Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena zastosowania czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (GCSF) w leczeniu atrezji dróg żółciowych typu 3 po Kasai

9 grudnia 2024 zaktualizowane przez: National Liver Institute, Egypt
Celem badania jest ocena zastosowania czynnika stymulującego kolonię granulocytów (GCSF) w leczeniu klinicznym i biochemicznym przebiegu atrezji dróg żółciowych typu 3 po kasai.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Atrezja dróg żółciowych (BA) to wyniszczająca choroba objawiająca się we wczesnym dzieciństwie, charakteryzująca się uszkodzeniem dróg żółciowych i pozawątrobową niedrożnością dróg żółciowych, prowadzącą u większości niemowląt do marskości wątroby.

Chociaż BA jest chorobą rzadką, występującą u ~1 na 5600 do 1 na 18 000 niemowląt na całym świecie, uważa się ją za najczęstsze wskazanie do przeszczepienia wątroby u dzieci.

Jednakże pomimo 50–60% wskaźnika początkowego usuwania żółtaczki, u wielu pacjentów po zabiegu Kasai konieczny jest przeszczep wątroby przed 2. rokiem życia, aby zapewnić długotrwałe przeżycie.

Cytokina GCSF, która stymuluje wytwarzanie i mobilizację neutrofilów i hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC) ze szpiku kostnego i służy jako środek uzupełniający terapię komórkami macierzystymi szpiku kostnego u pacjentów z wrodzonymi lub nabytymi chorobami polegającymi na supresji szpiku kostnego.

Czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) mobilizuje komórki CD34+ (skupisko różnicowania34), te komórki CD34+ zwiększają czynnik wzrostu hepatocytów, indukując proliferację komórek progenitorowych wątroby w ciągu 7 dni.

W eksperymentalnych chorobach wątroby wywołanych toksynami lub uszkodzeniem wątroby wywołanym podwiązaniem dróg żółciowych terapia komórkami macierzystymi na bazie GCSF ma taki sam wpływ jak bezpośredni przeszczep HSC na poprawę regeneracji wątroby i tłumienie reakcji zapalnych i zwłóknieniowych na uszkodzenie wątroby. Mechanizmy komórkowe i molekularne są nieznane, ale postuluje się, że wywodzą się z wielu parakrynnych działań GCSF.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria włączenia:

  • Niemowlęta z początkową diagnozą atrezji dróg żółciowych i wynikiem atrezji dróg żółciowych > 23,927 zostaną przydzielone do porto-enterostomii Kasai ze śródoperacyjnym cholangiogramem osiągającym anatomię atrezji dróg żółciowych typu 3 jako ostateczną diagnozę.

Kryteria wykluczenia:

  • Poważne wady rozwojowe lub choroby serca, nerek, płuc, układu nerwowego.
  • Hemoglobinopatie, takie jak anemia sierpowata
  • Aktywna infekcja ogólnoustrojowa.
  • Liczba białych krwinek > 20 000 komórek/mm3.
  • Liczba płytek krwi < 40 000 komórek/mm3 lub ≥ 800 000 komórek/mm3.
  • Purpura piorunująca lub niewyjaśnione stany zakrzepowe naczyń.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: atrezja dróg żółciowych bez GCSF
20 niemowląt z ostatecznym rozpoznaniem atrezji dróg żółciowych typu 3 (popartym histologią wątroby i wynikami śródoperacyjnymi) z powodu GCSF po operacji Kasai nie otrzyma GCSF.
Eksperymentalny: atrezja dróg żółciowych z GCSF
20 niemowląt z ostatecznym rozpoznaniem atrezji dróg żółciowych typu 3 (popartym histologią wątroby i wynikami śródoperacyjnymi) w wyniku GCSF po operacji Kasai otrzyma GCSF.
Lek: Czynnik stymulujący kolonię granulocytów
20 pacjentów otrzyma podskórnie GCSF w dawce dziennej 10 µg/kg przez 3 kolejne dni. Podaje się go w ciągu 3-4 dni po zabiegu Kasai.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z TBi (bilirubiną całkowitą) w surowicy ≥ 2 mg/dl po 3 miesiącach.
Ramy czasowe: linia bazowa
Odsetek pacjentów z TBi (bilirubiną całkowitą) w surowicy po 3 miesiącach będzie analizowany przy użyciu uogólnionego liniowego modelu efektów mieszanych (GLMM) z funkcją powiązania logistycznego dla współzmiennych jako efektów stałych, z ośrodkami badawczymi jako efektem losowym do kontroli pod kątem zmienności praktyk postępowania i charakterystyki pacjenta w ośrodku. Współzmienne są potencjalnymi czynnikami zakłócającymi złe wyniki, takimi jak wiek w momencie Kasai, obecność malformacji płytki przewodowej, zapalenie dróg żółciowych i prawdopodobnie dodatni wynik w klasie IgM CMV (przeciwciała immunoglobuliny M wirusa cytomegalii).
linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnice w odsetku pacjentów z zapaleniem dróg żółciowych po 6 miesiącach.
Ramy czasowe: linia bazowa
Różnice w odsetku pacjentów z zapaleniem dróg żółciowych po 6 miesiącach zostaną obliczone przy użyciu uogólnionego liniowego modelu efektu mieszanego z funkcją powiązania logistycznego dla współzmiennych opisanych w pierwotnym wyniku, z ośrodkami badawczymi jako efektem losowym w celu kontroli zmienności miejsca w praktykach postępowania i pacjencie. cechy.
linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Liver Institute, Egypt

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

11 grudnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCSFin biliary atresia

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj