Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Elafibranoru u dospělých japonských účastníků s primární biliární cholangitidou (PBC) (ELONSEN)

28. srpna 2026 aktualizováno: Ipsen

Fáze III, otevřená, jednoramenná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti přípravku Elafibranor 80 mg u dospělých japonských účastníků s primární biliární cholangitidou (PBC)

Účelem této studie je zjistit bezpečnost a jak dobře funguje studijní intervence (elafibranor) u účastníků s PBC. Účastníci této studie budou mít potvrzenou PBC s neadekvátní odpovědí nebo intolerancí na UDCA, což je lék používaný při léčbě a léčbě cholestatického onemocnění jater.

PBC je pomalu progredující onemocnění charakterizované poškozením žlučovodů v játrech, což vede k hromadění žlučových kyselin, které způsobují další poškození. Poškození jater u PBC může vést k jizvení (cirhóze).

PBC může být také spojena s více příznaky. Mnoho pacientů s PBC může vyžadovat transplantaci jater nebo mohou zemřít, pokud onemocnění postupuje a transplantace jater není provedena. V této studii budou všichni účastníci dostávat denní dávku elafibranoru (intervence studie).

Hlavním cílem této studie je zjistit, zda elafibranor snižuje hladiny alkalické fosfatázy (ALP) a celkového bilirubinu. Vysoké hladiny ALP a bilirubinu v krvi mohou indikovat onemocnění jater.

Tato studie bude mít 4 období: Období prověřování (až 10 týdnů), aby se posoudilo, zda se účastník může zúčastnit. Léčebné období (52 týdnů), kdy všichni způsobilí účastníci dostanou elafibranor. Variabilní doba prodloužení léčby (2-5 let) od konce léčby (EOT) až po komerční dostupnost elafibranoru v Japonsku. Následné období (4 týdny), kdy bude sledován zdravotní stav účastníků.

Účastníci podstoupí odběr krve, odběr moči, fyzikální vyšetření, klinická hodnocení, elektrokardiogramy (EKG: záznam elektrické aktivity srdce), ultrazvukové vyšetření (neinvazivní test, který vede sondou přes kůži, aby se podíval na močový měchýř, močové cesty a játra) a vyšetření Fibroscan® (pro měření ztuhlosti jater). Budou také požádáni o vyplnění dotazníků. Každý účastník bude v této studii po dobu přibližně 6 let

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko
        • Nippon Medical School - Chiba Hokusoh Hospital
      • Fukushima, Japonsko
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hiroshima, Japonsko
        • Chugoku Rosai Hospital
      • Hokkaido, Japonsko
        • Teine Keijinkai Hospital
      • Kagawa, Japonsko
        • Kagawa University Hospital
      • Kagoshima, Japonsko
        • Kagoshima University Hospital
      • Nagano, Japonsko
        • Shinshu University Hospital
      • Nagasaki, Japonsko
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
      • Nara, Japonsko
        • Nara Medical University Hospital
      • Niigata, Japonsko
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
      • Niigata, Japonsko
        • Nagaoka Red Cross Hospital
      • Osaka, Japonsko
        • National Hospital Organization Osaka National Hospital
      • Shizuoka, Japonsko
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Teikyo University Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Musí poskytnout písemný informovaný souhlas a souhlasit s dodržováním protokolu studie.
  • Japonští mužští nebo ženský účastníci ve věku 18 až 75 let včetně při screeningové návštěvě 1 (SV1).
  • Diagnóza PBC, jak je popsáno v protokolu studie
  • ALP ≥1,67×ULN (průměrná hodnota založená na vzorcích odebraných při SV1 a SV2).
  • TBC ≤2×ULN při SV1 a SV2.
  • Musí mít alespoň 4 dostupné hodnoty pro PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) během každého ze 7denních intervalů během 14 dnů před návštěvou (V)1, celkem tedy alespoň 8 hodnot pro PBC Worst Itch NRS za posledních 14 dní před V1.
  • Účastníci užívající UDCA alespoň 12 měsíců (stabilní dávka ≥ 3 měsíce) před screeningem nebo neschopní tolerovat léčbu UDCA (žádná UDCA po dobu ≥ 3 měsíců) před screeningem (dávkování podle standardu péče podle země).
  • Pokud na kolchicin, musí být na stabilní dávce ≥ 3 měsíce před screeningem.
  • Léky k léčbě svědění (například cholestyramin, rifampicin, naltrexon, sertralin nebo hydrochlorid nalfurafinu) musí být před screeningem na stabilní dávce ≥ 3 měsíce.
  • Účastníci užívající statiny nebo ezetimib musí mít před screeningem stabilní dávku po dobu ≥ 2 měsíců.
  • Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií

Kritéria vyloučení

  • Anamnéza nebo přítomnost jiného souběžného onemocnění jater
  • Účastníci se známou cirhózou, kteří mají klasifikaci Child-Pugh B nebo C.
  • Účastníci s cirhózou s klasifikací Child-Pugh A jsou povoleni.
  • Anamnéza nebo přítomnost klinicky významné jaterní dekompenzace,
  • Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP (například Pagetova choroba) nebo které mohou zkrátit očekávanou délku života na <2 roky, včetně známých rakovin.
  • Známá malignita nebo malignita v anamnéze za posledních 5 let, s výjimkou lokálního, úspěšně léčeného bazaliomu nebo in-situ karcinomu děložního čípku.
  • Účastník má při screeningu pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV) typu 1 nebo 2 nebo je o účastníkovi známo, že měl pozitivní test na HIV.
  • Důkaz jakéhokoli jiného nestabilního nebo neléčeného klinicky významného imunologického, endokrinního, hematologického, gastrointestinálního, neurologického nebo psychiatrického onemocnění podle hodnocení zkoušejícího; jiné klinicky významné zdravotní stavy, které nejsou dobře kontrolovány.
  • Abúzus alkoholu v anamnéze, definovaný jako konzumace více než 30 g čistého alkoholu denně u mužů a více než 20 g čistého alkoholu denně u žen, nebo zneužívání jiných návykových látek během 1 roku před SV1.
  • Pro ženy: známé těhotenství nebo pozitivní těhotenský test v séru nebo kojení.

  • Podávání následujících léků je zakázáno, jak je uvedeno níže:

    1. 1 měsíc před screeningem: fibráty.
    2. 2 měsíce před screeningem: glitazony.
    3. U účastníků s předchozí expozicí kyselině obeticholové (OCA) by OCA měla být přerušena 3 měsíce před screeningem.
    4. 3 měsíce před screeningem: azathioprin, cyklosporin (systémový), metotrexát, mykofenolát, pentoxifylin, budesonid a další systémové kortikosteroidy (pouze parenterální a perorální chronické podávání); potenciálně hepatotoxické léky (včetně α-methyldopy, valproátu sodného/isoniazidu kyseliny valproové nebo nitrofurantoinu).
    5. 12 měsíců před screeningem: protilátky nebo imunoterapie zaměřená proti interleukinům (IL) nebo jiným cytokinům nebo chemokinům.
  • Účastníci, kteří se v současné době účastní, plánují se zúčastnit nebo se zúčastnili výzkumné studie léčiv nebo studie zdravotnických prostředků obsahujících účinnou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem; u účastníků s předchozí expozicí seladelparu by seladelpar měl být přerušen 3 měsíce před screeningem.
  • Účastníci s předchozí expozicí elafibranoru.
  • Hodnota SV1 nebo SV2 ALT a/nebo AST >5×ULN.
  • U účastníků s aminotransferázami nebo TBC >ULN při SV1 variabilita (mezi SV1 a SV2) aminotransferáz nebo TBC >40 %.
  • Hodnota SV1 albuminu <3,0 g/dl.
  • Velmi pokročilí účastníci podle Rotterdamských kritérií (TB >ULN a albumin <LLN).
  • SV1 mezinárodní normalizovaný poměr (INR) >1,3 v důsledku změněné funkce jater.
  • SV1 kreatinfosfokináza (CPK) >2×ULN.
  • SV1 sérový kreatinin >1,5 mg/dl.
  • Významné onemocnění ledvin, včetně nefritického syndromu, chronické onemocnění ledvin (definované jako účastníci s markery poškození ledvin nebo odhadovanou glomerulární filtrací (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) vypočítané úpravou stravy ve studii onemocnění ledvin (MDRD).
  • Počet krevních destiček SV1 <150×103/μl.
  • Alfa-fetoprotein (AFP) >20 ng/ml se 4fázovou počítačovou tomografií jater (CT) nebo zobrazením magnetickou rezonancí (MRI), což naznačuje přítomnost rakoviny jater.
  • Známá přecitlivělost na hodnocený přípravek nebo na kteroukoli pomocnou látku tablety elafibranoru.
  • Psychická nestabilita nebo nekompetentnost, takže platnost informovaného souhlasu nebo schopnost vyhovět studii je nejistá.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Elafibranor
Účastníci budou provádět studijní intervenci ústy (polykají celé) jednou denně
Lék: Elafibranor
Tableta 80 mg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s alkalickou fosfatázou (ALP) <1,67x ULN, snížením ALP ≥15 % a celkovým bilirubinem (TB) ≤ ULN
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří normalizovali úrovně ALP
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od základní linie v úrovních ALP
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s odpovědí na úrovni ALP
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Definováno jako 10%, 20% a 40% snížení ALP od výchozí hodnoty
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP <1,5×ULN, snížením ALP ≥40 % a TBC ≤ULN.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP <3×ULN, aspartátaminotransferázou (AST) <2×ULN a celkovým bilirubinem (TB) <1 mg/dl (kritéria Paříž I).
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP ≤ 1,5 × ULN, AST ≤ 1,5 × ULN a TBC ≤ ULN (kritéria Paříž II).
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s mírou odezvy na TBC 15% se změní.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s normalizací abnormální TBC a/nebo albuminu (Rotterdamská kritéria).
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s TBC ≤0,6×ULN
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP ≤1,67×ULN a TBC ≤1 mg/dl.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků bez zhoršení úrovní TBC
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s kompletní biochemickou odpovědí
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Definováno jako normální ALP; TB; AST; alaninaminotransferáza (ALT); albumin; a INR.
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP ≤1,67×ULN, snížením ALP ≥15 % a TBC ≤ULN.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP <1,5×ULN, snížením ALP ≥15 % a TBC ≤ULN.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků s ALP ≤ULN a TBC ≤ULN.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre rizika PBC na základě skóre Global PBC Study Group (GLOBE).
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Skóre GLOBE je validovaný nástroj pro hodnocení rizik, který poskytuje odhad přežití bez transplantace u pacientů s PBC. Byl vyvinut Global PBC Study Group pomocí Coxova regresního modelu na více než 4 000 pacientech s PBC. Nižší skóre GLOBE předpovídá nižší riziko.
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre rizika PBC na základě skóre Spojeného království (UK)-PBC.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Skóre rizika PBC vyvinuté United Kingdom (UK)-PBC Consortium je skórovací systém a výpočet je založen na laboratorních testovacích měřeních a horních hranicích normálu (ULN) pro celkový bilirubin (BIL12); alanintransaminázu nebo aspartáttransaminázu (TA12) a alkalickou fosfatázu (ALP12) po nejméně 12 měsících UDCA a laboratorní testovací měření a dolní meze normálu (LLN) pro sérový albumin a počet krevních destiček ve stejném časovém rámci. Vysoké číslo znamená horší skóre.
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Odpověď na základě normalizace bilirubinu.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Odpověď na základě normalizace hladin albuminu.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty v hepatobiliárním poškození a jaterní funkci
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Hepatobiliární poškození a funkce jater budou měřeny pomocí AST, ALT, gama-glutamyltransferázy (GGT), 5'nukleotidázy (5'NT), celkového a konjugovaného bilirubinu, albuminu, INR a frakcionované ALP (jaterní).
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna lipidových parametrů od výchozí hodnoty
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Lipidové parametry měřené jako celkový cholesterol (TC), cholesterol lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL-C), cholesterol lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL-C), vypočtený cholesterol s velmi nízkou hustotou lipoproteinů (VLDL-C) a triglyceridy (TG) .
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty v měření tuhosti jater (LSM)
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Hodnoceno vibrací řízenou přechodnou elastografií (VCTE) pomocí Fibroscan®
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna svědění od výchozí hodnoty
Časové okno: Ve 26. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Na základě skóre PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) u účastníků se základním skóre PBC Worst Itch NRS ≥4.
Ve 26. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Podíl respondérů v PBC Worst Itch NRS podle klinicky významné změny oproti výchozí hodnotě
Časové okno: V týdnu 26 a v týdnu 52 a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Minimálně 30% snížení; a snížení skóre o jeden, dva nebo tři body u účastníků se základním skóre NRS ≥4.
V týdnu 26 a v týdnu 52 a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Podíl účastníků bez zhoršení svědění oproti výchozí hodnotě
Časové okno: V týdnu 26 a v týdnu 52 a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
V týdnu 26 a v týdnu 52 a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Změna od základní linie v měřítku 5D-Itch
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Dotazník, který hodnotí symptomy z hlediska 5 domén: stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce. Účastníci hodnotí své symptomy za předchozí 2-týdenní období na stupnici od 1 do 5, přičemž 5 je nejvíce postižených.
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Únava, krátký formulář 7a skóre
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Skóre PROMIS Fatigue Short Form 7a se skládá ze 7 položek, které měří jak zkušenost s únavou, tak vliv únavy na každodenní činnosti za poslední týden. Možnosti odpovědí jsou na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 1 do 5. Skóre se může pohybovat od 7 do 35, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty v Epworthově stupnici ospalosti (ESS).
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Samostatně vytvořený dotazník, který se skládá z 8 otázek, které zjišťují, jak je pravděpodobné, že usnete v různých situacích, se kterými se běžně setkáváte v každodenním životě (každá otázka může být hodnocena od 0 do 3 bodů; „0“ znamená žádnou ospalost, „3“ znamená výrazná ospalost). Poskytuje celkové skóre, u kterého bylo prokázáno, že souvisí s úrovní denní ospalosti účastníka (rozsah celkového skóre 0-24 bodů).
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od základní linie v PBC-40.
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
40položkový dotazník, který hodnotí symptomy v 6 doménách: únava, emocionální a sociální, kognitivní funkce, celkové symptomy a svědění. Účastníci odpovídají na škále slovních odpovědí v závislosti na možnostech sekce od „nikdy“ / „vůbec“ / „rozhodně nesouhlasím“ až po „vždy“ / „velmi dobře“ / „rozhodně souhlasím“. Šest položek (3/3 v doméně svědění, 2/10 v sociální doméně a 1/7 v doméně obecných symptomů) také obsahuje možnost „neplatí“. Je uvedeno skóre pro každou doménu (ale celkové skóre se nepočítá), přičemž každá stupnice verbální odpovědi koreluje se skóre 1 až 5 na položku (0 až 5 u položek s možností „neplatí“), přičemž 5 je nejvíce postižených (největší zátěž).
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty v 5-rozměrném 5-úrovňovém dotazníku EuroQol (EQ-5D-5L)
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Samostatně podávaný standardizovaný dotazník, který hodnotí 5 dimenzí mobility, sebepéče, obvyklých aktivit, bolesti/nepohodlí, úzkosti/deprese popisně (každá dimenze má 5 úrovní) a celkový zdravotní stav pomocí EQ Visual Analogue Scale (VAS) .
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Změna od výchozí hodnoty u pacientů s celkovým dojmem závažnosti (PGI-S)
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
1bodová, 5bodová stupnice navržená k posouzení dojmu účastníka ze změny závažnosti onemocnění od základní návštěvy
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Globální dojem změny pacienta (PGI-C)
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu a 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)]
1bodová, 5bodová stupnice navržená k posouzení dojmu účastníka ze změny závažnosti onemocnění od základní návštěvy
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu a 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)]
Čas do prvního výskytu každé z jednotlivých posuzovaných příhod klinického výsledku
Časové okno: Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Ve 4. týdnu, 13. týdnu, 26. týdnu, 39. týdnu, 52. týdnu, 78. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (do 6 let)
Procento účastníků, u kterých došlo k nežádoucím příhodám vzniklým při léčbě (TEAE), TEAE souvisejícím s léčbou, závažným nežádoucím příhodám (SAE) a nežádoucím příhodám zvláštního zájmu (AESI).
Časové okno: Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní intervence, ať už je nebo není považována za související s intervencí studie. AESI jsou AE, které nemusí být závažné, ale mají zvláštní význam pro konkrétní lék nebo skupinu léků.
Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Procento účastníků, u kterých došlo ke klinicky významným změnám oproti výchozímu stavu ve výsledcích fyzikálního vyšetření
Časové okno: Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Bude hlášena klinicky významná změna v nálezech fyzikálního vyšetření. Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Procento účastníků, u kterých došlo ke klinicky významným změnám životních funkcí oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Bude hlášena klinicky významná změna vitálních funkcí. Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Procento účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních parametrů (chemie krve, hematologie, jaterní testy, renální testy (včetně analýzy moči).
Časové okno: Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Bude hlášena klinicky významná změna laboratorních parametrů. Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Procento účastníků, u kterých došlo ke klinicky významným změnám oproti výchozímu stavu v naměřených hodnotách EKG
Časové okno: Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Klinicky významná změna hodnot EKG. Klinická významnost bude hodnocena zkoušejícím.
Od základního stavu do konce studia (až 6 let)
Změna hladiny glukózy v plazmě nalačno (FPG) od výchozí hodnoty
Časové okno: V 52. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
V 52. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Změna od výchozí hodnoty v sérových markerech kostního obratu a v kostní minerální hustotě (kyčelní a bederní)
Časové okno: V 52. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Posouzeno skenováním pomocí rentgenové absorpciometrie s duální energií (DEXA).
V 52. týdnu a každých 26 týdnů až do konce studia (až 6 let)
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do 24 hodin: AUC0-24
Časové okno: V týdnu 4
V týdnu 4
Maximální (vrcholová) koncentrace léčiva v plazmě: Cmax
Časové okno: V týdnu 4
V týdnu 4
Doba k dosažení maximální (vrcholové) plazmatické koncentrace po podání léku: Tmax
Časové okno: V týdnu 4
V týdnu 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

8. dubna 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLIN-60190-462

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.

Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit