Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie elafibranora u dorosłych Japończyków chorych na pierwotne żółciowe zapalenie dróg żółciowych (PBC) (ELONSEN)

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ipsen

Otwarte badanie fazy III prowadzone w jednej grupie, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania elafibranoru w dawce 80 mg u dorosłych Japończyków chorych na pierwotne żółciowe zapalenie dróg żółciowych (PBC)

Celem tego badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności interwencji badawczej (elafibranor) u uczestników z PBC. Uczestnicy tego badania potwierdzą PBC z niewystarczającą odpowiedzią lub nietolerancją na UDCA, lek stosowany w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby.

PBC jest powoli postępującą chorobą charakteryzującą się uszkodzeniem dróg żółciowych w wątrobie, co prowadzi do gromadzenia się kwasów żółciowych, co powoduje dalsze uszkodzenia. Uszkodzenie wątroby w PBC może prowadzić do bliznowacenia (marskości).

PBC może być również związane z wieloma objawami. Wielu pacjentów z PBC może wymagać przeszczepu wątroby lub może umrzeć, jeśli choroba będzie postępować, a przeszczep wątroby nie zostanie wykonany. W tym badaniu wszyscy uczestnicy otrzymają dzienną dawkę elafibranora (interwencja badana).

Głównym celem tego badania jest określenie, czy elafibranor zmniejsza poziom fosfatazy alkalicznej (ALP) i bilirubiny całkowitej. Wysoki poziom ALP i bilirubiny we krwi może wskazywać na chorobę wątroby.

Badanie będzie podzielone na 4 okresy: Okres przesiewowy (do 10 tygodni) mający na celu ocenę, czy uczestnik może wziąć udział. Okres leczenia (52 tygodnie), podczas którego wszyscy kwalifikujący się uczestnicy otrzymają elafibranor. Zmienny okres przedłużenia leczenia (2–5 lat) od zakończenia leczenia (EOT) do momentu udostępnienia na rynku elafibranoru w Japonii. Okres kontrolny (4 tygodnie), podczas którego monitorowany będzie stan zdrowia uczestników.

Uczestnicy zostaną poddani pobraniu krwi, moczu, badaniom przedmiotowym, ocenie klinicznej, elektrokardiogramowi (EKG: zapis aktywności elektrycznej serca), badaniom ultrasonograficznym (nieinwazyjnemu badaniu polegającemu na przesunięciu sondy przez skórę w celu zbadania pęcherza moczowego, dróg moczowych i wątroby) oraz badania Fibroscan® (w celu pomiaru sztywności wątroby). Zostaną także poproszeni o wypełnienie ankiet. Każdy uczestnik będzie brał udział w tym badaniu przez okres do około 6 lat

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Chiba, Japonia
        • Nippon Medical School - Chiba Hokusoh Hospital
      • Fukushima, Japonia
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hiroshima, Japonia
        • Chugoku Rosai Hospital
      • Hokkaido, Japonia
        • Teine Keijinkai Hospital
      • Kagawa, Japonia
        • Kagawa University Hospital
      • Kagoshima, Japonia
        • Kagoshima University Hospital
      • Nagano, Japonia
        • Shinshu University Hospital
      • Nagasaki, Japonia
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
      • Nara, Japonia
        • Nara Medical University Hospital
      • Niigata, Japonia
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
      • Niigata, Japonia
        • Nagaoka Red Cross Hospital
      • Osaka, Japonia
        • National Hospital Organization Osaka National Hospital
      • Shizuoka, Japonia
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Teikyo University Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Należy przedstawić pisemną świadomą zgodę i zgodzić się na przestrzeganie protokołu badania.
  • Uczestnicy wizyty przesiewowej 1 (SV1) z Japonii, mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 75 lat włącznie.
  • Diagnoza PBC zgodnie z opisem w protokole badania
  • ALP ≥1,67×ULN (wartość średnia na podstawie próbek pobranych w SV1 i SV2).
  • TB ≤2×ULN przy SV1 i SV2.
  • Muszą mieć co najmniej 4 dostępne wartości w skali numerycznej oceny najgorszego swędzenia PBC (NRS) w każdym z 7-dniowych odstępów w ciągu 14 dni przed wizytą (V)1, łącznie co najmniej 8 wartości w skali NRS najgorszego swędzenia PBC w ciągu ostatnich 14 dni przed V1.
  • Uczestnicy przyjmujący UDCA przez co najmniej 12 miesięcy (stała dawka ≥3 miesiące) przed badaniem przesiewowym lub nietolerujący leczenia UDCA (brak UDCA przez ≥3 miesiące) przed badaniem przesiewowym (według dawkowania zgodnego ze standardem opieki zdrowotnej w danym kraju).
  • Jeśli pacjent przyjmuje kolchicynę, przed badaniem przesiewowym musi przyjmować stałą dawkę przez ≥3 miesiące.
  • Leki stosowane w leczeniu świądu (np. cholestyramina, ryfampicyna, naltrekson, sertralina lub chlorowodorek nalfurafiny) muszą być podawane w stałej dawce przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnicy przyjmujący statyny lub ezetymib muszą przyjmować stałą dawkę przez ≥2 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych

