Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Blinatumomab u refrakterní myasthenia gravis (BLINA-MG) (BLINA-MG)

10. listopadu 2024 aktualizováno: Zhongming Qiu

Bezpečnost a účinnost Blinatumomabu u refrakterní myasthenia gravis

Cílem této klinické studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost Blinatumomabu v léčbě refrakterní myasthenia gravis a prozkoumat imunologické mechanismy terapie Blinatumomabem u refrakterní myasthenia gravis. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:

Zlepší Blinatumomab symptomy účastníků? Jaké zdravotní problémy mají účastníci při používání Blinatumomabu?

Účastníci budou:

Kontinuální intravenózní infuze Blinatumomabu po dobu 5 dnů, pauza na jeden týden a pokračování v kontinuální intravenózní infuzi po dobu 5 dnů Navštivte kliniku jednou za 1 měsíc kvůli kontrolám a testům Veďte si deník o jejich příznacích

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • 18 let ≤ Věk ≤ 75 let
  • pacienti se skóre škály aktivit denního života (MG-ADL) Myasthenia Gravis 6 nebo vyšším a skóre očního svalu tvoří méně než 50 % celkového skóre
  • po podání adekvátní kúry alespoň dvou konvenčních imunoterapeutických léků (včetně steroidních i nesteroidních imunosupresiv) zůstává postintervenční stav (PIS) nezměněn nebo se zhoršuje; nebo po podání adekvátní kúry alespoň dvou konvenčních imunoterapeutických léků se PIS zlepší, ale skóre MG-ADL je stále ≥6 bodů a přetrvává alespoň půl roku; nebo po podání adekvátní kúry alespoň dvou konvenčních imunoterapeutických léků je PIS v remisi nebo zlepšení, přesto během pravidelného snižování imunoterapeutických léků stále dochází k nejméně dvěma ročním exacerbacím symptomů onemocnění (MG-ADL skóre ≥ 6 bodů ); nebo po výskytu krize, navzdory vícenásobným imunoterapiím, jako je intravenózní imunoglobulin, plazmaferéza a vysoké dávky intravenózního methylprednisolonu a aktivní kontrola infekce, pacient stále nemůže být odpojen od ventilátoru kvůli MG-indukované slabosti dýchacích svalů déle než 14 dní
  • pozitivní na anti-AChR a/nebo anti-MuSK a/nebo anti-LRP4 protilátky.
  • pacient nebo jeho zákonný zástupce podepíše písemně informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • těhotné nebo kojící ženy
  • osoby s alergií na Blinatumomab
  • jedinci, kteří podstoupili thymektomii během 12 měsíců před výchozím stavem nebo kteří plánují thymektomii během 12týdenního období studie
  • jedinci, kteří dostali biologická činidla cílená na CD19 nebo CD20 během 6 měsíců před výchozím stavem, jsou způsobilí k zařazení (účastnit se mohou jedinci s počtem CD19 nebo CD20 pozitivních B buněk nad spodní hranicí normálu)
  • během 3 měsíců před výchozím stavem použití Ecuzumabu a Tocilizumabu
  • dostali intravenózní imunoglobulin nebo terapii výměnou plazmy během 4 týdnů před výchozí hodnotou
  • v současné době se účastní dalších klinických studií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebná skupina
Lék: Blinatumomab
Počáteční dávka je 9 µg, podává se intravenózně nepřetržitě po dobu 5 dnů, s celkovou dávkou 38,5 µg. Po vysazení medikace na jeden týden dostal pacient druhou infuzi Blinatumomabu po dobu celkem 5 dnů s celkovou dávkou 38,5 µg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Myasthenia Gravis škála aktivit každodenního života (MG-ADL).
Časové okno: Ve 12. týdnu
Minimální hodnota je 0 a maximální hodnota je 24. vyšší skóre znamená horší výsledek. Primárním cílovým parametrem je podíl pacientů, kteří dosáhli snížení MG-ADL skóre alespoň o 2 body do 12. týdne a nepodstoupili záchrannou terapii.
Ve 12. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Zhongming Qiu

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

30. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

12. listopadu 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2024

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-254-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit