Valutazione dell'uso del fattore stimolante le colonie di granulociti (GCSF) nell'atresia biliare di tipo 3 post Kasai
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'atresia biliare (BA) è una malattia devastante che si manifesta nella prima infanzia, caratterizzata da lesioni del dotto biliare e ostruzione biliare extraepatica, che porta alla cirrosi nella maggior parte dei neonati.
Sebbene la BA sia una malattia rara, che si verifica in circa 1 su 5.600-1 su 18.000 neonati in tutto il mondo, è considerata l'indicazione più comune per il trapianto di fegato nei bambini.
Tuttavia, nonostante un tasso del 50-60% di risoluzione iniziale dell'ittero, il trapianto di fegato entro i 2 anni di età è necessario per la sopravvivenza a lungo termine in molti dei pazienti post-Kasai.
Citochina GCSF che stimola la produzione e la mobilizzazione dei neutrofili e delle cellule staminali emopoietiche (HSC) dal midollo osseo ed è servita come agente complementare alla terapia con cellule staminali del midollo osseo per pazienti con malattie congenite o acquisite di soppressione del midollo osseo.
Il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) mobilita le cellule CD34+ (cluster di differenziazione34), queste cellule CD34+ aumentano il fattore di crescita degli epatociti inducendo la proliferazione delle cellule progenitrici epatiche entro 7 giorni.
Nelle malattie epatiche sperimentali dovute a danno epatico indotto da tossine o legatura del dotto biliare, la terapia con cellule staminali basata su GCSF ha gli stessi effetti del trapianto diretto di HSC sul miglioramento della rigenerazione epatica e sulla soppressione delle risposte infiammatorie e fibrotiche al danno epatico. I meccanismi cellulari e molecolari sono sconosciuti ma si ipotizza che derivino dalle numerose azioni paracrine del GCSF.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Marwa Narwa Foad Asker, master
- Numero di telefono: +201008913103
- Email: marwafoadali@gmail.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Behairy Behairy El Sayed Behairy, MD
- Numero di telefono: +201001847754
- Email: behairyelsayed@yahoo.com
Luoghi di studio
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Menofia Governorate
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Cairo, Menofia Governorate, Egitto, 32511
- Reclutamento
- National Liver Institute
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Contatto:
- Behairy El Sayed El Sayed Behairy, MD
- Numero di telefono: +201001847754
- Email: behairtelsayed@yahoo.com
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Contatto:
- Gasser Gasser El-Azab, MD
- Email: g_elazab@liver.menofia.edu.eg
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- I neonati con diagnosi iniziale di atresia biliare con punteggio di atresia biliare > 23,927 verranno assegnati alla porto-enterostomia Kasai con colangiogramma intraoperatorio raggiungendo l'anatomia dell'atresia biliare di tipo 3 come diagnosi finale.
Criteri di esclusione:
- Principali malformazioni o malattie cardiache, renali, polmonari, neurologiche.
- Emoglobinopatie, come l’anemia falciforme
- Infezione sistemica attiva.
- Conta dei globuli bianchi > 20.000 cellule/mm3.
- Conta piastrinica < 40.000 cellule/mm3 o ≥ 800.000 cellule/mm3.
- Porpora fulminante o condizioni trombotiche vascolari inspiegabili.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Nessun intervento: Atresia biliare senza GCSF
20 neonati con diagnosi finale di atresia biliare di tipo 3 (supportata dall'istologia epatica e dal riscontro intraoperatorio) per GCSF dopo l'operazione di Kasai non riceveranno GCSF.
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Sperimentale: atresia biliare con GCSF
20 neonati con diagnosi finale di atresia biliare di tipo 3 (supportata dall'istologia epatica e dal riscontro intraoperatorio) per GCSF dopo l'operazione di Kasai riceveranno GCSF.
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20 pazienti riceveranno GCSF sottocutaneo alla dose giornaliera di 10 ug/kg per 3 giorni consecutivi.
Viene somministrato entro 3-4 giorni dalla procedura Kasai.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Proporzione di soggetti con TBi sierico (bilirubina totale) ≥ 2 mg/dL a 3 mesi.
Lasso di tempo: linea di base
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La proporzione di soggetti con TBi sierico (bilirubina totale) ≥ 2 mg/dL a 3 mesi sarà analizzata utilizzando il modello generalizzato lineare a effetti misti (GLMM) con una funzione di collegamento logistico per le covariate come effetti fissi, con i siti di studio come effetto casuale da controllare per la variabilità del sito nelle pratiche di gestione e nelle caratteristiche dei pazienti.
Le covariate sono potenziali fattori di confondimento per risultati sfavorevoli, come l'età al momento del Kasai, la presenza di malformazione della placca duttale, colangite e possibilmente positività agli IgM (anticorpi immunoglobuline M del citomegalovirus) anti CMV.
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linea di base
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Differenze nella proporzione di soggetti con colangite a 6 mesi.
Lasso di tempo: linea di base
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Le differenze nella proporzione di soggetti con colangite a 6 mesi saranno calcolate utilizzando il modello lineare generalizzato a effetti misti con funzione di collegamento logistico per le covariate descritte nell'esito primario, con i siti di studio come effetto casuale per controllare la variabilità del sito nelle pratiche di gestione e nel paziente. caratteristiche.
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linea di base
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Bezerra JA, Wells RG, Mack CL, Karpen SJ, Hoofnagle JH, Doo E, Sokol RJ. Biliary Atresia: Clinical and Research Challenges for the Twenty-First Century. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1163-1173. doi: 10.1002/hep.29905.
- Overi D, Carpino G, Cardinale V, Franchitto A, Safarikia S, Onori P, Alvaro D, Gaudio E. Contribution of Resident Stem Cells to Liver and Biliary Tree Regeneration in Human Diseases. Int J Mol Sci. 2018 Sep 25;19(10):2917. doi: 10.3390/ijms19102917.
- Corrado MM, Mack CL. Diagnostic Tools for Early Detection of Biliary Atresia: Is a Newborn Screen Attainable? Clin Liver Dis (Hoboken). 2022 Jan 24;19(1):25-28. doi: 10.1002/cld.1165. eCollection 2022 Jan.
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Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GCSFin biliary atresia
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