Kryteria wykluczenia

  • Historia lub obecność innej współistniejącej choroby wątroby
  • Uczestnicy ze stwierdzoną marskością wątroby, którzy mają klasyfikację B lub C w skali Child-Pugh.
  • Dopuszczeni są uczestnicy z marskością wątroby w klasyfikacji Child-Pugh A.
  • Historia lub obecność klinicznie istotnej dekompensacji wątroby,
  • Schorzenia, które mogą powodować wzrost aktywności ALP poza wątrobą (na przykład choroba Pageta) lub które mogą skrócić oczekiwaną długość życia do <2 lat, w tym znane nowotwory.
  • Znany nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem miejscowego, skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub raka szyjki macicy in situ.
  • Podczas badania przesiewowego uczestnik uzyskał pozytywny wynik testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) typu 1 lub 2 lub wiadomo, że uczestnik uzyskał pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV.
  • Dowody na jakąkolwiek inną niestabilną lub nieleczoną, istotną klinicznie chorobę immunologiczną, endokrynologiczną, hematologiczną, żołądkowo-jelitową, neurologiczną lub psychiatryczną, zgodnie z oceną badacza; inne istotne klinicznie schorzenia, które nie są dobrze kontrolowane.
  • Historia nadużywania alkoholu, definiowana jako spożycie więcej niż 30 g czystego alkoholu dziennie w przypadku mężczyzn i więcej niż 20 g czystego alkoholu dziennie w przypadku kobiet lub nadużywanie innych substancji w ciągu 1 roku przed SV1.
  • W przypadku kobiet: znana ciąża lub pozytywny wynik testu ciążowego w surowicy lub karmienie piersią.

  • Zabronione jest podawanie następujących leków:

    1. 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym: fibraty.
    2. 2 miesiące przed badaniem przesiewowym: glitazony.
    3. W przypadku uczestników, którzy mieli wcześniej kontakt z kwasem obetycholowym (OCA), należy przerwać stosowanie OCA na 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
    4. 3 miesiące przed badaniem przesiewowym: azatiopryna, cyklosporyna (podawana ogólnoustrojowo), metotreksat, mykofenolan, pentoksyfilina, budezonid i inne kortykosteroidy o działaniu ogólnoustrojowym (wyłącznie do stosowania przewlekłego pozajelitowo i doustnie); leki potencjalnie hepatotoksyczne (w tym α-metylodopa, walproinian sodu/izoniazyd kwasu walproinowego lub nitrofurantoina).
    5. 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym: przeciwciała lub immunoterapia skierowana przeciwko interleukinom (IL) lub innym cytokinom lub chemokinom.
  • Uczestnicy, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub brali udział w badaniu przesiewowym leku lub wyrobu medycznego zawierającego substancję czynną w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy; w przypadku uczestników, którzy mieli wcześniej kontakt z seladelparem, należy przerwać podawanie seladelparu na 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnicy, którzy mieli wcześniej kontakt z elafibranorem.
  • Wartość SV1 lub SV2 ALT i/lub AST >5×ULN.
  • W przypadku uczestników z aminotransferazami lub gruźlicą > GGN przy SV1, zmienność (między SV1 a SV2) aminotransferaz lub gruźlicą > 40%.
  • Wartość albuminy SV1 <3,0 g/dl.
  • Uczestnicy w stopniu poważnie zaawansowanym według kryteriów rotterdamskich (TB > ULN i albumina < LLN).
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany SV1 (INR) > 1,3 z powodu zmienionej funkcji wątroby.
  • Fosokinaza kreatynowa SV1 (CPK) >2×ULN.
  • Kreatynina w surowicy SV1 >1,5 mg/dl.
  • Znacząca choroba nerek, w tym zespół nerczycowy, przewlekła choroba nerek (definiowana jako uczestnicy ze wskaźnikami uszkodzenia niewydolności nerek lub szacowanym współczynnikiem filtracji kłębuszkowej (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) obliczono na podstawie modyfikacji diety w badaniu chorób nerek (MDRD).
  • Liczba płytek krwi SV1 <150×103/µl.
  • Alfa-fetoproteina (AFP) >20 ng/ml z 4-fazową tomografią komputerową wątroby (CT) lub rezonansem magnetycznym (MRI) sugerującą obecność raka wątroby.
  • Znana nadwrażliwość na badany produkt lub na którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu elafibranor w tabletce.
  • Niestabilność psychiczna lub niekompetencja, w związku z czym niepewna jest ważność świadomej zgody lub zdolność do podporządkowania się badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Elafibranor
Uczestnicy będą przyjmować lek objęty badaniem doustnie (połykać w całości) raz dziennie
Lek: Elafibranor
Tabletka 80 mg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z fosfatazą alkaliczną (ALP) <1,67x GGN, spadkiem ALP ≥15% i bilirubiną całkowitą (TB) ≤ GGN
Ramy czasowe: W tygodniu 52
W tygodniu 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy znormalizowali poziomy ALP
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana poziomów ALP w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Procent uczestników z odpowiedzią na poziomie ALP
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zdefiniowane jako redukcja ALP o 10%, 20% i 40% w stosunku do wartości wyjściowych
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP <1,5×GGN, spadkiem ALP ≥40% i gruźlicą ≤ULN.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP <3×GGN, aminotransferazą asparaginianową (AST) <2×GGN i bilirubiną całkowitą (TB) <1 mg/dl (kryteria paryskie I).
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP ≤1,5×ULN, AST ≤1,5×ULN i gruźlicą ≤ULN (kryteria paryskie II).
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których wskaźnik odpowiedzi na gruźlicę wyniósł 15%, zmienił się.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z normalizacją nieprawidłowej gruźlicy i/lub albumin (kryteria rotterdamskie).
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z gruźlicą ≤0,6×GGN
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP ≤1,67×GGN i gruźlicą ≤1 mg/dl.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których nie doszło do pogorszenia poziomu gruźlicy
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z pełną odpowiedzią biochemiczną
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zdefiniowany jako normalny ALP; gruźlica; AST; aminotransferaza alaninowa (ALT); albumina; i INR.
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP ≤1,67×GGN, spadkiem ALP ≥15% i gruźlicą ≤ULN.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP <1,5×GGN, spadkiem ALP ≥15% i gruźlicą ≤ULN.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników z ALP ≤ULN i gruźlicą ≤ULN.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji ryzyka PBC w oparciu o wynik Global PBC Study Group (GLOBE).
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Skala GLOBE jest zatwierdzonym narzędziem oceny ryzyka, pozwalającym oszacować przeżycie bez przeszczepu u pacjentów z PBC. Zostało opracowane przez Global PBC Study Group przy użyciu modelu regresji Coxa u ponad 4000 pacjentów z PBC. Niższy wynik GLOBE przewiduje niższe ryzyko.
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji ryzyka PBC w oparciu o punktację PBC w Wielkiej Brytanii (UK).
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Wynik ryzyka PBC opracowany przez konsorcjum Wielka Brytania (UK)-PBC to system punktacji, którego obliczenia opierają się na pomiarach testów laboratoryjnych i górnych granicach normy (GGN) dla bilirubiny całkowitej (BIL12); transaminazy alaninowej lub transaminazy asparaginianowej (TA12) i fosfatazy alkalicznej (ALP12) po co najmniej 12 miesiącach stosowania UDCA oraz wyniki badań laboratoryjnych i dolne granice normy (LLN) albumin w surowicy i liczby płytek krwi w tym samym przedziale czasowym. Wysoka liczba oznacza gorszy wynik.
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odpowiedź na podstawie normalizacji bilirubiny.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odpowiedź oparta na normalizacji poziomów albumin.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie uszkodzenia wątroby i dróg żółciowych oraz czynności wątroby
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Uszkodzenie wątroby i dróg żółciowych oraz czynność wątroby będą mierzone za pomocą AST, ALT, transferazy gamma-glutamylowej (GGT), 5'nukleotydazy (5' NT), bilirubiny całkowitej i sprzężonej, albuminy, INR i frakcjonowanego ALP (wątrobowego).
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów lipidowych
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Parametry lipidowe mierzone na podstawie cholesterolu całkowitego (TC), cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C), cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C), obliczonego cholesterolu lipoprotein o bardzo małej gęstości (VLDL-C) i triglicerydów (TG) .
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarze sztywności wątroby (LSM)
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Oceniono za pomocą elastografii przejściowej kontrolowanej wibracjami (VCTE) przy użyciu Fibroscan®
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana świądu w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: W tygodniu 26, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Na podstawie wyniku w skali numerycznej oceny najgorszego swędzenia PBC (NRS) u uczestników z wyjściowym wynikiem w skali NRS najgorszego swędzenia PBC ≥4.
W tygodniu 26, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Odsetek osób odpowiadających na leczenie w badaniu PBC Worst Itch NRS zgodnie z klinicznie znaczącą zmianą w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W 26. i 52. tygodniu oraz co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Co najmniej 30% zniżki; oraz spadek wyniku o jeden, dwa lub trzy punkty u uczestników z wyjściowym wynikiem NRS ≥4.
W 26. i 52. tygodniu oraz co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których świąd nie uległ pogorszeniu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W 26. i 52. tygodniu oraz co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
W 26. i 52. tygodniu oraz co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali 5D-Itch
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Kwestionariusz oceniający objawy w 5 obszarach: stopień, czas trwania, kierunek, niepełnosprawność i rozkład. Uczestnicy oceniają swoje objawy w okresie poprzedzających 2 tygodni w skali od 1 do 5, gdzie 5 oznacza objawy najbardziej dotknięte.
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w systemie informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjenta (PROMIS) w skróconej formie oceny zmęczenia 7a
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Wyniki PROMIS Fatigue Short Form 7a składają się z 7 pozycji, które mierzą zarówno odczuwanie zmęczenia, jak i wpływ zmęczenia na codzienne czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Opcje odpowiedzi podano w 5-punktowej skali Likerta, od 1 do 5. Wyniki mogą wahać się od 7 do 35, przy czym wyższe wyniki oznaczają większe zmęczenie.
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skali senności Epworth (ESS).
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, składający się z 8 pytań mających na celu ocenę prawdopodobieństwa zaśnięcia w różnych sytuacjach powszechnie spotykanych w życiu codziennym (każde pytanie można uzyskać w skali od 0 do 3 punktów; „0” oznacza brak senności, „3” oznacza znaczna senność). Zapewnia całkowity wynik, który, jak wykazano, wiąże się z poziomem senności w ciągu dnia uczestnika (zakres całkowitego wyniku 0-24 punktów).
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w PBC-40.
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Kwestionariusz składający się z 40 pozycji, który ocenia objawy w 6 domenach: zmęczenie, emocje i społeczne, funkcje poznawcze, objawy ogólne i swędzenie. Uczestnicy udzielają odpowiedzi na skali odpowiedzi werbalnej, w zależności od sekcji, zakres opcji waha się od „nigdy” / „w ogóle” / „zdecydowanie się nie zgadzam” do „zawsze” / „bardzo” / „zdecydowanie się zgadzam”. Sześć pozycji (3/3 w domenie świąd, 2/10 w domenie społecznej i 1/7 w domenie objawów ogólnych) również zawiera opcję „nie dotyczy”. Podano wynik dla każdej domeny (ale nie oblicza się całkowitego wyniku), przy czym każda skala odpowiedzi werbalnych koreluje z wynikiem od 1 do 5 dla pozycji (od 0 do 5 w przypadku pozycji z opcją „nie dotyczy”), gdzie 5 oznacza najbardziej dotknięci (największe obciążenie).
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 5-wymiarowym, 5-poziomowym kwestionariuszu EuroQol (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Standardowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który ocenia opisowo 5 wymiarów mobilności, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu, lęku/depresji (każdy wymiar ma 5 poziomów) i ogólny stan zdrowia za pomocą wizualnej skali analogowej EQ (VAS) .
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnym odczuciu ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Jednoelementowa, 5-punktowa skala zaprojektowana w celu oceny wrażenia uczestnika na temat zmiany w nasileniu choroby od wizyty początkowej
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Globalne wrażenie zmiany przez pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39 i tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)]
Jednoelementowa, 5-punktowa skala zaprojektowana w celu oceny wrażenia uczestnika na temat zmiany w nasileniu choroby od wizyty początkowej
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39 i tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)]
Czas do pierwszego wystąpienia każdego z indywidualnie rozstrzygniętych zdarzeń klinicznych
Ramy czasowe: W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
W tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52, tygodniu 78 i co 26 tygodni aż do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE), TEAE związane z leczeniem, poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji badawczej, niezależnie od tego, czy uważa się je za powiązane z interwencją badawczą. AESI to AE, które mogą nie być poważne, ale mają szczególne znaczenie dla konkretnego leku lub klasy leków.
Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w wynikach badania fizykalnego w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Zostaną zgłoszone klinicznie istotne zmiany w wynikach badania fizykalnego. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w zakresie parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Zostaną zgłoszone klinicznie istotne zmiany w parametrach życiowych. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych (chemia krwi, hematologia, badania wątrobowe, badania nerek (w tym badanie moczu).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Zostaną zgłoszone klinicznie istotne zmiany parametrów laboratoryjnych. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Odsetek uczestników, u których wystąpiły klinicznie istotne zmiany w odczytach EKG w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Klinicznie istotna zmiana w odczytach EKG. Znaczenie kliniczne zostanie ocenione przez badacza.
Od wartości początkowej do końca badania (do 6 lat)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów glukozy w osoczu na czczo (FPG).
Ramy czasowe: W 52. tygodniu i co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
W 52. tygodniu i co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowicy markerów obrotu kostnego i gęstości mineralnej kości (biodrowej i lędźwiowej)
Ramy czasowe: W 52. tygodniu i co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Oceniano za pomocą skanowania absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DEXA).
W 52. tygodniu i co 26 tygodni aż do zakończenia badania (do 6 lat)
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do 24 godzin: AUC0-24
Ramy czasowe: W tygodniu 4
W tygodniu 4
Maksymalne (szczytowe) stężenie leku w osoczu: Cmax
Ramy czasowe: W tygodniu 4
W tygodniu 4
Czas do osiągnięcia maksymalnego (szczytowego) stężenia w osoczu po podaniu leku): Tmax
Ramy czasowe: W tygodniu 4
W tygodniu 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

8 kwietnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60190-462

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.

Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj