Blinatumomab en la miastenia gravis refractaria (BLINA-MG) (BLINA-MG)

Criterios de inclusión:

• 18 años ≤ Edad ≤ 75 años
• pacientes con una puntuación de 6 o superior en la escala de actividades de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) y una puntuación del músculo ocular que constituye menos del 50% de la puntuación total
• después de recibir un ciclo adecuado de al menos dos fármacos inmunoterapéuticos convencionales (incluidos inmunosupresores esteroides y no esteroides), el estado posintervención (PIS) permanece sin cambios o empeora; o después de recibir un ciclo adecuado de al menos dos fármacos inmunoterapéuticos convencionales, el PIS mejora, pero la puntuación MG-ADL sigue siendo ≥6 puntos y persiste durante al menos medio año; o después de recibir un ciclo adecuado de al menos dos fármacos inmunoterapéuticos convencionales, el PIS está en remisión o mejora, pero durante la reducción regular de los fármacos inmunoterapéuticos todavía hay al menos dos exacerbaciones anuales de los síntomas de la enfermedad (puntuación MG-ADL ≥6 puntos ); o después de la aparición de una crisis, a pesar de múltiples inmunoterapias como inmunoglobulina intravenosa, plasmaféresis y metilprednisolona intravenosa en dosis altas, y el control activo de la infección, todavía no se puede desconectar al paciente del ventilador debido a la debilidad de los músculos respiratorios inducida por MG durante más de 14 dias
• positivo para anticuerpos anti-AChR y/o anti-MuSK y/o anti-LRP4.
• El paciente o su representante legal firma un formulario de consentimiento informado por escrito.

Criterios de exclusión:

• mujeres embarazadas o lactantes
• personas con alergia a blinatumomab
• individuos que se han sometido a timectomía dentro de los 12 meses anteriores al inicio o que planean someterse a una timectomía durante el período de estudio de 12 semanas
• las personas que hayan recibido agentes biológicos dirigidos a CD19 o CD20 dentro de los 6 meses anteriores al inicio son elegibles para la inscripción (los sujetos con recuentos de células B positivas para CD19 o CD20 por encima del límite inferior normal pueden participar)
• dentro de los 3 meses anteriores al inicio, uso de Ecuzumab y Tocilizumab
• recibió inmunoglobulina intravenosa o terapia de recambio plasmático dentro de las 4 semanas anteriores al inicio
• actualmente participando en otros estudios clínicos