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Uno studio sull'elafibranor in partecipanti giapponesi adulti affetti da colangite biliare primitiva (PBC) (ELONSEN)

28 agosto 2026 aggiornato da: Ipsen

Uno studio di Fase III, in aperto, a braccio singolo per indagare l'efficacia e la sicurezza di Elafibranor 80 mg in partecipanti adulti giapponesi affetti da colangite biliare primitiva (PBC)

Lo scopo di questo studio è scoprire la sicurezza e l'efficacia dell'intervento in studio (elafibranor) nei partecipanti con PBC. I partecipanti a questo studio avranno confermato PBC con risposta inadeguata o intolleranza all'UDCA, che è un farmaco utilizzato nella gestione e nel trattamento della malattia epatica colestatica.

La CBP è una malattia lentamente progressiva caratterizzata da un danno ai dotti biliari nel fegato, che porta ad un accumulo di acidi biliari che provoca ulteriori danni. Il danno epatico nella PBC può portare a cicatrici (cirrosi).

La PBC può anche essere associata a più sintomi. Molti pazienti affetti da PBC possono richiedere un trapianto di fegato o morire se la malattia progredisce e il trapianto di fegato non viene eseguito. In questo studio tutti i partecipanti riceveranno una dose giornaliera di elafibranor (l'intervento dello studio).

Lo scopo principale di questo studio è determinare se elafibranor riduce i livelli di fosfatasi alcalina (ALP) e di bilirubina totale. Livelli elevati di ALP e bilirubina nel sangue possono indicare una malattia del fegato.

Ci saranno 4 periodi in questo studio: Un periodo di screening (fino a 10 settimane) per valutare se il partecipante può partecipare. Un periodo di trattamento (52 settimane) in cui tutti i partecipanti idonei riceveranno elafibranor. Un periodo di estensione del trattamento variabile (2-5 anni) dal periodo di fine trattamento (EOT) fino alla disponibilità commerciale di elafibranor in Giappone. Un periodo di follow-up (4 settimane) in cui verrà monitorata la salute dei partecipanti.

I partecipanti saranno sottoposti a prelievi di sangue, raccolte di urine, esami fisici, valutazioni cliniche, elettrocardiogrammi (ECG: registrazione dell'attività elettrica del cuore), esami ecografici (un test non invasivo che fa passare una sonda sulla pelle per osservare la vescica, le vie urinarie e fegato) ed esami Fibroscan® (per misurare la rigidità del fegato). Verrà inoltre chiesto loro di compilare dei questionari. Ciascun partecipante sarà presente in questo studio per un massimo di circa 6 anni

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Chiba, Giappone
        • Nippon Medical School - Chiba Hokusoh Hospital
      • Fukushima, Giappone
        • Fukushima Medical University Hospital
      • Hiroshima, Giappone
        • Chugoku Rosai Hospital
      • Hokkaido, Giappone
        • Teine Keijinkai Hospital
      • Kagawa, Giappone
        • Kagawa University Hospital
      • Kagoshima, Giappone
        • Kagoshima University Hospital
      • Nagano, Giappone
        • Shinshu University Hospital
      • Nagasaki, Giappone
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
      • Nara, Giappone
        • Nara Medical University Hospital
      • Niigata, Giappone
        • Niigata University Medical & Dental Hospital
      • Niigata, Giappone
        • Nagaoka Red Cross Hospital
      • Osaka, Giappone
        • National Hospital Organization Osaka National Hospital
      • Shizuoka, Giappone
        • Hamamatsu University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Juntendo University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Teikyo University Hospital
      • Tokyo, Giappone
        • Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Deve aver fornito il consenso informato scritto e accettare di rispettare il protocollo dello studio.
  • Partecipanti giapponesi di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 75 anni inclusi alla visita di screening 1 (SV1).
  • Diagnosi di PBC come descritto nel protocollo dello studio
  • ALP ≥1,67×ULN (valore medio basato sui campioni raccolti a SV1 e SV2).
  • TBC ≤2×ULN a SV1 e SV2.
  • Deve avere almeno 4 valori disponibili per la scala numerica di valutazione del prurito PBC (NRS) durante ciascuno degli intervalli di 7 giorni nei 14 giorni precedenti la visita (V)1, per un totale di almeno 8 valori per la scala di valutazione numerica PBC Worst Itch NRS negli ultimi 14 giorni prima della V1.
  • Partecipanti che assumono UDCA per almeno 12 mesi (dose stabile ≥ 3 mesi) prima dello screening o che non sono in grado di tollerare il trattamento con UDCA (nessun UDCA per ≥ 3 mesi) prima dello screening (dosaggio standard di cura per paese).
  • Se assume colchicina, deve assumere una dose stabile per ≥ 3 mesi prima dello screening.
  • I farmaci per la gestione del prurito (ad esempio colestiramina, rifampicina, naltrexone, sertralina o nalfurafina cloridrato) devono essere assunti a una dose stabile per ≥ 3 mesi prima dello screening.
  • I partecipanti che assumono statine o ezetimibe devono assumere una dose stabile per ≥ 2 mesi prima dello screening.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici

Criteri di esclusione

  • Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
  • Partecipanti con cirrosi nota che hanno una classificazione Child-Pugh B o C.
  • Sono ammessi partecipanti con cirrosi con classificazione Child-Pugh A.
  • Storia o presenza di scompenso epatico clinicamente significativo,
  • Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici dell'ALP (ad esempio, il morbo di Paget) o che possono ridurre l'aspettativa di vita a <2 anni, compresi i tumori noti.
  • Tumori maligni noti o storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale trattato con successo o del carcinoma in situ della cervice uterina.
  • Il partecipante ha un test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) di tipo 1 o 2 allo screening oppure è noto che il partecipante è risultato positivo all'HIV.
  • Evidenza di qualsiasi altra malattia immunologica, endocrina, ematologica, gastrointestinale, neurologica o psichiatrica clinicamente significativa instabile o non trattata valutata dallo sperimentatore; altre condizioni mediche clinicamente significative che non sono ben controllate.
  • Storia di abuso di alcol, definito come consumo di più di 30 g di alcol puro al giorno per gli uomini e più di 20 g di alcol puro al giorno per le donne, o abuso di altre sostanze entro 1 anno prima dell'SV1.
  • Per le partecipanti di sesso femminile: gravidanza nota o test di gravidanza su siero positivo o allattamento al seno.

  • È vietata la somministrazione dei seguenti farmaci come di seguito specificato:

    1. 1 mese prima dello screening: fibrati.
    2. 2 mesi prima dello screening: glitazoni.
    3. Per i partecipanti con precedente esposizione all'acido obeticolico (OCA), l'OCA deve essere interrotto 3 mesi prima dello screening.
    4. 3 mesi prima dello screening: azatioprina, ciclosporina (sistemica), metotrexato, micofenolato, pentossifillina, budesonide e altri corticosteroidi sistemici (solo somministrazione cronica parenterale e orale); farmaci potenzialmente epatotossici (inclusi α-metildopa, sodio valproato/acido valproico isoniazide o nitrofurantoina).
    5. 12 mesi prima dello screening: anticorpi o immunoterapia diretti contro le interleuchine (IL) o altre citochine o chemochine.
  • Partecipanti che stanno attualmente partecipando, intendono partecipare o hanno partecipato a uno studio sperimentale su un farmaco o uno studio su un dispositivo medico contenente un principio attivo entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening; per i partecipanti con precedente esposizione a seladelpar, seladelpar deve essere interrotto 3 mesi prima dello screening.
  • Partecipanti con precedente esposizione a elafibranor.
  • Valore SV1 o SV2 ALT e/o AST >5×ULN.
  • Per i partecipanti con aminotransferasi o TB >ULN a SV1, variabilità (tra SV1 e SV2) delle aminotransferasi o TB >40%.
  • Valore SV1 albumina <3,0 g/dL.
  • Partecipanti gravemente avanzati secondo i criteri di Rotterdam (TBC >ULN e albumina <LLN).
  • Rapporto internazionale normalizzato SV1 (INR) >1,3 a causa di alterata funzionalità epatica.
  • SV1 creatina fosfochinasi (CPK) >2×ULN.
  • Creatinina sierica SV1 >1,5 mg/dl.
  • Malattia renale significativa, inclusa sindrome nefritica, malattia renale cronica (definita come partecipanti con marcatori di danno renale o velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 ml/min/1,73 m2) calcolato mediante modifica della dieta nello studio sulla malattia renale (MDRD).
  • Conta piastrinica SV1 <150×103/μL.
  • Alfa-fetoproteina (AFP) >20 ng/mL con tomografia computerizzata (CT) epatica in 4 fasi o risonanza magnetica (MRI) che suggerisce la presenza di cancro al fegato.
  • Ipersensibilità nota al prodotto sperimentale o ad uno qualsiasi degli eccipienti della formulazione della compressa di elafibranor.
  • Instabilità mentale o incompetenza, tale da rendere incerta la validità del consenso informato o la capacità di aderire allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elafibranor
I partecipanti assumeranno l'intervento dello studio per via orale (deglutire intero) una volta al giorno
Droga: Elafibranor
Compressa da 80 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con fosfatasi alcalina (ALP) <1,67 volte ULN, diminuzione dell'ALP ≥ 15% e bilirubina totale (TB) ≤ ULN
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno normalizzato i livelli ALP
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale nei livelli ALP
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta di livello ALP
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Definito come riduzione dell’ALP del 10%, 20% e 40% rispetto al basale
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <1,5×ULN, diminuzione dell'ALP ≥40% e tubercolosi ≤ULN.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <3×ULN, aspartato aminotransferasi (AST) <2×ULN e bilirubina totale (TB) <1 mg/dL (criteri di Parigi I).
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP ≤1,5×ULN, AST ≤1,5×ULN e TB ≤ULN (criteri di Parigi II).
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
La percentuale di partecipanti con un tasso di risposta alla tubercolosi del 15% cambia.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con normalizzazione della tubercolosi anormale e/o dell'albumina (criteri di Rotterdam).
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con tubercolosi ≤0,6×ULN
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP ≤1,67×ULN e tubercolosi ≤1 mg/dl.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti senza peggioramento dei livelli di tubercolosi
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta biochimica completa
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Definito come ALP normale; TBC; AST; alanina aminotransferasi (ALT); albumina; e INR.
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP ≤1,67×ULN, diminuzione dell'ALP ≥15% e TB ≤ULN.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <1,5×ULN, diminuzione dell'ALP ≥15% e tubercolosi ≤ULN.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP ≤ULN e TB ≤ULN.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dei punteggi di rischio PBC basati sul punteggio Global PBC Study Group (GLOBE).
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Il punteggio GLOBE è uno strumento validato di valutazione del rischio che fornisce una stima della sopravvivenza libera da trapianto per i pazienti affetti da PBC. È stato sviluppato dal Global PBC Study Group utilizzando il modello di regressione di Cox su oltre 4.000 pazienti affetti da PBC. Un punteggio GLOBE inferiore prevede un rischio inferiore.
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dei punteggi di rischio PBC basati sul punteggio PBC del Regno Unito (UK).
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Il punteggio di rischio PBC sviluppato dal Consorzio Regno Unito (UK)-PBC è un sistema di punteggio e il calcolo si basa sulle misurazioni dei test di laboratorio e sui limiti superiori della norma (ULN) per la bilirubina totale (BIL12); alanina transaminasi o aspartato transaminasi (TA12) e fosfatasi alcalina (ALP12) dopo almeno 12 mesi di UDCA e le misurazioni dei test di laboratorio e i limiti inferiori della norma (LLN) per l'albumina sierica e la conta piastrinica nello stesso periodo di tempo. Un numero elevato è indicativo di un punteggio peggiore.
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Risposta basata sulla normalizzazione della bilirubina.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Risposta basata sulla normalizzazione dei livelli di albumina.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale del danno epatobiliare e della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Il danno epatobiliare e la funzionalità epatica saranno misurati mediante AST, ALT, gamma-glutamil transferasi (GGT), 5'nucleotidasi (5' NT), bilirubina totale e coniugata, albumina, INR e ALP frazionata (epatica).
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dei parametri lipidici
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Parametri lipidici misurati come colesterolo totale (TC), colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C), colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C), colesterolo lipoproteico a densità molto bassa calcolato (VLDL-C) e trigliceridi (TG) .
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale nella misurazione della rigidità epatica (LSM)
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Valutato mediante elastografia transitoria controllata dalle vibrazioni (VCTE) utilizzando Fibroscan®
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale del prurito
Lasso di tempo: Alla settimana 26, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Basato sul punteggio della PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) nei partecipanti con punteggio NRS PBC Worst Itch al basale ≥ 4.
Alla settimana 26, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Proporzione di pazienti che hanno risposto allo studio NRS PBC Peggiore Prurito in base al cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla settimana 26 e alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Riduzione di almeno il 30%; e una diminuzione del punteggio di uno, due o tre punti nei partecipanti con un punteggio NRS basale ≥ 4.
Alla settimana 26 e alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Proporzione di partecipanti senza peggioramento del prurito rispetto al basale
Lasso di tempo: Alla settimana 26 e alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 26 e alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale nella scala 5D-Prurito
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Questionario che valuta i sintomi in termini di 5 domini: grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione. I partecipanti valutano i loro sintomi nel periodo di 2 settimane precedenti su una scala da 1 a 5, dove 5 indica i più colpiti.
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dei punteggi della Fatigue Short Form 7a del Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS)
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
I punteggi PROMIS Fatigue Short Form 7a sono costituiti da 7 elementi che misurano sia l'esperienza della fatica che l'interferenza della fatica sulle attività quotidiane nell'ultima settimana. Le opzioni di risposta sono su una scala Likert a 5 punti, che va da 1 a 5. I punteggi possono variare da 7 a 35, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale nella scala della sonnolenza di Epworth (ESS).
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Questionario autosomministrato composto da 8 domande che chiedono di valutare la probabilità di addormentarsi in diverse situazioni comunemente incontrate nella vita quotidiana (a ciascuna domanda può essere assegnato un punteggio da 0 a 3 punti; '0' indica assenza di sonnolenza, '3' indica sonnolenza significativa). Fornisce un punteggio totale che ha dimostrato di essere correlato al livello di sonnolenza diurna del partecipante (intervallo di punteggio totale 0-24 punti).
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale in PBC-40.
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Questionario a 40 voci che valuta i sintomi in 6 ambiti: affaticamento, funzione emotiva e sociale, cognitiva, sintomi generali e prurito. I partecipanti rispondono su una scala di risposta verbale, a seconda della sezione le opzioni vanno da "mai" / "per niente" / "fortemente in disaccordo" a "sempre" / "molto" / "fortemente d'accordo". Sei elementi (3/3 nel dominio del prurito, 2/10 nel dominio sociale e 1/7 nel dominio dei sintomi generali) includono anche un'opzione "non applicabile". Viene fornito un punteggio per ciascun dominio (ma non viene calcolato un punteggio totale), con ciascuna scala di risposta verbale correlata a un punteggio da 1 a 5 per elemento (da 0 a 5 per gli elementi con l'opzione "non applicabile") dove 5 rappresenta il più colpito (onere maggiore).
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale nel questionario EuroQol a 5 dimensioni a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Questionario standardizzato autosomministrato che valuta le 5 dimensioni di mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione in modo descrittivo (ogni dimensione ha 5 livelli) e lo stato di salute generale tramite una scala analogica visiva EQ (VAS) .
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Una scala composta da 1 elemento e 5 punti progettata per valutare l'impressione del partecipante del cambiamento nella gravità della malattia rispetto alla visita di riferimento
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39 e settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)]
Una scala composta da 1 elemento e 5 punti progettata per valutare l'impressione del partecipante del cambiamento nella gravità della malattia rispetto alla visita di riferimento
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39 e settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)]
Tempo fino al primo verificarsi di ciascuno dei singoli eventi di esito clinico aggiudicati
Lasso di tempo: Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 78 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE correlati al trattamento, eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di particolare interesse (AESI).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio clinico, temporaneamente associato all'uso dell'intervento dello studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Gli AESI sono eventi avversi che potrebbero non essere gravi ma che sono di particolare importanza per un particolare farmaco o classe di farmaci.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti che sviluppano cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei risultati dell'esame fisico
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Verranno segnalati cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'esame obiettivo. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti che sviluppano cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Verranno segnalati cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (analisi del sangue, ematologia, test epatici, test renali (compresa l'analisi delle urine).
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Verranno segnalati cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Percentuale di partecipanti che sviluppano cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nelle letture dell'ECG
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Cambiamento clinicamente significativo nelle letture dell'ECG. Il significato clinico sarà valutato dallo sperimentatore.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dei livelli di glucosio plasmatico a digiuno (FPG).
Lasso di tempo: Alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Variazione rispetto al basale dei marcatori sierici del turnover osseo e della densità minerale ossea (anca e zona lombare)
Lasso di tempo: Alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Valutato mediante scansione con assorbimetria a raggi X a doppia energia (DEXA).
Alla settimana 52 e ogni 26 settimane fino alla fine dello studio (fino a 6 anni)
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 alle 24 ore: AUC0-24
Lasso di tempo: Alla settimana 4
Alla settimana 4
Concentrazione plasmatica massima (picco) del farmaco: Cmax
Lasso di tempo: Alla settimana 4
Alla settimana 4
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (picco) dopo la somministrazione del farmaco): Tmax
Lasso di tempo: Alla settimana 4
Alla settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical, Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

17 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

8 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLIN-60190-462

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati.

I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale e l'indicazione studiati sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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