,20 settimane
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valutato utilizzando la scala oSCORAD23; il punteggio massimo su questa scala è 83 punti (nei casi più gravi si possono aggiungere ulteriori 10 punti per cambiamenti che sfigurano o limitano il funzionamento del paziente), il punteggio minimo è 0 punti; più punti, maggiore è l'intensità dei cambiamenti
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prima e dopo ciascun OFC (durante l'esame successivo a ciascun periodo di osservazione), ovvero prima e dopo il primo OFC e prima e dopo i successivi OFC a seconda del braccio dello studio: dopo 4,8,12 settimane o dopo 4,8,12, 16,20 settimane
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Percentuale di bambini con piena aderenza al protocollo di intervento
Lasso di tempo: alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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definito come l'esecuzione di tutti gli OFC in ambito ospedaliero e quindi l'introduzione regolare di prodotti contenenti latte in base alla tolleranza individuale seguendo il protocollo di studio
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alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Percentuale di bambini con OFC negativi a ciascuna forma di latte vaccino dopo aver ricevuto l'intero importo previsto per ciascun OFC
Lasso di tempo: alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Questo verrà riportato come percentuale di bambini con OFC negativi per ciascuna forma di latte vaccino (biscotto, muffin, pancake, formaggio, yogurt, latte, se applicabile) secondo il protocollo Milk Ladder, dopo aver ricevuto l'intero importo pianificato per ciascun OFC.
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alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Percentuale di bambini con OFC negativi a ciascuna forma di latte vaccino dopo aver ricevuto una qualsiasi dose tollerata
Lasso di tempo: dopo la fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Questo verrà riportato come percentuale di bambini con OFC negativi a ciascuna forma di latte vaccino (biscotto, muffin, pancake, formaggio, yogurt, latte, se applicabile) secondo il protocollo Milk ladder, dopo aver ricevuto qualsiasi dose tollerata durante lo studio.
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dopo la fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio)
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Variazione del punteggio totale del Food Allergy Questionnaire of Life - Parent Form (FAQLQ-PF)
Lasso di tempo: alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio) rispetto al basale (prima del primo OFC)
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Il questionario è diviso in tre ambiti: impatto emotivo, ansia alimentare e limitazioni sociali e dietetiche.
Il punteggio totale è calcolato come media di tre sottoscale.
Il punteggio minimo è 0, il punteggio massimo è 6.
Più basso è il punteggio, maggiore è la vita che influenza l'allergia.
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alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio) rispetto al basale (prima del primo OFC)
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Variazione del punteggio z di lunghezza/altezza per età
Lasso di tempo: alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio) rispetto al basale (prima del primo OFC)
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alla fine del periodo di osservazione (12 o 20 settimane, a seconda del braccio di studio) rispetto al basale (prima del primo OFC)
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Andrea Horvath, Medical University od Warsaw
- Investigatore principale: Hanna Szajewska, Medical University of Warsaw
- Investigatore principale: Anna Nowak-Węgrzyn, Collegium Medicum, University of Warmia and Mazury, Olsztyn, Poland; New York Univeristy, Grossmann School of Medicine
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ML2024
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
I risultati di questo RCT, positivo o negativo, saranno pubblicati in una rivista peer-reviewed (i dati saranno presentati al primo diario dopo 3-6 mesi dal completamento dello studio). Gli abstract saranno inoltre sottoposti a conferenze nazionali e internazionali pertinenti.
I set di dati utilizzati e/o generati durante questo studio saranno resi disponibili da un determinato autore su ragionevole richiesta, dopo la pubblicazione dei risultati, entro e non oltre 3 anni dal completamento dell'analisi dei dati.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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