Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (GCSF) käytön arviointi Post Kasai Type 3 -biliaariatresiassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Biliaarinen atresia (BA) on tuhoisa sairaus, joka ilmenee varhain lapsena, jolle on tunnusomaista sappitievaurio ja maksanulkoinen sapen tukkeuma, mikä johtaa kirroosiin suurimmalla osalla pikkulapsista.
Vaikka BA on harvinainen sairaus, jota esiintyy noin 1:llä 5600–1:lla 18 000 vauvasta maailmanlaajuisesti, sitä pidetään yleisimpänä maksansiirtoaiheena lapsille.
Huolimatta 50–60 %:n alkuperäisestä keltaisuuden puhdistumisesta, maksansiirto 2 vuoden ikään mennessä on välttämätön pitkän aikavälin eloonjäämisen kannalta monilla Kasain jälkeisistä potilaista.
GCSF-sytokiini, joka stimuloi neutrofiilien ja hematopoieettisten kantasolujen (HSC) tuotantoa ja mobilisaatiota luuytimestä ja on toiminut täydentävänä aineena luuytimen kantasoluhoitoon potilailla, joilla on synnynnäisiä tai hankittuja luuytimen suppression sairauksia.
Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (G-CSF) mobilisoi CD34+ (differentiaatioklusteri34) -soluja, nämä CD34+ -solut lisäävät hepatosyyttien kasvutekijää indusoiden maksan kantasolujen proliferaatiota 7 päivässä.
Kokeellisissa toksiinien tai sappitiehyiden ligaation aiheuttamissa maksavaurioissa GCSF-pohjaisella kantasoluhoidolla on samat vaikutukset kuin suoralla HSC-siirrolla maksan regeneraation parantamisessa ja maksavaurion tulehduksellisten ja fibroottisten vasteiden tukahduttamisessa. Solu- ja molekyylimekanismit ovat tuntemattomia, mutta niiden oletetaan johtuvan GCSF:n monista parakriinisista vaikutuksista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Marwa Narwa Foad Asker, master
- Puhelinnumero: +201008913103
- Sähköposti: marwafoadali@gmail.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Behairy Behairy El Sayed Behairy, MD
- Puhelinnumero: +201001847754
- Sähköposti: behairyelsayed@yahoo.com
Opiskelupaikat
-
-
Menofia Governorate
-
Cairo, Menofia Governorate, Egypti, 32511
- Rekrytointi
- National Liver Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Behairy El Sayed El Sayed Behairy, MD
- Puhelinnumero: +201001847754
- Sähköposti: behairtelsayed@yahoo.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Gasser Gasser El-Azab, MD
- Sähköposti: g_elazab@liver.menofia.edu.eg
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Pikkulapsille, joilla on alustava diagnoosi sapen atresia ja sapen atresiapistemäärä > 23 927, lopullisena diagnoosina käytetään Kasai porto-enterostomiaa, jossa on intraoperatiivinen kolangiogrammi, joka saavuttaa tyypin 3 sappiatresiaanatomian.
Poissulkemiskriteerit:
- Merkittävät sydämen, munuaisten, keuhkojen, neurologiset epämuodostumat tai sairaudet.
- Hemoglobinopatiat, kuten sirppisoluanemia
- Aktiivinen systeeminen infektio.
- Valkosolujen määrä > 20 000 solua/mm3.
- Verihiutalemäärä < 40 000 solua/mm3 tai ≥ 800 000 solua/mm3.
- Purpura fulminans tai selittämättömät verisuonten tromboottiset tilat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: sapen atresia ilman GCSF:ää
20 vauvaa, joilla on lopullinen diagnoosi tyypin 3 biliaarisen atresiasta (jota tukevat maksan histologia ja intraoperatiivinen löydös) GCSF:n suhteen Kasai-leikkauksen jälkeen, eivät saa GCSF:ää.
|
|
|
Kokeellinen: biliaarisen atresia GCSF:n kanssa
GCSF:ää saavat 20 vauvaa, joilla on lopullinen diagnoosi tyypin 3 biliaarisen atresiasta (jota tukevat maksan histologia ja intraoperatiivinen löydös) GCSF:n suhteen.
|
20 potilasta saa ihonalaista GCSF:ää 10 ug/kg:n päiväannoksena kolmena peräkkäisenä päivänä.
Se annetaan 3-4 päivän kuluessa Kasai-toimenpiteestä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden osuus, joiden seerumin TBi (kokonaisbilirubiini) oli ≥ 2 mg/dl 3 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: perusviiva
|
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden seerumin TBi (kokonaisbilirubiini) on ≥ 2 mg/dl 3 kuukauden kohdalla, analysoidaan käyttämällä yleistettyä lineaarista sekavaikutusmallia (GLMM), jossa on logistinen linkkifunktio kovariaateille kiinteinä vaikutuksina, ja tutkimuspaikat ovat satunnainen vaikutus kontrolliin. hallintakäytäntöjen ja potilaan ominaisuuksien vaihtelua varten.
Kovariaatit ovat mahdollisia huonon lopputuloksen hämmentäviä, kuten ikä Kasain aikana, tiehyelevyn epämuodostuman esiintyminen, kolangiitti ja mahdollisesti CMV IgM (sytomegaloviruksen immuuniglobuliini M -vasta-aineet) -positiivisuus.
|
perusviiva
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erot kolangiittia sairastavien henkilöiden osuudessa 6 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: perusviiva
|
Erot kolangiittia sairastavien potilaiden osuudessa 6 kuukauden kohdalla lasketaan käyttämällä yleistettyä lineaarista sekavaikutusmallia, jossa on logistinen linkkifunktio ensisijaisessa tuloksessa kuvatuille yhteismuuttujille, ja tutkimuspaikat ovat satunnainen vaikutus, joka valvoo paikan vaihtelua hoitokäytännöissä ja potilaassa. ominaisuudet.
|
perusviiva
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Bezerra JA, Wells RG, Mack CL, Karpen SJ, Hoofnagle JH, Doo E, Sokol RJ. Biliary Atresia: Clinical and Research Challenges for the Twenty-First Century. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1163-1173. doi: 10.1002/hep.29905.
- Overi D, Carpino G, Cardinale V, Franchitto A, Safarikia S, Onori P, Alvaro D, Gaudio E. Contribution of Resident Stem Cells to Liver and Biliary Tree Regeneration in Human Diseases. Int J Mol Sci. 2018 Sep 25;19(10):2917. doi: 10.3390/ijms19102917.
- Corrado MM, Mack CL. Diagnostic Tools for Early Detection of Biliary Atresia: Is a Newborn Screen Attainable? Clin Liver Dis (Hoboken). 2022 Jan 24;19(1):25-28. doi: 10.1002/cld.1165. eCollection 2022 Jan.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GCSFin biliary atresia
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .