Blinatumomab i Refractory Myasthenia Gravis (BLINA-MG) (BLINA-MG)

Inklusionskriterier:

• 18 år ≤ Alder ≤ 75 år
• patienter med en Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-score på 6 eller højere og en øjenmuskelscore, der udgør mindre end 50 % af den samlede score
• efter at have modtaget en passende kur med mindst to konventionelle immunterapeutiske lægemidler (inklusive både steroide og ikke-steroide immunsuppressiva), forbliver Post-Intervention Status (PIS) uændret eller forværres; eller efter at have modtaget en passende kur med mindst to konventionelle immunterapeutiske lægemidler, forbedres PIS, men MG-ADL-scoren er stadig ≥6 point og varer i mindst et halvt år; eller efter at have modtaget en passende kur med mindst to konventionelle immunterapeutiske lægemidler, er PIS i remission eller forbedring, men under den regelmæssige nedtrapning af immunterapeutiske lægemidler er der stadig mindst to årlige forværringer af sygdomssymptomer (MG-ADL score ≥6 point ); eller efter forekomsten af ​​en krise, på trods af flere immunterapier såsom intravenøs immunoglobulin, plasmaferese og højdosis intravenøs methylprednisolon og aktiv infektionskontrol, kan patienten stadig ikke vænnes fra ventilatoren på grund af MG-induceret respiratorisk muskelsvaghed i mere end 14 dage
• positiv for anti-AChR og/eller anti-MusK og/eller anti-LRP4 antistoffer.
• patienten eller dennes juridiske repræsentant underskriver skriftligt en informeret samtykkeerklæring

Ekskluderingskriterier:

• gravide eller ammende kvinder
• personer med allergi over for Blinatumomab
• personer, der har gennemgået thymektomi inden for de 12 måneder forud for baseline, eller som planlægger at få foretaget en thymektomi i løbet af den 12-ugers undersøgelsesperiode
• personer, der har modtaget biologiske midler rettet mod CD19 eller CD20 inden for 6 måneder før baseline, er berettiget til tilmelding (personer med CD19- eller CD20-positive B-celletal over den nedre normalgrænse får lov til at deltage)
• inden for 3 måneder forud for baseline, brug af Ecuzumab og Tocilizumab
• modtog intravenøs immunoglobulin- eller plasmaudvekslingsbehandling inden for 4 uger før baseline
• deltager i øjeblikket i andre kliniske undersøgelser