Blinatumomabe na Miastenia Gravis Refratária (BLINA-MG) (BLINA-MG)

Critérios de inclusão:

• 18 anos ≤ Idade ≤ 75 anos
• pacientes com pontuação na escala de Atividades de Vida Diária de Miastenia Gravis (MG-ADL) de 6 ou superior e uma pontuação muscular ocular constituindo menos de 50% da pontuação total
• depois de receber um curso adequado de pelo menos dois medicamentos imunoterapêuticos convencionais (incluindo imunossupressores esteróides e não esteróides), o Estado Pós-Intervenção (PIS) permanece inalterado ou piora; ou após receber um curso adequado de pelo menos dois imunoterápicos convencionais, o PIS melhora, mas o escore MG-ADL ainda é ≥6 pontos e persiste por pelo menos meio ano; ou após receber um ciclo adequado de pelo menos dois medicamentos imunoterapêuticos convencionais, o PIS está em remissão ou melhoria, mas durante a redução gradual regular dos medicamentos imunoterapêuticos, ainda existem pelo menos duas exacerbações anuais dos sintomas da doença (pontuação MG-ADL ≥6 pontos ); ou após a ocorrência de uma crise, apesar de múltiplas imunoterapias, como imunoglobulina intravenosa, plasmaférese e metilprednisolona intravenosa em altas doses, e controle ativo de infecção, o paciente ainda não pode ser desmamado do ventilador devido à fraqueza muscular respiratória induzida por MG por mais de 14 dias
• positivo para anticorpos anti-AChR e/ou anti-MuSK e/ou anti-LRP4.
• o paciente ou seu representante legal assina um termo de consentimento informado por escrito

Critérios de exclusão:

• mulheres grávidas ou lactantes
• indivíduos com alergia ao Blinatumomab
• indivíduos que foram submetidos a timectomia nos 12 meses anteriores ao início do estudo ou que estão planejando fazer uma timectomia durante o período de estudo de 12 semanas
• indivíduos que receberam agentes biológicos direcionados a CD19 ou CD20 dentro de 6 meses antes da linha de base são elegíveis para inscrição (indivíduos com contagens de células B positivas para CD19 ou CD20 acima do limite inferior do normal podem participar)
• nos 3 meses anteriores à linha de base, uso de Ecuzumabe e Tocilizumabe
• recebeu imunoglobulina intravenosa ou terapia de plasmaférese nas 4 semanas anteriores ao início do estudo
• atualmente participando de outros estudos clínicos