En undersøgelse af Elafibranor hos voksne japanske deltagere med primær biliær kolangitis (PBC) (ELONSEN)
28. august 2026 opdateret af: Ipsen
Et fase III, åbent enkeltarmsstudie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af Elafibranor 80 mg hos voksne japanske deltagere med primær biliær kolangitis (PBC)
Formålet med denne undersøgelse er at finde ud af sikkerheden og hvor godt undersøgelsesinterventionen (elafibranor) virker hos deltagere med PBC. Deltagerne i denne undersøgelse vil have bekræftet PBC med utilstrækkelig respons eller intolerance over for UDCA, som er en medicin, der bruges til behandling og behandling af kolestatisk leversygdom.
PBC er en langsomt fremadskridende sygdom karakteriseret ved beskadigelse af galdegangene i leveren, hvilket fører til en ophobning af galdesyrer, som forårsager yderligere skade. Leverskaden i PBC kan føre til ardannelse (cirrhose).
PBC kan også være forbundet med flere symptomer. Mange patienter med PBC kan kræve en levertransplantation eller kan dø, hvis sygdommen skrider frem, og en levertransplantation ikke udføres. I denne undersøgelse vil alle deltagere modtage en daglig dosis elafibranor (undersøgelsesinterventionen).
Hovedformålet med denne undersøgelse er at bestemme, om elafibranor reducerer alkalisk fosfatase (ALP) og totale bilirubinniveauer. Høje ALP- og bilirubinniveauer i blodet kan indikere leversygdom.
Der vil være 4 perioder i denne undersøgelse: En screeningsperiode (op til 10 uger) for at vurdere, om deltageren kan deltage. En behandlingsperiode (52 uger), hvor alle berettigede deltagere vil modtage elafibranor. En variabel behandlingsforlængelseperiode (2-5 år) fra End Of Treatment (EOT) periode til den kommercielle tilgængelighed af elafibranor i Japan. En opfølgningsperiode (4 uger), hvor deltagernes helbred vil blive overvåget.
Deltagerne vil gennemgå blodprøver, urinopsamlinger, fysiske undersøgelser, kliniske evalueringer, elektrokardiogrammer (EKG: registrering af hjertets elektriske aktivitet), ultralydsundersøgelser (en ikke-invasiv test, der passerer en sonde over huden for at se på blæren, urinvejene , og lever), og Fibroscan®-undersøgelser (for at måle stivhed i leveren). De vil også blive bedt om at udfylde spørgeskemaer. Hver deltager vil være i denne undersøgelse i op til cirka 6 år
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Chiba, Japan
- Nippon Medical School - Chiba Hokusoh Hospital
-
Fukushima, Japan
- Fukushima Medical University Hospital
-
Hiroshima, Japan
- Chugoku Rosai Hospital
-
Hokkaido, Japan
- Teine Keijinkai Hospital
-
Kagawa, Japan
- Kagawa University Hospital
-
Kagoshima, Japan
- Kagoshima University Hospital
-
Nagano, Japan
- Shinshu University Hospital
-
Nagasaki, Japan
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
-
Nara, Japan
- Nara Medical University Hospital
-
Niigata, Japan
- Niigata University Medical & Dental Hospital
-
Niigata, Japan
- Nagaoka Red Cross Hospital
-
Osaka, Japan
- National Hospital Organization Osaka National Hospital
-
Shizuoka, Japan
- Hamamatsu University Hospital
-
Tokyo, Japan
- Juntendo University Hospital
-
Tokyo, Japan
- Teikyo University Hospital
-
Tokyo, Japan
- Tokyo Metropolitan Komagome Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Skal have givet skriftligt informeret samtykke og acceptere at overholde undersøgelsesprotokollen.
- Japanske mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 18 til 75 år inklusive ved screeningbesøg 1 (SV1).
- PBC-diagnose som beskrevet i undersøgelsesprotokollen
- ALP ≥1,67×ULN (middelværdi baseret på prøver indsamlet ved SV1 og SV2).
- TB ≤2×ULN ved SV1 og SV2.
- Skal have mindst 4 tilgængelige værdier for PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) under hvert af de 7-dages intervaller i de 14 dage før besøget (V)1, for i alt mindst 8 værdier for PBC Worst Itch NRS i de sidste 14 dage før V1.
- Deltagere, der tager UDCA i mindst 12 måneder (stabil dosis ≥3 måneder) før screening, eller er ude af stand til at tolerere UDCA-behandling (ingen UDCA i ≥3 måneder) før screening (pr. land standard-of-care dosering).
- Hvis på colchicin, skal den have en stabil dosis i ≥3 måneder før screening.
