Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Elafibranor-tutkimus aikuisilla japanilaisilla osallistujilla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC) (ELONSEN)

perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Ipsen

Vaiheen III, avoin, yksihaarainen tutkimus Elafibranor 80 mg:n tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi aikuisilla japanilaisilla osallistujilla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, kuinka turvallisuudesta ja kuinka hyvin tutkimusinterventio (elafibranor) toimii PBC-potilailla. Tämän tutkimuksen osallistujat ovat vahvistaneet PBC:n, jolla on riittämätön vaste tai intoleranssi UDCA:lle, joka on kolestaattisen maksasairauden hoidossa ja hoidossa käytettävä lääke.

PBC on hitaasti etenevä sairaus, jolle on tunnusomaista maksan sappitiehyiden vaurioituminen, mikä johtaa sappihappojen kertymiseen, mikä aiheuttaa lisävaurioita. Maksavaurio PBC:ssä voi johtaa arpeutumiseen (kirroosiin).

PBC voi myös liittyä useisiin oireisiin. Monet PBC-potilaat saattavat tarvita maksansiirtoa tai voivat kuolla, jos sairaus etenee eikä maksansiirtoa tehdä. Tässä tutkimuksessa kaikki osallistujat saavat päivittäisen annoksen elafibranoria (tutkimuksen interventio).

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, alentaako elafibranor alkalista fosfataasia (ALP) ja kokonaisbilirubiinitasoja. Korkeat ALP- ja bilirubiinitasot veressä voivat viitata maksasairauteen.

Tässä tutkimuksessa on 4 jaksoa: Seulontajakso (enintään 10 viikkoa), jossa arvioidaan, voiko osallistuja osallistua. Hoitojakso (52 viikkoa), jolloin kaikki kelvolliset osallistujat saavat elafibranoria. Vaihteleva hoidon jatkoaika (2-5 vuotta) End Of Treatment (EOT) -jaksosta elafibranorin kaupalliseen saatavuuteen Japanissa. Seurantajakso (4 viikkoa), jolloin osallistujien terveyttä seurataan.

Osallistujille tehdään verinäytteitä, virtsankeräyksiä, fyysisiä tutkimuksia, kliinisiä arviointeja, elektrokardiogrammeja (EKG: sydämen sähköisen toiminnan tallennus), ultraäänitutkimuksia (ei-invasiivinen testi, joka vie koettimen ihon yli virtsarakon ja virtsateiden tarkastelussa ja maksa) ja Fibroscan®-tutkimukset (maksan jäykkyyden mittaamiseksi). Heitä pyydetään myös täyttämään kyselylomakkeet. Jokainen osallistuja on tässä tutkimuksessa enintään noin 6 vuotta

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Chiba, Japani
        • Nippon Medical School - Chiba Hokusoh Hospital
      • Fukushima, Japani
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hiroshima, Japani
        • Chugoku Rosai Hospital
      • Hokkaido, Japani
        • Teine Keijinkai Hospital
      • Kagawa, Japani
        • Kagawa University Hospital
      • Kagoshima, Japani
        • Kagoshima University Hospital
      • Nagano, Japani
        • Shinshu University Hospital
      • Nagasaki, Japani
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
      • Nara, Japani
        • Nara Medical University Hospital
      • Niigata, Japani
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
      • Niigata, Japani
        • Nagaoka Red Cross Hospital
      • Osaka, Japani
        • National Hospital Organization Osaka National Hospital
      • Shizuoka, Japani
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokyo, Japani
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Japani
        • Teikyo University Hospital
      • Tokyo, Japani
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • On täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja suostua noudattamaan tutkimuspöytäkirjaa.
  • Japanilaiset mies- tai naispuoliset osallistujat 18–75-vuotiaat seulontakäynnillä 1 (SV1).
  • PBC-diagnoosi tutkimusprotokollassa kuvatulla tavalla
  • ALP ≥1,67 × ULN (keskiarvo perustuu SV1:ssä ja SV2:ssa kerättyihin näytteisiin).
  • TB ≤ 2 × ULN SV1:ssä ja SV2:ssa.
  • Käytettävissä on oltava vähintään 4 arvoa PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) -arviointiasteikolle kunkin 7 päivän välein käyntiä edeltäneiden 14 päivän aikana (V)1, yhteensä vähintään 8 arvoa PBC Worst Itch NRS:lle. viimeisten 14 päivän aikana ennen V1:tä.
  • Osallistujat, jotka ottavat UDCA:ta vähintään 12 kuukautta (vakaa annos ≥ 3 kuukautta) ennen seulontaa tai jotka eivät siedä UDCA-hoitoa (ei UDCA:ta ≥ 3 kuukauteen) ennen seulontaa (maittain hoidon standardiannostus).
  • Jos käytät kolkisiinia, hänen on oltava vakaalla annoksella ≥ 3 kuukautta ennen seulontaa.
  • Kutinahoitoon tarkoitettujen lääkkeiden (esimerkiksi kolestyramiini, rifampisiini, naltreksoni, sertraliini tai nalfurafiinihydrokloridi) on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  • Statiineja tai etsetimibia käyttävien osallistujien on saatava vakaa annos vähintään 2 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  • Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista.

Poissulkemiskriteerit

  • Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai olemassaolo
  • Osallistujat, joilla on tunnettu kirroosi ja joilla on Child-Pugh B- tai C-luokitus.
  • Osallistujat, joilla on Child-Pugh A -luokituksen saanut kirroosi, ovat sallittuja.
  • Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta historia tai olemassaolo,
  • Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ALP:n ei-maksaa kohoamista (esimerkiksi Pagetin tauti) tai jotka voivat lyhentää elinajanodotetta alle 2 vuoteen, mukaan lukien tunnetut syövät.
  • Tunnettu pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta paikallista, onnistuneesti hoidettua tyvisolusyöpää tai kohdunkaulan in situ -syöpää.
  • Osallistujalla on positiivinen testi ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) tyypin 1 tai 2 suhteen seulonnassa tai osallistujan tiedetään saaneen HIV-positiivisen.
  • Todisteet mistä tahansa muusta epästabiilista tai hoitamattomasta kliinisesti merkittävästä immunologisesta, endokriinisestä, hematologisesta, maha-suolikanavan, neurologisesta tai psykiatrisesta sairaudesta tutkijan arvioiden mukaan; muut kliinisesti merkittävät sairaudet, jotka eivät ole hyvin hallinnassa.
  • Alkoholin väärinkäyttö, joka määritellään yli 30 g puhdasta alkoholia päivässä miehillä ja yli 20 g puhdasta alkoholia päivässä naisilla tai muu päihteiden väärinkäyttö vuoden aikana ennen SV1:tä.
  • Naispuolisille osallistujille: tiedossa oleva raskaus tai positiivinen seerumin raskaustesti tai imetys.

  • Seuraavien lääkkeiden antaminen on kielletty alla kuvatulla tavalla:

    1. 1 kuukausi ennen seulontaa: fibraatit.
    2. 2 kuukautta ennen seulontaa: glitatsonit.
    3. Osallistujille, jotka ovat aiemmin altistuneet obetikolihapolle (OCA), OCA tulee lopettaa 3 kuukautta ennen seulontaa.
    4. 3 kuukautta ennen seulontaa: atsatiopriini, syklosporiini (systeeminen), metotreksaatti, mykofenolaatti, pentoksifylliini, budesonidi ja muut systeemiset kortikosteroidit (vain parenteraalinen ja oraalinen krooninen anto); mahdollisesti maksatoksiset lääkkeet (mukaan lukien α-metyylidopa, natriumvalproaatti/valproiinihappoisoniatsidi tai nitrofurantoiini).
    5. 12 kuukautta ennen seulontaa: interleukiineja (IL) tai muita sytokiinejä tai kemokiineja vastaan ​​suunnattu vasta-aineet tai immunoterapia.
  • Osallistujat, jotka osallistuvat parhaillaan, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet vaikuttavaa ainetta sisältävään lääketutkimukseen tai lääkinnälliseen laitteeseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontaa sen mukaan, kumpi on pidempi; osallistujille, jotka ovat aiemmin altistuneet seladelparille, seladelpar-hoito tulee lopettaa 3 kuukautta ennen seulontaa.
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin altistuneet elafibranorille.
  • SV1- tai SV2-arvo ALT ja/tai AST >5 × ULN.
  • Osallistujille, joilla on aminotransferaasit tai tuberkuloosi > ULN SV1:ssä, aminotransferaasien vaihtelu (SV1:n ja SV2:n välillä) tai tuberkuloosi >40 %.
  • SV1-arvo albumiini <3,0 g/dl.
  • Vakavasti edistyneet osallistujat Rotterdamin kriteerien mukaan (TB >ULN ja albumiini <LLN).
  • SV1:n kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,3 maksan toiminnan muuttumisen vuoksi.
  • SV1-kreatiinifosfokinaasi (CPK) > 2 × ULN.
  • SV1 seerumin kreatiniini > 1,5 mg/dl.
  • Merkittävä munuaissairaus, mukaan lukien nefriittisyndrooma, krooninen munuaissairaus (määritelty osallistujiksi, joilla on munuaisten vajaatoimintavaurion merkkiaineita tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) laskettu ruokavalion muuttamisesta munuaistautitutkimuksessa (MDRD).
  • SV1-verihiutalemäärä <150 × 103/μl.
  • Alfafetoproteiini (AFP) >20 ng/ml 4-vaiheisella maksan tietokonetomografialla (CT) tai magneettikuvauksella (MRI), joka viittaa maksasyövän esiintymiseen.
  • Tunnettu yliherkkyys tutkimustuotteelle tai jollekin elafibranor-tabletin valmisteen apuaineelle.
  • Henkinen epävakaus tai epäpätevyys, jolloin tietoisen suostumuksen pätevyys tai kyky noudattaa tutkimusta on epävarma.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Elafibranor
Osallistujat ottavat tutkimuksen suun kautta (nielevät kokonaisena) kerran päivässä
Lääke: Elafibranor
Tabletti 80 mg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden alkalinen fosfataasi (ALP) on < 1,67 x ULN, ALP:n lasku ≥15 % ja kokonaisbilirubiini (TB) ≤ ULN
Aikaikkuna: Viikolla 52
Viikolla 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka normalisoivat ALP-tasot
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta ALP-tasoissa
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on ALP-tason vastaus
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Määritelty 10 %:n, 20 % ja 40 %:n ALP-vähennykseksi lähtötasosta
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, joiden ALP <1,5 × ULN, ALP laski ≥40 % ja tuberkuloosi ≤ ULN.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP <3 × ULN, aspartaattiaminotransferaasi (AST) <2 × ULN ja kokonaisbilirubiini (TB) <1 mg/dl (Pariisi I -kriteerit).
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ≤ 1,5 × ULN, AST ≤ 1,5 × ULN ja TB ≤ ULN (Pariisi II -kriteerit).
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosivastausprosentti on 15 %, muuttui.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosi ja/tai albumiini on normalisoitunut (Rotterdamin kriteerit).
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on tuberkuloosi ≤ 0,6 × ULN
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ≤ 1,67 × ULN ja tuberkuloosi ≤ 1 mg/dl.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, joilla ei ole tuberkuloosin pahenemista
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen biokemiallinen vaste
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Määritelty normaaliksi ALP:ksi; TB; AST; alaniiniaminotransferaasi (ALT); albumiini; ja INR.
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ≤ 1,67 × ULN, ALP lasku ≥ 15 % ja tuberkuloosi ≤ ULN.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, joiden ALP <1,5 × ULN, ALP laski ≥15 % ja tuberkuloosi ≤ ULN.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ≤ ULN ja TB ≤ ULN.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta PBC-riskipisteissä Global PBC Study Groupin (GLOBE) pistemäärän perusteella
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
GLOBE-pistemäärä on validoitu riskinarviointityökalu, joka antaa arvion PBC-potilaiden eloonjäämisestä ilman siirtoa. Sen on kehittänyt Global PBC Study Group Cox-regressiomallilla yli 4 000 PBC-potilaalla. Alempi GLOBE-pistemäärä ennustaa pienemmän riskin.
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta PBC-riskipisteissä Yhdistyneen kuningaskunnan (UK)-PBC-pisteiden perusteella.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Yhdistyneen kuningaskunnan (UK)-PBC Consortiumin kehittämä PBC-riskipistemäärä on pisteytysjärjestelmä, ja laskenta perustuu laboratoriotestien mittauksiin ja kokonaisbilirubiinin (BIL12) normaalin ylärajaan (ULN). alaniinitransaminaasi- tai aspartaattitransaminaasi (TA12) ja alkalinen fosfataasi (ALP12) vähintään 12 kuukauden UDCA-hoidon jälkeen sekä seerumin albumiinin ja verihiutaleiden laboratoriotestimittaukset ja normaalin alarajat (LLN) samassa aikavälissä. Korkea luku on osoitus huonommasta tuloksesta.
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Vastaus perustuu bilirubiinin normalisoitumiseen.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Vastaus perustuu albumiinitasojen normalisoitumiseen.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Maksa-sappivaurion ja maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Maksa-sappivaurio ja maksan toiminta mitataan AST:lla, ALT:lla, gamma-glutamyylitransferaasilla (GGT), 5'-nukleotidaasilla (5'NT), kokonais- ja konjugoidulla bilirubiinilla, albumiinilla, INR:llä ja fraktioidulla (maksa) ALP:llä.
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Lipidiparametrien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Lipidiparametrit mitattuna kokonaiskolesterolilla (TC), matalatiheyksisellä lipoproteiinikolesterolilla (LDL-C), korkeatiheyksisellä lipoproteiinikolesterolilla (HDL-C), laskennallisella erittäin matalatiheyksisellä lipoproteiinikolesterolilla (VLDL-C) ja triglyserideillä (TG) .
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta maksan jäykkyysmittauksessa (LSM)
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Arvioitu tärinäohjatulla transient-elastografialla (VCTE) Fibroscan®-tekniikalla
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta kutinassa
Aikaikkuna: Viikoilla 26, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuoteen asti)
Perustuu PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) -pisteisiin osallistujilla, joiden lähtötason PBC Worst Ich NRS -pistemäärä oli ≥4.
Viikoilla 26, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuoteen asti)
Vastaajien osuus PBC Worst Itch NRS:ssä kliinisesti merkittävän muutoksen mukaan lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikolla 26 ja viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuotta)
Vähintään 30 % alennus; ja yhden pisteen, kahden pisteen tai kolmen pisteen pistemäärän lasku osallistujilla, joiden NRS-lähtöpistemäärä on ≥4.
Viikolla 26 ja viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien osuus, joiden kutina ei pahentunut lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolla 26 ja viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 26 ja viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos perusviivasta 5D-Itch-asteikolla
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Kyselylomake, joka arvioi oireita viidellä osa-alueella: aste, kesto, suunta, vamma ja jakautuminen. Osallistujat arvioivat oireensa edellisen 2 viikon ajalta asteikolla 1-5, joista 5 on eniten kärsinyt.
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyksen lyhyen lomakkeen 7a pisteissä
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
PROMIS Fatigue Short Form 7a -pisteet koostuvat 7 pisteestä, jotka mittaavat sekä väsymystä että väsymyksen häiriöitä päivittäisissä toimissa kuluneen viikon aikana. Vastausvaihtoehdot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla 1-5. Pisteet voivat vaihdella välillä 7-35, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymystä.
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta Epworth Sleepiness Scale (ESS) -asteikolla.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Itsetehtävä kyselylomake, joka koostuu kahdeksasta kysymyksestä, joissa pyydetään arvioimaan, kuinka todennäköistä on nukahtaminen erilaisissa jokapäiväisessä elämässä tavallisissa tilanteissa (jokainen kysymys voidaan arvostella 0-3 pistettä; '0' tarkoittaa, ettei uneliaisuutta ole, '3' tarkoittaa merkittävä uneliaisuus). Se antaa kokonaispistemäärän, jonka on osoitettu liittyvän osallistujan päiväunisuustasoon (kokonaispistemäärä 0-24 pistettä).
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötilanteesta PBC-40:ssä.
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
40 kohdan kyselylomake, joka arvioi oireita kuudella alueella: väsymys, emotionaalinen ja sosiaalinen, kognitiivinen toiminta, yleisoireet ja kutina. Osallistujat vastaavat suullisella vastausasteikolla, riippuen osion vaihtoehdoista "ei koskaan" / "ei ollenkaan" / "täysin eri mieltä" ja "aina" / "erittäin" / "täysin samaa mieltä". Kuusi kohdetta (3/3 kutina-alueella, 2/10 sosiaalisen alueen alueella ja 1/7 yleisten oireiden alueella) sisältää myös "ei koske" -vaihtoehdon. Jokaiselle toimialueelle annetaan pisteet (mutta kokonaispistemäärää ei lasketa), ja kukin sanallinen vastausasteikko vastaa arvoa 1–5 per kohde (0–5 kohteissa, joissa on "ei koske" -vaihtoehto), ja 5 on eniten kärsinyt (suurin taakka).
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta EuroQol 5-ulotteisessa 5-tasoisessa kyselyssä (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Itsenäinen standardoitu kyselylomake, joka arvioi liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisten toimintojen, kivun/epämukavuuden, ahdistuneisuuden/masennusta kuvaavasti (jokaisessa ulottuvuudessa on 5 tasoa) ja yleistä terveydentilaa EQ Visual Analogue Scalen (VAS) avulla. .
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Muutos lähtötasosta potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGI-S) arvossa
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
1-pisteinen, 5-pisteinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan käsitystä sairauden vaikeusasteen muutoksista peruskäynnin jälkeen
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C)
Aikaikkuna: Viikoilla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39 ja viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuoteen asti)]
1-pisteinen, 5-pisteinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan käsitystä sairauden vaikeusasteen muutoksista peruskäynnin jälkeen
Viikoilla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39 ja viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuoteen asti)]
Aika kunkin yksittäisen kliinisen lopputulostapahtuman ensimmäiseen esiintymiseen
Aikaikkuna: Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Viikolla 4, viikolla 13, viikolla 26, viikolla 39, viikolla 52, viikolla 78 ja joka 26. viikko opintojen loppuun asti (6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), hoitoon liittyviä TEAE-tapahtumia, vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, joka liittyy ajallisesti tutkimusinterventioon, riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi tutkimusinterventioon vai ei. AESI:t ovat haittavaikutuksia, jotka eivät ehkä ole vakavia, mutta ovat erityisen tärkeitä tietylle lääkkeelle tai lääkeryhmälle.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille kehittyy kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteesta fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Kliinisesti merkittävä muutos fyysisen tutkimuksen löydöksissä raportoidaan. Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, joille kehittyy kliinisesti merkittäviä muutoksia perusarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Kliinisesti merkittävä elintoimintojen muutos raportoidaan. Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia laboratorioparametreissa (veren kemia, hematologia, maksakokeet, munuaiskokeet (mukaan lukien virtsaanalyysi).
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Kliinisesti merkittävät muutokset laboratorioparametreissa raportoidaan. Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joille kehittyy kliinisesti merkittäviä muutoksia EKG-lukemissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Kliinisesti merkittävä muutos EKG-lukemissa. Tutkija arvioi kliinisen merkityksen.
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (enintään 6 vuotta)
Paastoplasman glukoositasojen (FPG) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuoteen asti)
Viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuoteen asti)
Muutos lähtötasosta seerumin luun vaihtuvuuden markkereissa ja luun mineraalitiheydessä (lonkka ja lanne)
Aikaikkuna: Viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuoteen asti)
Arvioitu kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrialla (DEXA).
Viikolla 52 ja joka 26. viikko tutkimuksen loppuun asti (6 vuoteen asti)
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 24 tuntia: AUC0-24
Aikaikkuna: Viikolla 4
Viikolla 4
Suurin (huippu) plasman lääkeainepitoisuus: Cmax
Aikaikkuna: Viikolla 4
Viikolla 4
Aika plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen lääkkeen annon jälkeen): Tmax
Aikaikkuna: Viikolla 4
Viikolla 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ipsen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 17. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 8. huhtikuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. joulukuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. joulukuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLIN-60190-462

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset.

Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa