Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af brugen af ​​granulocytkolonistimulerende faktor (GCSF) i post-kasai type 3 galdeatresi

9. december 2024 opdateret af: National Liver Institute, Egypt
Formålet med undersøgelsen er at evaluere brugen af ​​Granulocyte Colony Stimulating Factor (GCSF) på det kliniske og biokemiske resultat af type 3 biliær atresi efter kasai.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Biliær atresi (BA) er en ødelæggende sygdom, der manifesterer sig tidligt i spædbørn, karakteriseret ved galdevejsskade og ekstrahepatisk galdeobstruktion, hvilket fører til skrumpelever hos de fleste spædbørn.

Selvom BA er en sjælden sygdom, der forekommer hos ~1 ud af 5600 til 1 ud af 18.000 spædbørn på verdensplan, anses det for at være den mest almindelige indikation for levertransplantation hos børn.

Men på trods af en 50-60% rate af initial gulsotsclearing, er levertransplantation ved 2 års alderen nødvendig for langsigtet overlevelse hos mange af de post-Kasai patienter.

GCSF-cytokin, der stimulerer produktion og mobilisering af neutrofile og hæmatopoietiske stamceller (HSC) fra knoglemarven og har fungeret som et komplementært middel til knoglemarvsstamcelleterapi for patienter med medfødte eller erhvervede sygdomme i knoglemarvssuppression.

Granulocytkoloni-stimulerende faktor (G-CSF) mobiliserer CD34+ (cluster of differentiation34) celler, disse CD34+ celler øger hepatocytvækstfaktor, hvilket inducerer proliferation af leverstamceller inden for 7 dage.

Ved eksperimentelle leversygdomme af toksin-induceret eller galdegang-ligation-induceret leverskade, har GCSF-baseret stamcelleterapi de samme virkninger som direkte HSC-transplantation på at forbedre leverregenerering og undertrykke de inflammatoriske og fibrotiske reaktioner på leverskade. De cellulære og molekylære mekanismer er ukendte, men postuleres at være afledt af de mange parakrine handlinger af GCSF.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

40

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn med initial diagnose af biliær atresi med biliær atresi-score > 23,927 vil blive allokeret til Kasai porto-enterostomi med intraoperativt kolangiogram, der når type 3 biliær atresi-anatomi som en endelig diagnose.

Ekskluderingskriterier:

  • Større hjerte-, nyre-, lunge-, neurologiske misdannelser eller sygdomme.
  • Hæmoglobinopatier, såsom seglcelleanæmi
  • Aktiv systemisk infektion.
  • Antal hvide blodlegemer > 20.000 celler/mm3.
  • Blodpladeantal < 40.000 celler/mm3 eller ≥ 800.000 celler/mm3.
  • Purpura fulminans eller uforklarlige vaskulære trombotiske tilstande.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: galdeatresi uden GCSF
20 spædbørn med den endelige diagnose galdeatresi type 3 (understøttet af leverens histologi og intraoperativt fund) for GCSF efter Kasai-operation vil ikke modtage GCSF.
Eksperimentel: galdeatresi med GCSF
20 spædbørn med den endelige diagnose galdeatresi type 3 (understøttet af leverens histologi og intraoperativt fund) for GCSF efter Kasai-operation vil modtage GCSF.
Medicin: Granulocytkoloni-stimulerende faktor
20 patienter vil modtage subkutan GCSF i en daglig dosis på 10 ug/kg i 3 på hinanden følgende dage. Det administreres inden for 3-4 dage efter Kasai-proceduren.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med serum TBi (total bilirubin) ≥ 2 mg/dL efter 3 måneder.
Tidsramme: baseline
Andelen af ​​forsøgspersoner med serum TBi (total bilirubin) ≥ 2 mg/dL efter 3 måneder vil blive analyseret ved hjælp af generaliseret lineær mixed effects model (GLMM) med en logistisk linkfunktion for kovariaterne som faste effekter, med undersøgelsessteder som tilfældig effekt til kontrol for variation på stedet i ledelsespraksis og patientkarakteristika. Kovariaterne er potentielle konfoundere for dårligt resultat, såsom alder på tidspunktet for Kasai, tilstedeværelse af ductal plate misdannelse, cholangitis og muligvis CMV IgM (cytomegalovirus immunglobulin M antistoffer) positivitet.
baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskelle i andelen af ​​forsøgspersoner med kolangitis efter 6 måneder.
Tidsramme: basislinje
Forskelle i andelen af ​​forsøgspersoner med cholangitis efter 6 måneder vil blive beregnet ved hjælp af den generaliserede lineære blandede effektmodel med logistisk linkfunktion for de kovariater, der er beskrevet i det primære resultat, med undersøgelsessteder som tilfældig effekt til kontrol for stedvariabilitet i ledelsespraksis og patient egenskaber.
basislinje

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. oktober 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2024

Først opslået (Faktiske)

27. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. december 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. december 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GCSFin biliary atresia

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner