Blinatumomab nella miastenia grave refrattaria (BLINA-MG) (BLINA-MG)

Criteri di inclusione:

• 18 anni ≤ Età ≤ 75 anni
• pazienti con un punteggio della scala Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) pari o superiore a 6 e un punteggio del muscolo oculare che costituisce meno del 50% del punteggio totale
• dopo aver ricevuto un ciclo adeguato di almeno due farmaci immunoterapeutici convenzionali (inclusi immunosoppressori sia steroidei che non steroidei), lo stato post-intervento (PIS) rimane invariato o peggiora; oppure dopo aver ricevuto un ciclo adeguato di almeno due farmaci immunoterapici convenzionali, il PIS migliora, ma il punteggio MG-ADL è ancora ≥ 6 punti e persiste per almeno sei mesi; o dopo aver ricevuto un ciclo adeguato di almeno due farmaci immunoterapici convenzionali, il PIS è in remissione o miglioramento, ma durante la regolare riduzione graduale dei farmaci immunoterapeutici si verificano ancora almeno due esacerbazioni annuali dei sintomi della malattia (punteggio MG-ADL ≥ 6 punti ); o dopo il verificarsi di una crisi, nonostante molteplici immunoterapie come immunoglobulina endovenosa, plasmaferesi e metilprednisolone endovenoso ad alte dosi e il controllo attivo delle infezioni, il paziente non può ancora essere sospeso dal ventilatore a causa della debolezza dei muscoli respiratori indotta da MG per più di 14 giorni
• positivo per anticorpi anti-AChR e/o anti-MuSK e/o anti-LRP4.
• il paziente o il suo rappresentante legale firmano per iscritto un modulo di consenso informato

Criteri di esclusione:

• donne in gravidanza o in allattamento
• soggetti con allergia a Blinatumomab
• individui che sono stati sottoposti a timectomia nei 12 mesi precedenti al basale o che stanno pianificando di sottoporsi a timectomia durante il periodo di studio di 12 settimane
• i soggetti che hanno ricevuto agenti biologici mirati a CD19 o CD20 entro 6 mesi prima del basale sono idonei per l'arruolamento (sono ammessi a partecipare i soggetti con una conta di cellule B positiva per CD19 o CD20 superiore al limite inferiore del normale)
• nei 3 mesi precedenti al basale, utilizzo di Ecuzumab e Tocilizumab
• hanno ricevuto immunoglobuline per via endovenosa o terapia di scambio plasmatico entro 4 settimane prima del basale
• attualmente partecipa ad altri studi clinici