Evaluación del uso del factor estimulante de colonias de granulocitos (GCSF) en la atresia biliar tipo 3 post Kasai
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La atresia biliar (BA) es una enfermedad devastadora que se manifiesta temprano en la infancia y se caracteriza por lesión de las vías biliares y obstrucción biliar extrahepática, que conduce a cirrosis en la mayoría de los bebés.
Aunque la BA es una enfermedad rara, que ocurre en aproximadamente 1 de cada 5600 a 1 de cada 18 000 bebés en todo el mundo, se considera la indicación más común para el trasplante de hígado en niños.
Sin embargo, a pesar de una tasa de eliminación inicial de la ictericia del 50-60%, el trasplante de hígado a los 2 años de edad es necesario para la supervivencia a largo plazo en muchos de los pacientes post-Kasai.
Citocina GCSF que estimula la producción y movilización de neutrófilos y células madre hematopoyéticas (HSC) desde la médula ósea, y ha servido como agente complementario a la terapia con células madre de la médula ósea para pacientes con enfermedades congénitas o adquiridas de supresión de la médula ósea.
El factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) moviliza células CD34+ (grupo de diferenciación34), estas células CD34+ aumentan el factor de crecimiento de hepatocitos induciendo la proliferación de células progenitoras hepáticas en 7 días.
En enfermedades hepáticas experimentales de lesión hepática inducida por toxinas o ligadura de conductos biliares, la terapia con células madre basada en GCSF tiene los mismos efectos que el trasplante directo de HSC para mejorar la regeneración del hígado y suprimir las respuestas inflamatorias y fibróticas a la lesión hepática. Los mecanismos celulares y moleculares se desconocen, pero se postula que se derivan de las numerosas acciones paracrinas del GCSF.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Marwa Narwa Foad Asker, master
- Número de teléfono: +201008913103
- Correo electrónico: marwafoadali@gmail.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Behairy Behairy El Sayed Behairy, MD
- Número de teléfono: +201001847754
- Correo electrónico: behairyelsayed@yahoo.com
Ubicaciones de estudio
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Menofia Governorate
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Cairo, Menofia Governorate, Egipto, 32511
- Reclutamiento
- National Liver Institute
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Contacto:
- Behairy El Sayed El Sayed Behairy, MD
- Número de teléfono: +201001847754
- Correo electrónico: behairtelsayed@yahoo.com
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Contacto:
- Gasser Gasser El-Azab, MD
- Correo electrónico: g_elazab@liver.menofia.edu.eg
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los bebés con diagnóstico inicial de atresia biliar con puntuación de atresia biliar> 23,927 serán asignados para portoenterostomía de Kasai con colangiografía intraoperatoria que alcance la anatomía de atresia biliar tipo 3 como diagnóstico final.
Criterios de exclusión:
- Malformaciones o enfermedades mayores cardíacas, renales, pulmonares, neurológicas.
- Hemoglobinopatías, como la anemia de células falciformes.
- Infección sistémica activa.
- Recuento de glóbulos blancos > 20.000 células/mm3.
- Recuento de plaquetas < 40.000 células/mm3 o ≥ 800.000 células/mm3.
- Púrpura fulminante o condiciones trombóticas vasculares inexplicables.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Sin intervención: atresia biliar sin GCSF
20 bebés con el diagnóstico final de atresia biliar tipo 3 (respaldado por la histología hepática y el hallazgo intraoperatorio) para GCSF después de la operación de Kasai no recibirán GCSF.
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Experimental: atresia biliar con GCSF
20 bebés con el diagnóstico final de atresia biliar tipo 3 (respaldado por la histología hepática y el hallazgo intraoperatorio) para GCSF después de la operación de Kasai recibirán GCSF.
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20 pacientes recibirán GCSF subcutáneo en una dosis diaria de 10 ug/kg durante 3 días consecutivos.
Se administra dentro de los 3-4 días posteriores al procedimiento de Kasai.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de sujetos con TBi sérico (bilirrubina total) ≥ 2 mg/dl a los 3 meses.
Periodo de tiempo: base
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La proporción de sujetos con TBi sérico (bilirrubina total) ≥ 2 mg/dL a los 3 meses se analizará utilizando un modelo lineal generalizado de efectos mixtos (GLMM) con una función de enlace logístico para las covariables como efectos fijos, con los sitios de estudio como efecto aleatorio para controlar. para la variabilidad del sitio en las prácticas de manejo y las características del paciente.
Las covariables son posibles factores de confusión para un resultado deficiente, como la edad en el momento de Kasai, la presencia de malformación de la placa ductal, colangitis y posiblemente positividad de CMV IgM (anticuerpos de inmunoglobulina M contra citomegalovirus).
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base
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencias en la proporción de sujetos con colangitis a los 6 meses.
Periodo de tiempo: línea base
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Las diferencias en la proporción de sujetos con colangitis a los 6 meses se calcularán utilizando el modelo lineal generalizado de efectos mixtos con función de enlace logístico para las covariables descritas en el resultado primario, con los sitios de estudio como efecto aleatorio para controlar la variabilidad del sitio en las prácticas de manejo y pacientes. características.
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línea base
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Bezerra JA, Wells RG, Mack CL, Karpen SJ, Hoofnagle JH, Doo E, Sokol RJ. Biliary Atresia: Clinical and Research Challenges for the Twenty-First Century. Hepatology. 2018 Sep;68(3):1163-1173. doi: 10.1002/hep.29905.
- Overi D, Carpino G, Cardinale V, Franchitto A, Safarikia S, Onori P, Alvaro D, Gaudio E. Contribution of Resident Stem Cells to Liver and Biliary Tree Regeneration in Human Diseases. Int J Mol Sci. 2018 Sep 25;19(10):2917. doi: 10.3390/ijms19102917.
- Corrado MM, Mack CL. Diagnostic Tools for Early Detection of Biliary Atresia: Is a Newborn Screen Attainable? Clin Liver Dis (Hoboken). 2022 Jan 24;19(1):25-28. doi: 10.1002/cld.1165. eCollection 2022 Jan.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
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Términos relacionados con este estudio
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Otros números de identificación del estudio
- GCSFin biliary atresia
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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