Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení použití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (GCSF) u biliární atrézie typu 3 po Kasai

9. prosince 2024 aktualizováno: National Liver Institute, Egypt
Cílem studie je zhodnotit použití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (GCSF) na klinické a biochemické výsledky biliární atrézie 3. typu post kasai.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Biliární atrézie (BA) je devastující onemocnění manifestující se v raném dětství charakterizované poraněním žlučovodů a extrahepatální biliární obstrukcí, vedoucí k cirhóze u většiny kojenců.

Ačkoli BA je vzácné onemocnění, které se vyskytuje u ~1 z 5600 až 1 z 18 000 kojenců na celém světě, je považováno za nejčastější indikaci transplantace jater u dětí.

Přes 50-60% míru počátečního vymizení žloutenky je však transplantace jater do 2 let u mnoha pacientů po Kasaiovi nezbytná pro dlouhodobé přežití.

Cytokin GCSF, který stimuluje produkci a mobilizaci neutrofilů a hematopoetických kmenových buněk (HSC) z kostní dřeně a sloužil jako doplňkové činidlo k léčbě kmenovými buňkami kostní dřeně u pacientů s vrozenými nebo získanými chorobami suprese kostní dřeně.

Faktor stimulující kolonie granulocytů (G-CSF) mobilizuje buňky CD34+ (shluk diferenciace34), tyto buňky CD34+ zvyšují růstový faktor hepatocytů a vyvolávají proliferaci jaterních progenitorových buněk do 7 dnů.

U experimentálních jaterních onemocnění způsobených toxinem nebo ligací žlučovodu indukovaného poškození jater má terapie kmenovými buňkami na bázi GCSF stejné účinky jako přímá transplantace HSC na zlepšení regenerace jater a potlačení zánětlivých a fibrotických reakcí na poškození jater. Buněčné a molekulární mechanismy nejsou známy, ale předpokládá se, že jsou odvozeny z mnoha parakrinních účinků GCSF.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Kojenci s počáteční diagnózou biliární atrézie se skóre biliární atrézie > 23,927 budou přiděleni pro Kasai porto-enterostomii s intraoperačním cholangiogramem dosahujícím anatomii biliární atrézie 3. typu jako konečnou diagnózu.

Kritéria vyloučení:

  • Závažné srdeční, ledvinové, plicní, neurologické malformace nebo onemocnění.
  • Hemoglobinopatie, jako je srpkovitá anémie
  • Aktivní systémová infekce.
  • Počet bílých krvinek > 20 000 buněk/mm3.
  • Počet krevních destiček < 40 000 buněk/mm3 nebo ≥ 800 000 buněk/mm3.
  • Purpura fulminans nebo nevysvětlitelné vaskulární trombotické stavy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: biliární atrézie bez GCSF
20 kojenců s konečnou diagnózou biliární atrézie typu 3 (podloženou histologií jater a intraoperačním nálezem) pro GCSF po operaci Kasai nedostane GCSF.
Experimentální: biliární atrézie s GCSF
20 kojenců s konečnou diagnózou biliární atrézie typu 3 (podloženou histologií jater a intraoperačním nálezem) pro GCSF po operaci Kasai dostane GCSF.
Lék: Faktor stimulující kolonie granulocytů
20 pacientů bude dostávat subkutánní GCSF v denní dávce 10 ug/kg po dobu 3 po sobě jdoucích dnů. Podává se do 3-4 dnů po proceduře Kasai.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů se sérovým TBi (celkový bilirubin) ≥ 2 mg/dl po 3 měsících.
Časové okno: základní linie
Podíl subjektů se sérovým TBi (celkový bilirubin) ≥ 2 mg/dl po 3 měsících bude analyzován pomocí zobecněného lineárního modelu smíšených účinků (GLMM) s funkcí logistického spojení pro kovariáty jako fixní účinky, přičemž místa studie jako náhodný účinek ke kontrole pro variabilitu místa v postupech řízení a charakteristikách pacientů. Kovariáty jsou potenciálními zmatky pro špatný výsledek, jako je věk v době Kasai, přítomnost malformace duktální ploténky, cholangitida a možná pozitivita CMV IgM (protilátky imunoglobulinu M proti cytomegaloviru).
základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíly v podílu subjektů s cholangitidou po 6 měsících.
Časové okno: základní linie
Rozdíly v podílu subjektů s cholangitidou po 6 měsících budou vypočítány pomocí zobecněného lineárního modelu se smíšeným efektem s funkcí logistické vazby pro kovariáty popsané v primárním výsledku, přičemž místa studie jsou náhodným účinkem pro kontrolu variability místa v léčebných postupech a pacienta. vlastnosti.
základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Liver Institute, Egypt

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

27. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. prosince 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GCSFin biliary atresia

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit