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Bewertung der Verwendung des Granulozytenkolonie-stimulierenden Faktors (GCSF) bei Gallenatresie nach Kasai Typ 3

9. Dezember 2024 aktualisiert von: National Liver Institute, Egypt
Das Ziel der Studie besteht darin, den Einsatz des Granulozytenkolonie-stimulierenden Faktors (GCSF) auf das klinische und biochemische Ergebnis der Typ-3-Gallenatresie nach Kasai zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Gallengangsatresie (BA) ist eine verheerende Erkrankung, die sich bereits im frühen Säuglingsalter manifestiert und durch eine Verletzung des Gallengangs und einen extrahepatischen Gallenstau gekennzeichnet ist, der bei den meisten Säuglingen zu einer Leberzirrhose führt.

Obwohl BA eine seltene Erkrankung ist, die weltweit bei etwa 1 von 5.600 bis 1 von 18.000 Säuglingen auftritt, gilt sie als die häufigste Indikation für eine Lebertransplantation bei Kindern.

Obwohl die anfängliche Heilungsrate der Gelbsucht bei 50–60 % liegt, ist bei vielen Post-Kasai-Patienten eine Lebertransplantation im Alter von zwei Jahren für das langfristige Überleben erforderlich.

GCSF-Zytokin, das die Produktion und Mobilisierung von Neutrophilen und hämatopoetischen Stammzellen (HSC) aus dem Knochenmark stimuliert und als Ergänzung zur Knochenmark-Stammzelltherapie bei Patienten mit angeborenen oder erworbenen Erkrankungen der Knochenmarkssuppression gedient hat.

Der Granulozyten-Kolonie-stimulierende Faktor (G-CSF) mobilisiert CD34+-Zellen (Differenzierungscluster34). Diese CD34+-Zellen erhöhen den Hepatozyten-Wachstumsfaktor und induzieren so die Proliferation hepatischer Vorläuferzellen innerhalb von 7 Tagen.

Bei experimentellen Lebererkrankungen mit Toxin-induzierter oder durch Gallengangsligatur verursachter Leberschädigung hat die GCSF-basierte Stammzelltherapie die gleichen Auswirkungen wie die direkte HSC-Transplantation hinsichtlich der Verbesserung der Leberregeneration und der Unterdrückung der entzündlichen und fibrotischen Reaktionen auf Leberschäden. Die zellulären und molekularen Mechanismen sind unbekannt, es wird jedoch angenommen, dass sie auf die vielen parakrinen Wirkungen von GCSF zurückzuführen sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Säuglinge mit der Erstdiagnose einer Gallengangsatresie mit einem Gallengangsatresie-Score > 23,927 werden für die Kasai-Portoenterostomie mit intraoperativem Cholangiogramm, das als endgültige Diagnose die Gallengangsatresie-Anatomie Typ 3 erreicht, zugewiesen.

Ausschlusskriterien:

  • Schwere Herz-, Nieren-, Lungen- oder neurologische Fehlbildungen oder Erkrankungen.
  • Hämoglobinopathien wie Sichelzellenanämie
  • Aktive systemische Infektion.
  • Anzahl weißer Blutkörperchen > 20.000 Zellen/mm3.
  • Thrombozytenzahl < 40.000 Zellen/mm3 oder ≥ 800.000 Zellen/mm3.
  • Purpura fulminans oder ungeklärte vaskuläre thrombotische Erkrankungen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Gallenatresie ohne GCSF
20 Säuglinge mit der endgültigen Diagnose einer Gallengangsatresie Typ 3 (unterstützt durch die Leberhistologie und den intraoperativen Befund) für GCSF nach der Kasai-Operation erhalten kein GCSF.
Experimental: Gallengangsatresie mit GCSF
20 Säuglinge mit der endgültigen Diagnose einer Gallengangsatresie Typ 3 (unterstützt durch die Leberhistologie und den intraoperativen Befund) für GCSF nach der Kasai-Operation erhalten GCSF.
Arzneimittel: Granulozytenkolonie-stimulierender Faktor
20 Patienten erhalten an drei aufeinanderfolgenden Tagen subkutanes GCSF in einer Tagesdosis von 10 µg/kg. Die Anwendung erfolgt innerhalb von 3-4 Tagen nach dem Kasai-Eingriff.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Probanden mit Serum-TBi (Gesamtbilirubin) ≥ 2 mg/dl nach 3 Monaten.
Zeitfenster: Grundlinie
Der Anteil der Probanden mit Serum-TBi (Gesamtbilirubin) ≥ 2 mg/dl nach 3 Monaten wird unter Verwendung eines verallgemeinerten linearen Mixed-Effects-Modells (GLMM) mit einer logistischen Verknüpfungsfunktion für die Kovariaten als feste Effekte und mit Studienorten als zu kontrollierendem Zufallseffekt analysiert für Standortvariabilität in Managementpraktiken und Patienteneigenschaften. Die Kovariaten sind potenzielle Störfaktoren für ein schlechtes Ergebnis, wie z. B. das Alter zum Zeitpunkt des Kasai, das Vorliegen einer Fehlbildung der Duktusplatte, Cholangitis und möglicherweise CMV-IgM-Positivität (Cytomegalievirus-Immunglobulin-M-Antikörper).
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschiede im Anteil der Probanden mit Cholangitis nach 6 Monaten.
Zeitfenster: Grundlinie
Unterschiede im Anteil der Probanden mit Cholangitis nach 6 Monaten werden unter Verwendung des verallgemeinerten linearen Mixed-Effect-Modells mit logistischer Verknüpfungsfunktion für die im primären Endpunkt beschriebenen Kovariaten berechnet, wobei die Studienorte ein zufälliger Effekt sind, um die Standortvariabilität in Managementpraktiken und Patienten zu kontrollieren Eigenschaften.
Grundlinie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Oktober 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

11. Dezember 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCSFin biliary atresia

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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