- Medicin til behandling af pruritus (f.eks. cholestyramin, rifampicin, naltrexon, sertralin eller nalfurafinhydrochlorid) skal have en stabil dosis i ≥3 måneder før screening.
- Deltagere, der tager statiner eller ezetimib, skal have en stabil dosis i ≥2 måneder før screening.
- Præventionsbrug af mænd eller kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser
Eksklusionskriterier
- Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig leversygdom
- Deltagere med kendt skrumpelever, som har en Child-Pugh B eller C klassifikation.
- Deltagere med skrumpelever med Child-Pugh A-klassificering er tilladt.
- Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant leverdekompensation,
- Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP (f.eks. Pagets sygdom), eller som kan reducere den forventede levetid til <2 år, inklusive kendte kræftformer.
- Kendt malignitet eller anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, med undtagelse af lokalt, vellykket behandlet basalcellekarcinom eller in-situ karcinom i livmoderhalsen.
- Deltageren har en positiv test for human immundefektvirus (HIV) Type 1 eller 2 ved screening, eller deltageren er kendt for at være testet positiv for HIV.
- Beviser for enhver anden ustabil eller ubehandlet klinisk signifikant immunologisk, endokrin, hæmatologisk, gastrointestinal, neurologisk eller psykiatrisk sygdom som vurderet af investigator; andre klinisk signifikante medicinske tilstande, der ikke er godt kontrolleret.
- Anamnese med alkoholmisbrug, defineret som indtagelse af mere end 30 g ren alkohol pr. dag for mænd og mere end 20 g ren alkohol pr. dag for kvinder, eller andet stofmisbrug inden for 1 år før SV1.
- For kvindelige deltagere: kendt graviditet, eller har en positiv serumgraviditetstest, eller amning.
Administration af følgende lægemidler er forbudt som angivet nedenfor:
- 1 måned før screening: fibrater.
- 2 måneder før screening: glitazoner.
- For deltagere med tidligere eksponering for obeticholsyre (OCA), bør OCA seponeres 3 måneder før screening.
- 3 måneder før screening: azathioprin, cyclosporin (systemisk), methotrexat, mycophenolat, pentoxifyllin, budesonid og andre systemiske kortikosteroider (kun parenteral og oral kronisk administration); potentielt hepatotoksiske lægemidler (herunder α-methyldopa, natriumvalproat/valproinsyre-isoniazid eller nitrofurantoin).
- 12 måneder før screening: antistoffer eller immunterapi rettet mod interleukiner (IL'er) eller andre cytokiner eller kemokiner.
- Deltagere, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et lægemiddelstudie eller medicinsk udstyrsstudie indeholdende aktivt stof inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening; for deltagere med tidligere eksponering for seladelpar bør seladelpar seponeres 3 måneder før screening.
- Deltagere med tidligere eksponering for elafibranor.
- SV1- eller SV2-værdi ALT og/eller AST >5×ULN.
- For deltagere med aminotransferaser eller TB >ULN ved SV1, variabilitet (mellem SV1 og SV2) af aminotransferaser eller TB >40%.
- SV1-værdi albumin <3,0 g/dL.
- Svært fremskredne deltagere ifølge Rotterdam-kriterier (TB >ULN og albumin <LLN).
- SV1 international normalized ratio (INR) >1,3 på grund af ændret leverfunktion.
- SV1 kreatinfosfokinase (CPK) >2×ULN.
- SV1 serum kreatinin >1,5 mg/dL.
- Signifikant nyresygdom, herunder nefritisk syndrom, kronisk nyresygdom (defineret som deltagere med markører for nyresvigtskade eller estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) beregnet ved ændring af kosten i nyresygdomsundersøgelse (MDRD).
- SV1 blodpladetal <150×103/μL.
- Alfa-føtoprotein (AFP) >20 ng/ml med 4-faset levercomputeriseret tomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), hvilket tyder på tilstedeværelse af leverkræft.
- Kendt overfølsomhed over for forsøgsproduktet eller over for et eller flere af formuleringshjælpestofferne i elafibranor-tabletten.
- Mental ustabilitet eller inkompetence, således at gyldigheden af informeret samtykke eller evnen til at overholde undersøgelsen er usikker.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Elafibranor
Deltagerne vil tage undersøgelsesinterventionen gennem munden (synkes hel) en gang dagligt
|
Tablet på 80 mg
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af deltagere med alkalisk fosfatase (ALP) <1,67x ULN, ALP-fald ≥15 % og Total Bilirubin (TB) ≤ ULN
Tidsramme: I uge 52
|
I uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der normaliserede ALP-niveauer
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Ændring fra baseline i ALP-niveauer
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med svar på ALP-niveau
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Defineret som 10 %, 20 % og 40 % ALP-reduktion fra baseline
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Procentdel af deltagere med ALP <1,5×ULN, ALP-fald ≥40% og TB ≤ULN.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med ALP <3×ULN, aspartataminotransferase (AST) <2×ULN og Total Bilirubin (TB) <1 mg/dL (Paris I-kriterier).
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med ALP ≤1,5×ULN, AST ≤1,5×ULN og TB ≤ULN (Paris II-kriterier).
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med TB-svarprocent på 15 % ændring.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med normalisering af unormal TB og/eller albumin (Rotterdam-kriterier).
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med TB ≤0,6×ULN
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med ALP ≤1,67×ULN og TB ≤1 mg/dL.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere uden forværring af TB-niveauer
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med fuldstændig biokemisk respons
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Defineret som normal ALP; TB; AST; alaninaminotransferase (ALT); albumin; og INR.
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Procentdel af deltagere med ALP ≤1,67×ULN, ALP-fald ≥15 % og TB ≤ULN.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med ALP <1,5×ULN, ALP-fald ≥15% og TB ≤ULN.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere med ALP ≤ULN og TB ≤ULN.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Ændring fra baseline i PBC-risikoscore baseret på Global PBC Study Group (GLOBE) score
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
GLOBE-scoren er et valideret risikovurderingsværktøj, der giver et skøn over transplantationsfri overlevelse for patienter med PBC.
Det blev udviklet af Global PBC Study Group ved hjælp af Cox regressionsmodel på over 4.000 patienter med PBC.
Lavere GLOBE-score forudsiger lavere risiko.
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i PBC-risikoscore baseret på Storbritannien (UK)-PBC-score.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
PBC-risikoscore udviklet af United Kingdom (UK)-PBC Consortium er et scoringssystem, og beregningen er baseret på laboratorietestmålinger og øvre normalgrænser (ULN) for total bilirubin (BIL12); alanintransaminase eller aspartattransaminase (TA12) og alkalisk phosphatase (ALP12) efter mindst 12 måneders UDCA, og laboratorietestmålinger og nedre grænser for normal (LLN) for serumalbumin og trombocyttal i samme tidsramme.
Et højt tal er udtryk for en dårligere score.
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Respons baseret på normalisering af bilirubin.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Respons baseret på normalisering af albuminniveauer.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Ændring fra baseline i hepatobiliær skade og leverfunktion
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Hepatobiliær skade og leverfunktion vil blive målt ved AST, ALT, gamma-glutamyl transferase (GGT), 5' nucleotidase (5' NT), total og konjugeret bilirubin, albumin, INR og ALP fraktioneret (hepatisk).
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i lipidparametre
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Lipidparametre målt ved totalkolesterol (TC), lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C), højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C), beregnet meget lavdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C) og triglycerider (TG) .
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i måling af leverstivhed (LSM)
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Vurderet ved vibrationsstyret transient elastografi (VCTE) ved hjælp af Fibroscan®
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i pruritus
Tidsramme: I uge 26, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Baseret på PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS)-score hos deltagere med baseline PBC Worst Itch NRS-score ≥4.
|
I uge 26, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Andel af respondere i PBC Worst Itch NRS ifølge klinisk meningsfuld ændring fra baseline
Tidsramme: I uge 26 og i uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Mindst 30 % reduktion; og et point, to point eller tre point fald i score hos deltagere med en baseline NRS-score ≥4.
|
I uge 26 og i uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Andel af deltagere uden forværring af kløe fra baseline
Tidsramme: I uge 26 og i uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 26 og i uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Ændring fra baseline i 5D-Itch skala
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Spørgeskema, der vurderer symptomer ud fra 5 domæner: grad, varighed, retning, handicap og fordeling.
Deltagerne vurderer deres symptomer i løbet af den foregående 2-ugers periode på en skala fra 1 til 5, hvor 5 er de mest berørte.
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form 7a scores
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
PROMIS Fatigue Short Form 7a scores består af 7 punkter, der måler både oplevelsen af træthed og indblandingen af træthed på daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge.
Svarmuligheder er på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 1 til 5. Scoringer kan variere fra 7 til 35, med højere score, der indikerer større træthed.
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS).
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Selvadministreret spørgeskema, der består af 8 spørgsmål, der beder om at vurdere, hvor sandsynligt det er, at det er at falde i søvn i forskellige situationer, der ofte opstår i dagligdagen (hvert spørgsmål kan scores fra 0 til 3 point; '0' angiver ingen søvnighed, '3' angiver betydelig søvnighed).
Det giver en samlet score, som har vist sig at relatere til deltagerens niveau af søvnighed i dagtimerne (samlet score spænder fra 0-24 point).
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i PBC-40.
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
40 punkters spørgeskema, der vurderer symptomer på tværs af 6 domæner: træthed, følelsesmæssig og social, kognitiv funktion, generelle symptomer og kløe.
Deltagerne svarer på en verbal svarskala, afhængigt af sektionsmulighederne går fra 'aldrig' / 'slet ikke' / 'meget uenig' til 'altid' / 'meget' / 'meget enig'.
Seks punkter (3/3 i kløedomænet, 2/10 i det sociale domæne og 1/7 i domænet generelle symptomer) inkluderer også en 'gælder ikke' mulighed.
Der gives en score for hvert domæne (men en samlet score beregnes ikke), hvor hver verbal svarskala korrelerer med en score på 1 til 5 pr. emne (0 til 5 på emner med en "gælder ikke"), hvor 5 er den mest berørte (største byrde).
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i EuroQol 5-dimensionelt 5-niveau spørgeskema (EQ-5D-5L)
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Selvadministreret standardiseret spørgeskema, der vurderer 5-dimensionerne mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression beskrivende (hver dimension har 5 niveauer) og den overordnede sundhedstilstand via en EQ Visual Analogue Scale (VAS) .
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
En 1-punkts, 5-punkts skala designet til at vurdere deltagerens indtryk af ændring i sygdommens sværhedsgrad siden baseline besøget
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39 og uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)]
|
En 1-punkts, 5-punkts skala designet til at vurdere deltagerens indtryk af ændring i sygdommens sværhedsgrad siden baseline besøget
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39 og uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)]
|
|
Tid til den første forekomst af hver af de individuelle bedømte hændelser med klinisk udfald
Tidsramme: I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52, uge 78 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Procentdel af deltagere, der oplever Emergent Adverse Events (TEAE'er), behandlingsrelaterede TEAE'er, Serious Adverse Events (SAE'er) og Adverse Events of Special Interest (AESI'er).
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af undersøgelsesintervention, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej.
AESI'er er AE'er, der måske ikke er alvorlige, men som er af særlig betydning for et bestemt lægemiddel eller klasse af lægemidler.
|
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
|
Procentdel af deltagere, der udvikler klinisk signifikante ændringer fra baseline i fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
Klinisk signifikant ændring i fysiske undersøgelsesresultater vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
|
Procentdel af deltagere, der udvikler klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
Klinisk signifikant ændring i vitale tegn vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
|
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieparametre (blodkemi, hæmatologi, leverprøver, nyreprøver (inklusive urinanalyse).
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
Klinisk signifikant ændring i laboratorieparametre vil blive rapporteret.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
|
Procentdel af deltagere, der udvikler klinisk signifikante ændringer fra baseline i EKG-aflæsninger
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
Klinisk signifikant ændring i EKG-aflæsninger.
Den kliniske betydning vil blive bedømt af investigator.
|
Fra baseline til afslutning af studiet (op til 6 år)
|
|
Ændring fra baseline i fastende plasmaglucoseniveauer (FPG).
Tidsramme: I uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
I uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
|
Ændring fra baseline i serummarkører for knogleomsætning og i knoglemineraltæthed (hofte og lænd)
Tidsramme: I uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
Vurderet ved dobbelt-energi røntgenabsorptiometri (DEXA) scanning.
|
I uge 52 og hver 26. uge indtil studiets afslutning (op til 6 år)
|
|
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tiden 0 til 24 timer: AUC0-24
Tidsramme: I uge 4
|
I uge 4
|
|
|
Maksimal (peak) plasma lægemiddelkoncentration: Cmax
Tidsramme: I uge 4
|
I uge 4
|
|
|
Tid til at nå maksimal (peak) plasmakoncentration efter lægemiddeladministration): Tmax
Tidsramme: I uge 4
|
I uge 4
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Ipsen Medical, Director, Ipsen
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. januar 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
17. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
8. april 2032
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. december 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. december 2024
Først opslået (Faktiske)
12. december 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
31. august 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
28. august 2026
Sidst verificeret
1. august 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Galdevejssygdomme
- Leversygdomme
- Galdevejssygdomme
- Fibrose
- Kolestase, intrahepatisk
- Kolestase
- Levercirrhose
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Levercirrhose, galdevejr
- 2- (2,6-dimethyl-4- (3- (4- (methylthio) phenyl) -3-oxo-1-propenyl) phenoxyl) -2-methylpropansyre
Andre undersøgelses-id-numre
- CLIN-60190-462
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.
IPD-delingstidsramme
Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.
IPD-delingsadgangskriterier
Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .